Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En langtidsoppfølgingsstudie av pasienter med MPS IIIB behandlet med ABO-101

25. mai 2022 oppdatert av: Abeona Therapeutics, Inc

En langsiktig oppfølgingsstudie av pasienter med MPS IIIB fra kliniske studier med genterapi som involverer administrering av ABO-101 (rAAV9.CMV.hNAGLU)

Dette er en multisenter, ikke-intervensjonell, langsiktig oppfølgingsstudie (LTFU) hos deltakere som har blitt behandlet med ABO-101 i en tidligere studie. Kvalifiserte deltakere vil gjennomgå kliniske evalueringer med forhåndsdefinerte intervaller i 3 år fra siste besøk i den tidligere kliniske studien (opptil 5 år etter behandling).

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Avsluttet

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Dette er en multisenter, ikke-intervensjonell, langsiktig oppfølgingsstudie av pasienter med (Mucopolysaccharidosis IIIB) MPS IIIB som har fullført en tidligere klinisk studie som involverer administrering av ABO-101. Denne studien er designet for å gi LTFU i samsvar med retningslinjer fra FDA og European Medicines Agency (EMA) for pasienter behandlet med genterapiprodukter. Varigheten av den nåværende studien er 3 år for totalt opptil 5 år etter behandling for disse deltakerne som har gått over fra en tidligere klinisk studie med ABO-101. Deltakerne vil ha maksimalt 5 årlige planlagte besøk med vurderinger som spesifisert i vurderingsplanen.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75571
        • Armand-Trousseau Hospital
  • Tyskland
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • University Hospital Hamburg-Eppendorf

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

  • VOKSEN
  • OLDER_ADULT
  • BARN

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Denne langsiktige oppfølgingsstudien vil registrere opptil 24 pasienter med MPS IIIB fra tidligere ABO-101 kliniske studier. Deltakere fra de tidligere forsøkene har en hvilken som helst rase-, etnisk eller kjønnsbakgrunn, og kan være i tidlig, middels eller avansert fase av sykdommen

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Deltakere som har fullført en tidligere klinisk studie som involverer administrering av ABO-101
  • Foreldre/verge til deltaker som er villig og i stand til å fullføre prosessen med informert samtykke og overholde studieprosedyrer og besøksplan

Ekskluderingskriterier:

  • Planlagt eller nåværende deltakelse i en annen klinisk studie som kan forvirre sikkerhets- og effektevalueringen av ABO-101 i løpet av denne studien
  • Enhver annen situasjon som hindrer deltakeren fra å gjennomgå prosedyrer som kreves i denne studien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort

Gruppe / Kohort

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en observasjonsstudie som vurderes for biomedisinske eller helsemessige utfall.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
ABO-101
Deltakere fra tidligere intervensjonsforsøk som involverer administrering av ABO-101.
Biologisk: ABO-101
Genterapi rAAV9.CMV.hNAGLU

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Uønskede hendelser
Tidsramme: 60 måneder
Langsiktig produktsikkerhet som definert av forekomst, type og alvorlighetsgrad av bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
60 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antistoffdannelse (humoral) mot AAV9-kapsidet
Tidsramme: 60 måneder
Langsiktige immunologiske responser definert som antistoffdannelse (humoral) mot AAV9-kapsidet.
60 måneder
Aldersekvivalent sammenlignet med naturhistoriske studiedata
Tidsramme: Alle studiebesøk (30, 36, 42, 48 og 60 måneder)
Endring fra baseline i aldersekvivalent etter behandling sammenlignet med data fra Natural History Study beregnet av Mullen Scales of Early Learning eller Kaufman Assessment Battery far Children; Andre utgave, basert på kronologisk og utviklingsmessig alder
Alle studiebesøk (30, 36, 42, 48 og 60 måneder)
Utviklingskvotient sammenlignet med naturhistoriske studiedata beregnet av Mullen Scales of Early Learning eller Kaufman Assessment Battery for Children
Tidsramme: Alle studiebesøk (30, 36, 42, 48 og 60 måneder)
Endring fra baseline i Developmental Quotient (DQ) etter behandling sammenlignet med Natural History Study-data beregnet av Mullen Scales of Early Learning eller Kaufman Assessment Battery for Children; Andre utgave, basert på kronologisk og utviklingsmessig alder
Alle studiebesøk (30, 36, 42, 48 og 60 måneder)
Kognitiv aldersekvivalent sammenlignet med naturhistoriske studiedata
Tidsramme: Alle studiebesøk (30, 36, 42, 48 og 60 måneder)
Endring fra baseline i kognitiv aldersekvivalent etter behandling sammenlignet med Natural History Study, beregnet ved hjelp av Bayley Scales of lnfant and Toddler Development - Third edition eller Kaufman Assessment Battery far Children. Andre utgave, basert på utviklingsalder
Alle studiebesøk (30, 36, 42, 48 og 60 måneder)
Utviklingskvotient sammenlignet med naturhistoriske studiedata beregnet ved hjelp av Bayley Scales of Infant and Toddler Development eller Kaufman Assessment Battery for Children
Tidsramme: Alle studiebesøk (30, 36, 42, 48 og 60 måneder)
Endring fra baseline i utviklingskvotienten etter behandling sammenlignet med Natural History Study, beregnet ved hjelp av Bayley Scales of Infant and Toddler Development - Third edition eller Kaufman Assessment Battery far Children. Andre utgave, basert på utviklingsalder
Alle studiebesøk (30, 36, 42, 48 og 60 måneder)
Adaptiv aldersekvivalent sammenlignet med naturhistoriske studiedata
Tidsramme: Alle studiebesøk (30, 36, 42, 48 og 60 måneder)
Endring fra baseline i Adaptive Age Equivalent score etter behandling sammenlignet med Natural History Study-data, som vurdert av foreldrerapporten ved bruk av Vineland Adaptive Behavior Scale II Survey Farm
Alle studiebesøk (30, 36, 42, 48 og 60 måneder)
Pediatrisk livskvalitetsinventar (PedsQL™)
Tidsramme: Alle studiebesøk (30, 36, 42, 48 og 60 måneder)
Livskvalitet basert på Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL™) som gjelder for deltakere som fullførte disse evalueringene i den tidligere kliniske studien.
Alle studiebesøk (30, 36, 42, 48 og 60 måneder)
Foreldrestressindeks, 4. utgave (PSl-4)
Tidsramme: Alle studiebesøk (30, 36, 42, 48 og 60 måneder)
Livskvalitet basert på Parenting Stress Index, 4. utgave (PSl-4).
Alle studiebesøk (30, 36, 42, 48 og 60 måneder)
Parental Global lmpression Scale
Tidsramme: Alle studiebesøk (30, 36, 42, 48 og 60 måneder)
Evolution on Parental Global lmpression Score, gjelder for pasienter som fullførte disse evalueringene i den tidligere kliniske studien.
Alle studiebesøk (30, 36, 42, 48 og 60 måneder)
Clinical Global Impression Improvement Scale
Tidsramme: Alle studiebesøk (30, 36, 42, 48 og 60 måneder)
Evolution of Clinical Global Impression Improvement Score gjelder for pasienter som fullførte disse evalueringene i den tidligere kliniske studien.
Alle studiebesøk (30, 36, 42, 48 og 60 måneder)
Spørreskjema for foreldresymptomer
Tidsramme: Alle studiebesøk (30, 36, 42, 48 og 60 måneder)
Evolution on Parent Symptom Score Spørreskjema gjelder for pasienter som fullførte disse evalueringene i den tidligere kliniske studien.
Alle studiebesøk (30, 36, 42, 48 og 60 måneder)
T-celleresponser mot AAV9-kapsidet
Tidsramme: 60 måneder
Langsiktige immunologiske responser definert som T-celleresponser mot AAV9-kapsidet
60 måneder
T-celleresponser mot α-N-acetylglukosaminidase (NAGLU) transgenproduktet
Tidsramme: 60 måneder
Langsiktige immunologiske responser definert som T-celleresponser mot α-N-acetylglukosaminidase-transgenproduktet.
60 måneder
Antistoffdannelse (humoral) mot α-N-acetylglukosaminidase (NAGLU) transgenproduktet
Tidsramme: 60 måneder
Langsiktige immunologiske responser definert som antistoffdannelse (humoral) mot α-N-acetylglukosaminidase (NAGLU)
60 måneder
Viral belastning
Tidsramme: Alle studiebesøk (30, 36, 42, 48 og 60 måneder)
Langsiktig viral belastning, i aktuelle tilfeller.
Alle studiebesøk (30, 36, 42, 48 og 60 måneder)

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske studier, en planlagt måling beskrevet i protokollen som brukes for å bestemme effekten av en intervensjon/behandling på deltakerne. For observasjonsstudier, en måling eller observasjon som brukes til å beskrive mønstre av sykdommer eller egenskaper, eller assosiasjoner til eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer utfallsmål inkluderer primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sanfilippo Behavior Rating Scale
Tidsramme: 30, 36, 42, 48 og 60 måneder
Endring fra baseline i Sanfilippo Behavior Rating Scale (SBRS)-skalaen etter behandling sammenlignet med Natural History Study-data, som vurdert av foreldrerapporten ved bruk av Sanfilippo Behavior Rating Scale-skjemaet. Minimumsverdien er 0 og maksimumsverdien er 6 der høyere poengsum indikerer et dårligere resultat
30, 36, 42, 48 og 60 måneder
Children's Sleep Habits Questionnaire (CSHQ)
Tidsramme: 30, 36, 42, 48 og 60 måneder
Livskvalitet basert på søvnmønsterevaluering basert på modifisert Children's Sleep Habits Questionnaire (CSHQ). Minimumsverdien er 1 og maksimumsverdien er 111 der høyere skårer indikerer et dårligere resultat
30, 36, 42, 48 og 60 måneder
Nøytraliserende antistoff mot AAV9-kapsidet
Tidsramme: 60 måneder
Langsiktige immunologiske responser definert som nøytraliserende antistoffdannelse mot AAV9-kapsidet
60 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Abeona Therapeutics, Inc

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
28. oktober 2020

Primær fullføring (FAKTISKE)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
7. april 2022

Studiet fullført (FAKTISKE)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
7. april 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
17. november 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
30. november 2020

Først lagt ut (FAKTISKE)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
7. desember 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
31. mai 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
25. mai 2022

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. mai 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • LTFU-ABO-101
  • 2019-002936-97 (EUDRACT_NUMBER)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

Det er ingen plan om å dele data

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger