Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Долгосрочное последующее исследование пациентов с MPS IIIB, получавших ABO-101

25 мая 2022 г. обновлено: Abeona Therapeutics, Inc

Долгосрочное последующее наблюдение за пациентами с MPS IIIB из клинических испытаний генной терапии, включающих введение ABO-101 (rAAV9.CMV.hNAGLU)

Это многоцентровое неинтервенционное долгосрочное последующее (LTFU) исследование с участием участников, получавших лечение ABO-101 в предыдущем испытании. Приемлемые участники будут проходить клиническую оценку с заранее установленными интервалами в течение 3 лет с момента последнего визита в предыдущем клиническом испытании (до 5 лет после лечения).

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Прекращено

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

Это многоцентровое, неинтервенционное, долгосрочное последующее исследование пациентов с (мукополисахаридоз IIIB) MPS IIIB, которые завершили предшествующее клиническое исследование с применением ABO-101. Это исследование предназначено для обеспечения LTFU в соответствии с рекомендациями FDA и Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) для пациентов, получающих препараты генной терапии. Продолжительность текущего исследования составляет 3 года, в общей сложности до 5 лет после лечения для тех участников, которые возвращаются из предыдущего клинического испытания ABO-101. Участники будут иметь максимум 5 ежегодных запланированных посещений с оценками, как указано в графике оценок.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

  • ВЗРОСЛЫЙ
  • OLDER_ADULT
  • РЕБЕНОК

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

В это долгосрочное последующее исследование будут включены до 24 пациентов с МПС IIIB из предыдущих клинических испытаний ABO-101. Участники предыдущих испытаний имеют любую расовую, этническую или гендерную принадлежность и могут находиться на ранней, средней или поздней стадии заболевания.

Описание

Критерии включения:

  • Участники, которые завершили предыдущее клиническое исследование с введением ABO-101.
  • Родитель(и)/законный опекун(ы) участника, желающие и способные завершить процесс получения информированного согласия и соблюдать процедуры исследования и график посещений

Критерий исключения:

  • Запланированное или текущее участие в другом клиническом исследовании, которое может исказить оценку безопасности и эффективности ABO-101 в течение всего периода исследования.
  • Любая другая ситуация, которая не позволяет участнику пройти процедуры, необходимые в этом исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта

Группа / когорта

Группа или подгруппа участников обсервационного исследования, которое оценивается на предмет биомедицинских результатов или исходов для здоровья.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
АБО-101
Участники предыдущих интервенционных испытаний с применением ABO-101.
Биологический: АБО-101
Генная терапия rAAV9.CMV.hNAGLU

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Неблагоприятные события
Временное ограничение: 60 месяцев
Долгосрочная безопасность продукта, определяемая частотой, типом и тяжестью нежелательных явлений (НЯ) и серьезных нежелательных явлений (СНЯ).
60 месяцев

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Образование антител (гуморальных) против капсида AAV9
Временное ограничение: 60 месяцев
Долговременные иммунологические ответы, определяемые как образование антител (гуморальных) против капсида AAV9.
60 месяцев
Эквивалент возраста по сравнению с данными исследования естественной истории
Временное ограничение: Учебные визиты AII (30, 36, 42, 48 и 60 месяцев)
Изменение возрастного эквивалента после лечения по сравнению с исходным уровнем по сравнению с данными исследования естественной истории, рассчитанными по шкалам Маллена для раннего обучения или батареей оценок Кауфмана для детей старшего возраста; Второе издание, основанное на хронологическом возрасте и возрасте развития.
Учебные визиты AII (30, 36, 42, 48 и 60 месяцев)
Коэффициент развития по сравнению с данными исследования естественной истории, рассчитанный с помощью шкалы Маллена для раннего обучения или батареи оценок Кауфмана для детей.
Временное ограничение: Учебные визиты AII (30, 36, 42, 48 и 60 месяцев)
Изменение по сравнению с исходным уровнем коэффициента развития (DQ) после лечения по сравнению с данными исследования естественной истории, рассчитанными по шкале Маллена для раннего обучения или по батарее оценок Кауфмана для детей; Второе издание, основанное на хронологическом возрасте и возрасте развития.
Учебные визиты AII (30, 36, 42, 48 и 60 месяцев)
Эквивалент когнитивного возраста по сравнению с данными исследования естественной истории
Временное ограничение: Учебные визиты AII (30, 36, 42, 48 и 60 месяцев)
Изменение по сравнению с исходным уровнем когнитивного возрастного эквивалента после лечения по сравнению с исследованием естественной истории, рассчитанное с использованием шкалы развития младенцев и детей раннего возраста Бейли — третье издание или батареи оценок Кауфмана для детей раннего возраста. Второе издание, основанное на возрасте развития
Учебные визиты AII (30, 36, 42, 48 и 60 месяцев)
Коэффициент развития по сравнению с данными исследования естественной истории, рассчитанный с использованием шкалы развития младенцев и детей раннего возраста Бейли или батареи оценок Кауфмана для детей.
Временное ограничение: Учебные визиты AII (30, 36, 42, 48 и 60 месяцев)
Изменение по сравнению с исходным уровнем коэффициента развития после лечения по сравнению с исследованием естественной истории, рассчитанное с использованием шкалы развития младенцев и детей раннего возраста Бейли - третье издание или батареи оценок Кауфмана для детей. Второе издание, основанное на возрасте развития
Учебные визиты AII (30, 36, 42, 48 и 60 месяцев)
Эквивалент адаптивного возраста по сравнению с данными исследования естественной истории
Временное ограничение: Учебные визиты AII (30, 36, 42, 48 и 60 месяцев)
Изменение по сравнению с исходным уровнем показателя адаптивного возрастного эквивалента после лечения по сравнению с данными исследования естественной истории, согласно оценке родительского отчета с использованием фермы Vineland Adaptive Behavior Scale II Survey.
Учебные визиты AII (30, 36, 42, 48 и 60 месяцев)
Опросник качества жизни детей (PedsQL™)
Временное ограничение: Учебные визиты AII (30, 36, 42, 48 и 60 месяцев)
Качество жизни основано на педиатрическом опроснике качества жизни (PedsQL™), применимом к участникам, прошедшим эти оценки в предыдущем клиническом исследовании.
Учебные визиты AII (30, 36, 42, 48 и 60 месяцев)
Индекс родительского стресса, 4-е издание (PSl-4)
Временное ограничение: Учебные визиты AII (30, 36, 42, 48 и 60 месяцев)
Качество жизни на основе индекса родительского стресса, 4-е издание (PSl-4).
Учебные визиты AII (30, 36, 42, 48 и 60 месяцев)
Родительская глобальная шкала впечатления
Временное ограничение: Учебные визиты AII (30, 36, 42, 48 и 60 месяцев)
Эволюция общей шкалы родительского впечатления, применимая к пациентам, прошедшим эти оценки в предыдущем клиническом исследовании.
Учебные визиты AII (30, 36, 42, 48 и 60 месяцев)
Клиническая шкала общего улучшения впечатления
Временное ограничение: Учебные визиты AII (30, 36, 42, 48 и 60 месяцев)
Эволюция шкалы общего клинического улучшения впечатления, применимая к пациентам, прошедшим эти оценки в предыдущем клиническом исследовании.
Учебные визиты AII (30, 36, 42, 48 и 60 месяцев)
Опросник шкалы симптомов для родителей
Временное ограничение: Учебные визиты AII (30, 36, 42, 48 и 60 месяцев)
Опросник оценки родительских симптомов, применимый к пациентам, прошедшим эти оценки в предыдущем клиническом исследовании.
Учебные визиты AII (30, 36, 42, 48 и 60 месяцев)
Т-клеточные ответы против капсида AAV9
Временное ограничение: 60 месяцев
Долгосрочные иммунологические ответы, определяемые как Т-клеточные ответы против капсида AAV9
60 месяцев
Ответы Т-клеток на продукт трансгена α-N-ацетилглюкозаминидазы (NAGLU)
Временное ограничение: 60 месяцев
Долгосрочные иммунологические ответы, определяемые как Т-клеточные ответы на продукт трансгена α-N-ацетилглюкозаминидазы.
60 месяцев
Образование антител (гуморальных) против трансгенного продукта α-N-ацетилглюкозаминидазы (NAGLU)
Временное ограничение: 60 месяцев
Длительные иммунологические реакции, определяемые как образование антител (гуморальных) против α-N-ацетилглюкозаминидазы (NAGLU)
60 месяцев
Вирусная нагрузка
Временное ограничение: Учебные визиты AII (30, 36, 42, 48 и 60 месяцев)
Долгосрочная вирусная нагрузка, в применимых случаях.
Учебные визиты AII (30, 36, 42, 48 и 60 месяцев)

Другие показатели результатов

Другие показатели результатов

Для клинических испытаний запланированное измерение, описанное в протоколе, которое используется для определения влияния вмешательства/лечения на участников. Для обсервационных исследований измерение или наблюдение, которые используются для описания моделей заболеваний или признаков, или ассоциаций с воздействием, факторами риска или лечением. Типы показателей результата включают первичный показатель результата и вторичный показатель результата.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Шкала оценки поведения Санфилиппо
Временное ограничение: 30, 36, 42, 48 и 60 месяцев
Изменение по сравнению с исходным уровнем по Шкале оценки поведения Санфилиппо (SBRS) после лечения по сравнению с данными исследования естественной истории, согласно оценке родительского отчета с использованием формы Оценочной шкалы поведения Санфилиппо. Минимальное значение равно 0, а максимальное значение равно 6, где более высокий балл указывает на худший результат.
30, 36, 42, 48 и 60 месяцев
Опросник детских привычек сна (CSHQ)
Временное ограничение: 30, 36, 42, 48 и 60 месяцев
Качество жизни на основе оценки характера сна на основе модифицированного опросника привычек сна у детей (CSHQ). Минимальное значение – 1, максимальное – 111, где более высокие баллы указывают на худший результат.
30, 36, 42, 48 и 60 месяцев
Нейтрализующее антитело против капсида AAV9
Временное ограничение: 60 месяцев
Долговременные иммунологические ответы, определяемые как образование нейтрализующих антител против капсида AAV9.
60 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Abeona Therapeutics, Inc

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
28 октября 2020 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
7 апреля 2022 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
7 апреля 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
17 ноября 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
30 ноября 2020 г.

Первый опубликованный (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
7 декабря 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
31 мая 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
25 мая 2022 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 мая 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • LTFU-ABO-101
  • 2019-002936-97 (EUDRACT_NUMBER)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Описание плана IPD

Нет плана обмена данными

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками