Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av subretinalt injisert SAR439483 administrert hos pasienter med Leber Congenital Amaurosis forårsaket av bialleliske mutasjoner i GUCY2D

8. juli 2026 oppdatert av: Atsena Therapeutics Inc.

En fase 1/2 doseeskaleringsstudie av subretinalt injisert SAR439483 administrert hos pasienter med Leber medfødt amaurose forårsaket av bialleliske mutasjoner i GUCY2D

Hovedmål:

For å evaluere sikkerheten og toleransen til stigende doser av SAR439483 administrert som en unilateral subretinal injeksjon hos pasienter med Leber Congenital Amaurosis (LCA) forårsaket av autosomale recessive guanylat cyclase 2D (GUCY2D) mutasjoner (GUCY2D-LCA).

Sekundært mål:

For å evaluere effekten av stigende doser av SAR439483 administrert som en unilateral subretinal injeksjon hos pasienter med GUCY2D-LCA.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Studievarighet per deltaker er ca. 112 uker, inkludert: en ca. 56 dagers screening/baseline-periode, en ca. 52-ukers studieobservasjonsperiode inkludert 1 behandlingsdag, og en ca. 52-ukers sikkerhetsoppfølgingsperiode. Slutten av studiebesøket vil være omtrent 260 uker etter administrering av Investigational Medicinal Product (IMP).

Etter fullføring av hovedstudien (DFI14738), kan deltakerne ha muligheten til å melde seg på en egen langsiktig oppfølgingsstudie, i så fall vil de ikke lenger fortsette i DFI14738 og studiesluttbesøket vil bli gjennomført i uke 52 .

Studien er delt inn i 2 deler inkludert en doseeskaleringsfase (del A) og en doseekspansjonsfase (del B). I del B vil deltakerne bli behandlet med maksimal tolerert dose (MTD) eller maksimal administrert dose (MAD) bestemt fra del A.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
15

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Casey Eye Institute - Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Scheie Eye Institute, University of Pennsylvania

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

6 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier :

  • Mannlig eller kvinnelig deltaker med klinisk diagnose av Leber congenital amaurosis forårsaket av bialleliske mutasjoner i GUCY2D (retinal guanylate cyclase) genet med alle følgende: a) Dokumenterte mutasjoner i begge alleler av GUCY2D genet per testing i et CLIA-godkjent laboratorium, b) For kohort 1-3, best korrigert synsskarphet (BCVA) på 20/200 eller dårligere i øyet som skal injiseres; påfølgende kohorter kan inkludere BCVA på 20/80 eller dårligere i øyet som skal injiseres, c) Fotoreseptor (ytre nukleær) lagstruktur identifiserbar på en optisk koherenstomografi (OCT) skanning over den sentrale netthinnen.
  • Alder ≥18 år for kohort 1 til 4, og alder ≥ 6 år og <18 år for kohort 5.
  • Mannlige og kvinnelige deltakere må følge prevensjonskravene til forsøket.
  • Deltakerne må godta å ikke donere blod, organer, vev, celler eller sæd i minst tre måneder etter administrering av SAR439483.

Ekskluderingskriterier:

  • Komplikerende systemiske sykdommer (som medisinske tilstander som forårsaker immunsuppresjon) som vil utelukke genoverføring, okulær kirurgi eller planlagte studieprosedyrer.
  • Anamnese med infeksjon med humant immunsviktvirus (HIV).
  • Eksisterende øyetilstander i studieøyet som vil utelukke den planlagte operasjonen eller forstyrre vurderingen og tolkningen av studiens endepunkter: for eksempel glaukom eller optisk nevropati som har resultert i betydelig synstap, hornhinne- eller lentikulære abnormiteter eller uklarheter som vil utelukke syn på fundus eller ytelsen til utfallsmålene, uveitt, retinopati og makulopati som etter etterforskerens oppfatning forårsaker betydelig synstap.
  • Tilstedeværelse av signifikante okulære abnormiteter i studieøyet som etter etterforskerens oppfatning vil utelukke den planlagte operasjonen, effektiv sikkerhetsoppfølging eller forstyrre tolkningen av studiens endepunkter (f.eks. glaukom, hornhinne- eller signifikante linseabnormiteter eller uklarheter, før -eksisterende uveitt, intraokulær infeksjon, koroidal neovaskularisering).
  • Enhver kontraindikasjon til det planlagte kirurgiske inngrepet, slik som kontraindikasjoner for bruk av anestesi eller allergi mot medisiner planlagt i den perioperative perioden.
  • Kjent allergi eller overfølsomhet overfor en hvilken som helst komponent i undersøkelsesmedisinen (IMP), diagnostiske midler brukt under studien eller medisiner som er planlagt brukt i den perioperative perioden, spesielt kortikosteroider.
  • Kvinner som er gravide (definert som positiv beta-humant koriongonadotropin (HCG) blod- eller urinprøve), ammer eller ammer.
  • Enhver okulær prosedyre, enten planlagt eller utført innen 6 måneder etter dag 1, som ville forstyrre den planlagte operasjonen eller tolkningen av studiens endepunkter etter hovedetterforskerens (PI).
  • Laboratorieprøveavvik eller abnormiteter i elektrokardiogram som etter PI's mening ville gjøre deltakeren uegnet for deltakelse i studien.
  • Betydelig interkurrent sykdom eller infeksjon i løpet av de 28 dagene før påmelding.
  • Nåværende rusmisbruksforstyrrelse.
  • Bruk av et hvilket som helst undersøkelsesmiddel administrert innen 5 ganger eliminasjonshalveringstiden til det undersøkelsesmidlet før administrering av SAR439483.
  • Påmelding til en hvilken som helst annen klinisk behandlingsstudie, for enhver tilstand, inkludert de som er relatert til GUCY2D-LCA, gjennom hele varigheten av SAR439483-studiedeltakelsen.
  • Bruk av antikoagulasjonsbehandling innen to uker før operasjonen.
  • Bruk av immundempende medisiner.
  • Nåværende, planlagt i løpet av denne studien, eller tidligere (innen 5 ganger eliminasjonshalveringstiden for den behandlingen før SAR439483 administrering) bruk av antiviral terapi som ville inaktivere undersøkelsesmidlet.
  • Mottatt genterapi i løpet av de siste 15 årene.

