Őssejt-transzplantáció a szisztémás mastocytosis kezelésére

Ez a tanulmány egy kísérleti őssejt-transzplantációs eljárás biztonságosságát és hatékonyságát vizsgálja a mastocytosis – egy abnormális hízósejt-növekedést okozó betegség – kezelésére. A betegek gyakran elájulnak, bőrproblémákkal, ízületi és csontfájdalmakkal, alacsony vérszámmal és megnagyobbodott máj-, lép- vagy nyirokcsomókkal küzdenek. Egyelőre nincs gyógymód a mastocytosisra, és a kezelés a tünetek szabályozására irányul.

Az őssejtek a csontvelő által termelt sejtek, amelyek különböző vérkomponensekké – fehérvérsejtekké, vörösvértestekké és vérlemezkékké – érnek. Az allogén (adományozott) őssejtek átültetése a leukémia egyes formáinak terápiájának alappillére. A betegek először intenzív kemoterápiát és sugárzást kapnak, hogy megszabadítsák a testet a rákos sejtektől. Ezt a „kondicionálást” az adományozott őssejtek transzplantációja követi új, egészséges csontvelő létrehozása érdekében. Amellett, hogy az új csontvelőt termelik, az adományozott sejtek a szervezetben esetlegesen megmaradt daganatsejtek ellen is küzdenek. Ezt "graft-versus-tumor" hatásnak nevezik. Ez a tanulmány azt vizsgálja, hogy egy egészséges donorból származó őssejt-transzplantáció hasonló módon képes-e megcélozni és elpusztítani a hízósejteket a "graft-versus-mast cell" effektusban. Ezenkívül a kemoterápia és a sugárzás káros mellékhatásainak csökkentése érdekében ez a tanulmány alacsonyabb dózisú kemoterápiát alkalmaz, és sugárkezelést nem alkalmaz.

Előrehaladott mastocytosisban szenvedő, 10 és 80 év közötti betegek jogosultak lehetnek ebbe a vizsgálatba. Lesznek

tesztelték a HLA-típus egyezést egy testvérével, és a kórelőzménynek, fizikális vizsgálatnak és számos tesztnek vetik alá, hogy meghatározzák a vizsgálatban való részvételt.

A résztvevők aferézisnek vetik alá a limfocitákat (a fehérvérsejtek egy fajtáját) az immunfunkciós tesztekhez. Ebben az eljárásban a vért a karban lévő tűn keresztül szívják le, hasonlóan egy egység véradáshoz. Ezután a limfocitákat elválasztják és összegyűjtik egy sejtleválasztó géppel, a többi vért pedig a másik karban lévő tűn keresztül visszajuttatják. A betegek mellkasukban egy központi vénás vezetéket (flexibilis műanyag cső) helyeznek el, amely egy vénába vezet. Ez a vonal a transzplantáció és a felépülés időszaka alatt a helyén marad, és vérkomponensek transzfúziójára, gyógyszerek beadására, az adományozott őssejtek infúziójára és vérvételre szolgál majd. A betegek kondicionálását ciklofoszfamiddal kezdik, 7 nappal a transzplantáció előtt, és fludarabinnal, 5 nappal a transzplantáció előtt, hogy megakadályozzák az adományozott sejtek kilökődését. A kemoterápia befejezése után 1-3 nappal az őssejteket a központi vénás vonalon keresztül transzfundáljuk. Ezenkívül a transzplantáció előtti 4 naptól a beavatkozás utáni 3 hónapig a betegek ciklosporint és mikofenolát-mofetil-gyógyszert kapnak, amelyek segítenek megakadályozni az adományozott sejtek kilökődését és a donor sejtek által a páciens sejtjeit érő támadást (úgynevezett graft-versus. gazdabetegség).

A betegek a transzplantáció után körülbelül 20-30 napig a kórházban maradnak. Az elbocsátás után otthon folytatják az antibiotikumok, ciklosporin és mikofenolát mofetil szedését. Ha a mastocytosis előrehalad, a ciklosporin és a mikofenolát-mofetil 4 hét alatt csökken. Ha a mastocytosis továbbra is fennáll, a betegek további donor limfociták transzfúzióját kaphatják a hízósejtek elpusztítása érdekében.

A betegek előrehaladását 3 hónapon keresztül hetente vagy hetente kétszer követik nyomon, majd a transzplantációt követő 6., 12., 18., 24., 30., 36., 48. és 60. hónapban, majd évente kétszer különböző vizsgálatokon, kezeléseken és vizsgálatokon.