Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie wstrzykniętego podsiatkówkowo SAR439483 podawanego pacjentom z wrodzoną ślepotą Lebera spowodowaną mutacjami biallelicznymi w GUCY2D

8 lipca 2026 zaktualizowane przez: Atsena Therapeutics Inc.

Badanie fazy 1/2 zwiększania dawki SAR439483 wstrzykniętego podsiatkówkowo u pacjentów z wrodzoną ślepotą Lebera spowodowaną mutacjami biallelicznymi w GUCY2D

Podstawowy cel:

Ocena bezpieczeństwa i tolerancji rosnących dawek SAR439483 podawanych jako jednostronne wstrzyknięcie podsiatkówkowe u pacjentów z wrodzoną ślepotą Lebera (LCA) spowodowaną przez autosomalne recesywne mutacje cyklazy guanylowej 2D (GUCY2D) (GUCY2D-LCA).

Cel drugorzędny:

Ocena skuteczności rosnących dawek SAR439483 podawanych jako jednostronne wstrzyknięcie podsiatkówkowe u pacjentów z GUCY2D-LCA.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Czas trwania badania na uczestnika wynosi około 112 tygodni, w tym: około 56-dniowy okres przesiewowy/początkowy, około 52-tygodniowy okres obserwacji badania, w tym 1 dzień leczenia, oraz około 52-tygodniowy okres obserwacji bezpieczeństwa. Zakończenie wizyty studyjnej nastąpi około 260 tygodni po podaniu Badanego Produktu Leczniczego (IMP).

Po zakończeniu badania głównego (DFI14738) uczestnicy mogą mieć możliwość zapisania się do oddzielnego długoterminowego badania uzupełniającego, w którym to przypadku nie będą już kontynuować badania DFI14738, a ich wizyta kończąca badanie zostanie przeprowadzona w 52. tygodniu .

Badanie jest podzielone na 2 części, w tym fazę zwiększania dawki (Część A) i fazę zwiększania dawki (Część B). W części B uczestnicy będą leczeni maksymalną tolerowaną dawką (MTD) lub maksymalną dawką podawaną (MAD) określoną w części A.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
15

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Casey Eye Institute - Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Scheie Eye Institute, University of Pennsylvania

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

6 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia :

  • Uczestnik płci męskiej lub żeńskiej z kliniczną diagnozą wrodzonej ślepoty Lebera spowodowanej przez mutacje bialleliczne w genie GUCY2D (siatkówkowa cyklaza guanylanowa) ze wszystkimi następującymi cechami: a) Udokumentowane mutacje w obu allelach genu GUCY2D zgodnie z badaniem w laboratorium zatwierdzonym przez CLIA, b) dla Kohorty 1-3, najlepsza skorygowana ostrość wzroku (BCVA) 20/200 lub gorsza w oku, do którego wstrzyknięto; kolejne kohorty mogą zawierać BCVA 20/80 lub gorsze w oku, które ma być wstrzyknięte, c) Struktura warstwy fotoreceptorów (jądra zewnętrznego) identyfikowalna na skanach optycznej koherentnej tomografii (OCT) w środkowej części siatkówki.
  • Wiek ≥18 lat dla Kohort 1 do 4 oraz wiek ≥ 6 lat i <18 lat dla Kohorty 5.
  • Uczestnicy badania płci męskiej i żeńskiej muszą przestrzegać wymagań dotyczących antykoncepcji.
  • Uczestnicy muszą wyrazić zgodę na nieoddawanie krwi, narządów, tkanek, komórek ani nasienia przez co najmniej trzy miesiące po podaniu SAR439483.

Kryteria wyłączenia:

  • Powikłane choroby ogólnoustrojowe (takie jak schorzenia powodujące immunosupresję), które wykluczają transfer genów, operację oka lub planowane procedury badawcze.
  • Historia zakażenia ludzkim wirusem upośledzenia odporności (HIV).
  • Istniejące wcześniej choroby oczu w badanym oku, które wykluczałyby planowaną operację lub zakłócały ocenę i interpretację punktów końcowych badania: na przykład jaskra lub neuropatia nerwu wzrokowego, które spowodowały znaczną utratę wzroku, nieprawidłowości lub zmętnienia rogówki lub soczewki, które uniemożliwiłyby widok dna oka lub wyniki pomiarów wyniku, zapalenie błony naczyniowej oka, retinopatia i makulopatia, które w opinii badacza powodują znaczną utratę wzroku.
  • Obecność istotnych nieprawidłowości narządu wzroku w badanym oku, które w opinii Badacza uniemożliwiłyby planowaną operację, skuteczną kontrolę bezpieczeństwa lub zakłóciłyby interpretację punktów końcowych badania (np. -istniejące zapalenie błony naczyniowej oka, zakażenie wewnątrzgałkowe, neowaskularyzacja naczyniówkowa).
  • Wszelkie przeciwwskazania do planowanego zabiegu chirurgicznego, takie jak przeciwwskazania do zastosowania znieczulenia lub alergia na leki planowane w okresie okołooperacyjnym.
  • Stwierdzona alergia lub nadwrażliwość na którykolwiek składnik badanego produktu leczniczego (IMP), środki diagnostyczne stosowane podczas badania lub leki planowane do stosowania w okresie okołooperacyjnym, w szczególności kortykosteroidy.
  • Kobiety w ciąży (zdefiniowane jako dodatni wynik testu beta-ludzkiej gonadotropiny kosmówkowej (HCG) we krwi lub moczu), karmiące piersią lub karmiące piersią.
  • Każdy zabieg okulistyczny, zaplanowany lub wykonany w ciągu 6 miesięcy od dnia 1., który w opinii głównego badacza (PI) mógłby zakłócić planowaną operację lub interpretację punktów końcowych badania.
  • Nieprawidłowości w badaniach laboratoryjnych lub nieprawidłowości w elektrokardiogramie, które w opinii PI wykluczają uczestnika z udziału w badaniu.
  • Istotna współistniejąca choroba lub infekcja w ciągu 28 dni przed rejestracją.
  • Obecne zaburzenie związane z używaniem substancji.
  • Stosowanie jakiegokolwiek badanego środka podanego w ciągu 5-krotności okresu półtrwania w fazie eliminacji tego badanego środka przed podaniem SAR439483.
  • Włączenie do jakiegokolwiek innego badania klinicznego dotyczącego leczenia dowolnego schorzenia, w tym związanego z GUCY2D-LCA, przez cały czas trwania udziału w badaniu SAR439483.
  • Stosowanie terapii przeciwzakrzepowej w ciągu dwóch tygodni przed operacją.
  • Stosowanie leków immunosupresyjnych.
  • Obecne, planowane w trakcie tego badania lub przeszłe (w ciągu 5-krotności okresu półtrwania w fazie eliminacji tej terapii przed podaniem SAR439483) stosowanie terapii przeciwwirusowej, która inaktywowałaby badany czynnik.
  • Przeszedł terapię genową w ciągu ostatnich 15 lat.

Powyższe informacje nie mają na celu przedstawienia wszystkich rozważań dotyczących potencjalnego udziału pacjenta w badaniu klinicznym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: ATSN-101
Pojedyncza dawka ATSN-101 według schematu dawki rosnącej (faza zwiększania dawki) lub pojedyncza dawka ATSN-101 (faza zwiększania dawki)
Lek: Prednizon
Postać farmaceutyczna:Tabletka Droga podania: Doustnie
Lek: Acetonid Triamcinalonu
Postać farmaceutyczna: Zawiesina Droga podania: Wstrzyknięcie okołogałkowe
Lek: 1% Prednizolon
Postać farmaceutyczna: Zawiesina Droga podania: Krople
Lek: Trimetoprim/polimyksyna B
Postać farmaceutyczna:Roztwór Droga podania: Miejscowo
Lek: ATSN-101
Postać farmaceutyczna: Roztwór do podawania śródgałkowego. Droga podania: Wstrzyknięcie podsiatkówkowe
Lek: Roztwór rozcieńczający ATSN-101
Postać farmaceutyczna: Roztwór do stosowania pozajelitowego. Droga podania: Wstrzyknięcie podsiatkówkowe

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Number of Participants With Adverse Events (AEs) From Baseline up to the End of the Observation Period
Ramy czasowe: From Baseline to Week 52
Number of participants with treatment-emergent AEs will be summarized in each cohort (this includes cohorts 1 - 5)
From Baseline to Week 52

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Change From Baseline of Best-Corrected Visual Acuity (BCVA) Between the Treated and Untreated Eyes
Ramy czasowe: Baseline to Week 52

Mean change from Baseline to Week 52 in BCVA (LogMAR) in the treated eye and untreated eye (control).

In logMAR notation (logarithm of the minimum angle of resolution) is interpreted as follows:

Lower LogMAR values indicates better vision. Higher LogMAR values indicates worse vision.
Baseline to Week 52
Change From Baseline of Sensitivity Between the Treated and Untreated Eye - Light Adapted
Ramy czasowe: Baseline to Week 52
Mean change from Baseline to Week 52 in sensitivity as measured by the full-field stimulus testing - Light Adapted in the treated eye and untreated eye. Full-field stimulus testing was performed for three stimulus colors - blue, red, and white.
Baseline to Week 52
Mean Change From Baseline of Sensitivity Between the Treated and Untreated Eye - Dark Adapted
Ramy czasowe: Baseline to Week 52
Mean change from Baseline to Week 52 in sensitivity as measured by the full-field stimulus testing - Dark Adapted in the treated eye and untreated eye. Full-field stimulus testing was performed for three stimulus colors - blue, red, and white.
Baseline to Week 52
Number of Participants With Adverse Events (AEs) From Baseline up to the End of the Observation Period
Ramy czasowe: From Baseline to Week 260
Number of participants with treatment-emergent AEs will be summarized in each cohort (this includes cohorts 1 - 5)
From Baseline to Week 260
Change From Baseline of Best-Corrected Visual Acuity (BCVA) Between the Treated and Untreated Eyes
Ramy czasowe: Baseline to Week 260

Mean change from Baseline to Week 260 in BCVA (LogMAR) in the treated eye and untreated eye (control).

In logMAR notation (logarithm of the minimum angle of resolution) is interpreted as follows:

Lower LogMAR values indicates better vision. Higher LogMAR values indicates worse vision.
Baseline to Week 260
Change From Baseline of Sensitivity Between the Treated and Untreated Eye - Light Adapted
Ramy czasowe: Baseline to Week 260
Mean change from Baseline to Week 260 in sensitivity as measured by the full-field stimulus testing - Light Adapted in the treated eye and untreated eye. Full-field stimulus testing was performed for three stimulus colors - blue, red, and white.
Baseline to Week 260
Mean Change From Baseline of Sensitivity Between the Treated and Untreated Eye - Dark Adapted
Ramy czasowe: Baseline to Week 260
Mean change from Baseline to Week 260 in sensitivity as measured by the full-field stimulus testing - Dark Adapted in the treated eye and untreated eye. Full-field stimulus testing was performed for three stimulus colors - blue, red, and white.
Baseline to Week 260

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Atsena Therapeutics Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
22 października 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
19 maja 2023

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
19 maja 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
10 kwietnia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
17 kwietnia 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
18 kwietnia 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
3 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
8 lipca 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 lipca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • ATSN-101-1
  • U1111-1200-1308 (Inny identyfikator: UTN)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie pacjenta i powiązanych dokumentów badawczych, w tym raportu z badania klinicznego, protokołu badania z wszelkimi poprawkami, czystego formularza opisu przypadku, planu analizy statystycznej i specyfikacji zestawu danych. Dane na poziomie pacjenta zostaną zanonimizowane, a dokumenty badawcze zostaną zredagowane w celu ochrony prywatności uczestników badania. Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Sanofi, kwalifikujących się badań i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://www.clinicalstudydatarequest.com/

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami