Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En langtidsopfølgningsundersøgelse af patienter med MPS IIIB behandlet med ABO-101

25. maj 2022 opdateret af: Abeona Therapeutics, Inc

En langtidsopfølgningsundersøgelse af patienter med MPS IIIB fra kliniske forsøg med genterapi, der involverer administration af ABO-101 (rAAV9.CMV.hNAGLU)

Dette er et multicenter, ikke-interventionelt, langtidsopfølgningsstudie (LTFU) hos deltagere, der er blevet behandlet med ABO-101 i et tidligere forsøg. Kvalificerede deltagere vil gennemgå kliniske evalueringer med forudbestemte intervaller i 3 år fra det sidste besøg i det tidligere kliniske forsøg (op til 5 år efter behandling).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er en multicenter, ikke-interventionel, langsigtet opfølgningsundersøgelse af patienter med (Mucopolysaccharidosis IIIB) MPS IIIB, som har gennemført et tidligere klinisk forsøg, der involverer administration af ABO-101. Denne undersøgelse er designet til at levere LTFU i overensstemmelse med FDA og European Medicines Agency (EMA) retningslinjer for patienter behandlet med genterapiprodukter. Varigheden af ​​det aktuelle studie er 3 år i i alt op til 5 år efter behandling for disse deltagere, der har rullet over fra et tidligere klinisk forsøg med ABO-101. Deltagerne vil maksimalt have 5 årlige planlagte besøg med vurderinger som specificeret i vurderingsplanen.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75571
        • Armand-Trousseau Hospital
  • Tyskland
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • University Hospital Hamburg-Eppendorf

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • VOKSEN
  • OLDER_ADULT
  • BARN

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Denne langsigtede opfølgningsundersøgelse vil indskrive op til 24 patienter med MPS IIIB fra tidligere ABO-101 kliniske forsøg. Deltagerne fra de tidligere forsøg er af enhver race, etnisk eller kønsbaggrund og kan være i den tidlige, mellemste eller fremskredne fase af sygdommen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltagere, der har gennemført et tidligere klinisk forsøg, der involverer administration af ABO-101
  • Forældre/værge til deltager, der er villige og i stand til at fuldføre processen med informeret samtykke og overholde undersøgelsesprocedurer og besøgsplan

Ekskluderingskriterier:

  • Planlagt eller aktuel deltagelse i et andet klinisk forsøg, der kan forvirre vurderingen af ​​sikkerhed og effekt af ABO-101 i løbet af denne undersøgelse
  • Enhver anden situation, der forhindrer deltageren i at gennemgå de procedurer, der kræves i denne undersøgelse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
ABO-101
Deltagere fra tidligere interventionelle forsøg, der involverer administration af ABO-101.
Biologisk: ABO-101
Genterapi rAAV9.CMV.hNAGLU

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Uønskede hændelser
Tidsramme: 60 måneder
Langsigtet produktsikkerhed som defineret af forekomsten, typen og sværhedsgraden af ​​bivirkninger (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
60 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antistofdannelse (humoral) mod AAV9-capsidet
Tidsramme: 60 måneder
Langsigtede immunologiske responser defineret som antistofdannelse (humoral) mod AAV9-capsidet.
60 måneder
Aldersækvivalent sammenlignet med naturhistoriske undersøgelsesdata
Tidsramme: ALLE studiebesøg (30, 36, 42, 48 og 60 måneder)
Ændring fra baseline i aldersækvivalenten efter behandling sammenlignet med data fra Natural History Study beregnet af Mullen Scales of Early Learning eller Kaufman Assessment Battery far Children; Anden udgave, baseret på kronologisk og udviklingsmæssig alder
ALLE studiebesøg (30, 36, 42, 48 og 60 måneder)
Udviklingskvotient sammenlignet med naturhistoriske undersøgelsesdata beregnet af Mullen Scales of Early Learning eller Kaufman Assessment Battery for Children
Tidsramme: ALLE studiebesøg (30, 36, 42, 48 og 60 måneder)
Ændring fra baseline i udviklingskvotienten (DQ) efter behandling sammenlignet med data fra Natural History Study beregnet af Mullen Scales of Early Learning eller Kaufman Assessment Battery for Children; Anden udgave, baseret på kronologisk og udviklingsmæssig alder
ALLE studiebesøg (30, 36, 42, 48 og 60 måneder)
Kognitiv aldersækvivalent sammenlignet med naturhistoriske undersøgelsesdata
Tidsramme: ALLE studiebesøg (30, 36, 42, 48 og 60 måneder)
Ændring fra baseline i kognitiv aldersækvivalent efter behandling sammenlignet med Natural History Study, beregnet ved hjælp af Bayley Scales of lnfant and Toddler Development - Third edition eller Kaufman Assessment Battery far Children. Anden udgave, baseret på udviklingsalderen
ALLE studiebesøg (30, 36, 42, 48 og 60 måneder)
Udviklingskvotient sammenlignet med naturhistoriske undersøgelsesdata beregnet ved hjælp af Bayley Scales of Infant and Toddler Development eller Kaufman Assessment Battery for Children
Tidsramme: ALLE studiebesøg (30, 36, 42, 48 og 60 måneder)
Ændring fra baseline i udviklingskvotienten efter behandling sammenlignet med Natural History Study, beregnet ved hjælp af Bayley Scales of Infant and Toddler Development - Third edition eller Kaufman Assessment Battery far Children. Anden udgave, baseret på udviklingsalderen
ALLE studiebesøg (30, 36, 42, 48 og 60 måneder)
Adaptiv aldersækvivalent sammenlignet med naturhistoriske undersøgelsesdata
Tidsramme: ALLE studiebesøg (30, 36, 42, 48 og 60 måneder)
Ændring fra baseline i den adaptive aldersækvivalente score efter behandling sammenlignet med data fra naturhistoriske undersøgelser, som vurderet af forældrerapporten ved hjælp af Vineland Adaptive Behavior Scale II Survey farm
ALLE studiebesøg (30, 36, 42, 48 og 60 måneder)
Pædiatrisk livskvalitetsinventar (PedsQL™)
Tidsramme: ALLE studiebesøg (30, 36, 42, 48 og 60 måneder)
Livskvalitet baseret på Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL™) gældende for deltagere, der gennemførte disse evalueringer i det tidligere kliniske forsøg.
ALLE studiebesøg (30, 36, 42, 48 og 60 måneder)
Parenting Stress Index, 4. udgave (PSl-4)
Tidsramme: ALLE studiebesøg (30, 36, 42, 48 og 60 måneder)
Livskvalitet baseret på Parenting Stress Index, 4. udgave (PSl-4).
ALLE studiebesøg (30, 36, 42, 48 og 60 måneder)
Forældres globale indtryksskala
Tidsramme: ALLE studiebesøg (30, 36, 42, 48 og 60 måneder)
Evolution on Parental Global lmpression Score, gældende for patienter, der gennemførte disse evalueringer i det tidligere kliniske forsøg.
ALLE studiebesøg (30, 36, 42, 48 og 60 måneder)
Clinical Global Impression Improvement Scale
Tidsramme: ALLE studiebesøg (30, 36, 42, 48 og 60 måneder)
Evolution of Clinical Global Impression Improvement Score gældende for patienter, der gennemførte disse evalueringer i det tidligere kliniske forsøg.
ALLE studiebesøg (30, 36, 42, 48 og 60 måneder)
Spørgeskema til forældresymptomskala
Tidsramme: ALLE studiebesøg (30, 36, 42, 48 og 60 måneder)
Evolution on Parent Symptom Score Spørgeskema gældende for patienter, der gennemførte disse evalueringer i det tidligere kliniske forsøg.
ALLE studiebesøg (30, 36, 42, 48 og 60 måneder)
T-celleresponser mod AAV9-capsidet
Tidsramme: 60 måneder
Langtidsimmunologiske responser defineret som T-celleresponser mod AAV9-capsidet
60 måneder
T-celleresponser mod α-N-acetylglucosaminidase (NAGLU) transgenproduktet
Tidsramme: 60 måneder
Langtidsimmunologiske responser defineret som T-celleresponser mod α-N-acetylglucosaminidase-transgenproduktet.
60 måneder
Antistofdannelse (humoral) mod α-N-acetylglucosaminidase (NAGLU) transgenproduktet
Tidsramme: 60 måneder
Langsigtede immunologiske responser defineret som antistofdannelse (humoral) mod α-N-acetylglucosaminidase (NAGLU)
60 måneder
Viral belastning
Tidsramme: ALLE studiebesøg (30, 36, 42, 48 og 60 måneder)
Langsigtet viral belastning, i relevante tilfælde.
ALLE studiebesøg (30, 36, 42, 48 og 60 måneder)

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sanfilippo adfærdsvurderingsskala
Tidsramme: 30, 36, 42, 48 og 60 måneder
Ændring fra baseline i Sanfilippo Behavior Rating Scale (SBRS)-skalaen efter behandling sammenlignet med Natural History Study-data, som vurderet af forældrerapport ved brug af Sanfilippo Behavior Rating Scale-formularen. Minimumværdi er 0 og maksimumværdi er 6, hvor højere score indikerer et dårligere resultat
30, 36, 42, 48 og 60 måneder
Børns søvnvaner spørgeskema (CSHQ)
Tidsramme: 30, 36, 42, 48 og 60 måneder
Livskvalitet baseret på søvnmønsterevaluering baseret på modificeret Children's Sleep Habits Questionnaire (CSHQ). Minimumværdien er 1 og maksimumværdien er 111, hvor højere score indikerer et dårligere resultat
30, 36, 42, 48 og 60 måneder
Neutraliserende antistof mod AAV9-capsidet
Tidsramme: 60 måneder
Langsigtede immunologiske responser defineret som neutraliserende antistofdannelse mod AAV9-capsidet
60 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Abeona Therapeutics, Inc

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
28. oktober 2020

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
7. april 2022

Studieafslutning (FAKTISKE)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
7. april 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
17. november 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
30. november 2020

Først opslået (FAKTISKE)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
7. december 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
31. maj 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
25. maj 2022

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. maj 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • LTFU-ABO-101
  • 2019-002936-97 (EUDRACT_NUMBER)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Der er ingen plan om at dele data

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger