Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование субретинально введенного SAR439483 у пациентов с врожденным амаврозом Лебера, вызванным биаллельными мутациями в GUCY2D

8 июля 2026 г. обновлено: Atsena Therapeutics Inc.

Исследование фазы 1/2 повышения дозы SAR439483, введенного субретинально пациентам с врожденным амаврозом Лебера, вызванным двуаллельными мутациями в GUCY2D

Основная цель:

Оценить безопасность и переносимость возрастающих доз SAR439483, вводимых в виде односторонней субретинальной инъекции пациентам с врожденным амаврозом Лебера (LCA), вызванным мутациями аутосомно-рецессивной гуанилатциклазы 2D (GUCY2D) (GUCY2D-LCA).

Второстепенная цель:

Оценить эффективность возрастающих доз SAR439483, вводимых в виде односторонней субретинальной инъекции у пациентов с GUCY2D-LCA.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Активный, не рекрутирующий

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

Продолжительность исследования на одного участника составляет приблизительно 112 недель, включая: приблизительно 56-дневный период скрининга/исходного уровня, приблизительно 52-недельный период наблюдения за исследованием, включая 1 день лечения, и приблизительно 52-недельный период наблюдения за безопасностью. Окончание исследовательского визита будет примерно через 260 недель после введения исследуемого лекарственного препарата (ИЛП).

После завершения основного исследования (DFI14738) у участников может быть возможность зарегистрироваться в отдельном долгосрочном последующем исследовании, и в этом случае они больше не будут продолжать участие в DFI14738, а визит в конце исследования будет проведен на неделе 52. .

Исследование разделено на 2 части, включая фазу увеличения дозы (часть A) и фазу увеличения дозы (часть B). В части B участники будут получать лечение в максимально переносимой дозе (MTD) или максимальной введенной дозе (MAD), определенной в части A.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
15

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Casey Eye Institute - Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Scheie Eye Institute, University of Pennsylvania

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

6 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения :

  • Участник мужского или женского пола с клиническим диагнозом врожденного амавроза Лебера, вызванного биаллельными мутациями в гене GUCY2D (ретинальная гуанилатциклаза), со всеми следующими характеристиками: а) Документально подтвержденные мутации в обоих аллелях гена GUCY2D по результатам тестирования в лаборатории, одобренной CLIA, b) для когорты 1-3 максимальная острота зрения с коррекцией (BCVA) 20/200 или хуже в глазу, в который будет вводиться инъекция; последующие когорты могут включать BCVA 20/80 или хуже в глазу, подлежащем инъекции, c) структура слоя фоторецептора (внешнего ядра), идентифицируемая при сканировании оптической когерентной томографии (ОКТ) через центральную часть сетчатки.
  • Возраст ≥18 лет для когорт с 1 по 4 и возраст ≥6 лет и <18 лет для когорты 5.
  • Участники мужского и женского пола должны соблюдать требования к контрацепции, установленные в исследовании.
  • Участники должны согласиться не сдавать кровь, органы, ткани, клетки или сперму в течение как минимум трех месяцев после введения SAR439483.

Критерий исключения:

  • Осложняющие системные заболевания (например, медицинские состояния, вызывающие иммуносупрессию), препятствующие переносу генов, глазной хирургии или запланированным исследовательским процедурам.
  • Инфицирование вирусом иммунодефицита человека (ВИЧ) в анамнезе.
  • Ранее существовавшие заболевания глаза в исследуемом глазу, которые исключают запланированную операцию или мешают оценке и интерпретации конечных точек исследования: например, глаукома или оптическая невропатия, которые привели к значительной потере зрения, аномалии роговицы или хрусталика или помутнения, которые исключают осмотр глазного дна или выполнение мер по оценке исхода, увеит, ретинопатия и макулопатия, которые, по мнению исследователя, вызывают значительную потерю зрения.
  • Наличие значительных глазных аномалий в исследуемом глазу, которые, по мнению исследователя, препятствуют запланированной операции, эффективному последующему наблюдению за безопасностью или мешают интерпретации конечных точек исследования (например, глаукома, значительные аномалии или помутнения роговицы или хрусталика, до -существующий увеит, внутриглазная инфекция, хориоидальная неоваскуляризация).
  • Любые противопоказания к запланированному хирургическому вмешательству, такие как противопоказания к применению анестезии или аллергия на лекарства, планируемые в периоперационном периоде.
  • Известная аллергия или гиперчувствительность к любому компоненту исследуемого лекарственного средства (ИЛП), диагностическим средствам, используемым во время исследования, или лекарствам, планируемым для использования в периоперационном периоде, особенно кортикостероидам.
  • Женщины, которые беременны (определяется как положительный анализ крови или мочи на бета-хорионический гонадотропин человека (ХГЧ)), кормят грудью или кормят грудью.
  • Любая офтальмологическая процедура, запланированная или выполненная в течение 6 месяцев после 1-го дня, которая может помешать запланированной операции или интерпретации конечных точек исследования, по мнению главного исследователя (PI).
  • Отклонения в лабораторных тестах или отклонения в электрокардиограмме, которые, по мнению PI, делают участника непригодным для участия в исследовании.
  • Серьезное интеркуррентное заболевание или инфекция в течение 28 дней до регистрации.
  • Текущее расстройство, связанное с употреблением психоактивных веществ.
  • Использование любого исследуемого агента, введенного в течение 5-кратного периода полувыведения этого исследуемого агента до введения SAR439483.
  • Участие в любом другом клиническом исследовании по лечению любого заболевания, в том числе связанного с GUCY2D-LCA, на протяжении всего периода участия в исследовании SAR439483.
  • Использование антикоагулянтной терапии в течение двух недель до операции.
  • Применение иммуносупрессивных препаратов.
  • Текущее, запланированное в ходе этого испытания или прошлое (в пределах 5-кратного периода полувыведения этой терапии до введения SAR439483) использование противовирусной терапии, которая инактивировала бы исследуемый агент.
  • Получал генную терапию в течение последних 15 лет.

