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Um estudo de acompanhamento de longo prazo de pacientes com MPS IIIB tratados com ABO-101

25 de maio de 2022 atualizado por: Abeona Therapeutics, Inc

Um estudo de acompanhamento de longo prazo de pacientes com MPS IIIB de ensaios clínicos de terapia gênica envolvendo a administração de ABO-101 (rAAV9.CMV.hNAGLU)

Este é um estudo multicêntrico, não intervencional e de acompanhamento de longo prazo (LTFU) em participantes que foram tratados com ABO-101 em um estudo anterior. Os participantes elegíveis passarão por avaliações clínicas em intervalos pré-especificados por 3 anos a partir da última visita no ensaio clínico anterior (até 5 anos após o tratamento).

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Rescindido

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Este é um estudo multicêntrico, não intervencional e de acompanhamento de longo prazo de pacientes com (Mucopolissacaridose IIIB) MPS IIIB que concluíram um ensaio clínico anterior envolvendo a administração de ABO-101. Este estudo foi desenvolvido para fornecer LTFU de acordo com as diretrizes da FDA e da Agência Europeia de Medicamentos (EMA) para pacientes tratados com produtos de terapia genética. A duração do estudo atual é de 3 anos para um total de até 5 anos pós-tratamento para esses participantes que transitam de um ensaio clínico anterior do ABO-101. Os participantes terão um máximo de 5 visitas agendadas anuais com avaliações conforme especificado no cronograma de avaliações.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Observacional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Hamburg, Alemanha, 20246
        • University Hospital Hamburg-Eppendorf
  • Estados Unidos
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
  • França
      • Paris, França, 75571
        • Armand-Trousseau Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

  • ADULTO
  • OLDER_ADULT
  • CRIANÇA

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Este estudo de acompanhamento de longo prazo incluirá até 24 pacientes com MPS IIIB de ensaios clínicos anteriores do ABO-101. Os participantes dos testes anteriores são de qualquer origem racial, étnica ou de gênero e podem estar na fase inicial, intermediária ou avançada da doença

Descrição

Critério de inclusão:

  • Participantes que concluíram um ensaio clínico anterior envolvendo a administração de ABO-101
  • Pai(s)/responsável(is) legal(is) do participante dispostos e capazes de concluir o processo de consentimento informado e cumprir os procedimentos do estudo e cronograma de visitas

Critério de exclusão:

  • Participação planejada ou atual em outro ensaio clínico que pode confundir a avaliação de segurança e eficácia do ABO-101 durante a duração deste estudo
  • Qualquer outra situação que impeça o participante de se submeter aos procedimentos exigidos neste estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte

Grupo / Coorte

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo observacional que é avaliado quanto a resultados biomédicos ou de saúde.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
ABO-101
Participantes de ensaios intervencionistas anteriores envolvendo a administração de ABO-101.
Biológico: ABO-101
Terapia genética rAAV9.CMV.hNAGLU

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Eventos adversos
Prazo: 60 meses
Segurança do produto a longo prazo, conforme definido pela incidência, tipo e gravidade de Eventos Adversos (EAs) e Eventos Adversos Graves (SAEs)
60 meses

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Formação de anticorpos (humoral) contra o capsídeo AAV9
Prazo: 60 Meses
Respostas imunológicas de longo prazo definidas como formação de anticorpos (humoral) contra o capsídeo AAV9.
60 Meses
Equivalente de idade em comparação com dados de estudo de história natural
Prazo: Visitas de estudo AII (30, 36, 42, 48 e 60 meses)
Alteração desde a linha de base no Equivalente de Idade após o tratamento em comparação com os dados do Estudo de História Natural calculados pelas Escalas Mullen de Aprendizagem Precoce ou pela Bateria de Avaliação Kaufman para Crianças; Segunda edição, com base na idade cronológica e de desenvolvimento
Visitas de estudo AII (30, 36, 42, 48 e 60 meses)
Quociente de Desenvolvimento Comparado com Dados de Estudo de História Natural calculados pelas Escalas Mullen de Aprendizagem Precoce ou pela Bateria de Avaliação Kaufman para Crianças
Prazo: Visitas de estudo AII (30, 36, 42, 48 e 60 meses)
Alteração da linha de base no Quociente de Desenvolvimento (DQ) após o tratamento em comparação com os dados do Estudo de História Natural calculados pelas Escalas Mullen de Aprendizagem Precoce ou pela Bateria de Avaliação Kaufman para Crianças; Segunda edição, com base na idade cronológica e de desenvolvimento
Visitas de estudo AII (30, 36, 42, 48 e 60 meses)
Equivalente de idade cognitiva em comparação com dados de estudo de história natural
Prazo: Visitas de estudo AII (30, 36, 42, 48 e 60 meses)
Mudança da linha de base no Equivalente de Idade Cognitiva após o tratamento em comparação com o Estudo de História Natural, calculado usando as Escalas Bayley de Desenvolvimento Infantil e Infantil - Terceira edição ou a Bateria de Avaliação Kaufman para Crianças. Segunda edição, com base na idade de desenvolvimento
Visitas de estudo AII (30, 36, 42, 48 e 60 meses)
Quociente de Desenvolvimento Comparado aos Dados do Estudo de História Natural calculados usando as Escalas Bayley de Desenvolvimento Infantil e Infantil ou a Bateria de Avaliação Kaufman para Crianças
Prazo: Visitas de estudo AII (30, 36, 42, 48 e 60 meses)
Mudança da linha de base no Quociente de Desenvolvimento após o tratamento em comparação com o Estudo de História Natural, calculado usando as Escalas Bayley de Desenvolvimento Infantil e Infantil - Terceira edição ou a Bateria de Avaliação Kaufman para Crianças. Segunda edição, com base na idade de desenvolvimento
Visitas de estudo AII (30, 36, 42, 48 e 60 meses)
Equivalente de idade adaptável em comparação com dados de estudo de história natural
Prazo: Visitas de estudo AII (30, 36, 42, 48 e 60 meses)
Mudança da linha de base na pontuação Adaptive Age Equivalent após o tratamento em comparação com os dados do Estudo de História Natural, conforme avaliado pelo relatório dos pais usando a fazenda Vineland Adaptive Behavior Scale II Survey
Visitas de estudo AII (30, 36, 42, 48 e 60 meses)
Inventário Pediátrico de Qualidade de Vida (PedsQL™)
Prazo: Visitas de estudo AII (30, 36, 42, 48 e 60 meses)
Qualidade de vida com base no Inventário de Qualidade de Vida Pediátrica (PedsQL ™) aplicável a participantes que concluíram essas avaliações no ensaio clínico anterior.
Visitas de estudo AII (30, 36, 42, 48 e 60 meses)
Índice de Estresse Parental, 4ª Edição (PSl-4)
Prazo: Visitas de estudo AII (30, 36, 42, 48 e 60 meses)
Qualidade de vida com base no Parenting Stress Index, 4ª Edição (PSl-4).
Visitas de estudo AII (30, 36, 42, 48 e 60 meses)
Escala de impressão global parental
Prazo: Visitas de estudo AII (30, 36, 42, 48 e 60 meses)
Evolução na pontuação de impressão global dos pais, aplicável a pacientes que concluíram essas avaliações no ensaio clínico anterior.
Visitas de estudo AII (30, 36, 42, 48 e 60 meses)
Escala de Melhoria de Impressão Clínica Global
Prazo: Visitas de estudo AII (30, 36, 42, 48 e 60 meses)
Evolução da pontuação de melhoria da impressão clínica global aplicável a pacientes que concluíram essas avaliações no ensaio clínico anterior.
Visitas de estudo AII (30, 36, 42, 48 e 60 meses)
Questionário da Escala de Sintomas dos Pais
Prazo: Visitas de estudo AII (30, 36, 42, 48 e 60 meses)
Questionário de evolução no escore de sintomas dos pais aplicável a pacientes que completaram essas avaliações no ensaio clínico anterior.
Visitas de estudo AII (30, 36, 42, 48 e 60 meses)
Respostas de células T contra o capsídeo AAV9
Prazo: 60 Meses
Respostas imunológicas de longo prazo definidas como respostas de células T contra o capsídeo AAV9
60 Meses
Respostas de células T contra o produto transgênico α-N-acetilglucosaminidase (NAGLU)
Prazo: 60 Meses
Respostas imunológicas de longo prazo definidas como respostas de células T contra o produto do transgene α-N-acetilglucosaminidase.
60 Meses
Formação de anticorpos (humoral) contra o produto transgênico α-N-acetilglucosaminidase (NAGLU)
Prazo: 60 Meses
Respostas imunológicas de longo prazo definidas como formação de anticorpos (humorais) contra a α-N-acetilglucosaminidase (NAGLU)
60 Meses
Carga viral
Prazo: Visitas de estudo AII (30, 36, 42, 48 e 60 meses)
Carga viral de longa duração, nos casos aplicáveis.
Visitas de estudo AII (30, 36, 42, 48 e 60 meses)

Outras medidas de resultado

Outras medidas de resultado

Para ensaios clínicos, uma medida planejada descrita no protocolo que é usada para determinar o efeito de uma intervenção/tratamento nos participantes. Para estudos observacionais, uma medida ou observação usada para descrever padrões de doenças ou características, ou associações com exposições, fatores de risco ou tratamento. Os tipos de medidas de resultados incluem medidas de resultados primários e medidas de resultados secundários.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Escala de Avaliação de Comportamento Sanfilippo
Prazo: 30, 36, 42, 48 e 60 meses
Mudança da linha de base na escala Sanfilippo Behavior Rating Scale (SBRS) após o tratamento em comparação com os dados do Estudo de História Natural, conforme avaliado pelo relatório dos pais usando o formulário Sanfilippo Behavior Rating Scale. O valor mínimo é 0 e o valor máximo é 6, onde a pontuação mais alta indica um resultado pior
30, 36, 42, 48 e 60 meses
Questionário de Hábitos de Sono Infantil (CSHQ)
Prazo: 30, 36, 42, 48 e 60 meses
Qualidade de vida com base na avaliação do padrão de sono com base no Questionário de Hábitos de Sono Infantil modificado (CSHQ). O valor mínimo é 1 e o valor máximo é 111, onde pontuações mais altas indicam um resultado pior
30, 36, 42, 48 e 60 meses
Anticorpo neutralizante contra o capsídeo AAV9
Prazo: 60 Meses
Respostas imunológicas de longo prazo definidas como neutralização da formação de anticorpos contra o capsídeo AAV9
60 Meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Abeona Therapeutics, Inc

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
28 de outubro de 2020

Conclusão Primária (REAL)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
7 de abril de 2022

Conclusão do estudo (REAL)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
7 de abril de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
17 de novembro de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
30 de novembro de 2020

Primeira postagem (REAL)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
7 de dezembro de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
31 de maio de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
25 de maio de 2022

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de maio de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • LTFU-ABO-101
  • 2019-002936-97 (EUDRACT_NUMBER)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Descrição do plano IPD

Não há plano para compartilhar dados

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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