Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Estudo de SAR439483 injetado subretinianamente administrado em pacientes com amaurose congênita de Leber causada por mutações bialélicas em GUCY2D

8 de julho de 2026 atualizado por: Atsena Therapeutics Inc.

Um estudo de escalonamento de dose de fase 1/2 de SAR439483 injetado subretinianamente administrado em pacientes com amaurose congênita de Leber causada por mutações bialélicas em GUCY2D

Objetivo primário:

Avaliar a segurança e a tolerabilidade de doses ascendentes de SAR439483 administradas como uma injeção sub-retiniana unilateral em pacientes com Amaurose Congênita de Leber (LCA) causada por mutações autossômicas recessivas da guanilato ciclase 2D (GUCY2D) (GUCY2D-LCA).

Objetivo Secundário:

Avaliar a eficácia de doses ascendentes de SAR439483 administradas como uma injeção subretiniana unilateral em pacientes com GUCY2D-LCA.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Ativo, não recrutando

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

A duração do estudo por participante é de aproximadamente 112 semanas, incluindo: um período de triagem/linha de base de aproximadamente 56 dias, um período de observação do estudo de aproximadamente 52 semanas, incluindo 1 dia de tratamento e um período de acompanhamento de segurança de aproximadamente 52 semanas. A visita final do estudo será aproximadamente 260 semanas após a administração do Medicamento Experimental (PIM).

Após a conclusão do estudo principal (DFI14738), os participantes podem ter a opção de se inscrever em um estudo separado de acompanhamento de longo prazo; .

O estudo é separado em 2 partes, incluindo uma fase de escalonamento de dose (Parte A) e uma fase de expansão de dose (Parte B). Na Parte B, os participantes serão tratados na dose máxima tolerada (MTD) ou na dose máxima administrada (MAD) determinada na Parte A.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
15

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Casey Eye Institute - Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Scheie Eye Institute, University of Pennsylvania

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

6 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão :

  • Participante do sexo masculino ou feminino com diagnóstico clínico de amaurose congênita de Leber causada por mutações bialélicas no gene GUCY2D (retinal guanilato ciclase) com todos os seguintes: a) Mutações documentadas em ambos os alelos do gene GUCY2D por teste em um laboratório aprovado pela CLIA, b) Para Coorte 1-3, melhor acuidade visual corrigida (BCVA) de 20/200 ou pior no olho a ser injetado; coortes subsequentes podem incluir BCVA de 20/80 ou pior no olho a ser injetado, c) Estrutura da camada fotorreceptora (nuclear externa) identificável em uma tomografia de coerência óptica (OCT) na retina central.
  • Idade ≥18 anos para as Coortes 1 a 4 e idade ≥ 6 anos e <18 anos para a Coorte 5.
  • Os participantes masculinos e femininos devem seguir os requisitos de contracepção do estudo.
  • Os participantes devem concordar em não doar sangue, órgãos, tecidos, células ou esperma por pelo menos três meses após a administração do SAR439483.

Critério de exclusão:

  • Doenças sistêmicas complicadas (como condições médicas que causam imunossupressão) que impediriam a transferência de genes, cirurgia ocular ou procedimentos de estudo planejados.
  • Histórico de infecção pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV).
  • Condições oculares pré-existentes no olho do estudo que impediriam a cirurgia planejada ou interfeririam na avaliação e interpretação dos desfechos do estudo: por exemplo, glaucoma ou neuropatia óptica que resultou em perda visual significativa, anormalidades corneanas ou lenticulares ou opacidades que impediriam visão do fundo ou realização das medidas de resultado, uveíte, retinopatia e maculopatia que, na opinião do investigador, estão causando perda visual significativa.
  • Presença de anormalidades oculares significativas no olho do estudo que, na opinião do investigador, impediriam a cirurgia planejada, acompanhamento de segurança eficaz ou interfeririam na interpretação dos desfechos do estudo (por exemplo, glaucoma, anormalidades ou opacidades significativas da córnea ou do cristalino, -uveíte existente, infecção intra-ocular, neovascularização coroidal).
  • Qualquer contraindicação ao procedimento cirúrgico planejado, como contraindicação ao uso de anestesia ou alergia a medicamentos planejados no período perioperatório.
  • Alergia ou hipersensibilidade conhecida a qualquer componente do medicamento experimental (PIM), agentes de diagnóstico utilizados durante o estudo ou medicamentos planejados para uso no período perioperatório, particularmente corticosteróides.
  • Mulheres grávidas (definidas como teste de sangue ou urina beta-Gonadotrofina Coriônica Humana (HCG) positiva), lactantes ou lactantes.
  • Qualquer procedimento ocular, planejado ou realizado dentro de 6 meses do Dia 1, que interferiria na cirurgia planejada ou na interpretação dos desfechos do estudo na opinião do Investigador Principal (PI).
  • Anormalidades nos exames laboratoriais ou no eletrocardiograma que, na opinião do PI, tornariam o participante inadequado para participar do estudo.
  • Doença ou infecção intercorrente significativa durante os 28 dias anteriores à inscrição.
  • Transtorno atual por uso de substâncias.
  • Uso de qualquer agente experimental administrado dentro de 5 vezes a meia-vida de eliminação desse agente experimental antes da administração de SAR439483.
  • Inscrição em qualquer outro estudo de tratamento clínico, para qualquer condição, incluindo aquelas relacionadas a GUCY2D-LCA, durante a participação no estudo SAR439483.
  • Uso de terapia anticoagulante nas duas semanas anteriores à cirurgia.
  • Uso de medicamentos imunossupressores.
  • Uso atual, planejado durante este estudo ou passado (dentro de 5 vezes a meia-vida de eliminação dessa terapia antes da administração de SAR439483) de terapia antiviral que inativaria o agente em investigação.
  • Recebeu terapia genética nos últimos 15 anos.

As informações acima não pretendem conter todas as considerações relevantes para a possível participação de um paciente em um ensaio clínico.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: ATSN-101
Dose única de ATSN-101 de acordo com um desenho de dose ascendente (fase de escalonamento de dose) ou dose única de ATSN-101 (fase de expansão de dose)
Medicamento: Prednisona
Forma farmacêutica: Comprimido Via de administração: Oral
Medicamento: Triancinalona Acetonida
Forma farmacêutica: Suspensão Via de administração: Injeção periocular
Medicamento: 1% Prednisolona
Forma farmacêutica: Suspensão Via de administração: Gotas
Medicamento: Trimetoprima/polimixina B
Forma farmacêutica: Solução Via de administração: Tópica
Medicamento: ATSN-101
Forma farmacêutica:Solução para administração intraocular Via de administração: Injeção sub-retiniana
Medicamento: Solução Diluente ATSN-101
Forma farmacêutica:Solução para uso parenteral Via de administração: Injeção sub-retiniana

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Number of Participants With Adverse Events (AEs) From Baseline up to the End of the Observation Period
Prazo: From Baseline to Week 52
Number of participants with treatment-emergent AEs will be summarized in each cohort (this includes cohorts 1 - 5)
From Baseline to Week 52

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Change From Baseline of Best-Corrected Visual Acuity (BCVA) Between the Treated and Untreated Eyes
Prazo: Baseline to Week 52

Mean change from Baseline to Week 52 in BCVA (LogMAR) in the treated eye and untreated eye (control).

In logMAR notation (logarithm of the minimum angle of resolution) is interpreted as follows:

Lower LogMAR values indicates better vision. Higher LogMAR values indicates worse vision.
Baseline to Week 52
Change From Baseline of Sensitivity Between the Treated and Untreated Eye - Light Adapted
Prazo: Baseline to Week 52
Mean change from Baseline to Week 52 in sensitivity as measured by the full-field stimulus testing - Light Adapted in the treated eye and untreated eye. Full-field stimulus testing was performed for three stimulus colors - blue, red, and white.
Baseline to Week 52
Mean Change From Baseline of Sensitivity Between the Treated and Untreated Eye - Dark Adapted
Prazo: Baseline to Week 52
Mean change from Baseline to Week 52 in sensitivity as measured by the full-field stimulus testing - Dark Adapted in the treated eye and untreated eye. Full-field stimulus testing was performed for three stimulus colors - blue, red, and white.
Baseline to Week 52
Number of Participants With Adverse Events (AEs) From Baseline up to the End of the Observation Period
Prazo: From Baseline to Week 260
Number of participants with treatment-emergent AEs will be summarized in each cohort (this includes cohorts 1 - 5)
From Baseline to Week 260
Change From Baseline of Best-Corrected Visual Acuity (BCVA) Between the Treated and Untreated Eyes
Prazo: Baseline to Week 260

Mean change from Baseline to Week 260 in BCVA (LogMAR) in the treated eye and untreated eye (control).

In logMAR notation (logarithm of the minimum angle of resolution) is interpreted as follows:

Lower LogMAR values indicates better vision. Higher LogMAR values indicates worse vision.
Baseline to Week 260
Change From Baseline of Sensitivity Between the Treated and Untreated Eye - Light Adapted
Prazo: Baseline to Week 260
Mean change from Baseline to Week 260 in sensitivity as measured by the full-field stimulus testing - Light Adapted in the treated eye and untreated eye. Full-field stimulus testing was performed for three stimulus colors - blue, red, and white.
Baseline to Week 260
Mean Change From Baseline of Sensitivity Between the Treated and Untreated Eye - Dark Adapted
Prazo: Baseline to Week 260
Mean change from Baseline to Week 260 in sensitivity as measured by the full-field stimulus testing - Dark Adapted in the treated eye and untreated eye. Full-field stimulus testing was performed for three stimulus colors - blue, red, and white.
Baseline to Week 260

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Atsena Therapeutics Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
22 de outubro de 2019

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
19 de maio de 2023

Conclusão do estudo (Estimado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
19 de maio de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
10 de abril de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
17 de abril de 2019

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
18 de abril de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
3 de agosto de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
8 de julho de 2026

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de julho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • ATSN-101-1
  • U1111-1200-1308 (Outro identificador: UTN)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso aos dados do paciente e documentos de estudo relacionados, incluindo o relatório do estudo clínico, protocolo do estudo com quaisquer alterações, formulário de relatório de caso em branco, plano de análise estatística e especificações do conjunto de dados. Os dados do paciente serão anonimizados e os documentos do estudo serão editados para proteger a privacidade dos participantes do estudo. Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Sanofi, estudos elegíveis e processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://www.clinicalstudydatarequest.com/

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Configurações de cookies

Usamos cookies para garantir que oferecemos a melhor experiência em nosso site. Para obter mais detalhes, leia com atenção nossa Política de Privacidade e Cookies. ...>>>Você pode alterar suas preferências ou retirar seu consentimento a qualquer momento, excluindo os cookies do seu site ou computador, conforme descrito na política. Aceite-o e escolha suas preferências marcando as caixas correspondentes na seção "Gerenciar configurações" abaixo. Leia atentamente nossos Termos de Serviço antes de continuar a usar qualquer parte deste site.
«Gerenciar configurações