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Étude du SAR439483 injecté par voie sous-rétinienne administré à des patients atteints d'amaurose congénitale de Leber causée par des mutations bialléliques dans GUCY2D

8 juillet 2026 mis à jour par: Atsena Therapeutics Inc.

Une étude de phase 1/2 d'escalade de dose du SAR439483 injecté par voie sous-rétinienne administré à des patients atteints d'amaurose congénitale de Leber causée par des mutations bialléliques dans GUCY2D

Objectif principal:

Évaluer l'innocuité et la tolérabilité de doses croissantes de SAR439483 administrées par injection sous-rétinienne unilatérale chez des patients atteints d'amaurose congénitale de Leber (LCA) causée par des mutations autosomiques récessives de la guanylate cyclase 2D (GUCY2D) (GUCY2D-LCA).

Objectif secondaire :

Évaluer l'efficacité de doses croissantes de SAR439483 administrées en injection sous-rétinienne unilatérale chez des patients atteints de GUCY2D-LCA.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Actif, ne recrute pas

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Description détaillée

La durée de l'étude par participant est d'environ 112 semaines, y compris : une période de dépistage/de référence d'environ 56 jours, une période d'observation de l'étude d'environ 52 semaines comprenant 1 jour de traitement et une période de suivi de l'innocuité d'environ 52 semaines. La visite de fin d'étude aura lieu environ 260 semaines après l'administration du médicament expérimental (IMP).

Après la fin de l'étude principale (DFI14738), les participants peuvent avoir la possibilité de s'inscrire à une étude de suivi à long terme distincte, auquel cas ils ne poursuivraient plus DFI14738 et leur visite de fin d'étude serait effectuée à la semaine 52 .

L'étude est séparée en 2 parties comprenant une phase d'escalade de dose (Partie A) et une phase d'expansion de dose (Partie B). Dans la partie B, les participants seront traités à la dose maximale tolérée (MTD) ou à la dose maximale administrée (MAD) déterminée à partir de la partie A.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
15

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Casey Eye Institute - Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Scheie Eye Institute, University of Pennsylvania

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

6 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration :

  • Participant masculin ou féminin avec un diagnostic clinique d'amaurose congénitale de Leber causée par des mutations bialléliques dans le gène GUCY2D (guanylate cyclase rétinienne) avec tous les éléments suivants : a) Mutations documentées dans les deux allèles du gène GUCY2D par test dans un laboratoire agréé CLIA, b) Pour les cohortes 1 à 3, meilleure acuité visuelle corrigée (MAVC) de 20/200 ou pire dans l'œil à injecter ; les cohortes suivantes peuvent inclure une BCVA de 20/80 ou pire dans l'œil à injecter, c) Structure de la couche photoréceptrice (nucléaire externe) identifiable sur une tomographie par cohérence optique (OCT) à travers la rétine centrale.
  • Âge ≥ 18 ans pour les cohortes 1 à 4, et âge ≥ 6 ans et < 18 ans pour la cohorte 5.
  • Les participants masculins et féminins doivent suivre les exigences de contraception de l'essai.
  • Les participants doivent accepter de ne pas donner de sang, d'organes, de tissus, de cellules ou de sperme pendant au moins trois mois après l'administration du SAR439483.

Critère d'exclusion:

  • Maladies systémiques compliquées (telles que des conditions médicales provoquant une immunosuppression) qui empêcheraient le transfert de gène, la chirurgie oculaire ou les procédures d'étude planifiées.
  • Antécédents d'infection par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH).
  • Conditions oculaires préexistantes dans l'œil à l'étude qui empêcheraient la chirurgie prévue ou interféreraient avec l'évaluation et l'interprétation des critères d'évaluation : par exemple, un glaucome ou une neuropathie optique ayant entraîné une perte de vision importante, des anomalies ou des opacités cornéennes ou lenticulaires qui empêcheraient vue du fond d'œil ou de la performance des mesures de résultats, uvéite, rétinopathie et maculopathie qui, de l'avis de l'investigateur, causent une perte visuelle importante.
  • Présence d'anomalies oculaires significatives dans l'œil de l'étude qui, de l'avis de l'investigateur, empêcheraient la chirurgie prévue, un suivi efficace de la sécurité ou interféreraient avec l'interprétation des critères d'évaluation de l'étude (par exemple, glaucome, anomalies ou opacités cornéennes ou importantes du cristallin, pré -uvéite existante, infection intraoculaire, néovascularisation choroïdienne).
  • Toute contre-indication à l'intervention chirurgicale envisagée, telle que contre-indication à l'utilisation de l'anesthésie ou allergie aux médicaments prévus en période péri-opératoire.
  • Allergie ou hypersensibilité connue à l'un des composants du médicament expérimental (IMP), des agents de diagnostic utilisés au cours de l'étude ou des médicaments dont l'utilisation est prévue dans la période périopératoire, en particulier les corticostéroïdes.
  • Femmes enceintes (définies comme test sanguin ou urinaire positif à la gonadotrophine chorionique humaine (HCG) bêta), allaitantes ou allaitantes.
  • Toute procédure oculaire, planifiée ou réalisée dans les 6 mois suivant le jour 1, qui interférerait avec la chirurgie planifiée ou l'interprétation des critères d'évaluation de l'étude de l'avis du chercheur principal (PI).
  • Anomalies des tests de laboratoire ou anomalies de l'électrocardiogramme qui, de l'avis du PI, rendraient le participant inapte à participer à l'étude.
  • Maladie ou infection intercurrente importante au cours des 28 jours précédant l'inscription.
  • Trouble actuel lié à l'utilisation de substances.
  • Utilisation de tout agent expérimental administré dans les 5 fois la demi-vie d'élimination de cet agent expérimental avant l'administration du SAR439483.
  • Inscription à toute autre étude de traitement clinique, pour toute condition, y compris celles liées à GUCY2D-LCA, pendant toute la durée de la participation à l'étude SAR439483.
  • Utilisation d'un traitement anticoagulant dans les deux semaines précédant la chirurgie.
  • Utilisation de médicaments immunosuppresseurs.
  • Utilisation actuelle, prévue au cours de cet essai ou passée (dans les 5 fois la demi-vie d'élimination de ce traitement avant l'administration du SAR439483) d'un traitement antiviral qui inactiverait l'agent expérimental.
  • A reçu une thérapie génique au cours des 15 dernières années.

Les informations ci-dessus ne sont pas destinées à contenir toutes les considérations relatives à la participation potentielle d'un patient à un essai clinique.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Expérimental: ATSN-101
Dose unique d'ATSN-101 selon une conception à dose croissante (phase d'escalade de dose) ou dose unique d'ATSN-101 (phase d'expansion de dose)
Médicament: Prednisone
Forme pharmaceutique : Comprimé Voie d'administration : Voie orale
Médicament: Acétonide de triamcinalone
Forme pharmaceutique : Suspension Voie d'administration : Injection péri-oculaire
Médicament: 1 % de prednisolone
Forme pharmaceutique :Suspension Voie d'administration : Gouttes
Médicament: Triméthoprime/polymyxine B
Forme pharmaceutique : Solution Voie d'administration : Topique
Médicament: ATSN-101
Forme pharmaceutique : Solution pour administration intraoculaire Voie d'administration : Injection sous-rétinienne
Médicament: Solution diluante ATSN-101
Forme pharmaceutique : Solution pour usage parentéral Voie d'administration : Injection sous-rétinienne

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Number of Participants With Adverse Events (AEs) From Baseline up to the End of the Observation Period
Délai: From Baseline to Week 52
Number of participants with treatment-emergent AEs will be summarized in each cohort (this includes cohorts 1 - 5)
From Baseline to Week 52

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Change From Baseline of Best-Corrected Visual Acuity (BCVA) Between the Treated and Untreated Eyes
Délai: Baseline to Week 52

Mean change from Baseline to Week 52 in BCVA (LogMAR) in the treated eye and untreated eye (control).

In logMAR notation (logarithm of the minimum angle of resolution) is interpreted as follows:

Lower LogMAR values indicates better vision. Higher LogMAR values indicates worse vision.
Baseline to Week 52
Change From Baseline of Sensitivity Between the Treated and Untreated Eye - Light Adapted
Délai: Baseline to Week 52
Mean change from Baseline to Week 52 in sensitivity as measured by the full-field stimulus testing - Light Adapted in the treated eye and untreated eye. Full-field stimulus testing was performed for three stimulus colors - blue, red, and white.
Baseline to Week 52
Mean Change From Baseline of Sensitivity Between the Treated and Untreated Eye - Dark Adapted
Délai: Baseline to Week 52
Mean change from Baseline to Week 52 in sensitivity as measured by the full-field stimulus testing - Dark Adapted in the treated eye and untreated eye. Full-field stimulus testing was performed for three stimulus colors - blue, red, and white.
Baseline to Week 52
Number of Participants With Adverse Events (AEs) From Baseline up to the End of the Observation Period
Délai: From Baseline to Week 260
Number of participants with treatment-emergent AEs will be summarized in each cohort (this includes cohorts 1 - 5)
From Baseline to Week 260
Change From Baseline of Best-Corrected Visual Acuity (BCVA) Between the Treated and Untreated Eyes
Délai: Baseline to Week 260

Mean change from Baseline to Week 260 in BCVA (LogMAR) in the treated eye and untreated eye (control).

In logMAR notation (logarithm of the minimum angle of resolution) is interpreted as follows:

Lower LogMAR values indicates better vision. Higher LogMAR values indicates worse vision.
Baseline to Week 260
Change From Baseline of Sensitivity Between the Treated and Untreated Eye - Light Adapted
Délai: Baseline to Week 260
Mean change from Baseline to Week 260 in sensitivity as measured by the full-field stimulus testing - Light Adapted in the treated eye and untreated eye. Full-field stimulus testing was performed for three stimulus colors - blue, red, and white.
Baseline to Week 260
Mean Change From Baseline of Sensitivity Between the Treated and Untreated Eye - Dark Adapted
Délai: Baseline to Week 260
Mean change from Baseline to Week 260 in sensitivity as measured by the full-field stimulus testing - Dark Adapted in the treated eye and untreated eye. Full-field stimulus testing was performed for three stimulus colors - blue, red, and white.
Baseline to Week 260

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Atsena Therapeutics Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
22 octobre 2019

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
19 mai 2023

Achèvement de l'étude (Estimé)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
19 mai 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
10 avril 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
17 avril 2019

Première publication (Réel)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
18 avril 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
3 août 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
8 juillet 2026

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 juillet 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • ATSN-101-1
  • U1111-1200-1308 (Autre identifiant: UTN)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès aux données au niveau du patient et aux documents d'étude connexes, y compris le rapport d'étude clinique, le protocole d'étude avec toute modification, le formulaire de rapport de cas vierge, le plan d'analyse statistique et les spécifications de l'ensemble de données. Les données au niveau des patients seront anonymisées et les documents de l'étude seront expurgés pour protéger la vie privée des participants à l'essai. De plus amples détails sur les critères de partage des données de Sanofi, les études éligibles et le processus de demande d'accès sont disponibles sur : https://www.clinicalstudydatarequest.com/

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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