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GUCY2Dの両対立遺伝子変異によって引き起こされたレーバー先天性黒内障患者に投与されたSAR439483の網膜下注射に関する研究

2026年7月8日 更新者：Atsena Therapeutics Inc.

GUCY2Dの両アレル変異によって引き起こされたレーバー先天性黒内障患者に投与された網膜下注射SAR439483の第1/2相用量漸増研究

第一目的：

常染色体劣性グアニル酸シクラーゼ 2D (GUCY2D) 変異 (GUCY2D-LCA) によって引き起こされるレーバー先天性黒内障 (LCA) 患者に片側網膜下注射として投与される SAR439483 の漸増用量の安全性と忍容性を評価すること。

副次的な目的:

GUCY2D-LCA患者に片側網膜下注射として投与されたSAR439483の漸増用量の有効性を評価すること。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
積極的、募集していない

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

参加者あたりの研究期間は、約 56 日間のスクリーニング/ベースライン期間、1 治療日を含む約 52 週間の研究観察期間、および約 52 週間の安全性追跡期間を含む、約 112 週間です。 研究訪問の終了は、治験薬（IMP）投与の約260週間後です。

主な研究 (DFI14738) の完了後、参加者は別の長期フォローアップ研究に登録するオプションを持つ場合があります。その場合、DFI14738 を継続せず、52 週目に研究訪問の終了が行われます。 .

この研究は、用量漸増段階（パート A）と用量拡大段階（パート B）を含む 2 つの部分に分かれています。 パートBでは、参加者はパートAから決定された最大耐量（MTD）または最大投与量（MAD）で治療されます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
15

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • Casey Eye Institute - Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • Scheie Eye Institute, University of Pennsylvania

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

6年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準 :

  • -以下のすべてを伴うGUCY2D（網膜グアニル酸シクラーゼ）遺伝子の両対立遺伝子変異によって引き起こされるレーバー先天性黒内障の臨床診断を受けた男性または女性の参加者： b) コホート 1 ～ 3 の場合、注射する眼の最高矯正視力 (BCVA) が 20/200 以下である;後続のコホートには、注射される眼の BCVA が 20/80 またはそれ以下のものが含まれる場合があります。
  • コホート 1 ～ 4 では 18 歳以上、コホート 5 では 6 歳以上 18 歳未満。
  • 男性と女性の参加者は、試験の避妊要件に従う必要があります。
  • 参加者は、SAR439483 投与後少なくとも 3 か月間は、血液、臓器、組織、細胞、または精子を提供しないことに同意する必要があります。

除外基準:

  • 遺伝子導入、眼科手術、または計画された研究手順を妨げる全身疾患（免疫抑制を引き起こす病状など）を複雑にする。
  • -ヒト免疫不全ウイルス（HIV）感染の病歴。
  • -計画された手術を妨げるか、研究エンドポイントの評価と解釈を妨げる研究眼の既存の眼の状態：例えば、緑内障または視神経症は、重大な視力喪失、角膜または水晶体の異常または不透明をもたらしました。眼底のビューまたは結果測定のパフォーマンス、ブドウ膜炎、網膜症、および黄斑症であり、治験責任医師の意見では、重大な視力喪失を引き起こしています。
  • -治験責任医師の意見では、計画された手術、効果的な安全性フォローアップを排除する、または研究エンドポイントの解釈を妨げる研究眼における重大な眼の異常の存在（例えば、緑内障、角膜または重大な水晶体異常または混濁、 -既存のブドウ膜炎、眼内感染症、脈絡膜血管新生)。
  • -麻酔の使用に対する禁忌または周術期に計画された薬物に対するアレルギーなど、計画された外科的処置に対する禁忌。
  • -治験薬（IMP）の任意の成分に対する既知のアレルギーまたは過敏症、研究中に使用される診断薬、または周術期に使用が計画されている薬、特にコルチコステロイド。
  • 妊娠中の女性（ベータヒト絨毛性ゴナドトロピン（HCG）の血液検査または尿検査で陽性と定義）、授乳中または授乳中の女性。
  • -1日目から6か月以内に計画または実行された眼科手術で、計画された手術または治験責任医師（PI）の意見における研究エンドポイントの解釈を妨げる可能性があります。
  • -PIの意見では、参加者を研究への参加に不適切にする臨床検査異常または心電図の異常。
  • -登録前28日間の重大な併発疾患または感染。
  • 現在の物質使用障害。
  • -SAR439483投与前のその治験薬の消失半減期の5倍以内に投与された治験薬の使用。
  • -SAR439483研究参加期間中の、GUCY2D-LCAに関連するものを含む、あらゆる状態の他の臨床治療研究への登録。
  • -手術前2週間以内の抗凝固療法の使用。
  • 免疫抑制剤の使用。
  • -現在、この試験の過程で計画されている、または過去（SAR439483投与前のその治療の消失半減期の5倍以内）で、治験薬を不活性化する抗ウイルス療法の使用。
  • -過去15年以内に遺伝子治療を受けました。

上記の情報は、患者が臨床試験に参加する可能性に関連するすべての考慮事項を含むことを意図したものではありません。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：ATSN-101
用量漸増設計に基づく ATSN-101 単回投与 (用量漸増期) または ATSN-101 単回投与 (用量拡大期)
薬：プレドニゾン
剤形：錠剤 投与経路：経口
薬：トリアムシナロンアセトニド
剤形：懸濁液 投与経路：眼周囲注射
薬：1% プレドニゾロン
剤形:懸濁液 投与経路: 点滴
薬：トリメトプリム/ポリミキシン B
剤形:溶液 投与経路: 外用
薬：ATSN-101
剤形：眼内投与用液剤投与経路：網膜下注射
薬：ATSN-101 希釈液
剤形：非経口用液剤投与経路：網膜下注射

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
Number of Participants With Adverse Events (AEs) From Baseline up to the End of the Observation Period
時間枠：From Baseline to Week 52
Number of participants with treatment-emergent AEs will be summarized in each cohort (this includes cohorts 1 - 5)
From Baseline to Week 52

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
Change From Baseline of Best-Corrected Visual Acuity (BCVA) Between the Treated and Untreated Eyes
時間枠：Baseline to Week 52

Mean change from Baseline to Week 52 in BCVA (LogMAR) in the treated eye and untreated eye (control).

In logMAR notation (logarithm of the minimum angle of resolution) is interpreted as follows:

Lower LogMAR values indicates better vision. Higher LogMAR values indicates worse vision.
Baseline to Week 52
Change From Baseline of Sensitivity Between the Treated and Untreated Eye - Light Adapted
時間枠：Baseline to Week 52
Mean change from Baseline to Week 52 in sensitivity as measured by the full-field stimulus testing - Light Adapted in the treated eye and untreated eye. Full-field stimulus testing was performed for three stimulus colors - blue, red, and white.
Baseline to Week 52
Mean Change From Baseline of Sensitivity Between the Treated and Untreated Eye - Dark Adapted
時間枠：Baseline to Week 52
Mean change from Baseline to Week 52 in sensitivity as measured by the full-field stimulus testing - Dark Adapted in the treated eye and untreated eye. Full-field stimulus testing was performed for three stimulus colors - blue, red, and white.
Baseline to Week 52
Number of Participants With Adverse Events (AEs) From Baseline up to the End of the Observation Period
時間枠：From Baseline to Week 260
Number of participants with treatment-emergent AEs will be summarized in each cohort (this includes cohorts 1 - 5)
From Baseline to Week 260
Change From Baseline of Best-Corrected Visual Acuity (BCVA) Between the Treated and Untreated Eyes
時間枠：Baseline to Week 260

Mean change from Baseline to Week 260 in BCVA (LogMAR) in the treated eye and untreated eye (control).

In logMAR notation (logarithm of the minimum angle of resolution) is interpreted as follows:

Lower LogMAR values indicates better vision. Higher LogMAR values indicates worse vision.
Baseline to Week 260
Change From Baseline of Sensitivity Between the Treated and Untreated Eye - Light Adapted
時間枠：Baseline to Week 260
Mean change from Baseline to Week 260 in sensitivity as measured by the full-field stimulus testing - Light Adapted in the treated eye and untreated eye. Full-field stimulus testing was performed for three stimulus colors - blue, red, and white.
Baseline to Week 260
Mean Change From Baseline of Sensitivity Between the Treated and Untreated Eye - Dark Adapted
時間枠：Baseline to Week 260
Mean change from Baseline to Week 260 in sensitivity as measured by the full-field stimulus testing - Dark Adapted in the treated eye and untreated eye. Full-field stimulus testing was performed for three stimulus colors - blue, red, and white.
Baseline to Week 260

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Atsena Therapeutics Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2019年10月22日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2023年5月19日

研究の完了 (推定)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2027年5月19日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2019年4月10日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2019年4月17日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2019年4月18日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2026年8月3日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2026年7月8日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2026年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • ATSN-101-1
  • U1111-1200-1308 (その他の識別子：UTN)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

有資格の研究者は、患者レベルのデータおよび関連する研究文書へのアクセスを要求することができます。これには、臨床研究報告、修正を含む研究プロトコル、空白の症例報告フォーム、統計分析計画、およびデータセットの仕様が含まれます。 患者レベルのデータは匿名化され、治験参加者のプライバシーを保護するために研究文書は編集されます。 サノフィのデータ共有基準、適格な研究、およびアクセスを要求するプロセスの詳細については、https://www.clinicalstudydatarequest.com/ をご覧ください。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

はい

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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