Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van subretinaal geïnjecteerd SAR439483 toegediend bij patiënten met Leber congenitale amaurosis veroorzaakt door biallele mutaties in GUCY2D

8 juli 2026 bijgewerkt door: Atsena Therapeutics Inc.

Een fase 1/2 dosisescalatiestudie van subretinaal geïnjecteerd SAR439483 toegediend bij patiënten met Leber congenitale amaurosis veroorzaakt door biallelische mutaties in GUCY2D

Hoofddoel:

Om de veiligheid en verdraagbaarheid te evalueren van stijgende doses van SAR439483 toegediend als een unilaterale subretinale injectie bij patiënten met Leber Congenital Amaurosis (LCA) veroorzaakt door autosomaal recessieve guanylaatcyclase 2D (GUCY2D) mutaties (GUCY2D-LCA).

Secundaire doelstelling:

Om de werkzaamheid te evalueren van oplopende doses SAR439483 toegediend als een unilaterale subretinale injectie bij patiënten met GUCY2D-LCA.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Actief, niet wervend

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Gedetailleerde beschrijving

De duur van het onderzoek per deelnemer is ongeveer 112 weken, inclusief: een screening/basislijnperiode van ongeveer 56 dagen, een observatieperiode van ongeveer 52 weken inclusief 1 behandelingsdag en een follow-upperiode van ongeveer 52 weken voor de veiligheid. Het einde van het studiebezoek is ongeveer 260 weken na de toediening van het Investigational Medicinal Product (IMP).

Na afronding van het hoofdonderzoek (DFI14738) hebben deelnemers mogelijk de optie om zich in te schrijven voor een apart vervolgonderzoek op lange termijn, in welk geval ze niet langer doorgaan in DFI14738 en hun eindonderzoeksbezoek in week 52 zal plaatsvinden .

Het onderzoek bestaat uit 2 delen, waaronder een dosisescalatiefase (deel A) en een dosisexpansiefase (deel B). In deel B worden deelnemers behandeld met de maximaal getolereerde dosis (MTD) of maximaal toegediende dosis (MAD) bepaald uit deel A.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
15

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Casey Eye Institute - Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Scheie Eye Institute, University of Pennsylvania

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria :

  • Mannelijke of vrouwelijke deelnemer met klinische diagnose van congenitale amaurosis van Leber veroorzaakt door biallelische mutaties in het GUCY2D-gen (retinale guanylaatcyclase) met alle volgende kenmerken: a) Gedocumenteerde mutaties in beide allelen van het GUCY2D-gen volgens testen in een CLIA-goedgekeurd laboratorium, b) Voor Cohort 1-3, best gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA) van 20/200 of slechter in het te injecteren oog; daaropvolgende cohorten kunnen BCVA van 20/80 of slechter bevatten in het te injecteren oog, c) Fotoreceptor (buitenste nucleaire) laagstructuur identificeerbaar op een optische coherentietomografie (OCT) scan over het centrale netvlies.
  • Leeftijd ≥18 jaar voor Cohort 1 tot en met 4, en leeftijd ≥ 6 jaar en <18 jaar voor Cohort 5.
  • Mannelijke en vrouwelijke deelnemers moeten de anticonceptie-eisen van het onderzoek volgen.
  • Deelnemers moeten ermee instemmen om gedurende ten minste drie maanden na toediening van SAR439483 geen bloed, organen, weefsels, cellen of sperma te doneren.

Uitsluitingscriteria:

  • Systemische ziekten compliceren (zoals medische aandoeningen die immunosuppressie veroorzaken) die de genoverdracht, oogchirurgie of geplande onderzoeksprocedures zouden verhinderen.
  • Geschiedenis van infectie met het humaan immunodeficiëntievirus (HIV).
  • Reeds bestaande oogaandoeningen in het onderzoeksoog die de geplande operatie zouden uitsluiten of de beoordeling en interpretatie van onderzoekseindpunten zouden verstoren: bijvoorbeeld glaucoom of optische neuropathie die heeft geleid tot aanzienlijk verlies van gezichtsvermogen, hoornvlies- of lenticulaire afwijkingen of vertroebelingen die zouden uitsluiten zicht op de fundus of prestatie van de uitkomstmaten, uveïtis, retinopathie en maculopathie die naar de mening van de onderzoeker aanzienlijk gezichtsverlies veroorzaken.
  • Aanwezigheid van significante oculaire afwijkingen in het onderzoeksoog die naar de mening van de onderzoeker de geplande operatie, effectieve veiligheidscontrole of de interpretatie van onderzoekseindpunten zouden verhinderen (bijv. glaucoom, hoornvlies of significante lensafwijkingen of troebelheid, pre -bestaande uveïtis, intraoculaire infectie, choroïdale neovascularisatie).
  • Elke contra-indicatie voor de geplande chirurgische ingreep, zoals contra-indicaties voor het gebruik van anesthesie of allergie voor medicijnen gepland in de peri-operatieve periode.
  • Bekende allergie of overgevoeligheid voor een van de bestanddelen van het geneesmiddel voor onderzoek (GMP), diagnostische middelen die tijdens het onderzoek zijn gebruikt of medicijnen die gepland zijn voor gebruik in de perioperatieve periode, met name corticosteroïden.
  • Vrouwen die zwanger zijn (gedefinieerd als positieve bèta-humaan choriongonadotrofine (HCG) bloed- of urinetest), borstvoeding geven of borstvoeding geven.
  • Elke oculaire procedure, gepland of uitgevoerd binnen 6 maanden na dag 1, die volgens de hoofdonderzoeker (PI) de geplande operatie of de interpretatie van de onderzoekseindpunten zou verstoren.
  • Afwijkingen in het laboratoriumonderzoek of afwijkingen in het elektrocardiogram die de deelnemer naar het oordeel van de PI ongeschikt maken voor deelname aan het onderzoek.
  • Aanzienlijke bijkomende ziekte of infectie gedurende de 28 dagen voorafgaand aan de inschrijving.
  • Huidige stoornis in het gebruik van middelen.
  • Gebruik van een onderzoeksmiddel toegediend binnen 5 keer de eliminatiehalfwaardetijd van dat onderzoeksmiddel vóór toediening van SAR439483.
  • Inschrijving in een ander klinisch behandelingsonderzoek, voor elke aandoening, inclusief die met betrekking tot GUCY2D-LCA, gedurende de duur van de deelname aan het SAR439483-onderzoek.
  • Gebruik van antistollingstherapie binnen twee weken voorafgaand aan de operatie.
  • Gebruik van immunosuppressiva.
  • Huidig, gepland in de loop van dit onderzoek of in het verleden (binnen 5 keer de eliminatiehalfwaardetijd van die therapie voorafgaand aan SAR439483-toediening) gebruik van antivirale therapie die het onderzoeksmiddel zou inactiveren.
  • Gentherapie gekregen in de afgelopen 15 jaar.

Bovenstaande informatie is niet bedoeld om alle overwegingen te bevatten die relevant zijn voor de mogelijke deelname van een patiënt aan een klinische proef.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Experimenteel: ATSN-101
ATSN-101 enkele dosis volgens een oplopend dosisontwerp (dosis-escalatiefase) of ATSN-101 enkele dosis (dosis-expansiefase)
Geneesmiddel: Prednison
Farmaceutische vorm: Tablet Toedieningsweg: Oraal
Geneesmiddel: Triamcinolon Acetonide
Farmaceutische vorm: Suspensie Toedieningsweg: Peri-oculaire injectie
Geneesmiddel: 1% Prednisolon
Farmaceutische vorm: Suspensie Toedieningsweg: Druppels
Geneesmiddel: Trimethoprim/polymyxine B
Farmaceutische vorm: Oplossing Toedieningsweg: Topisch
Geneesmiddel: ATSN-101
Farmaceutische vorm: Oplossing voor intraoculaire toediening. Toedieningsweg: Subretinale injectie
Geneesmiddel: ATSN-101 verdunningsmiddeloplossing
Farmaceutische vorm: Oplossing voor parenteraal gebruik. Toedieningsweg: Subretinale injectie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Number of Participants With Adverse Events (AEs) From Baseline up to the End of the Observation Period
Tijdsspanne: From Baseline to Week 52
Number of participants with treatment-emergent AEs will be summarized in each cohort (this includes cohorts 1 - 5)
From Baseline to Week 52

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Change From Baseline of Best-Corrected Visual Acuity (BCVA) Between the Treated and Untreated Eyes
Tijdsspanne: Baseline to Week 52

Mean change from Baseline to Week 52 in BCVA (LogMAR) in the treated eye and untreated eye (control).

