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安定用量オクトレオチド療法で管理されていない症候性カルチノイド症候群の参加者におけるテロトリスタットエチプラート（LX1606）の研究

2018年12月3日 更新者：Lexicon Pharmaceuticals

安定用量のオクトレオチド長時間作用性放出デポー療法に抵抗性の症候性カルチノイド症候群の被験者における経口投与されたLX1606の安全性と忍容性を決定するための第2相、多施設、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、昇順、多用量試験

この研究の目的は、安定用量の長時間作用型オクトレオチド療法で管理されていない症候性カルチノイド症候群の参加者を対象に、テロトリスタット エチプラート (LX1606) とプラセボ コントロールの安全性と忍容性を評価することです。 最大耐用量または有効用量の決定に続いて、症状および安全性プロファイルへの影響を確認するためにコホートの拡大が行われます。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

23

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、アメリカ、72205
        • Hematology Oncology Services of Arkansas
    • California
      • San Francisco、California、アメリカ、94115
        • UCSF Helen Diller Family Comprehensive Cancer Center
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46237
        • St. Francis Medical Group Oncology and Hematology Specialists
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
        • University of Iowa
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Dana Farber Cancer Institute
    • Nebraska
      • Omaha、Nebraska、アメリカ、68114
        • Nebraska Methodist Hospital
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • UT M.D. Anderson Cancer Center
      • McAllen、Texas、アメリカ、78503
        • Texas Oncology - McAllen
      • Weslaco、Texas、アメリカ、78596
        • Texas Oncology - Weslaco

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 18歳以上の男女
  • -コンピューター断層撮影法（CT）、磁気共鳴画像法（MRI）、または放射性核種画像法によって疾患の範囲が確認された、生検で証明された胃腸（GI）管の転移性カルチノイド腫瘍
  • 安定用量の長時間作用型オクトレオチド療法で管理できない症状（1日4回以上の排便）
  • -書面によるインフォームドコンセントを提供する能力

除外基準:

  • 「膵臓コレラ」タイプの臨床症候群に適合する、容量収縮、脱水、または低血圧の臨床症候群に関連する、1日あたり12回以上の多量の水様便
  • スクリーニング時の血液学および肝機能検査の治験依頼者が許容できない臨床検査値
  • カルノフスキー状態 ≤70% - 自分の面倒を見ることができない
  • -スクリーニング前60日以内の手術
  • 短腸症候群の病歴
  • 平均余命 <12ヶ月
  • -スクリーニング前の2年以内の物質またはアルコール乱用の履歴
  • トリプトファンヒドロキシラーゼ（TPH）阻害剤への以前の暴露
  • -スクリーニングから30日以内の治験薬の投与、またはスクリーニングから90日以内の治療用タンパク質または抗体の投与

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：トリプル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：テロトリスタット エチプレート 150 mg コア フェーズ
テロトリスタット エチプラート カプセル 150 mg を 1 日 3 回、28 日間、二重盲検治療期間 (コア フェーズ) に 1 か月に 1 回投与する安定用量のオクトレオチド長時間作用型放出 (LAR) デポー療法と組み合わせます。 28 日間の治療が完了すると、参加者は任意の非盲検延長期間に入る資格を得ました。
薬：テロトリスタットエチプラート
テロトリスタット エチプラート カプセル;経口で毎日3回。
他の名前：
  • LX1606
薬：オクトレオチド LAR デポ
安定用量のオクトレオチド LAR デポー療法。月に1回皮下注射。
実験的：テロトリスタット エチプレート 250 mg コア フェーズ
二重盲検治療期間中、テロトリスタット エチプラート カプセル 250 mg を 1 日 3 回、28 日間、1 か月に 1 回投与される安定用量のオクトレオチド LAR デポ療法と組み合わせます。 28 日間の治療が完了すると、参加者は任意の非盲検延長期間に入る資格を得ました。
薬：テロトリスタットエチプラート
テロトリスタット エチプラート カプセル;経口で毎日3回。
他の名前：
  • LX1606
薬：オクトレオチド LAR デポ
安定用量のオクトレオチド LAR デポー療法。月に1回皮下注射。
実験的：テロトリスタット エチプレート 350 mg コア フェーズ
テロトリスタット エチプラート カプセル、350 mg を 1 日 3 回、28 日間、二重盲検治療期間に 1 か月に 1 回の安定用量オクトレオチド LAR デポ療法と組み合わせて経口投与。 28 日間の治療が完了すると、参加者は任意の非盲検延長期間に入る資格を得ました。
薬：テロトリスタットエチプラート
テロトリスタット エチプラート カプセル;経口で毎日3回。
他の名前：
  • LX1606
薬：オクトレオチド LAR デポ
安定用量のオクトレオチド LAR デポー療法。月に1回皮下注射。
実験的：テロトリスタット エチプレート 500 mg コア フェーズ
テロトリスタット エチプラート カプセル、500 mg を 1 日 3 回、28 日間、二重盲検治療期間に 1 か月に 1 回投与される安定用量のオクトレオチド LAR デポー療法と組み合わせて経口投与。 28 日間の治療が完了すると、参加者は任意の非盲検延長期間に入る資格を得ました。
薬：テロトリスタットエチプラート
テロトリスタット エチプラート カプセル;経口で毎日3回。
他の名前：
  • LX1606
薬：オクトレオチド LAR デポ
安定用量のオクトレオチド LAR デポー療法。月に1回皮下注射。
実験的：プラセボ コア フェーズ
プラセボ マッチング テロトリスタット エチプラート カプセル、1 日 3 回、二重盲検治療期間に 28 日間、1 か月に 1 回投与される安定用量のオクトレオチド LAR デポー療法と組み合わせて経口投与。 28 日間の治療が完了すると、参加者はオプションの非盲検延長期間にテロトリスタット エチプラートを受け取る資格がありました。
薬：オクトレオチド LAR デポ
安定用量のオクトレオチド LAR デポー療法。月に1回皮下注射。
薬：プラセボ
プラセボ マッチング テロトリスタット エチレート カプセル;経口で毎日3回。
実験的：Telotristat Etiprate 非盲検延長フェーズ
非盲検延長期間に毎月 1 回投与される安定用量のオクトレオチド LAR デポー療法と組み合わせて、割り当てられた用量レベルで 8 週間のテロトリスタット エチプラート。 8 週間の期間が終了すると、参加者はさらに 172 週間の延長期間に入り、割り当てられた用量または最大耐量 (500 mg を 1 日 3 回) のテロトリスタット エチプラートを投与されます。
薬：テロトリスタットエチプラート
テロトリスタット エチプラート カプセル;経口で毎日3回。
他の名前：
  • LX1606
薬：オクトレオチド LAR デポ
安定用量のオクトレオチド LAR デポー療法。月に1回皮下注射。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
コアフェーズで治療に起因する有害事象（TEAE）および薬物関連のTEAEを発症した参加者の数
時間枠：最大 4 週間のコア フェーズ
有害事象（AE）は、薬物関連とみなされるかどうかにかかわらず、ヒトにおける薬物の使用に関連するあらゆる不都合な医学的発生と定義されました。 TEAE は、1 日目の無作為化治療の初回投与後に報告された AE でした。
最大 4 週間のコア フェーズ
非盲検延長段階でTEAEを有する参加者の数
時間枠：非盲検延長段階で最大 180 週間
有害事象は、薬物関連とみなされるかどうかにかかわらず、ヒトにおける薬物の使用に関連するあらゆる不都合な医学的出来事として定義されました。 TEAE は、治療を受けた後に報告された AE でした。
非盲検延長段階で最大 180 週間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
1 日あたりの平均排便回数 (BM) のベースラインからの変化
時間枠：4週目までのベースライン
参加者は、毎日の日記に 1 日あたりの BM の数を記録しました。 1 日あたりの BM の総数は、4 週間にわたって平均化されました。 ベースラインからのマイナスの変化は改善を示します。
4週目までのベースライン
週平均便フォームのベースラインからの変化
時間枠：4週目までのベースライン
参加者は、6段階のスケール（0-なし、1-硬い、2-硬い、3-柔らかい、4-緩い、5-水っぽい）を使用して、毎日の日記に便の形を記録しました。 ベースラインからのマイナスの変化は改善を示します。
4週目までのベースライン
排便の切迫感を経験している 1 週間あたりの日数の割合のベースラインからの変化
時間枠：4週目までのベースライン
参加者は、毎日の日記に排便の切迫感 (はいまたはいいえ) を記録しました。 ベースラインからのマイナスの変化は改善を示します。
4週目までのベースライン
皮膚紅潮エピソード数のベースラインからの変化
時間枠：4週目までのベースライン
参加者は、日誌に 1 日あたりの紅潮エピソードの数を記録しました。 1 日あたりの紅潮エピソードの総数は、4 週間にわたって平均化されました。 ベースラインからのマイナスの変化は改善を示します。
4週目までのベースライン
腹痛または不快感の重症度のベースラインからの変化
時間枠：4週目までのベースライン
参加者は、4 段階のスケール (0-なし、1-軽度、2-中等度、3-重度) を使用して評価された毎日の日記に、腹痛または不快感の重症度を記録しました。 ベースラインからのマイナスの変化は改善を示します。
4週目までのベースライン
尿中 5-ヒドロキシインドール酢酸 (u5-HIAA) のベースラインからの変化
時間枠：4週目までのベースライン
u5-HIAA は、神経内分泌腫瘍 (NET) の活動を評価するために臨床で使用される標準的な検査であり、24 時間の尿検体として収集されます。 ベースラインからのマイナスの変化は改善を示します。
4週目までのベースライン
クロモグラニン A のベースラインからの変化
時間枠：4週目までのベースライン
クロモグラニンAレベルの評価のために血液サンプルを採取した。 ベースラインからのマイナスの変化は改善を示します。
4週目までのベースライン
カルチノイド症候群に関連する症状の主観的全体評価の改善を報告した参加者の数
時間枠：4週目
参加者は次の質問に答えるように求められました:「過去 7 日間で、下痢、緊急の排便の必要性、腹痛、または不快感などのカルチノイド症候群の腸の不調が十分に緩和されましたか?」 はいと答えた参加者の数が報告されます。
4週目
短時間作用型オクトレオチドの 1 日あたりの使用によるレスキュー頻度のベースラインからの変化
時間枠：4週目までのベースライン
参加者は、レスキューである短時間作用型オクトレオチドの皮下注射の詳細 (注射の場所と頻度) を毎日の日誌に記録しました。 ベースラインからのマイナスの変化は改善を示します。
4週目までのベースライン
最初の救助までの時間、短時間作用型オクトレオチド
時間枠：4週目までのベースライン
レスキュー、短時間作用型オクトレオチドの最初の皮下注射までの時間は、参加者の毎日の日記から決定されました。
4週目までのベースライン
4週目に完全奏効を経験した参加者の数
時間枠：4週目までのベースライン
治療に対する完全な反応は、次のいずれかとして定義されました。または 2. ベースラインから 50% 以上の毎日の排便の減少;または 3. グローバル評価の質問に対する肯定的な回答 (「過去 7 日間で、カルチノイド症候群による下痢、緊急の排便の必要性、腹痛または不快感などの腸の不調が十分に緩和されましたか?」)治療期間の最後の 2 週間のそれぞれ。
4週目までのベースライン

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Lexicon Pharmaceuticals

捜査官

  • スタディディレクター：Pablo LaPuerta, MD、Lexicon Pharmaceuticals, Inc.

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2009年3月1日

一次修了 (実際)

2014年6月1日

研究の完了 (実際)

2014年6月1日

試験登録日

最初に提出

2009年2月25日

QC基準を満たした最初の提出物

2009年2月25日

最初の投稿 (見積もり)

2009年2月27日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2018年12月26日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2018年12月3日

最終確認日

2018年10月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • LX1606.1-202-CS
  • LX1606.202 (その他の識別子：Lexicon Pharmaceuticals, Inc.)

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

カルチノイド症候群の臨床試験

  • Sanford Health
    National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research Foundation; Cornelia... と他の協力者
    募集
    希少疾患患者登録および自然史研究 - サンフォードにおける希少疾患の調整 (CoRDS)
    ミトコンドリア病 | 網膜色素変性症 | 重症筋無力症 | 好酸球性胃腸炎 | 多系統萎縮症 | 平滑筋肉腫 | 白質ジストロフィー | 痔瘻 | 脊髄小脳失調症3型 | フリードライヒ失調症 | ケネディ病 | ライム病 | 血球貪食性リンパ組織球症 | 脊髄小脳失調症1型 | 脊髄小脳性運動失調2型 | 脊髄小脳失調症6型 | ウィリアムズ症候群 | ヒルシュスプルング病 | 糖原病 | 川崎病 | 短腸症候群 | 低ホスファターゼ症 | レーバー先天性黒内障 | 口臭 | アカラシア心臓 | 多発性内分泌腫瘍 | リー症候群 | アジソン病 | 多発性内分泌腫瘍2型 | 強皮症 | 多発性内分泌腫瘍1型 | 多発性内分泌腫瘍2A型 | 多発性内分泌腫瘍2B型 | 非定型溶血性尿毒症症候群 | 胆道閉鎖症 | 痙性運動失調 | WAGR症候群 | アニリディア | 一過性全健忘症 | 馬尾症候群 | レフサム... およびその他の条件
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