重症再生不良性貧血(SAA)におけるダブルユニット臍帯血移植(CBT)のためのフルダラビン+シクロホスファミド+TBIコンディショニングレジメンの研究

包含基準:

• 2 つまたは 3 つの末梢血基準およびいずれかの骨髄基準によって定義される重度の再生不良性貧血の診断。

• 末梢血

  • 好中球 < 0.5 x 109/l
  • 血小板 < 20 x 109/l
  • 修正された網赤血球 < 1%

• 骨髄

  • 重度の細胞減少 (< 25%)
  • 造血細胞が残存細胞の 30% 未満を占める中程度の細胞減少 (25 ～ 30%)
• 造血幹細胞移植歴がない。
• 年齢：制限なし。
• パフォーマンスステータス: ECOG 0-2。

• 患者は主要臓器に重大な機能障害がないことが必要ですが、以下の適格基準は個々のケースに応じて変更される場合があります。

  • 心臓: 短縮率 > 30%、駆出率 > 45%。
  • 肝臓: 総ビリルビン < 2 × 正常の上限。 ALT < 3 × 正常の上限。
  • 腎臓: クレアチニン < 2 × 正常、またはクレアチニン クリアランス (GFR) > 60 ml/分/1.73m2。
• 患者には、活動性のウイルス感染症や活動性の真菌感染症がないことが必要です。
• 適切なドナーがいない
• 適切な臍帯血が入手可能です。A、B、DR 遺伝子座の少なくとも 4/6 が一致します。
• 患者（または患者の年齢が 19 歳未満の場合は両親の 1 人）は、インフォームドコンセントに署名する必要があります。

除外基準:

• 妊娠中または授乳中の女性。
• コントロールされていない、または研究療法の合併症によってコントロールが危険にさらされている可能性がある悪性または非悪性疾患。
• コンプライアンスを妨げる精神障害。
• ファンコニ貧血を含む先天性再生不良性貧血。