Informasjonen ovenfor er ikke ment å inneholde alle hensyn som er relevante for en pasients potensielle deltakelse i en klinisk studie.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: ATSN-101
ATSN-101 enkeltdose i henhold til en stigende dosedesign (doseeskaleringsfase) eller ATSN-101 enkeltdose (doseekspansjonsfase)
Legemiddel: Prednison
Farmasøytisk form: Tablett Administrasjonsvei: Oral
Legemiddel: Triamcinalone acetonid
Farmasøytisk form: Suspensjon Administrasjonsvei: Peri-okulær injeksjon
Legemiddel: 1 % prednisolon
Farmasøytisk form: Suspensjon Administrasjonsvei: Dråper
Legemiddel: Trimetoprim/polymyxin B
Farmasøytisk form: Løsning Administrasjonsvei: Aktuelt
Legemiddel: ATSN-101
Farmasøytisk form: Løsning for intraokulær administrasjon Administrasjonsvei: Subretinal injeksjon
Legemiddel: ATSN-101 fortynningsløsning
Farmasøytisk form: Løsning for parenteral bruk Administrasjonsvei: Subretinal injeksjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Number of Participants With Adverse Events (AEs) From Baseline up to the End of the Observation Period
Tidsramme: From Baseline to Week 52
Number of participants with treatment-emergent AEs will be summarized in each cohort (this includes cohorts 1 - 5)
From Baseline to Week 52

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Change From Baseline of Best-Corrected Visual Acuity (BCVA) Between the Treated and Untreated Eyes
Tidsramme: Baseline to Week 52

Mean change from Baseline to Week 52 in BCVA (LogMAR) in the treated eye and untreated eye (control).

In logMAR notation (logarithm of the minimum angle of resolution) is interpreted as follows:

Lower LogMAR values indicates better vision. Higher LogMAR values indicates worse vision.
Baseline to Week 52
Change From Baseline of Sensitivity Between the Treated and Untreated Eye - Light Adapted
Tidsramme: Baseline to Week 52
Mean change from Baseline to Week 52 in sensitivity as measured by the full-field stimulus testing - Light Adapted in the treated eye and untreated eye. Full-field stimulus testing was performed for three stimulus colors - blue, red, and white.
Baseline to Week 52
Mean Change From Baseline of Sensitivity Between the Treated and Untreated Eye - Dark Adapted
Tidsramme: Baseline to Week 52
Mean change from Baseline to Week 52 in sensitivity as measured by the full-field stimulus testing - Dark Adapted in the treated eye and untreated eye. Full-field stimulus testing was performed for three stimulus colors - blue, red, and white.
Baseline to Week 52
Number of Participants With Adverse Events (AEs) From Baseline up to the End of the Observation Period
Tidsramme: From Baseline to Week 260
Number of participants with treatment-emergent AEs will be summarized in each cohort (this includes cohorts 1 - 5)
From Baseline to Week 260
Change From Baseline of Best-Corrected Visual Acuity (BCVA) Between the Treated and Untreated Eyes
Tidsramme: Baseline to Week 260

Mean change from Baseline to Week 260 in BCVA (LogMAR) in the treated eye and untreated eye (control).

In logMAR notation (logarithm of the minimum angle of resolution) is interpreted as follows:

Lower LogMAR values indicates better vision. Higher LogMAR values indicates worse vision.
Baseline to Week 260
Change From Baseline of Sensitivity Between the Treated and Untreated Eye - Light Adapted
Tidsramme: Baseline to Week 260
Mean change from Baseline to Week 260 in sensitivity as measured by the full-field stimulus testing - Light Adapted in the treated eye and untreated eye. Full-field stimulus testing was performed for three stimulus colors - blue, red, and white.
Baseline to Week 260
Mean Change From Baseline of Sensitivity Between the Treated and Untreated Eye - Dark Adapted
Tidsramme: Baseline to Week 260
Mean change from Baseline to Week 260 in sensitivity as measured by the full-field stimulus testing - Dark Adapted in the treated eye and untreated eye. Full-field stimulus testing was performed for three stimulus colors - blue, red, and white.
Baseline to Week 260

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Atsena Therapeutics Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
22. oktober 2019

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
19. mai 2023

Studiet fullført (Antatt)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
19. mai 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
10. april 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
17. april 2019

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
18. april 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
3. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
8. juli 2026

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. juli 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • ATSN-101-1
  • U1111-1200-1308 (Annen identifikator: UTN)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til data på pasientnivå og relaterte studiedokumenter, inkludert den kliniske studierapporten, studieprotokollen med eventuelle endringer, blankt saksrapportskjema, statistisk analyseplan og datasettspesifikasjoner. Data på pasientnivå vil bli anonymisert og studiedokumenter vil bli redigert for å beskytte personvernet til forsøksdeltakerne. Ytterligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalifiserte studier og prosess for å be om tilgang finner du på: https://www.clinicalstudydatarequest.com/

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger