ALX0681-C301試験（HERCULES後）を完了した患者さんを対象としたフォローアップ試験
2022年3月21日 更新者：Sanofi
カプラシズマブの長期的な安全性と有効性を評価するための研究 ALX0681-C301 (HERCULES) を完了した患者の前向きフォローアップ研究 (HERCULES 後)
この研究の目的は、caplacizumab の長期的な安全性と有効性を評価し、caplacizumab の反復使用の安全性と有効性を評価し、後天性血栓性血小板減少性紫斑病 (aTTP) の長期的な影響を特徴づけることでした。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
104
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
Missouri
-
Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Investigator site
-
-
New York
-
Valhalla、New York、アメリカ、10595
- Investigator site
-
-
North Carolina
-
Durham、North Carolina、アメリカ、27710
- Investigator site
-
-
Ohio
-
Columbus、Ohio、アメリカ、43210
- Investigator site
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73104
- Investigator site
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15232
- Investigator site
-
-
South Carolina
-
Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
- Investigator site
-
Greenville、South Carolina、アメリカ、27834
- Investigator site
-
-
-
-
-
Bristol、イギリス
- Investigator site
-
Liverpool、イギリス
- Investigator site
-
London、イギリス
- Investigator site
-
-
-
-
-
Haifa、イスラエル
- Investigator site
-
Jerusalem Region、イスラエル
- Investigator site
-
Nahariya、イスラエル
- Investigator site
-
-
-
-
-
Catania、イタリア
- Investigator site
-
Milan、イタリア
- Investigator site
-
Pesaro、イタリア
- Investigator site
-
Rome、イタリア
- Investigator site
-
Vicenza、イタリア
- Investigator site
-
-
-
-
-
Vienna、オーストリア
- Investigator site
-
-
-
-
-
Halifax、カナダ
- Investigator site
-
Quebec、カナダ
- Investigator site
-
Toronto、カナダ
- Investigator site
-
-
-
-
-
Bern、スイス
- Investigator site
-
-
-
-
-
Barcelona、スペイン
- Investigator Site 1
-
Barcelona、スペイン
- Investigator Site 2
-
Sevilla、スペイン
- Investigator site
-
Valencia、スペイン
- Investigator Site 2
-
Valencia、スペイン
- Investyigator Site 1
-
-
-
-
-
Brno、チェコ
- Investigator site
-
Olomouc、チェコ
- Investigator site
-
-
-
-
-
Budapest、ハンガリー
- Investigator site
-
Debrecen、ハンガリー
- Investigator site
-
-
-
-
-
Caen、フランス
- Investigator site
-
Lille、フランス
- Investigator site
-
Marseille、フランス
- Investigator site
-
Paris、フランス
- Investigator Site 1
-
Paris、フランス
- Investigator Site 2
-
-
-
-
-
Antwerp、ベルギー
- Investigator site
-
Bruxelles、ベルギー
- Investigator site
-
La Louviere、ベルギー
- Investigator site
-
Leuven、ベルギー
- Investigator site
-
-
-
-
-
Ankara、七面鳥
- Investigator site
-
Istanbul、七面鳥
- Investigator site
-
Kayseri、七面鳥
- Investigator site
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
16年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 研究ALX0681-C301の最終（28日間）フォローアップ訪問を完了しました。
- >= インフォームドコンセントフォームに署名した時点で18歳。
- -研究固有の活動/手順を開始する前に、インフォームドコンセントを提供します。
除外基準:
- -研究プロトコルの手順に従うことができない/従う意思がない。
- -現在、別の治験薬またはデバイスを使用した臨床研究に登録されています。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：カプラシズマブ
標準治療（血漿交換[PE]、コルチコステロイドおよびその他の免疫抑制剤）でALX0681-C301試験（NCT02553317）を完了した参加者、またはPEと免疫抑制剤を併用したカプラシズマブを完了した参加者は、試験LTS16371に登録されました。
LTS16371でaTTPが再発し、いずれの基準も満たしていない参加者（すなわち、妊娠、治験薬[IMP]に対する重度および/または重度の過敏反応の既往、IMPを受ける前の離脱、1回以上のPEを受けた）は、カプラシズマブで治療されました最初の 10 ミリグラム (mg) の静脈内投与に続いて、PE の期間中および PE の停止後 30 日間 (必要に応じて最終的に 28 日間の延長期間)、毎日 10 mg の皮下注射を行います。
再発の有無にかかわらず参加者は、LTS16371 で最大 36 か月まで年 2 回追跡調査されました。
|
• 血漿を用いた PE (例えば、新鮮凍結血漿、溶媒洗剤/ウイルス不活化血漿、凍結上清) • コルチコステロイド治療および • 他の免疫抑制剤 (例えば、リツキシマブ) の使用。
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
後天性血栓性血小板減少性紫斑病（aTTP）関連イベントの参加者の割合
時間枠：ベースラインから 36 か月まで
|
aTTP 関連のイベントは、aTTP 関連の死亡、aTTP の再発 (毎日の PE の開始を必要とする再発性血小板減少症として定義)、または少なくとも 1 つの主要な血栓塞栓イベント (例えば、心筋梗塞、脳血管障害、肺塞栓症、または深部静脈血栓症) として定義されました。 ）。
研究中に少なくとも 1 つの aTTP 関連のイベントが発生した参加者の割合が、このアウトカム指標で報告されました。
|
ベースラインから 36 か月まで
|
|
後天性血栓性血小板減少性紫斑病関連イベントの数
時間枠：ベースラインから 36 か月まで
|
aTTP 関連のイベントは、aTTP 関連の死亡、aTTP の再発 (毎日の PE の開始を必要とする再発性血小板減少症として定義)、または少なくとも 1 つの主要な血栓塞栓イベント (例えば、心筋梗塞、脳血管障害、肺塞栓症または深部静脈血栓症) として定義されました。 .
|
ベースラインから 36 か月まで
|
|
最初に獲得した血栓性血小板減少性紫斑病関連イベントまでの時間
時間枠：ベースラインから 36 か月まで
|
最初の TTP 関連イベントまでの時間は、ベースラインから LTS16371 の最初の TTP 関連イベントまでの期間 (日数) として定義されました。
LTS16371 中にイベントのない参加者は、研究の最後に打ち切られました。
解析にはカプラン・マイヤー法を用いた。
|
ベースラインから 36 か月まで
|
|
研究中に報告されたTTP関連の死亡を伴う参加者の数
時間枠：ベースラインから 36 か月まで
|
ベースラインから 36 か月まで
|
|
|
病気が再発した参加者の割合（aTTP）
時間枠：ベースラインから 36 か月まで
|
ATTP の再発は、毎日の PE の開始を必要とする再発性血小板減少症と定義されました。
|
ベースラインから 36 か月まで
|
|
研究中に報告された疾患数（aTTP）の再発
時間枠：ベースラインから 36 か月まで
|
ATTP の再発は、毎日の PE の開始を必要とする再発性血小板減少症と定義されました。
|
ベースラインから 36 か月まで
|
|
疾患再発までの時間 (aTTP)
時間枠：ベースラインから 36 か月まで
|
疾患の最初の再発までの時間 (aTTP) は、ベースラインから LTS16371 における aTTP イベントの最初の再発までの期間 (日数) として定義されました。
aTTP の再発: 毎日の PE の開始を必要とする再発性血小板減少症として定義されます。
LTS16371 中にイベントのない参加者は、研究の最後に打ち切られました。
解析にはカプラン・マイヤー法を用いた。
|
ベースラインから 36 か月まで
|
|
血栓性血小板減少性紫斑病 (TTP) を含む主要な血栓塞栓性イベントの参加者の割合
時間枠：ベースラインから 36 か月まで
|
主要な血栓塞栓性イベント（心筋梗塞、脳血管障害、肺塞栓症、深部静脈血栓症など）は、規制活動に関する標準化された医学辞書（MedDRA）クエリ（SMQ）に基づいて評価されました。
報告された主要な血栓塞栓性イベントには、TTP の再発が含まれていました。
|
ベースラインから 36 か月まで
|
|
血栓性血小板減少性紫斑病を含む主要な血栓塞栓性イベントの数
時間枠：ベースラインから 36 か月まで
|
主要な血栓塞栓性事象（心筋梗塞、脳血管障害、肺塞栓症、深部静脈血栓症など）は、SMQ に基づいて評価されました。
報告された主要な血栓塞栓性イベントには、TTP の再発が含まれていました。
|
ベースラインから 36 か月まで
|
|
最初の主要な血栓塞栓イベントまでの時間
時間枠：ベースラインから 36 か月まで
|
最初の主要な血栓塞栓症イベントまでの時間は、ベースラインから LTS16371 の最初の主要な血栓塞栓症イベントまでの期間 (日数) として定義されました。
LTS16371 中にイベントのない参加者は、研究の最後に打ち切られました。
解析にはカプラン・マイヤー法を用いた。
|
ベースラインから 36 か月まで
|
|
認知機能: 神経心理学的状態 (RBANS) の評価のための反復可能なバッテリー ベースラインでの合計絶対スコア、36 か月のフォローアップ訪問、および RBANS のベースラインからの変化 36 か月のフォローアップ訪問での合計スコア
時間枠：ベースライン、36 か月のフォローアップ訪問
|
RBANS は、5 つの個別のドメイン (即時記憶、遅延記憶、注意、言語、視空間能力) を使用した 30 分間の包括的なスクリーニング テストで、参加者の認知精神状態を調べます。
すべての個々のドメインからのスコアが合計スコアに集計されたため、RBANS の合計スコアは 40 から 160 の範囲であり、スコアが高いほどパフォーマンスが向上したことを示しています。
|
ベースライン、36 か月のフォローアップ訪問
|
|
健康関連の生活の質 (HRQoL): 頭痛影響テスト (HIT-6) のベースラインからの変化 12、24、および 36 か月目のフォローアップ訪問での合計スコア
時間枠：ベースライン、12、24、および 36 か月目
|
HIT-6 は、臨床診療と臨床研究の両方で参加者の QoL に対する頭痛の影響の臨床評価として使用された、管理が容易な評価です。
アンケートには、痛み、役割機能（通常の活動を行う能力）、社会的機能、活力（エネルギー/疲労）、認知機能、および心理的/感情的苦痛を含む、頭痛患者に最も影響を与える6つの機能領域をカバーする6つの質問が含まれていました.
合計 HIT-6 スコア (すべての個々の質問の合計) は 36 (最良の結果) から 78 (最悪の結果) の範囲で、スコアが高いほど状態が悪いことを示しました。
|
ベースライン、12、24、および 36 か月目
|
|
健康関連の生活の質: 36 項目の簡易アンケート (SF-36) 健康調査におけるベースラインからの変化 - 12、24、および 36 か月目のフォローアップ訪問時の身体機能ドメインスコア
時間枠：ベースライン、12、24、および 36 か月目
|
SF-36 は、身体機能、社会機能、役割機能/身体、役割機能/感情、感情的幸福、エネルギー/疲労、痛み、一般的な健康、および追加の単一項目をカバーする 8 つのドメインに要約された 36 項目で構成されていました。健康状態の変化。
身体機能領域のスコアは 0 (最低値) から 100 (最高値) までの範囲で、スコアが高いほど健康状態が良好であることを示しています。
12、24、および 36 か月での身体機能ドメイン スコアのベースラインからの変化が、このアウトカム指標で報告されました。
|
ベースライン、12、24、および 36 か月目
|
|
健康関連の生活の質: 36 項目の簡易アンケート健康調査におけるベースラインからの変化 - 12、24、および 36 か月目のフォローアップ訪問時の役割機能/物理的領域スコア
時間枠：ベースライン、12、24、および 36 か月目
|
SF-36 は、身体機能、社会機能、役割機能/身体、役割機能/感情、感情的幸福、エネルギー/疲労、痛み、一般的な健康、および追加の単一項目をカバーする 8 つのドメインに要約された 36 項目で構成されていました。健康状態の変化。
役割機能/身体領域のスコアは 0 (最低値) から 100 (最高値) までの範囲で、スコアが高いほど健康状態が良好であることを示しています。
12、24、および 36 か月での役割機能/身体ドメイン スコアのベースラインからの変化が、このアウトカム指標で報告されました。
|
ベースライン、12、24、および 36 か月目
|
|
健康関連の生活の質: 36 項目の簡易アンケート健康調査におけるベースラインからの変化 - 12、24、および 36 か月目のフォローアップ訪問時の役割機能/感情ドメインスコア
時間枠：ベースライン、12、24、および 36 か月目
|
SF-36 は、身体機能、社会機能、役割機能/身体、役割機能/感情、感情的幸福、エネルギー/疲労、痛み、一般的な健康、および追加の単一項目をカバーする 8 つのドメインに要約された 36 項目で構成されていました。健康状態の変化。
役割機能/感情領域のスコアは 0 (最低値) から 100 (最高値) の範囲で、スコアが高いほど健康状態が良好であることを反映しています。
12、24、および 36 か月での役割機能/感情ドメイン スコアのベースラインからの変化が、この結果測定で報告されました。
|
ベースライン、12、24、および 36 か月目
|
|
健康関連の生活の質: 36 項目の簡易アンケート健康調査におけるベースラインからの変化 - 12、24、および 36 か月目のフォローアップ訪問時のエネルギー/疲労ドメインスコア
時間枠：ベースライン、12、24、および 36 か月目
|
SF-36 は、身体機能、社会機能、役割機能/身体、役割機能/感情、感情的幸福、エネルギー/疲労、痛み、一般的な健康、および追加の単一項目をカバーする 8 つのドメインに要約された 36 項目で構成されていました。健康状態の変化。
エネルギー/疲労領域のスコアは 0 (最悪の値) から 100 (最良の値) の範囲で、スコアが高いほど健康状態が良好であることを示しています。
12、24、および 36 か月でのエネルギー/疲労領域スコアのベースラインからの変化が、このアウトカム指標で報告されました。
|
ベースライン、12、24、および 36 か月目
|
|
健康関連の生活の質: 36 項目の簡易アンケート健康調査におけるベースラインからの変化 - 12、24、および 36 か月目のフォローアップ訪問時の感情的幸福ドメイン スコア
時間枠：ベースライン、12、24、および 36 か月目
|
SF-36 は、身体機能、社会機能、役割機能/身体、役割機能/感情、感情的幸福、エネルギー/疲労、痛み、一般的な健康、および追加の単一項目をカバーする 8 つのドメインに要約された 36 項目で構成されていました。健康状態の変化。
感情的な幸福度のドメイン スコアは 0 (最悪の値) から 100 (最良の値) までの範囲で、スコアが高いほど健康状態が良好であることを反映しています。
12、24、および 36 か月での情緒的幸福ドメイン スコアのベースラインからの変化が、このアウトカム指標で報告されました。
|
ベースライン、12、24、および 36 か月目
|
|
健康関連の生活の質: 36 項目の簡易アンケート健康調査におけるベースラインからの変化 - 12、24、および 36 か月目のフォローアップ訪問時の社会的機能ドメインスコア
時間枠：ベースライン、12、24、および 36 か月目
|
SF-36 は、身体機能、社会機能、役割機能/身体、役割機能/感情、感情的幸福、エネルギー/疲労、痛み、一般的な健康、および追加の単一項目をカバーする 8 つのドメインに要約された 36 項目で構成されていました。健康状態の変化。
社会的機能ドメインのスコアは 0 (最低値) から 100 (最高値) までの範囲で、スコアが高いほど健康状態が良好であることを示しています。
12、24、および 36 か月での社会的機能ドメイン スコアのベースラインからの変化が、このアウトカム指標で報告されました。
|
ベースライン、12、24、および 36 か月目
|
|
健康関連の生活の質: 36 項目の簡易アンケート健康調査におけるベースラインからの変化 - 12、24、および 36 か月目のフォローアップ訪問時の疼痛領域スコア
時間枠：ベースライン、12、24、および 36 か月目
|
SF-36 は、身体機能、社会機能、役割機能/身体、役割機能/感情、感情的幸福、エネルギー/疲労、痛み、一般的な健康、および追加の単一項目をカバーする 8 つのドメインに要約された 36 項目で構成されていました。健康状態の変化。
疼痛領域のスコアは 0 (最低値) から 100 (最高値) までの範囲で、スコアが高いほど健康状態が良好であることを反映しています。
12、24、および 36 か月での疼痛領域スコアのベースラインからの変化が、このアウトカム指標で報告されました。
|
ベースライン、12、24、および 36 か月目
|
|
健康関連の生活の質: 36 項目の簡易アンケート健康調査におけるベースラインからの変化 - 12、24、および 36 か月目のフォローアップ訪問時の一般的な健康領域スコア
時間枠：ベースライン、12、24、および 36 か月目
|
SF-36 は、身体機能、社会機能、役割機能/身体、役割機能/感情、感情的幸福、エネルギー/疲労、痛み、一般的な健康、および追加の単一項目をカバーする 8 つのドメインに要約された 36 項目で構成されていました。健康状態の変化。
一般的な健康領域のスコアは 0 (最低値) から 100 (最高値) の範囲で、スコアが高いほど健康状態が良好であることを示しています。
12、24、および 36 か月での一般的な健康領域スコアのベースラインからの変化が、このアウトカム指標で報告されました。
|
ベースライン、12、24、および 36 か月目
|
|
健康関連の生活の質: 36 項目の簡易アンケート健康調査におけるベースラインからの変化 - 12、24、および 36 か月目のフォローアップ訪問時の健康状態スコアの変化
時間枠：ベースライン、12、24、および 36 か月目
|
SF-36 は、身体機能、社会機能、役割機能/身体、役割機能/感情、感情的幸福、エネルギー/疲労、痛み、一般的な健康、および追加の単一項目をカバーする 8 つのドメインに要約された 36 項目で構成されていました。健康状態の変化。
健康状態スコアの変化は 0 (最悪の値) から 100 (最高の値) の範囲であり、スコアが高いほど健康状態が良好であることを反映しています。
12、24、および 36 か月での健康状態スコアの変化のベースラインからの変化が、このアウトカム指標で報告されました。
|
ベースライン、12、24、および 36 か月目
|
|
薬物誘発性治療創発（TE）抗薬物抗体（ADA）陽性反応を示した参加者の割合
時間枠：ベースラインから 36 か月まで
|
薬物誘発性 TE ADA 陽性は、既存の抗体 (pre-Ab) の影響を排除するための修正 ADA (mADA) メソッドを含む段階的アッセイ アプローチの結果に基づいていました。
ここで報告された TE ADA 応答には、プレ Ab の陽性反応と陰性反応の両方が含まれていました。
ADA および修正 ADA アッセイにおける投与前のサンプルの状態に関係なく、投与後のサンプルが陽性であった場合、参加者は薬物誘発性 TE ADA 陽性であると見なされました。
|
ベースラインから 36 か月まで
|
|
有害事象（AE）および重篤な有害事象（SAE）のある参加者の数
時間枠：ベースラインから 36 か月まで
|
AE とは、医薬品を投与された臨床研究参加者における不都合な医学的出来事であり、必ずしも治療と因果関係があるとは限りませんでした。
SAE とは、いずれかの線量で次のような不都合な医学的事象が発生したことを意味します: 死に至る、生命を脅かす、入院または既存の入院の延長が必要である、永続的または重大な障害/不能をもたらす、先天異常/先天性欠損症である、医学的に異常である重要なイベント。
|
ベースラインから 36 か月まで
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Medical Director Ablynx, MD、Ablynx NV
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2016年10月6日
一次修了 (実際)
2020年10月23日
研究の完了 (実際)
2020年10月23日
試験登録日
最初に提出
2016年8月4日
QC基準を満たした最初の提出物
2016年8月22日
最初の投稿 (見積もり)
2016年8月25日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年3月28日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年3月21日
最終確認日
2022年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- LTS16371
- 2016-001503-23 (EudraCT番号)
- ALX0681-C302 (その他の識別子：Ablynx)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
有資格の研究者は、患者レベルのデータおよび関連する研究文書へのアクセスを要求することができます。これには、臨床研究報告、修正を含む研究プロトコル、空白の症例報告フォーム、統計分析計画、およびデータセットの仕様が含まれます。
患者レベルのデータは匿名化され、治験参加者のプライバシーを保護するために研究文書は編集されます。
サノフィのデータ共有基準、適格な研究、およびアクセスを要求するプロセスの詳細については、https://vivli.org をご覧ください。
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。