プロテイナーゼ 3 PR1 ペプチドをモンタニド ISA-51 VG アジュバントと混合し、GM-CSF および PEG-INTRON(R) とともに投与

あなたの病気はメシル酸イマチニブによる治療によく反応しました。 細胞遺伝学的には完全寛解状態にあります。 これは、白血病を引き起こすと考えられている遺伝物質の変化であるフィラデルフィア染色体（Ph）が、骨髄や血液細胞では（標準的な染色体分析では）検出できなくなったことを意味します。 研究者が達成を望んでいる分子寛解とは、博士号の大幅な減少または完全な排除を意味します。

少量の病気は、ポリメラーゼ連鎖反応 (PCR) と呼ばれる技術を使用して検出できます。 これは、骨髄および/または血球にまだ存在する可能性のある微量の病気を検出できる非常に強力な検査です。

PR1 は、CML の白血病細胞に大量に存在するタンパク質から作られた実験用ワクチンです。

メシル酸イマチニブ（すでに標準治療として受けている）は、腫瘍細胞上の特定のタンパク質に結合するように設計されており、細胞の増殖を妨げる可能性があります。

インターフェロンは、メシル酸イマチニブが利用可能になる前に、CML 患者の標準治療として使用されていた薬剤です。 これは免疫系がより効果的に機能するのを助け（白血病細胞がより多くの PR1 を示すようにする）、白血病細胞を死滅させるのに適した標的にする可能性があります。

この研究で治療を開始する前に、「スクリーニング検査」を受けます。 これらの検査は、あなたがこの研究に参加する資格があるかどうかを医師が判断するのに役立ちます。 バイタルサイン（血圧、心拍数、体温、呼吸数）の測定を含む完全な身体検査を受けます。 あなたの完全な病歴が記録されます。 定期検査のために採血（約大さじ2杯）が行われます。 子供を産むことができる女性は、血液（小さじ約1杯）または尿による妊娠検査が陰性でなければなりません。 また、ワクチンが細胞を認識するために必要なタンパク質（HLA-A2と呼ばれる）があるかどうかを確認するために、採血（約大さじ1杯）も行われます。 また、血液中の白血病のレベルを検査（PCR 検査を使用して）するために、追加の採血（約大さじ 1 杯）も行われます。 骨髄穿刺検査を受けることになります。 骨髄穿刺を採取するには、腰または胸の骨の領域を麻酔で麻痺させ、少量の骨髄と骨を太い針を通して採取します。 骨髄（骨髄穿刺から採取）内の染色体の数を調べる染色体検査が行われます。 このテストのために追加の手順が実行されることはありません。 この検査では、骨髄内の 20 個の細胞のすべての染色体を数えて、不健康な変化 (Ph など) が存在するかどうか、またその数が確認されます。

この研究に参加する資格があると判断された場合は、皮膚のすぐ下に小さな針を通して PR1 が投与されます (皮下注射)。 メシル酸イマチニブは、標準治療の一部として現在服用している用量で引き続き経口投与されます。 PR1 は Montanide ISA 51 VG と呼ばれる物質と混合されます。これは免疫システムが PR1 に反応するのを助ける定期的な手順です。

あなたは（コイン投げのように）2 つの治療グループのいずれかにランダムに割り当てられます。 1 つのグループの参加者は、PR1 ワクチン接種のたびにインターフェロンの皮下注射を受けます。 もう一方のグループの参加者は、インターフェロンなしの PR1 ワクチン接種を受けます。

どのグループに割り当てられるかに関係なく、PR1 ワクチン接種のたびに、GM-CSF と呼ばれる成長ホルモンも投与されます。 GM-CSF の目的は、(PR1 ワクチンに反応して) 免疫システムを強化し、白血病の死滅を助けることです。 腕または太ももの皮下注射として投与されます。

すべての参加者はPR1ワクチンを合計4回接種されます。 この研究では、最初の 3 回のワクチン接種は 3 週間ごとに行われ、最後のワクチン接種は治療開始から 18 週間後に行われます。 これらの予防接種はすべて M. D. アンダーソンで受けられます。

PR1 の注射のために来院するたびに、バイタルサインの測定を含む身体検査を受けます。 定期検査では採血（大さじ2杯程度）、PCR検査では採血（大さじ1杯程度）が行われます。 最後のワクチン接種を受けた後も、血液中の白血病のレベルを検査し、病気がワクチンに反応しているかどうかを確認するために、引き続き 3 か月ごとに PCR 検査を受けます。 最後のワクチン接種から1か月後と6か月後に骨髄穿刺検査を受けます。 PR1 に対する免疫系の反応を測定するために、最初のワクチン接種の前、治療後 6 週間、18 週間、22 週間、および 6 か月後に血液が採取されます (それぞれ大さじ 2 杯ずつ)。

耐えられない副作用が発生した場合、または病気が進行した場合（寛解から回復した場合）、この研究は中止されます。

これは調査研究です。 Montanide ISA-51 VG と混合した PR1 は、研究でのみ使用するために FDA によって認可されています。 インターフェロンと GM-CSF は FDA に承認されており、市販されています。 この研究には最大 40 人の患者が参加します。 全員が M. D. アンダーソンに入学します。