Приведенная выше информация не предназначена для того, чтобы содержать все соображения, относящиеся к потенциальному участию пациента в клиническом исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: АЦН-101
Разовая доза АТСН-101 по схеме возрастающей дозы (фаза повышения дозы) или разовая доза АТСН-101 (фаза увеличения дозы)
Лекарство: Преднизолон
Лекарственная форма: Таблетки. Способ применения: Перорально.
Лекарство: Триамциналона ацетонид
Лекарственная форма: Суспензия. Способ применения: Периокулярная инъекция.
Лекарство: 1% преднизолон
Лекарственная форма: Суспензия. Способ применения: Капли.
Лекарство: Триметоприм/полимиксин В
Лекарственная форма: Раствор. Способ применения: Местно.
Лекарство: АЦН-101
Лекарственная форма: Раствор для внутриглазного введения. Способ применения: Субретинальное введение.
Лекарство: Раствор-разбавитель АЦН-101
Лекарственная форма: Раствор для парентерального применения. Способ применения: Субретинально.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Number of Participants With Adverse Events (AEs) From Baseline up to the End of the Observation Period
Временное ограничение: From Baseline to Week 52
Number of participants with treatment-emergent AEs will be summarized in each cohort (this includes cohorts 1 - 5)
From Baseline to Week 52

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Change From Baseline of Best-Corrected Visual Acuity (BCVA) Between the Treated and Untreated Eyes
Временное ограничение: Baseline to Week 52

Mean change from Baseline to Week 52 in BCVA (LogMAR) in the treated eye and untreated eye (control).

In logMAR notation (logarithm of the minimum angle of resolution) is interpreted as follows:

Lower LogMAR values indicates better vision. Higher LogMAR values indicates worse vision.
Baseline to Week 52
Change From Baseline of Sensitivity Between the Treated and Untreated Eye - Light Adapted
Временное ограничение: Baseline to Week 52
Mean change from Baseline to Week 52 in sensitivity as measured by the full-field stimulus testing - Light Adapted in the treated eye and untreated eye. Full-field stimulus testing was performed for three stimulus colors - blue, red, and white.
Baseline to Week 52
Mean Change From Baseline of Sensitivity Between the Treated and Untreated Eye - Dark Adapted
Временное ограничение: Baseline to Week 52
Mean change from Baseline to Week 52 in sensitivity as measured by the full-field stimulus testing - Dark Adapted in the treated eye and untreated eye. Full-field stimulus testing was performed for three stimulus colors - blue, red, and white.
Baseline to Week 52
Number of Participants With Adverse Events (AEs) From Baseline up to the End of the Observation Period
Временное ограничение: From Baseline to Week 260
Number of participants with treatment-emergent AEs will be summarized in each cohort (this includes cohorts 1 - 5)
From Baseline to Week 260
Change From Baseline of Best-Corrected Visual Acuity (BCVA) Between the Treated and Untreated Eyes
Временное ограничение: Baseline to Week 260

Mean change from Baseline to Week 260 in BCVA (LogMAR) in the treated eye and untreated eye (control).

In logMAR notation (logarithm of the minimum angle of resolution) is interpreted as follows:

Lower LogMAR values indicates better vision. Higher LogMAR values indicates worse vision.
Baseline to Week 260
Change From Baseline of Sensitivity Between the Treated and Untreated Eye - Light Adapted
Временное ограничение: Baseline to Week 260
Mean change from Baseline to Week 260 in sensitivity as measured by the full-field stimulus testing - Light Adapted in the treated eye and untreated eye. Full-field stimulus testing was performed for three stimulus colors - blue, red, and white.
Baseline to Week 260
Mean Change From Baseline of Sensitivity Between the Treated and Untreated Eye - Dark Adapted
Временное ограничение: Baseline to Week 260
Mean change from Baseline to Week 260 in sensitivity as measured by the full-field stimulus testing - Dark Adapted in the treated eye and untreated eye. Full-field stimulus testing was performed for three stimulus colors - blue, red, and white.
Baseline to Week 260

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Atsena Therapeutics Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
22 октября 2019 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
19 мая 2023 г.

Завершение исследования (Оцененный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
19 мая 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
10 апреля 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
17 апреля 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
18 апреля 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
3 августа 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
8 июля 2026 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 июля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • ATSN-101-1
  • U1111-1200-1308 (Другой идентификатор: UTN)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к данным на уровне пациентов и связанным с ними документам исследования, включая отчет о клиническом исследовании, протокол исследования с любыми поправками, пустую форму отчета о случае, план статистического анализа и спецификации набора данных. Данные на уровне пациентов будут анонимизированы, а документы исследования будут отредактированы для защиты конфиденциальности участников исследования. Дополнительную информацию о критериях обмена данными Санофи, приемлемых исследованиях и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://www.clinicalstudydatarequest.com/

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками