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レーバー先天性黒内障患者における安全性試験

2020年10月30日 更新者：Spark Therapeutics

アデノ随伴ウイルスベクターを使用してヒトRPE65の遺伝子を網膜色素上皮（RPE）に送達するレーバー先天性黒内障（LCA）患者の第1相安全性試験 [AAV2-hRPE65v2-101]

この研究の目的は、レーバー先天性黒内障 (LCA) の治療において遺伝子導入が安全かつ有効であるかどうかを判断することです。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

レーバー先天性黒内障 (LCA) は、深刻な早期発症の網膜変性です。 診断は通常、重度の視力障害、異常な眼球運動（眼振）、および網膜機能の低下を示す異常な網膜電図（ERG）を示す乳児の生後数か月の間に行われます。 これらの個体では、光受容細胞の死による全失明への必然的な進行があります。 現在、この病気の治療法はありません。 この研究の主な目的は、確認されたバイアレリック RPE65 変異による LCA の被験者への AAV2-hRPE65v2 の網膜下投与の安全性と忍容性を判断することです。 二次的な目的は、ヒト被験者における有効性の客観的な臨床的尺度を評価することです。

研究の種類

介入

入学 (予想される)

12

段階

  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

8年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 以下の基準を満たしている場合、あらゆる民族グループの男性および女性被験者がこの研究に参加する資格があります。

    1. -書面によるインフォームドコンセントまたは親の許可および被験者の同意によって証明されるように、長期フォローアップのためにプロトコルおよびコンパニオンプロトコルを喜んで遵守する必要があります。
    2. LCAと診断された大人と子供。
    3. CLIA承認検査機関によるRPE65変異（ホモ接合体または複合ヘテロ接合体）によるLCAの分子診断。
    4. 投与時の年齢が8歳以上。
    5. -注射する目の視力が20/160以下または視野が20度未満。

除外基準:

被験者は、性別、人種、または民族に基づいて除外されることはありません。

以下の条件のいずれかを満たす被験者は、臨床試験から除外されます。

  1. -研究の要件を満たすことができない、または満たすことを望まない。
  2. -過去6か月間の治験薬の臨床研究への参加。
  3. -計画された手術を妨げる、または研究エンドポイントの解釈を妨げる既存の眼の状態（たとえば、緑内障、角膜または水晶体の混濁）。
  4. 光コヒーレンストモグラフィー (OCT) および/または眼底検査などの非侵襲的手段によって決定される、十分な生存網膜細胞の欠如。 具体的には、間接検眼鏡検査により、完全な網膜変性 (地理的萎縮、タペート光沢による薄化、またはコンフルエントな網膜内色素移動によって示される) に関与していない網膜のディスク領域が 1 つ未満であることが明らかになった場合、これらの目は除外されます。 さらに、十分な品質の光コヒーレンストモグラフィー (OCT) スキャンを取得できる眼では、厚さ測定値が 100 um 未満の網膜の領域、または神経網膜がない場合、AAV2-hRPE65v2 の送達の対象にはなりません。
  5. 全身性疾患または臨床的に重大な異常なベースライン検査値を複雑にします。 複雑な全身性疾患には、疾患自体または疾患の治療によって眼機能が変化する可能性があるものも含まれます。 例としては、治療が中枢神経系の機能に影響を与える可能性のある悪性腫瘍が挙げられます (たとえば、眼窩の放射線治療、CNS/視神経の関与を伴う白血病)。 日和見感染症（CMV網膜炎など）に対する感受性がある可能性があるため、免疫不全疾患の被験者も除外されます。 糖尿病または鎌状赤血球症の被験者は、進行した網膜症の症状がある場合は除外されます（例： 黄斑浮腫または増殖性変化）。 若年性関節リウマチの被験者は、創傷治癒が不十分なために手術後の感染リスクが高まるため、除外される可能性があります。 B型肝炎、C型肝炎、およびHIVに陽性である被験者は除外されます。
  6. -6か月以内の以前の眼科手術。
  7. -周術期に使用する予定の薬物に対する既知の過敏症。
  8. -妊娠している、または研究期間中に効果的な避妊を使用したくない出産の可能性のある個人。
  9. -潜在的な被験者が研究の過程でフォローアップ検査を完了することを許可しないその他の状態であり、研究者の意見では、潜在的な被験者は研究に不適切です。
  10. 免疫学的研究が1：1000を超えるAAV2に対する中和抗体の存在を示す場合、被験者は除外されます。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：線量コホート 1
150 マイクロリットル中の 1.5E10 ベクター ゲノム voretigene neparvovec-rzyl を網膜下に投与
生物学的：voretigene neparvovec-rzyl
被験者は、最低用量から始めて片側（片目）に投与されます。 対象は、網膜下注射によりAAV2-hRPE65v2を注射される。 次のコホートへの用量漸増は、注射後少なくとも 4 週間までの DSMB による安全性データの評価に依存します。 AAV2 の送達時間とトランスジーン発現のピークとの間に遅延があるため、すべての被験者間で 6 週間の遅延があります。
他の名前：
  • AAV2-hRPE65v2
実験的：線量コホート 2
4.8E10 ベクター ゲノム voretigene neparvovec-rzyl 150 マイクロリットルを網膜下に投与
生物学的：voretigene neparvovec-rzyl
被験者は、最低用量から始めて片側（片目）に投与されます。 対象は、網膜下注射によりAAV2-hRPE65v2を注射される。 次のコホートへの用量漸増は、注射後少なくとも 4 週間までの DSMB による安全性データの評価に依存します。 AAV2 の送達時間とトランスジーン発現のピークとの間に遅延があるため、すべての被験者間で 6 週間の遅延があります。
他の名前：
  • AAV2-hRPE65v2
実験的：線量コホート 3
1.5E11 ベクター ゲノム voretigene neparvovec-rzyl 300 マイクロリットルを網膜下に投与
生物学的：voretigene neparvovec-rzyl
被験者は、最低用量から始めて片側（片目）に投与されます。 対象は、網膜下注射によりAAV2-hRPE65v2を注射される。 次のコホートへの用量漸増は、注射後少なくとも 4 週間までの DSMB による安全性データの評価に依存します。 AAV2 の送達時間とトランスジーン発現のピークとの間に遅延があるため、すべての被験者間で 6 週間の遅延があります。
他の名前：
  • AAV2-hRPE65v2

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
主要な結果の尺度は、安全性と忍容性です。副次評価項目には、主観的心理物理学的検査および客観的生理学的検査によって測定される視覚機能の変化が含まれます。
時間枠：視覚機能は、プロトコルに記載されているように、ベースライン訪問から 5 年までの指定された間隔で測定されます。
視覚機能は、プロトコルに記載されているように、ベースライン訪問から 5 年までの指定された間隔で測定されます。

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Spark Therapeutics

捜査官

  • スタディディレクター：Clinical Director、Spark Therapeutics

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2007年9月1日

一次修了 (実際)

2018年3月20日

研究の完了 (実際)

2018年3月20日

試験登録日

最初に提出

2007年8月13日

QC基準を満たした最初の提出物

2007年8月13日

最初の投稿 (見積もり)

2007年8月15日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2020年11月2日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2020年10月30日

最終確認日

2020年10月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • AAV2-hRPE65v2-101
  • 2006-6-4787 (その他の識別子：Children's Hospital of Philadelphia IRB)

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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