Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowe badanie kontrolne pacjentów z MPS IIIB leczonych ABO-101

25 maja 2022 zaktualizowane przez: Abeona Therapeutics, Inc

Długoterminowe badanie kontrolne pacjentów z MPS IIIB z badań klinicznych terapii genowej obejmujących podawanie ABO-101 (rAAV9.CMV.hNAGLU)

Jest to wieloośrodkowe, nieinterwencyjne, długoterminowe badanie kontrolne (LTFU) z udziałem uczestników, którzy byli leczeni ABO-101 we wcześniejszym badaniu. Kwalifikujący się uczestnicy będą poddawani ocenie klinicznej w określonych odstępach czasu przez 3 lata od ostatniej wizyty w poprzednim badaniu klinicznym (do 5 lat po zakończeniu leczenia).

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Jest to wieloośrodkowe, nieinterwencyjne, długoterminowe badanie kontrolne pacjentów z (mukopolisacharydozą IIIB) MPS IIIB, którzy ukończyli wcześniejsze badanie kliniczne obejmujące podawanie ABO-101. To badanie ma na celu dostarczenie LTFU zgodnie z wytycznymi FDA i Europejskiej Agencji Leków (EMA) dla pacjentów leczonych produktami terapii genowej. Czas trwania obecnego badania wynosi 3 lata, łącznie do 5 lat po leczeniu dla tych uczestników, którzy przenieśli się z wcześniejszego badania klinicznego ABO-101. Uczestnicy będą mieli maksymalnie 5 zaplanowanych wizyt w ciągu roku z ocenami określonymi w harmonogramie ocen.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Paris, Francja, 75571
        • Armand-Trousseau Hospital
  • Niemcy
      • Hamburg, Niemcy, 20246
        • University Hospital Hamburg-Eppendorf
  • Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • DOROSŁY
  • STARSZY_DOROŚLI
  • DZIECKO

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Do tego długoterminowego badania uzupełniającego zostanie włączonych do 24 pacjentów z MPS IIIB z poprzednich badań klinicznych ABO-101. Uczestnicy poprzednich badań są dowolnej rasy, pochodzenia etnicznego lub płci i mogą znajdować się we wczesnej, środkowej lub zaawansowanej fazie choroby

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnicy, którzy ukończyli wcześniejsze badanie kliniczne obejmujące podawanie ABO-101
  • Rodzice/opiekunowie prawni uczestnika chcą i są w stanie ukończyć proces świadomej zgody i przestrzegać procedur badania i harmonogramu wizyt

Kryteria wyłączenia:

  • Planowany lub obecny udział w innym badaniu klinicznym, który może zakłócić ocenę bezpieczeństwa i skuteczności ABO-101 w czasie trwania tego badania
  • Każda inna sytuacja, która uniemożliwia uczestnikowi poddanie się procedurom wymaganym w tym badaniu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta

Grupa / Kohorta

Grupa lub podgrupa uczestników badania obserwacyjnego ocenianego pod kątem wyników biomedycznych lub zdrowotnych.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
ABO-101
Uczestnicy wcześniejszych prób interwencyjnych obejmujących podawanie ABO-101.
Biologiczny: ABO-101
Terapia genowa rAAV9.CMV.hNAGLU

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: 60 miesięcy
Długoterminowe bezpieczeństwo produktu określone na podstawie częstości występowania, rodzaju i ciężkości zdarzeń niepożądanych (AE) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE)
60 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Tworzenie przeciwciał (humoralnych) przeciwko kapsydowi AAV9
Ramy czasowe: 60 miesięcy
Długoterminowe odpowiedzi immunologiczne definiowane jako tworzenie przeciwciał (humoralnych) przeciwko kapsydowi AAV9.
60 miesięcy
Odpowiednik wieku w porównaniu z danymi z badań historii naturalnej
Ramy czasowe: AII wizyty studyjne (30, 36, 42, 48 i 60 miesięcy)
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w ekwiwalencie wieku po leczeniu w porównaniu z danymi z badania historii naturalnej obliczonymi za pomocą Skali Mullena wczesnego uczenia się lub Baterii Oceny Kaufmana daleko Dzieci; Wydanie drugie, oparte na wieku chronologicznym i rozwojowym
AII wizyty studyjne (30, 36, 42, 48 i 60 miesięcy)
Iloraz rozwojowy w porównaniu z danymi z badania historii naturalnej obliczonymi za pomocą Skal Mullena wczesnego uczenia się lub baterii oceny Kaufmana dla dzieci
Ramy czasowe: AII wizyty studyjne (30, 36, 42, 48 i 60 miesięcy)
Zmiana ilorazu rozwojowego (DQ) w porównaniu z wartością wyjściową po leczeniu w porównaniu z danymi z badania historii naturalnej obliczonymi za pomocą Skali Mullena wczesnego uczenia się lub Baterii Oceny Kaufmana dla Dzieci; Wydanie drugie, oparte na wieku chronologicznym i rozwojowym
AII wizyty studyjne (30, 36, 42, 48 i 60 miesięcy)
Równoważnik wieku poznawczego w porównaniu z danymi z badań historii naturalnej
Ramy czasowe: AII wizyty studyjne (30, 36, 42, 48 i 60 miesięcy)
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w ekwiwalencie wieku poznawczego po leczeniu w porównaniu z badaniem historii naturalnej, obliczona przy użyciu Bayley Scales of Infant and Toddler Development — wydanie trzecie lub baterii oceny Kaufmana far Children. Wydanie drugie, oparte na wieku rozwojowym
AII wizyty studyjne (30, 36, 42, 48 i 60 miesięcy)
Iloraz rozwojowy w porównaniu z danymi z badania historii naturalnej obliczono przy użyciu skali Bayleya rozwoju niemowlęcia i małego dziecka lub baterii oceny Kaufmana dla dzieci
Ramy czasowe: AII wizyty studyjne (30, 36, 42, 48 i 60 miesięcy)
Zmiana ilorazu rozwojowego w porównaniu z wartością wyjściową po leczeniu w porównaniu z badaniem historii naturalnej, obliczona przy użyciu skali Bayleya rozwoju niemowlęcia i małego dziecka — wydanie trzecie lub baterii oceny dzieci Kaufmana. Wydanie drugie, oparte na wieku rozwojowym
AII wizyty studyjne (30, 36, 42, 48 i 60 miesięcy)
Adaptacyjny odpowiednik wieku w porównaniu z danymi z badań historii naturalnej
Ramy czasowe: AII wizyty studyjne (30, 36, 42, 48 i 60 miesięcy)
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w wyniku Adaptive Age Equivalent po leczeniu w porównaniu z danymi z badania historii naturalnej, zgodnie z oceną raportu rodziców z wykorzystaniem ankiety Vineland Adaptive Behaviour Scale II Survey farma
AII wizyty studyjne (30, 36, 42, 48 i 60 miesięcy)
Inwentarz Jakości Życia Pediatrii (PedsQL™)
Ramy czasowe: AII wizyty studyjne (30, 36, 42, 48 i 60 miesięcy)
Jakość życia na podstawie Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL™) ma zastosowanie do uczestników, którzy ukończyli te oceny we wcześniejszym badaniu klinicznym.
AII wizyty studyjne (30, 36, 42, 48 i 60 miesięcy)
Indeks stresu rodzicielskiego, wydanie 4 (PSl-4)
Ramy czasowe: AII wizyty studyjne (30, 36, 42, 48 i 60 miesięcy)
Jakość życia w oparciu o Parenting Stress lndex, wydanie 4 (PSl-4).
AII wizyty studyjne (30, 36, 42, 48 i 60 miesięcy)
Globalna Skala Wrażeń Rodzicielskich
Ramy czasowe: AII wizyty studyjne (30, 36, 42, 48 i 60 miesięcy)
Evolution on Parental Global Impression Score, mający zastosowanie do pacjentów, którzy ukończyli te oceny we wcześniejszym badaniu klinicznym.
AII wizyty studyjne (30, 36, 42, 48 i 60 miesięcy)
Globalna Skala Poprawy Wrażenia Klinicznego
Ramy czasowe: AII wizyty studyjne (30, 36, 42, 48 i 60 miesięcy)
Ewolucja globalnego wyniku poprawy wrażenia klinicznego mającego zastosowanie do pacjentów, którzy ukończyli te oceny we wcześniejszym badaniu klinicznym.
AII wizyty studyjne (30, 36, 42, 48 i 60 miesięcy)
Kwestionariusz Skali Objawów Rodzicielskich
Ramy czasowe: AII wizyty studyjne (30, 36, 42, 48 i 60 miesięcy)
Evolution on Parent Symptom Score Questionnaire ma zastosowanie do pacjentów, którzy ukończyli te oceny we wcześniejszym badaniu klinicznym.
AII wizyty studyjne (30, 36, 42, 48 i 60 miesięcy)
Odpowiedzi komórek T przeciwko kapsydowi AAV9
Ramy czasowe: 60 miesięcy
Długoterminowe odpowiedzi immunologiczne zdefiniowane jako odpowiedzi komórek T przeciwko kapsydowi AAV9
60 miesięcy
Odpowiedzi komórek T przeciwko produktowi transgenu α-N-acetyloglukozaminidazy (NAGLU)
Ramy czasowe: 60 miesięcy
Długoterminowe odpowiedzi immunologiczne zdefiniowane jako odpowiedzi komórek T przeciwko produktowi transgenu α-N-acetyloglukozaminidazy.
60 miesięcy
Tworzenie przeciwciał (humoralnych) przeciwko produktowi transgenu α-N-acetyloglukozaminidazy (NAGLU)
Ramy czasowe: 60 miesięcy
Długoterminowe odpowiedzi immunologiczne definiowane jako tworzenie przeciwciał (humoralnych) przeciwko α-N-acetyloglukozaminidazie (NAGLU)
60 miesięcy
Ładunek wirusowy
Ramy czasowe: AII wizyty studyjne (30, 36, 42, 48 i 60 miesięcy)
Długotrwałe miano wirusa, w stosownych przypadkach.
AII wizyty studyjne (30, 36, 42, 48 i 60 miesięcy)

Inne miary wyników

Inne miary wyników

W przypadku badań klinicznych planowany pomiar opisany w protokole, który służy do określenia wpływu interwencji/leczenia na uczestników. W przypadku badań obserwacyjnych pomiar lub obserwacja używana do opisu wzorców chorób lub cech lub powiązań z ekspozycjami, czynnikami ryzyka lub leczeniem. Rodzaje miar wyniku obejmują pierwotną miarę wyniku i drugorzędną miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skala oceny zachowania Sanfilippo
Ramy czasowe: 30, 36, 42, 48 i 60 miesięcy
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w skali Sanfilippo Behaviour Rating Scale (SBRS) po leczeniu w porównaniu z danymi z badania historii naturalnej, zgodnie z oceną raportu rodziców przy użyciu formularza Sanfilippo Behaviour Rating Scale. Minimalna wartość to 0, a maksymalna to 6, gdzie wyższy wynik oznacza gorszy wynik
30, 36, 42, 48 i 60 miesięcy
Kwestionariusz nawyków snu dzieci (CSHQ)
Ramy czasowe: 30, 36, 42, 48 i 60 miesięcy
Jakość życia na podstawie oceny wzorca snu na podstawie zmodyfikowanego kwestionariusza nawyków związanych ze snem dzieci (CSHQ). Minimalna wartość to 1, a maksymalna to 111, gdzie wyższy wynik oznacza gorszy wynik
30, 36, 42, 48 i 60 miesięcy
Przeciwciało neutralizujące przeciwko kapsydowi AAV9
Ramy czasowe: 60 miesięcy
Długoterminowe odpowiedzi immunologiczne definiuje się jako wytwarzanie przeciwciał neutralizujących przeciwko kapsydowi AAV9
60 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Abeona Therapeutics, Inc

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
28 października 2020

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
7 kwietnia 2022

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
7 kwietnia 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
17 listopada 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
30 listopada 2020

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
7 grudnia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
31 maja 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
25 maja 2022

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 maja 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • LTFU-ABO-101
  • 2019-002936-97 (EUDRACT_NUMBER)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Nie ma planu udostępniania danych

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami