全身性肥満細胞症を治療するための幹細胞移植

この研究では、異常な肥満細胞増殖の疾患である肥満細胞症を治療するための実験的幹細胞移植手順の安全性と有効性を調査します。 患者はしばしば失神を感じ、皮膚の問題、関節や骨の痛み、血球数の減少、肝臓、脾臓またはリンパ節の腫大を引き起こします。 まだ、肥満細胞症の治療法はなく、治療は症状を抑えることを目的としています。

幹細胞は、骨髄によって生成され、さまざまな血液成分 (白血球、赤血球、血小板) に成熟する細胞です。 同種異系（提供）幹細胞の移植は、一部の形態の白血病の治療の主力です。 患者はまず、がん細胞を体から取り除くために集中的な化学療法と放射線療法を受けます。 この「コンディショニング」に続いて、提供された幹細胞を移植して、新しく健康な骨髄を生成します。 提供された細胞は、新しい骨髄を生成するだけでなく、体内に残っている可能性のある残存腫瘍細胞とも戦います。 これは「移植片対腫瘍」効果と呼ばれます。 この研究では、健康なドナーからの幹細胞移植が、「移植片対マスト細胞」効果で同様にマスト細胞を標的にして破壊できるかどうかを調べます。 また、化学療法と放射線の有害な副作用を軽減するために、この研究では低用量の化学療法を使用し、放射線は使用しません。

10 歳から 80 歳までの進行した肥満細胞症の患者は、この研究に適格である可能性があります。 かれらは〜だろう

兄弟とのHLAタイプの一致についてテストされ、病歴、身体検査、および研究の適格性を判断するためのいくつかのテストを受けます。

参加者は、免疫機能検査のためにリンパ球（白血球の一種）を採取するためのアフェレーシスを受けます。 この手順では、1 単位の献血と同様に、腕の針から血液を抜き取ります。 次にリンパ球を細胞分離機で分離・回収し、残りの血液をもう一方の腕の針を通して戻します。 患者はまた、静脈につながる中心静脈ライン (柔軟なプラスチックチューブ) を胸の上部に配置します。 このラインは、移植および回復期間を通じてそのまま残り、血液成分の輸血、医薬品の投与、提供された幹細胞の注入、検査のための採血に使用されます。 患者は、移植の7日前からシクロホスファミドでコンディショニングを開始し、移植の5日前からフルダラビンでコンディショニングを開始して、提供された細胞の拒絶を防ぎます。 化学療法が完了してから 1 ～ 3 日後に、幹細胞を中心静脈ラインから輸血します。 また、移植の 4 日前から手術の約 3 か月後まで、患者はシクロスポリンとミコフェノール酸モフェチルを投与され、提供された細胞の拒絶反応と患者の細胞に対するドナー細胞による攻撃 (移植片対移植と呼ばれる) の両方を防ぐのに役立ちます。宿主病）。

患者は移植後約20日から30日で入院します。 退院後も、自宅で抗生物質、シクロスポリン、ミコフェノール酸モフェチルを服用し続けます。 肥満細胞症が進行すると、シクロスポリンとミコフェノール酸モフェチルは 4 週間かけて漸減します。 肥満細胞症が持続する場合、患者は肥満細胞の死滅を助けるためにドナーリンパ球の追加輸血を受けることがあります。

患者の進行状況は、毎週または週 2 回、3 か月間追跡され、移植後 6、12、18、24、30、36、48、および 60 か月に続き、その後、さまざまな検査、治療、検査のために年 2 回追跡されます。