骨髄破壊的同種異系移植後のプレリキサフォーによるドナー強化

この第 I/II 相臨床試験では、プレリキサホルの移植後の投与がヒトの血液学的回復を促進することの安全性と有効性をテストします。 HLAが一致した兄弟、一致した血縁関係のないドナー、または臍帯血からの骨髄破壊的同種幹細胞移植の適切な候補者である患者は、登録の資格があります。 研究者らは、この研究のために合計 50 人の患者を登録する予定です (HLA が一致した兄弟または一致した血縁関係のないドナー移植を受けた 30 人の患者、および臍帯血移植を受けた 20 人の患者)。 第I相研究では、プレリキサホルの移植後の投与の安全性を判断するために、少数の患者（各グループから3〜6人の患者）が登録されます。 患者は、移植後+2日目から+21日目または移植まで隔日で240μg/kgのプレリキサホルを皮下投与される。 制限毒性は、一次または二次移植片の失敗、プレリキサホル関連の重度の早期心室性不整脈または死亡として定義されます。 治験責任医師の第 I 相試験で安全基準が満たされた場合、治験責任医師は第 II 相試験に進み、血液学的回復の促進におけるプレリキサホルの移植後の投与の有効性を判断します。 この研究の実験的側面はプレリキサホルの使用であり、ケアの他のすべての側面は標準的なケアに沿っています。 フェーズIとフェーズIIの両方の患者が有効性分析のために組み合わされ、この研究から収集されたデータが研究者の歴史的対照と比較されます。 この研究の結果は、段階を設定し、より大規模なフェーズ 3 試験の正当化を提供します。