Estudo do Regime de Condicionamento Fludarabina + Ciclofosfamida + TCE para Transplante de Sangue de Cordão Duplas Unidades (CBT) em Anemia Aplástica Grave (SAA)

Critério de inclusão:

• Diagnóstico de anemia aplástica grave definida por quaisquer dois ou três critérios de sangue periférico e qualquer critério de medula.

• Sangue periférico

  • Neutrófilos < 0,5 x 109/l
  • Plaquetas < 20 x 109/l
  • Reticulócitos corrigidos < 1%

• Medula óssea

  • Hipocelularidade grave (< 25%)
  • Hipocelularidade moderada (25-30%) com células hematopoiéticas representando < 30% das células residuais
• Sem transplante prévio de células-tronco hematopoiéticas.
• Idade: sem limites.
• Status de desempenho: ECOG 0-2.

• Os pacientes devem estar livres de déficits funcionais significativos em órgãos principais, mas os seguintes critérios de elegibilidade podem ser modificados em casos individuais.

  • Coração: uma fração de encurtamento > 30%, fração de ejeção > 45%.
  • Fígado: bilirrubina total < 2 × limite superior do normal; ALT < 3 × limite superior do normal.
  • Rim: creatinina <2 × normal ou depuração de creatinina (TFG) > 60 ml/min/1,73m2.
• Os pacientes não devem ter nenhuma infecção viral ativa ou infecção fúngica ativa.
• Nenhum doador apropriado
• Sangue de cordão apropriado está disponível: compatível pelo menos em 4/6 dos loci A, B, DR.
• Os pacientes (ou um dos pais se os pacientes tiverem < 19 anos) devem assinar o consentimento informado.

Critério de exclusão:

• Mulheres grávidas ou amamentando.
• Doença maligna ou não maligna que não é controlada ou cujo controle pode ser prejudicado por complicações da terapia em estudo.
• Transtorno psiquiátrico que impediria a adesão.
• Anemia aplástica congênita, incluindo anemia de Fanconi.