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Un estudio de seguimiento a largo plazo de pacientes con MPS IIIB tratados con ABO-101

25 de mayo de 2022 actualizado por: Abeona Therapeutics, Inc

Un estudio de seguimiento a largo plazo de pacientes con MPS IIIB de ensayos clínicos de terapia génica que involucran la administración de ABO-101 (rAAV9.CMV.hNAGLU)

Este es un estudio multicéntrico, no intervencionista, de seguimiento a largo plazo (LTFU) en participantes que han sido tratados con ABO-101 en un ensayo anterior. Los participantes elegibles se someterán a evaluaciones clínicas en intervalos preespecificados durante 3 años a partir de la última visita en el ensayo clínico anterior (hasta 5 años después del tratamiento).

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

Este es un estudio de seguimiento a largo plazo, no intervencionista y multicéntrico de pacientes con (Mucopolisacaridosis IIIB) MPS IIIB que han completado un ensayo clínico previo que involucró la administración de ABO-101. Este estudio está diseñado para proporcionar LTFU de acuerdo con las pautas de la FDA y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para pacientes tratados con productos de terapia génica. La duración del estudio actual es de 3 años para un total de hasta 5 años después del tratamiento para estos participantes que se transfieren de un ensayo clínico anterior de ABO-101. Los participantes tendrán un máximo de 5 visitas anuales programadas con evaluaciones como se especifica en el programa de evaluaciones.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
De observación

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Hamburg, Alemania, 20246
        • University Hospital Hamburg-Eppendorf
  • Estados Unidos
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
  • Francia
      • Paris, Francia, 75571
        • Armand-Trousseau Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

  • ADULTO
  • MAYOR_ADULTO
  • NIÑO

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Este estudio de seguimiento a largo plazo incluirá hasta 24 pacientes con MPS IIIB de ensayos clínicos previos de ABO-101. Los participantes de los ensayos anteriores son de cualquier origen racial, étnico o de género, y pueden estar en la fase temprana, intermedia o avanzada de la enfermedad.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Participantes que hayan completado un ensayo clínico previo que involucre la administración de ABO-101
  • Padre(s)/tutor(es) legal(es) del participante dispuesto y capaz de completar el proceso de consentimiento informado y cumplir con los procedimientos del estudio y el programa de visitas

Criterio de exclusión:

  • Participación planificada o actual en otro ensayo clínico que pueda confundir la evaluación de seguridad y eficacia de ABO-101 durante la duración de este estudio
  • Cualquier otra situación que impida que el participante se someta a los procedimientos requeridos en este estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte

Grupo / Cohorte

Un grupo o subgrupo de participantes en un estudio observacional en el que se evalúan los resultados biomédicos o de salud.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
ABO-101
Participantes de ensayos de intervención previos que involucraron la administración de ABO-101.
Biológico: ABO-101
Terapia génica rAAV9.CMV.hNAGLU

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Eventos adversos
Periodo de tiempo: 60 meses
Seguridad del producto a largo plazo definida por la incidencia, el tipo y la gravedad de los eventos adversos (AA) y los eventos adversos graves (SAE)
60 meses

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Formación de anticuerpos (humorales) contra la cápside de AAV9
Periodo de tiempo: 60 meses
Respuestas inmunológicas a largo plazo definidas como formación de anticuerpos (humorales) contra la cápside de AAV9.
60 meses
Edad equivalente en comparación con los datos del estudio de historia natural
Periodo de tiempo: Todas las visitas de estudio (30, 36, 42, 48 y 60 meses)
Cambio desde el inicio en el equivalente de edad después del tratamiento en comparación con los datos del estudio de historia natural calculados por las escalas Mullen de aprendizaje temprano o la batería de evaluación de Kaufman para niños; Segunda edición, basada en la edad cronológica y de desarrollo
Todas las visitas de estudio (30, 36, 42, 48 y 60 meses)
Cociente de desarrollo comparado con los datos del estudio de historia natural calculados por las escalas Mullen de aprendizaje temprano o la batería de evaluación de Kaufman para niños
Periodo de tiempo: Todas las visitas de estudio (30, 36, 42, 48 y 60 meses)
Cambio desde el inicio en el cociente de desarrollo (DQ) después del tratamiento en comparación con los datos del estudio de historia natural calculados por las escalas Mullen de aprendizaje temprano o la batería de evaluación de Kaufman para niños; Segunda edición, basada en la edad cronológica y de desarrollo
Todas las visitas de estudio (30, 36, 42, 48 y 60 meses)
Equivalente de edad cognitiva en comparación con los datos del estudio de historia natural
Periodo de tiempo: Todas las visitas de estudio (30, 36, 42, 48 y 60 meses)
Cambio desde el inicio en el Equivalente de edad cognitiva después del tratamiento en comparación con el Estudio de historia natural, calculado utilizando las Escalas de desarrollo de bebés y niños pequeños de Bayley - Tercera edición o la Batería de evaluación de Kaufman para niños. Segunda edición, basada en la edad de desarrollo
Todas las visitas de estudio (30, 36, 42, 48 y 60 meses)
Cociente de desarrollo comparado con datos de estudios de historia natural calculados utilizando las escalas de desarrollo de bebés y niños pequeños de Bayley o la batería de evaluación de Kaufman para niños
Periodo de tiempo: Todas las visitas de estudio (30, 36, 42, 48 y 60 meses)
Cambio desde el inicio en el cociente de desarrollo después del tratamiento en comparación con el estudio de historia natural, calculado utilizando las escalas de desarrollo de bebés y niños pequeños de Bayley - Tercera edición o la batería de evaluación de Kaufman para niños. Segunda edición, basada en la edad de desarrollo
Todas las visitas de estudio (30, 36, 42, 48 y 60 meses)
Equivalente de edad adaptativa en comparación con los datos del estudio de historia natural
Periodo de tiempo: Todas las visitas de estudio (30, 36, 42, 48 y 60 meses)
Cambio desde el inicio en la puntuación de Equivalente a la edad adaptativa después del tratamiento en comparación con los datos del Estudio de historia natural, según lo evaluado por el informe de los padres utilizando la Granja de la Encuesta Vineland Adaptive Behavior Scale II
Todas las visitas de estudio (30, 36, 42, 48 y 60 meses)
Inventario de calidad de vida pediátrica (PedsQL ™)
Periodo de tiempo: Todas las visitas de estudio (30, 36, 42, 48 y 60 meses)
Calidad de vida basada en el Inventario de Calidad de Vida Pediátrica (PedsQL ™) aplicable a los participantes que completaron estas evaluaciones en el ensayo clínico anterior.
Todas las visitas de estudio (30, 36, 42, 48 y 60 meses)
Índice de estrés parental, 4.ª edición (PSl-4)
Periodo de tiempo: Todas las visitas de estudio (30, 36, 42, 48 y 60 meses)
Calidad de vida basada en Parenting Stress Index, 4ª Edición (PSl-4).
Todas las visitas de estudio (30, 36, 42, 48 y 60 meses)
Escala de Impresión Global Parental
Periodo de tiempo: Todas las visitas de estudio (30, 36, 42, 48 y 60 meses)
Evolución en Parental Global lmpression Score, aplicable para pacientes que completaron estas evaluaciones en el ensayo clínico anterior.
Todas las visitas de estudio (30, 36, 42, 48 y 60 meses)
Escala de mejora de la impresión clínica global
Periodo de tiempo: Todas las visitas de estudio (30, 36, 42, 48 y 60 meses)
Evolución de la puntuación de mejora de la impresión clínica global aplicable a los pacientes que completaron estas evaluaciones en el ensayo clínico anterior.
Todas las visitas de estudio (30, 36, 42, 48 y 60 meses)
Cuestionario de escala de síntomas para padres
Periodo de tiempo: Todas las visitas de estudio (30, 36, 42, 48 y 60 meses)
Cuestionario de evolución en la puntuación de los síntomas de los padres aplicable a los pacientes que completaron estas evaluaciones en el ensayo clínico anterior.
Todas las visitas de estudio (30, 36, 42, 48 y 60 meses)
Respuestas de células T contra la cápside de AAV9
Periodo de tiempo: 60 meses
Respuestas inmunológicas a largo plazo definidas como respuestas de células T contra la cápside de AAV9
60 meses
Respuestas de células T contra el producto transgénico α-N-acetilglucosaminidasa (NAGLU)
Periodo de tiempo: 60 meses
Respuestas inmunológicas a largo plazo definidas como respuestas de células T contra el producto transgénico de α-N-acetilglucosaminidasa.
60 meses
Formación de anticuerpos (humorales) contra el producto transgénico α-N-acetilglucosaminidasa (NAGLU)
Periodo de tiempo: 60 meses
Respuestas inmunológicas a largo plazo definidas como la formación de anticuerpos (humorales) contra la α-N-acetilglucosaminidasa (NAGLU)
60 meses
La carga viral
Periodo de tiempo: Todas las visitas de estudio (30, 36, 42, 48 y 60 meses)
Carga viral a largo plazo, en los casos que corresponda.
Todas las visitas de estudio (30, 36, 42, 48 y 60 meses)

Otras medidas de resultado

Otras medidas de resultado

Para ensayos clínicos, una medida planificada descrita en el protocolo que se utiliza para determinar el efecto de una intervención/tratamiento en los participantes. Para estudios de observación, una medida u observación que se utiliza para describir patrones de enfermedades o rasgos, o asociaciones con exposiciones, factores de riesgo o tratamiento. Los tipos de medidas de resultado incluyen la medida de resultado primaria y la medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Escala de calificación del comportamiento de Sanfilippo
Periodo de tiempo: 30, 36, 42, 48 y 60 meses
Cambio desde el inicio en la escala de la escala de calificación del comportamiento de Sanfilippo (SBRS) después del tratamiento en comparación con los datos del estudio de historia natural, según lo evaluado por el informe de los padres utilizando el formulario de la escala de calificación del comportamiento de Sanfilippo. El valor mínimo es 0 y el valor máximo es 6, donde una puntuación más alta indica un peor resultado
30, 36, 42, 48 y 60 meses
Cuestionario de hábitos de sueño de los niños (CSHQ)
Periodo de tiempo: 30, 36, 42, 48 y 60 meses
Calidad de vida basada en la evaluación del patrón de sueño según el Children's Sleep Habits Questionnaire (CSHQ) modificado. El valor mínimo es 1 y el valor máximo es 111, donde las puntuaciones más altas indican un peor resultado
30, 36, 42, 48 y 60 meses
Anticuerpo neutralizante contra la cápside de AAV9
Periodo de tiempo: 60 meses
Respuestas inmunológicas a largo plazo definidas como la formación de anticuerpos neutralizantes contra la cápside de AAV9
60 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Abeona Therapeutics, Inc

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (ACTUAL)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
28 de octubre de 2020

Finalización primaria (ACTUAL)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
7 de abril de 2022

Finalización del estudio (ACTUAL)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
7 de abril de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
17 de noviembre de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
30 de noviembre de 2020

Publicado por primera vez (ACTUAL)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
7 de diciembre de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
31 de mayo de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
25 de mayo de 2022

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de mayo de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • LTFU-ABO-101
  • 2019-002936-97 (EUDRACT_NUMBER)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Descripción del plan IPD

No hay ningún plan para compartir datos.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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