Donorforsterkning med Plerixafor postmyeloablativ allogen transplantasjon

Denne fase I/II kliniske studien vil teste sikkerheten og effekten av posttransplantasjonsadministrasjon av plerixafor for å øke hematologisk utvinning hos mennesker. Pasienter som er passende kandidater for myeloablativ allogen stamcelletransplantasjon fra en HLA-matchet søsken, matchet urelatert donor eller navlestrengsblod er kvalifisert for registrering. Etterforskerne planlegger å registrere totalt 50 pasienter til denne studien (30 pasienter med HLA-matchet søsken eller matchet urelatert donortransplantasjon, og 20 pasienter med navlestrengsblodtransplantasjon). I løpet av fase I-studien vil et lite antall pasienter (3-6 pasienter fra hver gruppe) bli registrert for å fastslå sikkerheten ved administrasjon av plerixafor etter transplantasjon. Pasienter vil få plerixafor gitt med 240 µg/kg subkutant annenhver dag fra dag +2 etter transplantasjon til dag +21 eller engraftment. Begrensende toksisitet er definert som primær eller sekundær graftsvikt, plerixafor-relatert alvorlig prematur ventrikkelarytmi eller død. Hvis sikkerhetskriteriene er oppfylt fra etterforskernes fase I-studie, vil etterforskerne fortsette med fase II-studien for å bestemme effekten av posttransplantasjonsadministrering av plerixafor for å øke hematologisk utvinning. Det eksperimentelle aspektet av denne studien er bruken av plerixafor, og alle andre aspekter ved omsorg vil være i tråd med standarden for omsorg. Både fase I og fase II pasienter vil bli kombinert for effektanalyse, og data samlet inn fra denne studien vil bli sammenlignet med etterforskerens historiske kontroll. Resultatene fra denne studien vil sette scenen og gi begrunnelse for en større fase 3-studie.