Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobá následná studie pacientů s MPS IIIB léčených ABO-101

25. května 2022 aktualizováno: Abeona Therapeutics, Inc

Dlouhodobá následná studie pacientů s MPS IIIB z klinických studií genové terapie zahrnující podávání ABO-101 (rAAV9.CMV.hNAGLU)

Toto je multicentrická, neintervenční, dlouhodobá následná (LTFU) studie u účastníků, kteří byli léčeni ABO-101 v předchozí studii. Způsobilí účastníci podstoupí klinická hodnocení v předem stanovených intervalech po dobu 3 let od poslední návštěvy v předchozí klinické studii (až 5 let po léčbě).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Jedná se o multicentrickou, neintervenční, dlouhodobou následnou studii pacientů s (Mukopolysacharidóza IIIB) MPS IIIB, kteří dokončili předchozí klinickou studii zahrnující podávání ABO-101. Tato studie je navržena tak, aby poskytovala LTFU v souladu s pokyny FDA a Evropské lékové agentury (EMA) pro pacienty léčené produkty genové terapie. Doba trvání současné studie je 3 roky, celkem až 5 let po léčbě pro tyto účastníky, kteří přešli z předchozí klinické studie ABO-101. Účastníci budou mít maximálně 5 ročních plánovaných návštěv s hodnocením, jak je uvedeno v harmonogramu hodnocení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Paris, Francie, 75571
        • Armand-Trousseau Hospital
  • Německo
      • Hamburg, Německo, 20246
        • University Hospital Hamburg-Eppendorf
  • Spojené státy
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • DOSPĚLÝ
  • OLDER_ADULT
  • DÍTĚ

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Do této dlouhodobé následné studie bude zařazeno až 24 pacientů s MPS IIIB z předchozích klinických studií ABO-101. Účastníci z předchozích studií jsou jakéhokoli rasového, etnického nebo genderového původu a mohou být v časné, střední nebo pokročilé fázi onemocnění.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastníci, kteří dokončili předchozí klinickou studii zahrnující podávání ABO-101
  • Rodiče/zákonní zástupci účastníka ochotni a schopni dokončit proces informovaného souhlasu a dodržovat studijní postupy a plán návštěv

Kritéria vyloučení:

  • Plánovaná nebo současná účast v jiné klinické studii, která může zmást hodnocení bezpečnosti a účinnosti ABO-101 během trvání této studie
  • Jakákoli jiná situace, která účastníkovi znemožňuje podstoupit procedury požadované v této studii

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
ABO-101
Účastníci z předchozích intervenčních studií zahrnujících podávání ABO-101.
Biologický: ABO-101
Genová terapie rAAV9.CMV.hNAGLU

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nežádoucí příhody
Časové okno: 60 měsíců
Dlouhodobá bezpečnost produktu definovaná výskytem, ​​typem a závažností nežádoucích příhod (AE) a závažných nežádoucích příhod (SAE)
60 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Tvorba protilátky (humorální) proti kapsidě AAV9
Časové okno: 60 měsíců
Dlouhodobé imunologické reakce definované jako tvorba protilátek (humorální) proti kapsidě AAV9.
60 měsíců
Věkový ekvivalent ve srovnání s údaji ze studie přírodní historie
Časové okno: Všechny studijní návštěvy (30, 36, 42, 48 a 60 měsíců)
Změna od výchozí hodnoty ve věkovém ekvivalentu po léčbě ve srovnání s údaji z Natural History Study vypočítanými pomocí Mullenovy škály raného učení nebo Kaufmanovy hodnotící baterie far Children; Druhé vydání, založené na chronologickém a vývojovém věku
Všechny studijní návštěvy (30, 36, 42, 48 a 60 měsíců)
Vývojový kvocient ve srovnání s údaji ze studie přírodní historie vypočítanými Mullenovými stupnicemi raného učení nebo Kaufmanovou hodnotící baterií pro děti
Časové okno: Všechny studijní návštěvy (30, 36, 42, 48 a 60 měsíců)
Změna vývojového kvocientu (DQ) od výchozí hodnoty po léčbě ve srovnání s údaji studie přirozené historie vypočítanými pomocí Mullenovy škály raného učení nebo Kaufmanovy hodnotící baterie pro děti; Druhé vydání, založené na chronologickém a vývojovém věku
Všechny studijní návštěvy (30, 36, 42, 48 a 60 měsíců)
Kognitivní věkový ekvivalent ve srovnání s údaji ze studie přírodní historie
Časové okno: Všechny studijní návštěvy (30, 36, 42, 48 a 60 měsíců)
Změna od výchozí hodnoty v ekvivalentu kognitivního věku po léčbě ve srovnání s přírodovědnou studií, vypočtená pomocí Bayleyových škál vývoje kojenců a batolat – třetí vydání nebo Kaufmanovy hodnotící baterie pro děti. Druhé vydání, založené na vývojovém věku
Všechny studijní návštěvy (30, 36, 42, 48 a 60 měsíců)
Vývojový kvocient ve srovnání s údaji ze studie přírodní historie vypočtenými pomocí Bayleyových škál vývoje kojenců a batolat nebo Kaufmanovy hodnotící baterie pro děti
Časové okno: Všechny studijní návštěvy (30, 36, 42, 48 a 60 měsíců)
Změna od výchozí hodnoty ve vývojovém kvocientu po léčbě ve srovnání s přírodovědnou studií, vypočtená pomocí Bayleyových škál vývoje kojenců a batolat – třetí vydání nebo Kaufmanovy hodnotící baterie far Children. Druhé vydání, založené na vývojovém věku
Všechny studijní návštěvy (30, 36, 42, 48 a 60 měsíců)
Ekvivalent adaptivního věku ve srovnání s údaji ze studie přírodní historie
Časové okno: Všechny studijní návštěvy (30, 36, 42, 48 a 60 měsíců)
Změna od výchozí hodnoty ve skóre Adaptive Age Equivalent po léčbě ve srovnání s údaji z Natural History Study, jak bylo hodnoceno rodičovskou zprávou pomocí farmy Vineland Adaptive Behavior Scale II Survey
Všechny studijní návštěvy (30, 36, 42, 48 a 60 měsíců)
Pediatrický inventář kvality života (PedsQL™)
Časové okno: Všechny studijní návštěvy (30, 36, 42, 48 a 60 měsíců)
Kvalita života založená na Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL™) použitelná pro účastníky, kteří dokončili tato hodnocení v předchozí klinické studii.
Všechny studijní návštěvy (30, 36, 42, 48 a 60 měsíců)
Rodičovský stres Lindex, 4. vydání (PSl-4)
Časové okno: Všechny studijní návštěvy (30, 36, 42, 48 a 60 měsíců)
Kvalita života založená na indexu rodičovského stresu, 4. vydání (PSl-4).
Všechny studijní návštěvy (30, 36, 42, 48 a 60 měsíců)
Rodičovská globální škála zobrazení
Časové okno: Všechny studijní návštěvy (30, 36, 42, 48 a 60 měsíců)
Evolution on Parental Global Impression Score, použitelné pro pacienty, kteří dokončili tato hodnocení v předchozí klinické studii.
Všechny studijní návštěvy (30, 36, 42, 48 a 60 měsíců)
Klinická globální škála zlepšení lmprese
Časové okno: Všechny studijní návštěvy (30, 36, 42, 48 a 60 měsíců)
Vývoj globálního klinického skóre zlepšení lmprese použitelné pro pacienty, kteří dokončili tato hodnocení v předchozí klinické studii.
Všechny studijní návštěvy (30, 36, 42, 48 a 60 měsíců)
Dotazník stupnice rodičovských příznaků
Časové okno: Všechny studijní návštěvy (30, 36, 42, 48 a 60 měsíců)
Evolution on Parent Symptom Score Questionnaire použitelný pro pacienty, kteří dokončili tato hodnocení v předchozí klinické studii.
Všechny studijní návštěvy (30, 36, 42, 48 a 60 měsíců)
Reakce T-buněk proti kapsidě AAV9
Časové okno: 60 měsíců
Dlouhodobé imunologické reakce definované jako reakce T-buněk proti kapsidě AAV9
60 měsíců
Reakce T-buněk proti produktu transgenu α-N-acetylglukosaminidázy (NAGLU)
Časové okno: 60 měsíců
Dlouhodobé imunologické reakce definované jako reakce T-buněk proti produktu transgenu α-N-acetylglukosaminidázy.
60 měsíců
Tvorba protilátek (humorální) proti produktu transgenu α-N-acetylglukosaminidázy (NAGLU)
Časové okno: 60 měsíců
Dlouhodobé imunologické odpovědi definované jako tvorba protilátek (humorální) proti α-N-acetylglukosaminidáze (NAGLU)
60 měsíců
Virová zátěž
Časové okno: Všechny studijní návštěvy (30, 36, 42, 48 a 60 měsíců)
Dlouhodobá virová zátěž, v příslušných případech.
Všechny studijní návštěvy (30, 36, 42, 48 a 60 měsíců)

Další výstupní opatření

Další výstupní opatření

U klinických studií plánované měření popsané v protokolu, které se používá ke stanovení účinku intervence/léčby na účastníky. U pozorovacích studií měření nebo pozorování, které se používá k popisu vzorců nemocí nebo rysů nebo souvislostí s expozicemi, rizikovými faktory nebo léčbou. Typy měření výsledku zahrnují primární měření výsledku a sekundární měření výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Stupnice hodnocení chování Sanfilippo
Časové okno: 30, 36, 42, 48 a 60 měsíců
Změna od výchozího stavu ve škále Sanfilippo Behavior Rating Scale (SBRS) po léčbě ve srovnání s údaji z Natural History Study, jak bylo hodnoceno rodičovskou zprávou pomocí formuláře Sanfilippo Behavior Rating Scale. Minimální hodnota je 0 a maximální hodnota je 6, kde vyšší skóre znamená horší výsledek
30, 36, 42, 48 a 60 měsíců
Dotazník dětských spánkových návyků (CSHQ)
Časové okno: 30, 36, 42, 48 a 60 měsíců
Kvalita života na základě hodnocení spánkového vzoru na základě upraveného dotazníku Children's Sleep Habits Questionnaire (CSHQ). Minimální hodnota je 1 a maximální hodnota je 111, kde vyšší skóre znamená horší výsledek
30, 36, 42, 48 a 60 měsíců
Neutralizační protilátka proti kapsidě AAV9
Časové okno: 60 měsíců
Dlouhodobé imunologické reakce definované jako tvorba neutralizující protilátky proti kapsidě AAV9
60 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Abeona Therapeutics, Inc

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
28. října 2020

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
7. dubna 2022

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
7. dubna 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
17. listopadu 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
30. listopadu 2020

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
7. prosince 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
31. května 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
25. května 2022

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. května 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • LTFU-ABO-101
  • 2019-002936-97 (EUDRACT_NUMBER)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Neexistuje žádný plán na sdílení dat

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení