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ABO-101で治療されたMPS IIIB患者の長期追跡研究

2022年5月25日 更新者：Abeona Therapeutics, Inc

ABO-101（rAAV9.CMV.hNAGLU）の投与を伴う遺伝子治療臨床試験からのMPS IIIB患者の長期追跡研究

これは、以前の試験で ABO-101 による治療を受けた参加者を対象とした多施設、非介入、長期追跡 (LTFU) 研究です。 適格な参加者は、事前に指定された間隔で、前の臨床試験の最後の訪問から3年間（治療後5年まで）臨床評価を受けます。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
終了しました

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

これは、ABO-101の投与を含む以前の臨床試験を完了した（ムコ多糖症IIIB）MPS IIIBの患者の多施設、非介入、長期追跡研究です。 この研究は、遺伝子治療製品で治療された患者に対して、FDA および欧州医薬品庁 (EMA) のガイドラインに従って LTFU を提供するように設計されています。 現在の研究の期間は、ABO-101の以前の臨床試験からロールオーバーしたこれらの参加者の治療後、合計で最大5年間、3年間です。 参加者は、評価スケジュールで指定された評価を伴う、年間最大 5 回の予定された訪問を受けます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
観察的

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43205
        • Nationwide Children's Hospital
  • ドイツ
      • Hamburg、ドイツ、20246
        • University Hospital Hamburg-Eppendorf
  • フランス
      • Paris、フランス、75571
        • Armand-Trousseau Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

  • アダルト
  • OLDER_ADULT
  • 子供

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

この長期追跡調査では、以前の ABO-101 臨床試験から最大 24 人の MPS IIIB 患者が登録されます。 以前の試験の参加者は、人種、民族、または性別の背景がなく、疾患の初期、中期、または進行期にある可能性があります

説明

包含基準:

  • -ABO-101の投与を含む以前の臨床試験を完了した参加者
  • インフォームドコンセントプロセスを完了し、研究手順と訪問スケジュールを順守する意思と能力がある参加者の親/法定後見人

除外基準:

  • -この研究期間中のABO-101の安全性と有効性の評価を混乱させる可能性のある別の臨床試験への計画的または現在の参加
  • -参加者がこの研究で必要な手順を受けることを妨げるその他の状況

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

コホートと介入

グループ/コホート

グループ/コホート

生物医学的または健康上の結果について評価される観察研究の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
ABO-101
-ABO-101の投与を含む以前の介入試験の参加者。
生物学的：ABO-101
遺伝子治療 rAAV9.CMV.hNAGLU

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害事象
時間枠：60ヶ月
有害事象 (AE) および重大な有害事象 (SAE) の発生率、種類、および重症度によって定義される長期的な製品の安全性
60ヶ月

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
AAV9キャプシドに対する抗体形成（液性）
時間枠：60ヶ月
AAV9キャプシドに対する抗体形成（体液性）として定義される長期免疫応答。
60ヶ月
自然史研究データと比較した等価年齢
時間枠：AIIスタディ訪問（30、36、42、48、および60か月）
Mullen Scales of Early Learning または Kaufman Assessment Battery far Children によって計算された自然史研究データと比較した、治療後の年齢当量のベースラインからの変化。暦年齢および発育年齢に基づく第 2 版
AIIスタディ訪問（30、36、42、48、および60か月）
早期学習のミューレン尺度または子供のためのカウフマン評価バッテリーによって計算された自然史研究データと比較した発達指数
時間枠：AIIスタディ訪問（30、36、42、48、および60か月）
Mullen Scales of Early LearningまたはKaufman Assessment Battery for Childrenによって計算された自然史研究データと比較した、治療後の発達指数（DQ）のベースラインからの変化。暦年齢および発育年齢に基づく第 2 版
AIIスタディ訪問（30、36、42、48、および60か月）
自然史研究データと比較した認知年齢相当
時間枠：AIIスタディ訪問（30、36、42、48、および60か月）
自然史研究と比較した治療後の認知年齢相当のベースラインからの変化。乳児および幼児の発達のベイリー尺度 - 第 3 版またはカウフマン アセスメント バッテリー ファーチルドレンを使用して計算されます。 発達年齢に基づく第 2 版
AIIスタディ訪問（30、36、42、48、および60か月）
Bayley Scales of Infant and Toddler Development または Kaufman Assessment Battery for Children を使用して計算された自然史研究データと比較した発達指数
時間枠：AIIスタディ訪問（30、36、42、48、および60か月）
自然史研究と比較した治療後の発達指数のベースラインからの変化。乳児および幼児の発達のベイリースケール - 第 3 版またはカウフマン評価バッテリーファーチルドレンを使用して計算されます。 発達年齢に基づく第 2 版
AIIスタディ訪問（30、36、42、48、および60か月）
自然史研究データと比較した適応年齢相当
時間枠：AIIスタディ訪問（30、36、42、48、および60か月）
Vineland Adaptive Behavior Scale II Surveyファームを使用して親レポートによって評価された、自然史研究データと比較した治療後の適応年齢相当スコアのベースラインからの変化
AIIスタディ訪問（30、36、42、48、および60か月）
小児生活の質インベントリ (PedsQL ™)
時間枠：AIIスタディ訪問（30、36、42、48、および60か月）
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL ™) に基づく生活の質は、以前の臨床試験でこれらの評価を完了した参加者に適用されます。
AIIスタディ訪問（30、36、42、48、および60か月）
育児ストレス索引、第 4 版 (PSl-4)
時間枠：AIIスタディ訪問（30、36、42、48、および60か月）
Parenting Stress Index、第 4 版 (PSl-4) に基づく生活の質。
AIIスタディ訪問（30、36、42、48、および60か月）
ペアレンタル グローバル インプレッション スケール
時間枠：AIIスタディ訪問（30、36、42、48、および60か月）
Parental Global Impression Score の進化。以前の臨床試験でこれらの評価を完了した患者に適用されます。
AIIスタディ訪問（30、36、42、48、および60か月）
臨床全体の印象改善尺度
時間枠：AIIスタディ訪問（30、36、42、48、および60か月）
前の臨床試験でこれらの評価を完了した患者に適用される臨床全体の印象改善スコアの進化。
AIIスタディ訪問（30、36、42、48、および60か月）
親の症状尺度アンケート
時間枠：AIIスタディ訪問（30、36、42、48、および60か月）
以前の臨床試験でこれらの評価を完了した患者に適用される親症状スコアアンケートの進化。
AIIスタディ訪問（30、36、42、48、および60か月）
AAV9キャプシドに対するT細胞応答
時間枠：60ヶ月
AAV9キャプシドに対するT細胞応答として定義される長期免疫応答
60ヶ月
Α-N-アセチルグルコサミニダーゼ (NAGLU) 導入遺伝子産物に対する T 細胞応答
時間枠：60ヶ月
Α-N-アセチルグルコサミニダーゼ導入遺伝子産物に対するT細胞応答として定義される長期免疫応答。
60ヶ月
Α-N-アセチルグルコサミニダーゼ (NAGLU) 導入遺伝子産物に対する抗体形成 (液性)
時間枠：60ヶ月
Α-N-アセチルグルコサミニダーゼ (NAGLU) に対する抗体形成 (液性) として定義される長期免疫応答
60ヶ月
ウイルス負荷
時間枠：AIIスタディ訪問（30、36、42、48、および60か月）
該当する場合の長期的なウイルス負荷。
AIIスタディ訪問（30、36、42、48、および60か月）

その他の成果指標

その他の成果指標

臨床試験の場合、参加者に対する介入/治療の効果を判断するために使用されるプロトコルに記載されている計画的な測定。観察研究の場合、疾患または形質のパターン、または暴露、危険因子、または治療との関連を説明するために使用される測定または観察。アウトカム指標のタイプには、プライマリ アウトカム メジャーとセカンダリ アウトカム メジャーがあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
Sanfilippo行動評価尺度
時間枠：30、36、42、48、および 60 か月
Sanfilippo Behavior Rating Scaleフォームを使用して親レポートによって評価された、自然史研究データと比較した治療後のSanfilippo Behavior Rating Scale（SBRS）スケールのベースラインからの変化。 最小値は 0、最大値は 6 で、スコアが高いほど結果が悪いことを示します
30、36、42、48、および 60 か月
子供の睡眠習慣アンケート (CSHQ)
時間枠：30、36、42、48、および 60 か月
修正されたChildren's Sleep Habits Questionnaire（CSHQ）に基づく睡眠パターン評価に基づく生活の質。最小値は1で、最大値は111で、スコアが高いほど結果が悪いことを示します
30、36、42、48、および 60 か月
AAV9キャプシドに対する中和抗体
時間枠：60ヶ月
AAV9キャプシドに対する中和抗体形成として定義される長期免疫応答
60ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Abeona Therapeutics, Inc

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2020年10月28日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2022年4月7日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2022年4月7日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2020年11月17日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2020年11月30日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2020年12月7日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2022年5月31日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2022年5月25日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2022年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • LTFU-ABO-101
  • 2019-002936-97 (EUDRACT_NUMBER)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

IPD プランの説明

データ共有の予定はありません

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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