In logMAR notation (logarithm of the minimum angle of resolution) is interpreted as follows:

Lower LogMAR values indicates better vision. Higher LogMAR values indicates worse vision.
Baseline to Week 52
Change From Baseline of Sensitivity Between the Treated and Untreated Eye - Light Adapted
Tijdsspanne: Baseline to Week 52
Mean change from Baseline to Week 52 in sensitivity as measured by the full-field stimulus testing - Light Adapted in the treated eye and untreated eye. Full-field stimulus testing was performed for three stimulus colors - blue, red, and white.
Baseline to Week 52
Mean Change From Baseline of Sensitivity Between the Treated and Untreated Eye - Dark Adapted
Tijdsspanne: Baseline to Week 52
Mean change from Baseline to Week 52 in sensitivity as measured by the full-field stimulus testing - Dark Adapted in the treated eye and untreated eye. Full-field stimulus testing was performed for three stimulus colors - blue, red, and white.
Baseline to Week 52
Number of Participants With Adverse Events (AEs) From Baseline up to the End of the Observation Period
Tijdsspanne: From Baseline to Week 260
Number of participants with treatment-emergent AEs will be summarized in each cohort (this includes cohorts 1 - 5)
From Baseline to Week 260
Change From Baseline of Best-Corrected Visual Acuity (BCVA) Between the Treated and Untreated Eyes
Tijdsspanne: Baseline to Week 260

Mean change from Baseline to Week 260 in BCVA (LogMAR) in the treated eye and untreated eye (control).

In logMAR notation (logarithm of the minimum angle of resolution) is interpreted as follows:

Lower LogMAR values indicates better vision. Higher LogMAR values indicates worse vision.
Baseline to Week 260
Change From Baseline of Sensitivity Between the Treated and Untreated Eye - Light Adapted
Tijdsspanne: Baseline to Week 260
Mean change from Baseline to Week 260 in sensitivity as measured by the full-field stimulus testing - Light Adapted in the treated eye and untreated eye. Full-field stimulus testing was performed for three stimulus colors - blue, red, and white.
Baseline to Week 260
Mean Change From Baseline of Sensitivity Between the Treated and Untreated Eye - Dark Adapted
Tijdsspanne: Baseline to Week 260
Mean change from Baseline to Week 260 in sensitivity as measured by the full-field stimulus testing - Dark Adapted in the treated eye and untreated eye. Full-field stimulus testing was performed for three stimulus colors - blue, red, and white.
Baseline to Week 260

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Atsena Therapeutics Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
22 oktober 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
19 mei 2023

Studie voltooiing (Geschat)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
19 mei 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
10 april 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
17 april 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
18 april 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
3 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
8 juli 2026

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 juli 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • ATSN-101-1
  • U1111-1200-1308 (Andere identificatie: UTN)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen toegang vragen tot gegevens op patiëntniveau en gerelateerde onderzoeksdocumenten, waaronder het klinische onderzoeksrapport, het onderzoeksprotocol met eventuele wijzigingen, een blanco casusrapportformulier, het plan voor statistische analyse en de specificaties van de dataset. Gegevens op patiëntniveau worden geanonimiseerd en onderzoeksdocumenten worden geredigeerd om de privacy van proefdeelnemers te beschermen. Meer informatie over Sanofi's criteria voor het delen van gegevens, in aanmerking komende onderzoeken en het proces voor het aanvragen van toegang is te vinden op: https://www.clinicalstudydatarequest.com/

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen