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Uno studio di follow-up a lungo termine su pazienti con MPS IIIB trattati con ABO-101

25 maggio 2022 aggiornato da: Abeona Therapeutics, Inc

Uno studio di follow-up a lungo termine di pazienti con MPS IIIB da studi clinici di terapia genica che coinvolgono la somministrazione di ABO-101 (rAAV9.CMV.hNAGLU)

Questo è uno studio multicentrico, non interventistico, di follow-up a lungo termine (LTFU) nei partecipanti che sono stati trattati con ABO-101 in uno studio precedente. I partecipanti idonei saranno sottoposti a valutazioni cliniche a intervalli prestabiliti per 3 anni dall'ultima visita nella sperimentazione clinica precedente (fino a 5 anni dopo il trattamento).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio multicentrico, non interventistico, di follow-up a lungo termine di pazienti con (mucopolisaccaridosi IIIB) MPS IIIB che hanno completato una precedente sperimentazione clinica che prevedeva la somministrazione di ABO-101. Questo studio è progettato per fornire LTFU in conformità con le linee guida della FDA e dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA) per i pazienti trattati con prodotti di terapia genica. La durata dell'attuale studio è di 3 anni per un totale fino a 5 anni post-trattamento per questi partecipanti che passano da una precedente sperimentazione clinica di ABO-101. I partecipanti avranno un massimo di 5 visite programmate annuali con valutazioni come specificato nel programma delle valutazioni.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Paris, Francia, 75571
        • Armand-Trousseau Hospital
  • Germania
      • Hamburg, Germania, 20246
        • University Hospital Hamburg-Eppendorf
  • Stati Uniti
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • ADULTO
  • ANZIANO_ADULTO
  • BAMBINO

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Questo studio di follow-up a lungo termine arruolerà fino a 24 pazienti con MPS IIIB da precedenti studi clinici ABO-101. I partecipanti agli studi precedenti sono di qualsiasi origine razziale, etnica o di genere e potrebbero trovarsi nella fase iniziale, media o avanzata della malattia

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • - Partecipanti che hanno completato una precedente sperimentazione clinica che prevedeva la somministrazione di ABO-101
  • Genitore/i/tutore/i legale/i del partecipante disposto e in grado di completare il processo di consenso informato e rispettare le procedure di studio e il programma delle visite

Criteri di esclusione:

  • Partecipazione pianificata o in corso a un altro studio clinico che potrebbe confondere la valutazione della sicurezza e dell'efficacia di ABO-101 durante la durata di questo studio
  • Qualsiasi altra situazione che precluda al partecipante di sottoporsi alle procedure richieste in questo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte

Gruppo / Coorte

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
ABO-101
Partecipanti a precedenti studi interventistici che prevedevano la somministrazione di ABO-101.
Biologico: ABO-101
Terapia genica rAAV9.CMV.hNAGLU

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eventi avversi
Lasso di tempo: 60 mesi
Sicurezza a lungo termine del prodotto definita dall'incidenza, dal tipo e dalla gravità degli eventi avversi (AE) e degli eventi avversi gravi (SAE)
60 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Formazione di anticorpi (umorali) contro il capside AAV9
Lasso di tempo: 60 mesi
Risposte immunologiche a lungo termine definite come formazione di anticorpi (umorali) contro il capside AAV9.
60 mesi
Età equivalente rispetto ai dati dello studio di storia naturale
Lasso di tempo: Visite di studio IAI (30, 36, 42, 48 e 60 mesi)
Variazione rispetto al basale nell'età equivalente dopo il trattamento rispetto ai dati dello studio di storia naturale calcolati dalle scale Mullen dell'apprendimento precoce o dalla batteria di valutazione Kaufman per i bambini; Seconda edizione, basata sull'età cronologica e di sviluppo
Visite di studio IAI (30, 36, 42, 48 e 60 mesi)
Quoziente di sviluppo rispetto ai dati dello studio di storia naturale calcolati dalla Mullen Scales of Early Learning o dalla Kaufman Assessment Battery for Children
Lasso di tempo: Visite di studio IAI (30, 36, 42, 48 e 60 mesi)
Variazione rispetto al basale del quoziente di sviluppo (DQ) dopo il trattamento rispetto ai dati dello studio di storia naturale calcolati dalle Mullen Scales of Early Learning o dalla Kaufman Assessment Battery for Children; Seconda edizione, basata sull'età cronologica e di sviluppo
Visite di studio IAI (30, 36, 42, 48 e 60 mesi)
Età cognitiva equivalente rispetto ai dati dello studio di storia naturale
Lasso di tempo: Visite di studio IAI (30, 36, 42, 48 e 60 mesi)
Variazione rispetto al basale dell'età cognitiva equivalente dopo il trattamento rispetto allo studio di storia naturale, calcolata utilizzando la Bayley Scales of lnfant and Toddler Development - Terza edizione o la Kaufman Assessment Battery per i bambini. Seconda edizione, basata sull'età evolutiva
Visite di studio IAI (30, 36, 42, 48 e 60 mesi)
Quoziente di sviluppo rispetto ai dati dello studio di storia naturale calcolati utilizzando la Bayley Scales of lnfant and Toddler Development o la Kaufman Assessment Battery for Children
Lasso di tempo: Visite di studio IAI (30, 36, 42, 48 e 60 mesi)
Variazione rispetto al basale del quoziente di sviluppo dopo il trattamento rispetto allo studio di storia naturale, calcolato utilizzando la Bayley Scales of lnfant and Toddler Development - Terza edizione o la Kaufman Assessment Battery per i bambini. Seconda edizione, basata sull'età evolutiva
Visite di studio IAI (30, 36, 42, 48 e 60 mesi)
Età adattiva equivalente rispetto ai dati dello studio di storia naturale
Lasso di tempo: Visite di studio IAI (30, 36, 42, 48 e 60 mesi)
Variazione rispetto al basale nel punteggio Adaptive Age Equivalent dopo il trattamento rispetto ai dati dello studio di storia naturale, come valutato dal rapporto dei genitori utilizzando la fattoria Vineland Adaptive Behavior Scale II Survey
Visite di studio IAI (30, 36, 42, 48 e 60 mesi)
Inventario della qualità della vita pediatrica (PedsQL ™)
Lasso di tempo: Visite di studio IAI (30, 36, 42, 48 e 60 mesi)
Qualità della vita basata sull'Inventario Pediatrico sulla Qualità della Vita (PedsQL ™) applicabile ai partecipanti che hanno completato queste valutazioni nel precedente studio clinico.
Visite di studio IAI (30, 36, 42, 48 e 60 mesi)
Indice dello stress genitoriale, 4a edizione (PSl-4)
Lasso di tempo: Visite di studio IAI (30, 36, 42, 48 e 60 mesi)
Qualità della vita basata su Parenting Stress Index, 4a edizione (PSl-4).
Visite di studio IAI (30, 36, 42, 48 e 60 mesi)
Scala dell'impressione globale dei genitori
Lasso di tempo: Visite di studio IAI (30, 36, 42, 48 e 60 mesi)
Evoluzione del Parental Global Impression Score, applicabile ai pazienti che hanno completato queste valutazioni nel precedente studio clinico.
Visite di studio IAI (30, 36, 42, 48 e 60 mesi)
Scala clinica globale di miglioramento dell'impressione
Lasso di tempo: Visite di studio IAI (30, 36, 42, 48 e 60 mesi)
Evoluzione del punteggio di miglioramento dell'impressione globale clinica applicabile ai pazienti che hanno completato queste valutazioni nella sperimentazione clinica precedente.
Visite di studio IAI (30, 36, 42, 48 e 60 mesi)
Questionario sulla scala dei sintomi dei genitori
Lasso di tempo: Visite di studio IAI (30, 36, 42, 48 e 60 mesi)
Evolution on Parent Symptom Score Questionnaire applicabile ai pazienti che hanno completato queste valutazioni nel precedente studio clinico.
Visite di studio IAI (30, 36, 42, 48 e 60 mesi)
Risposte delle cellule T contro il capside AAV9
Lasso di tempo: 60 mesi
Risposte immunologiche a lungo termine definite come risposte delle cellule T contro il capside AAV9
60 mesi
Risposte delle cellule T contro il prodotto del transgene α-N-acetilglucosaminidasi (NAGLU)
Lasso di tempo: 60 mesi
Risposte immunologiche a lungo termine definite come risposte delle cellule T contro il prodotto del transgene α-N-acetilglucosaminidasi.
60 mesi
Formazione di anticorpi (umorali) contro il prodotto del transgene α-N-acetilglucosaminidasi (NAGLU)
Lasso di tempo: 60 mesi
Risposte immunologiche a lungo termine definite come formazione di anticorpi (umorali) contro l'α-N-acetilglucosaminidasi (NAGLU)
60 mesi
Carica virale
Lasso di tempo: Visite di studio IAI (30, 36, 42, 48 e 60 mesi)
Carica virale a lungo termine, nei casi applicabili.
Visite di studio IAI (30, 36, 42, 48 e 60 mesi)

Altre misure di risultato

Altre misure di risultato

Per gli studi clinici, una misurazione pianificata descritta nel protocollo utilizzata per determinare l'effetto di un intervento/trattamento sui partecipanti. Per gli studi osservazionali, una misurazione o un'osservazione utilizzata per descrivere modelli di malattie o tratti o associazioni con esposizioni, fattori di rischio o trattamento. I tipi di misure di esito includono la misura dell'esito primario e la misura dell'esito secondario.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Scala di valutazione del comportamento di Sanfilippo
Lasso di tempo: 30, 36, 42, 48 e 60 mesi
Variazione rispetto al basale nella scala Sanfilippo Behavior Rating Scale (SBRS) dopo il trattamento rispetto ai dati dello studio di storia naturale, come valutato dal rapporto dei genitori utilizzando il modulo Sanfilippo Behavior Rating Scale. Il valore minimo è 0 e il valore massimo è 6 dove il punteggio più alto indica un risultato peggiore
30, 36, 42, 48 e 60 mesi
Questionario sulle abitudini del sonno dei bambini (CSHQ)
Lasso di tempo: 30, 36, 42, 48 e 60 mesi
Qualità della vita basata sulla valutazione del modello del sonno basata sul questionario sulle abitudini del sonno dei bambini modificato (CSHQ). Il valore minimo è 1 e il valore massimo è 111 dove i punteggi più alti indicano un risultato peggiore
30, 36, 42, 48 e 60 mesi
Anticorpo neutralizzante contro il capside AAV9
Lasso di tempo: 60 mesi
Risposte immunologiche a lungo termine definite come neutralizzazione della formazione di anticorpi contro il capside AAV9
60 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Abeona Therapeutics, Inc

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
28 ottobre 2020

Completamento primario (EFFETTIVO)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
7 aprile 2022

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
7 aprile 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
17 novembre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
30 novembre 2020

Primo Inserito (EFFETTIVO)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
7 dicembre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
31 maggio 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
25 maggio 2022

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 maggio 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • LTFU-ABO-101
  • 2019-002936-97 (EUDRACT_NUMBER)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

Non è previsto alcun piano per la condivisione dei dati

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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