Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Uppföljningsstudie för patienter som slutförde studie ALX0681-C301 (Post-HERCULES)

21 mars 2022 uppdaterad av: Sanofi

Prospektiv uppföljningsstudie för patienter som slutfört studie ALX0681-C301 (HERCULES) för att utvärdera långsiktig säkerhet och effekt av Caplacizumab (Post-HERCULES)

Syftet med denna studie var att utvärdera långsiktig säkerhet och effekt av caplacizumab, att utvärdera säkerhet och effekt av upprepad användning av caplacizumab och att karakterisera den långsiktiga effekten av förvärvad trombotisk trombocytopen purpura (aTTP).

Studieöversikt

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

104

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

      • Antwerp, Belgien
        • Investigator site
      • Bruxelles, Belgien
        • Investigator site
      • La Louviere, Belgien
        • Investigator site
      • Leuven, Belgien
        • Investigator site
      • Caen, Frankrike
        • Investigator site
      • Lille, Frankrike
        • Investigator site
      • Marseille, Frankrike
        • Investigator site
      • Paris, Frankrike
        • Investigator Site 1
      • Paris, Frankrike
        • Investigator Site 2
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Investigator site
    • New York
      • Valhalla, New York, Förenta staterna, 10595
        • Investigator site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Investigator site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43210
        • Investigator site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73104
        • Investigator site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15232
        • Investigator site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
        • Investigator site
      • Greenville, South Carolina, Förenta staterna, 27834
        • Investigator site
      • Haifa, Israel
        • Investigator site
      • Jerusalem Region, Israel
        • Investigator site
      • Nahariya, Israel
        • Investigator site
      • Catania, Italien
        • Investigator site
      • Milan, Italien
        • Investigator site
      • Pesaro, Italien
        • Investigator site
      • Rome, Italien
        • Investigator site
      • Vicenza, Italien
        • Investigator site
      • Ankara, Kalkon
        • Investigator site
      • Istanbul, Kalkon
        • Investigator site
      • Kayseri, Kalkon
        • Investigator site
      • Halifax, Kanada
        • Investigator site
      • Quebec, Kanada
        • Investigator site
      • Toronto, Kanada
        • Investigator site
      • Bern, Schweiz
        • Investigator site
      • Barcelona, Spanien
        • Investigator Site 1
      • Barcelona, Spanien
        • Investigator Site 2
      • Sevilla, Spanien
        • Investigator site
      • Valencia, Spanien
        • Investigator Site 2
      • Valencia, Spanien
        • Investyigator Site 1
      • Bristol, Storbritannien
        • Investigator site
      • Liverpool, Storbritannien
        • Investigator site
      • London, Storbritannien
        • Investigator site
      • Brno, Tjeckien
        • Investigator site
      • Olomouc, Tjeckien
        • Investigator site
      • Budapest, Ungern
        • Investigator site
      • Debrecen, Ungern
        • Investigator site
      • Vienna, Österrike
        • Investigator site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

16 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Slutförde det sista (28 dagars) uppföljningsbesöket i studie ALX0681-C301.
  2. >= 18 år vid tidpunkten för undertecknandet av formuläret för informerat samtycke.
  3. Ge informerat samtycke innan någon studiespecifik aktivitet/procedur påbörjades.

Exklusions kriterier:

  1. Att inte kunna/vilja följa studieprotokollets procedurer.
  2. För närvarande inskriven i en klinisk studie med ett annat prövningsläkemedel eller enhet.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: caplacizumab
Deltagare som avslutade studie ALX0681-C301 (NCT02553317) med standardvård (plasmautbyte [PE], kortikosteroider och andra immunsuppressiva medel) eller caplacizumab med PE och immunsuppressiva medel inkluderades i studie LTS16371. Deltagare vid varje återfall av aTTP i LTS16371 och som inte uppfyllde några kriterier (nämligen: graviditet, anamnes på svår och/eller allvarlig överkänslighetsreaktion mot prövningsläkemedlet [IMP], utsättning innan de fick IMP, fick mer än 1 PE) behandlades med caplacizumab initial 10 milligram (mg) intravenös dos följt av en daglig 10 mg subkutan injektion under PE-perioden och i 30 dagar efter avslutad PE (och så småningom 28-dagars förlängningsperiod, om det behövs). Deltagare med eller utan återfall följdes upp två gånger årligen upp till maximalt 36 månader i LTS16371.
• PE med plasma (t.ex. färskfryst plasma, lösningsmedelsrengöringsmedel/viralt inaktiverad plasma, kryosupernatant), • Kortikosteroidbehandling och • Användning av andra immunsuppressiva medel (t.ex. rituximab).

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel deltagare med förvärvad trombotisk trombocytopenisk purpura (aTTP) relaterade händelser
Tidsram: Från Baseline upp till 36 månader
aTTP-relaterade händelser definierades som: aTTP-relaterad död, återfall av aTTP (definierad som återkommande trombocytopeni som kräver initiering av daglig PE) eller minst en större tromboembolisk händelse (t.ex. hjärtinfarkt, cerebrovaskulär olycka, lungemboli eller djup ventrombos). ). Andel deltagare med minst en aTTP-relaterad händelse under studien rapporterades i detta utfallsmått.
Från Baseline upp till 36 månader
Antal förvärvade trombotiska trombocytopeniska Purpura-relaterade händelser
Tidsram: Från Baseline upp till 36 månader
aTTP-relaterade händelser definierades som: aTTP-relaterad död, återfall av aTTP (definierad som återkommande trombocytopeni som kräver initiering av daglig PE) eller minst en större tromboembolisk händelse (t.ex. hjärtinfarkt, cerebrovaskulär olycka, lungemboli eller djup ventrombos) .
Från Baseline upp till 36 månader
Dags för första förvärvade trombotiska trombocytopeniska Purpura-relaterade händelser
Tidsram: Från Baseline upp till 36 månader
Tid till första aTTP-relaterade händelser definierades som tidslängden (i dagar) från Baseline upp till första aTTP-relaterade händelse i LTS16371. Deltagare utan en händelse under LTS16371 censurerades i slutet av studien. Kaplan-Meier metod användes för analysen.
Från Baseline upp till 36 månader
Antal deltagare med aTTP-relaterade dödsfall som rapporterats under studien
Tidsram: Från Baseline upp till 36 månader
Från Baseline upp till 36 månader
Andel deltagare med återfall av sjukdom (aTTP)
Tidsram: Från Baseline upp till 36 månader
Återfall av aTTP definierades som återkommande trombocytopeni som kräver initiering av daglig PE.
Från Baseline upp till 36 månader
Antal återkommande sjukdomar (aTTP) rapporterade under studien
Tidsram: Från Baseline upp till 36 månader
Återfall av aTTP definierades som återkommande trombocytopeni som kräver initiering av daglig PE.
Från Baseline upp till 36 månader
Tid till återfall av sjukdom (aTTP)
Tidsram: Från Baseline upp till 36 månader
Tid till första återfall av sjukdomen (aTTP) definierades som varaktigheten av tiden (i dagar) från baslinjen upp till första recidiv av aTTP-händelsen i LTS16371. Återfall av aTTP: definieras som återkommande trombocytopeni som kräver initiering av daglig PE. Deltagare utan en händelse under LTS16371 censurerades i slutet av studien. Kaplan-Meier metod användes för analysen.
Från Baseline upp till 36 månader
Andel deltagare med större tromboemboliska händelser inklusive trombotisk trombocytopen purpura (TTP)
Tidsram: Från Baseline upp till 36 månader
Större tromboemboliska händelser (t.ex. hjärtinfarkt, cerebrovaskulär olycka, lungemboli eller djup ventrombos) bedömdes baserat på Standardized Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA) Query (SMQ). Rapporterade större tromboemboliska händelser inkluderade TTP-recidiv.
Från Baseline upp till 36 månader
Antal större tromboemboliska händelser inklusive trombotisk trombocytopen purpura
Tidsram: Från Baseline upp till 36 månader
Större tromboemboliska händelser (t.ex. hjärtinfarkt, cerebrovaskulär olycka, lungemboli eller djup ventrombos) bedömdes baserat på SMQ. Rapporterade större tromboemboliska händelser inkluderade TTP-recidiv.
Från Baseline upp till 36 månader
Dags för första större tromboemboliska händelse
Tidsram: Från Baseline upp till 36 månader
Tid till den första större tromboemboliska händelsen definierades som varaktigheten av tiden (i dagar) från baslinjen upp till den första stora tromboemboliska händelsen i LTS16371. Deltagare utan en händelse under LTS16371 censurerades i slutet av studien. Kaplan-Meier metod användes för analysen.
Från Baseline upp till 36 månader
Kognitiv funktion: Repeterbart batteri för bedömning av neuropsykologisk status (RBANS) totala absoluta poäng vid baslinjen, 36 månaders uppföljningsbesök och förändring från baslinjen i RBANS totalpoäng vid 36 månaders uppföljningsbesök
Tidsram: Baslinje, 36 månaders uppföljningsbesök
RBANS är ett 30-minuters omfattande screeningtest med fem individuella domäner (omedelbart minne, fördröjt minne, uppmärksamhet, språk och visuospatial förmåga) för att undersöka den kognitiva mentala statusen hos en deltagare. Poäng från alla individuella domäner aggregerades till ett totalpoäng och därmed varierade RBANS totalpoäng från 40 till 160, där högre poäng speglade bättre prestanda.
Baslinje, 36 månaders uppföljningsbesök
Hälsorelaterad livskvalitet (HRQoL): förändring från baslinjen i Headache Impact Test (HIT-6) Totala poäng vid månad 12, 24 och 36 uppföljningsbesök
Tidsram: Baslinje, månad 12, 24 och 36 uppföljningsbesök
HIT-6 är en lättadministrerad bedömning som användes som en klinisk utvärdering av huvudvärkens inverkan på en deltagares livskvalitet i både klinisk praktik och klinisk forskning. Frågeformuläret inkluderade 6 frågor som täckte de 6 funktionsområden som drabbades mest av huvudvärk, inklusive smärta, rollfunktion (förmågan att utföra vanliga aktiviteter), social funktion, vitalitet (energi/trötthet), kognitiv funktion och psykologisk/emotionell ångest. Totalt HIT-6 poäng (summan av alla individuella frågor) varierade från 36 (bästa resultat) till 78 (sämsta resultat), där högre poäng tydde på sämre kondition.
Baslinje, månad 12, 24 och 36 uppföljningsbesök
Hälsorelaterad livskvalitet: förändring från baslinjen i 36-objekt kortformulär (SF-36) hälsoundersökning – fysiskt fungerande domänresultat vid månad 12, 24 och 36 uppföljningsbesök
Tidsram: Baslinje, månad 12, 24 och 36 uppföljningsbesök
SF-36 bestod av 36 objekt som sammanfattades i 8 domäner: fysisk funktion, social funktion, rollfunktion/fysisk, rollfunktion/känslomässig, känslomässigt välbefinnande, energi/trötthet, smärta, allmän hälsa och ytterligare ett enda objekt som täcker förändring i hälsotillstånd. Poäng för fysiskt fungerande domäner varierade från 0 (sämsta värde) till 100 (bästa värde), med högre poäng som återspeglar bättre hälsotillstånd. Förändring från baslinjen i poäng för fysiskt fungerande domän vid månaderna 12, 24 och 36 rapporterades i detta resultatmått.
Baslinje, månad 12, 24 och 36 uppföljningsbesök
Hälsorelaterad livskvalitet: Förändring från baslinjen i 36-objekt kortformigt frågeformulär Health Survey - Rollfunktion/fysisk domänpoäng vid månad 12, 24 och 36 uppföljningsbesök
Tidsram: Baslinje, månad 12, 24 och 36 uppföljningsbesök
SF-36 bestod av 36 objekt som sammanfattades i 8 domäner: fysisk funktion, social funktion, rollfunktion/fysisk, rollfunktion/känslomässig, känslomässigt välbefinnande, energi/trötthet, smärta, allmän hälsa och ytterligare ett enda objekt som täcker förändring i hälsotillstånd. Poäng för rollfunktion/fysisk domän varierade från 0 (sämsta värde) till 100 (bästa värde), med högre poäng som speglar bättre hälsotillstånd. Förändring från baslinjen i rollfunktion/fysisk domänpoäng vid månaderna 12, 24 och 36 rapporterades i detta resultatmått.
Baslinje, månad 12, 24 och 36 uppföljningsbesök
Hälsorelaterad livskvalitet: Förändring från baslinjen i enkätenkät med 36 objekt i kort form – Hälsoundersökning – rollfunktion/känslomässiga domänresultat vid månad 12, 24 och 36 uppföljningsbesök
Tidsram: Baslinje, månad 12, 24 och 36 uppföljningsbesök
SF-36 bestod av 36 objekt som sammanfattades i 8 domäner: fysisk funktion, social funktion, rollfunktion/fysisk, rollfunktion/känslomässig, känslomässigt välbefinnande, energi/trötthet, smärta, allmän hälsa och ytterligare ett enda objekt som täcker förändring i hälsotillstånd. Poäng för rollfungerande/emotionella domäner varierade från 0 (sämsta värde) till 100 (bästa värde), med högre poäng som speglar bättre hälsotillstånd. Förändring från baslinjen i poäng för rollfunktion/emotionell domän vid månaderna 12, 24 och 36 rapporterades i detta resultatmått.
Baslinje, månad 12, 24 och 36 uppföljningsbesök
Hälsorelaterad livskvalitet: Förändring från baslinjen i 36-objekt kortformigt frågeformulär Health Survey - Energy/Trötthetsdomänresultat vid månad 12, 24 och 36 uppföljningsbesök
Tidsram: Baslinje, månad 12, 24 och 36 uppföljningsbesök
SF-36 bestod av 36 objekt som sammanfattades i 8 domäner: fysisk funktion, social funktion, rollfunktion/fysisk, rollfunktion/känslomässig, känslomässigt välbefinnande, energi/trötthet, smärta, allmän hälsa och ytterligare ett enda objekt som täcker förändring i hälsotillstånd. Poängen på energi-/trötthetsdomänen varierade från 0 (sämsta värde) till 100 (bästa värde), med högre poäng som återspeglar bättre hälsotillstånd. Förändring från baslinjen i energi-/utmattningsdomänens poäng vid månaderna 12, 24 och 36 rapporterades i detta utfallsmått.
Baslinje, månad 12, 24 och 36 uppföljningsbesök
Hälsorelaterad livskvalitet: Förändring från baslinjen i 36-objekt kortformigt frågeformulär Health Survey - Domänresultat för emotionellt välbefinnande vid månad 12, 24 och 36 uppföljningsbesök
Tidsram: Baslinje, månad 12, 24 och 36 uppföljningsbesök
SF-36 bestod av 36 objekt som sammanfattades i 8 domäner: fysisk funktion, social funktion, rollfunktion/fysisk, rollfunktion/känslomässig, känslomässigt välbefinnande, energi/trötthet, smärta, allmän hälsa och ytterligare ett enda objekt som täcker förändring i hälsotillstånd. Poäng för emotionellt välbefinnande varierade från 0 (sämsta värde) till 100 (bästa värde), med högre poäng som återspeglar bättre hälsotillstånd. Förändring från baslinjen i emotionellt välbefinnande domänpoäng vid månaderna 12, 24 och 36 rapporterades i detta resultatmått.
Baslinje, månad 12, 24 och 36 uppföljningsbesök
Hälsorelaterad livskvalitet: Förändring från baslinjen i 36-objekt kortformigt frågeformulär Health Survey - Socialt fungerande domänresultat vid månad 12, 24 och 36 uppföljningsbesök
Tidsram: Baslinje, månad 12, 24 och 36 uppföljningsbesök
SF-36 bestod av 36 objekt som sammanfattades i 8 domäner: fysisk funktion, social funktion, rollfunktion/fysisk, rollfunktion/känslomässig, känslomässigt välbefinnande, energi/trötthet, smärta, allmän hälsa och ytterligare ett enda objekt som täcker förändring i hälsotillstånd. Poäng för socialt fungerande domäner varierade från 0 (sämsta värde) till 100 (bästa värde), med högre poäng som speglar bättre hälsotillstånd. Förändring från baslinjen i poäng för socialt fungerande domän vid månaderna 12, 24 och 36 rapporterades i detta resultatmått.
Baslinje, månad 12, 24 och 36 uppföljningsbesök
Hälsorelaterad livskvalitet: Förändring från baslinjen i 36-objekt kortformigt frågeformulär Health Survey - Pain Domain-poäng vid månad 12, 24 och 36 uppföljningsbesök
Tidsram: Baslinje, månad 12, 24 och 36 uppföljningsbesök
SF-36 bestod av 36 objekt som sammanfattades i 8 domäner: fysisk funktion, social funktion, rollfunktion/fysisk, rollfunktion/känslomässig, känslomässigt välbefinnande, energi/trötthet, smärta, allmän hälsa och ytterligare ett enda objekt som täcker förändring i hälsotillstånd. Värde för smärtdomän varierade från 0 (sämsta värde) till 100 (bästa värde), med högre poäng som återspeglar bättre hälsotillstånd. Förändring från baslinjen i smärtdomänpoäng vid månaderna 12, 24 och 36 rapporterades i detta resultatmått.
Baslinje, månad 12, 24 och 36 uppföljningsbesök
Hälsorelaterad livskvalitet: Förändring från baslinjen i 36-objekt kortformigt frågeformulär Health Survey - Allmänna hälsodomänresultat vid månad 12, 24 och 36 uppföljningsbesök
Tidsram: Baslinje, månad 12, 24 och 36 uppföljningsbesök
SF-36 bestod av 36 objekt som sammanfattades i 8 domäner: fysisk funktion, social funktion, rollfunktion/fysisk, rollfunktion/känslomässig, känslomässigt välbefinnande, energi/trötthet, smärta, allmän hälsa och ytterligare ett enda objekt som täcker förändring i hälsotillstånd. Allmänna hälsodomänpoäng varierade från 0 (sämsta värde) till 100 (bästa värde), med högre poäng som speglar bättre hälsotillstånd. Förändring från baslinjen i allmän hälsodomänpoäng vid månaderna 12, 24 och 36 rapporterades i detta resultatmått.
Baslinje, månad 12, 24 och 36 uppföljningsbesök
Hälsorelaterad livskvalitet: Förändring från baslinjen i 36-punkters kortformulär från enkäten Hälsoundersökning - Förändring i hälsostatusresultat vid månad 12, 24 och 36 uppföljningsbesök
Tidsram: Baslinje, månad 12, 24 och 36 uppföljningsbesök
SF-36 bestod av 36 objekt som sammanfattades i 8 domäner: fysisk funktion, social funktion, rollfunktion/fysisk, rollfunktion/känslomässig, känslomässigt välbefinnande, energi/trötthet, smärta, allmän hälsa och ytterligare ett enda objekt som täcker förändring i hälsotillstånd. Förändringar i hälsostatuspoäng varierade från 0 (sämsta värde) till 100 (bästa värde), med högre poäng som återspeglar bättre hälsotillstånd. Förändring från baslinjen i förändring i hälsostatuspoäng vid månaderna 12, 24 och 36 rapporterades i detta resultatmått.
Baslinje, månad 12, 24 och 36 uppföljningsbesök
Andel deltagare med läkemedelsinducerad behandlingsuppkommande (TE) anti-läkemedelsantikroppar (ADA) positiv respons
Tidsram: Från Baseline upp till 36 månader
Läkemedelsinducerad TE ADA-positiv baserades på resultatet av en stegvis analysmetod som inkluderade en modifierad ADA-metod (mADA) för att eliminera effekterna av redan existerande antikroppar (pre-Ab). TE ADA-svar som rapporterats här inkluderade både positiva och negativa svar före Ab. En deltagare ansågs vara läkemedelsinducerad TE ADA-positiv om prover efter dosering var positiva, oavsett status för prover före dosering i ADA och modifierad ADA-analys.
Från Baseline upp till 36 månader
Antal deltagare med biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Från Baseline upp till 36 månader
En AE var någon ogynnsam medicinsk händelse i en klinisk studiedeltagare som administrerade ett läkemedel och som inte nödvändigtvis behövde ha ett orsakssamband med behandlingen. En SAE var vilken som helst ogynnsam medicinsk händelse som vid vilken dos som helst: ledde till döden, var livshotande, krävde sjukhusvistelse på sjukhus eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse, resulterade i ihållande eller betydande funktionsnedsättning/oförmåga, var en medfödd anomali/födelsedefekt, var en medicinskt viktigt event.
Från Baseline upp till 36 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Utredare

  • Studierektor: Medical Director Ablynx, MD, Ablynx NV

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

6 oktober 2016

Primärt slutförande (Faktisk)

23 oktober 2020

Avslutad studie (Faktisk)

23 oktober 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

4 augusti 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

22 augusti 2016

Första postat (Uppskatta)

25 augusti 2016

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

28 mars 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

21 mars 2022

Senast verifierad

1 mars 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivning

Kvalificerade forskare kan begära tillgång till data på patientnivå och relaterade studiedokument inklusive den kliniska studierapporten, studieprotokollet med eventuella ändringar, blankt fallrapportformulär, statistisk analysplan och datauppsättningsspecifikationer. Data på patientnivå kommer att anonymiseras och studiedokument kommer att redigeras för att skydda försöksdeltagarnas integritet. Ytterligare information om Sanofis kriterier för datadelning, kvalificerade studier och process för att begära åtkomst finns på: https://vivli.org

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Caplacizumab

3
Prenumerera