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健康なボランティアにおける PTI-801 の安全性、忍容性、薬物動態、食品の影響、薬物相互作用、および嚢胞性線維症の被験者における PTI-801 の安全性、忍容性、薬物動態を評価する研究

2020年4月28日 更新者：Proteostasis Therapeutics, Inc.

健康なボランティアにおける PTI-801 の安全性、忍容性、薬物動態、食品効果、薬物相互作用、および安全性、忍容性、嚢胞性線維症患者における PTI-801 の薬物動態

この試験はパート 1 とパート 2 の 2 つのパートで構成されます。パート 1 では、成人の健康なボランティア (HV) を 4 つの治療グループに登録します。 最初のグループは、3 つのコホートで構成される単一用量漸増 (SAD) 治療グループに HV を登録します。 2 番目のグループは、3 つのコホートからなる複数漸増用量 (MAD) 治療グループに HV を登録します。 3 番目のグループは、1 つのコホートからなる食品影響 (FE) 治療グループに HV を登録します。 4 番目のグループは、1 つのコホートで構成される薬物間相互作用 (DDI) 治療グループに HV を登録します。 第 1 部には約 76 名の被験者が登録されます。

第 2 部コホート 1 ～ 3 には、現在少なくとも 3 か月間、安定したイバカフトール/ルマカフトール バックグラウンド療法を受けている嚢胞性線維症 (CF) の成人被験者が登録されます。 パート 2 コホート 4 およびコホート 5 は、1 日目前の 30 日以内に嚢胞性線維症コンダクタンス調節因子 (CFTR) モジュレーター療法を受けていない CF の成人被験者を登録します。パート 2 コホート 6 は、安定したテザカフトール/イバカトールのバックグラウンドを持つ嚢胞性線維症の成人被験者を登録します。治療。 第 2 部には約 104 名の被験者が登録されます。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

パート 1 SAD 治療グループは 3 つのコホートで構成され、HV は PTI-801 またはプラセボのいずれかにランダム化されます。 MAD治療グループは3つのコホートで構成されており、被験者はPTI-801またはプラセボのいずれかを1日1回（QD）、合計7日間投与されるよう無作為に割り付けられます。 HV は FE 治療グループに参加します。FE 治療グループは 1 つのコホートで構成され、被験者は少なくとも 10 時間の一晩絶食後 (絶食グループ)、または絶食後のいずれかに PTI-801 の初回単回投与を受けるよう無作為に割り付けられます。少なくとも10時間の一晩の絶食とそれに続く高脂肪、高カロリーの食事の摂取（給餌グループ）。 HV のセットは DDI 治療グループに参加します。 DDI治療グループは1つのコホートで構成され、被験者は1日目にカフェイン、ブプロピオン、ミダゾラムからなる3剤カクテルを投与されます。 4日目に、被験者はPTI-801またはプラセボQDのいずれかを合計12日間投与されるよう無作為に割り付けられます。 17日目に、被験者はPTI-801またはプラセボと組み合わせた3剤カクテルを投与されます。

パート 2 パート 2 は、3 つのコホートを含む MAD 治療グループ、2 つのコホートを含む共投与グループ、および 1 つのコホートを含む治療グループで構成されます。

パート 1 の相補的 HV MAD コホートの結論に続いて、CF と診断され、現在少なくとも 3 か月間安定したイバカフトール/ルマカフトール バックグラウンド療法を受けている一連の成人被験者がパート 2 の相補的 CF MAD コホートに参加します。 被験者はランダムにPTI-801またはプラセボQDのいずれかを合計14日間投与される。

パート 2 の CF MAD コホート 1 の終了後、CF と診断され、現在受けていない、または 1 日目の少なくとも 30 日間バックグラウンド CFTR モジュレーター療法を受けている成人被験者のセットがパート 2 CF PTI-801 に参加します。およびPTI-808同時投与コホート。 被験者は、PTI-801とPTI-808を同時投与する群、またはプラセボをQD投与する群に無作為に割り付けられ、合計14日間投与されます。

パート 2 の CF MAD コホート 1 の結論に続いて、CF と診断され、現在少なくとも 1 か月間安定したテザカフトール/イバカフトールのバックグラウンド療法を受けている一連の成人被験者がパート 2 の補完的 CF コホートに参加します。 被験者はランダムにPTI-801またはプラセボQDのいずれかを合計14日間投与される。

研究の種類

介入

入学 (実際)

171

段階

  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Alaska
      • Anchorage、Alaska、アメリカ、99508
        • Providence Alaska Medical Center
    • California
      • Stanford、California、アメリカ、94305
        • Stanford University Medical Center
    • Colorado
      • Denver、Colorado、アメリカ、80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Altamonte Springs、Florida、アメリカ、32803
        • Central Florida Pulmonary Group
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32610
        • University of Florida College of Medicine
      • Miami、Florida、アメリカ、33136
        • University of Miami Health System
    • Idaho
      • Boise、Idaho、アメリカ、83712
        • St. Luke's CF Center of Idaho
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • Northwestern University Memorial Hospital
      • Peoria、Illinois、アメリカ、61637
        • OSF Saint Francis Medical Center
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
        • University of Iowa
    • Maine
      • Portland、Maine、アメリカ、04102
        • Maine Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
        • University of Michigan Health System
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
        • Children's Mercy Kansas City
    • Nebraska
      • Omaha、Nebraska、アメリカ、68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • Nevada
      • Las Vegas、Nevada、アメリカ、89107
        • Children's Lung Specialists
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10003
        • Mount Sinai Beth Israel
      • New York、New York、アメリカ、10001
        • Columbia University Medical Center
      • Valhalla、New York、アメリカ、10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27710
        • Duke University Health System
    • Ohio
      • Akron、Ohio、アメリカ、44308
        • Akron Children's Hospital
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Toledo、Ohio、アメリカ、43606
        • Toledo Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73112
        • Santiago Reyes, M.D. P.C.
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15244
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • San Antonio、Texas、アメリカ、78209
        • ICON Early Phase Services
      • Tyler、Texas、アメリカ、75708
        • University of Texas Health Science Center at Tyler
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Richmond、Virginia、アメリカ、23298
        • Virginia Commonwealth University
  • カナダ
      • Quebec、カナダ、G1V 4G5
        • Institut Universitaire De Cardiologie Et De Pneumologie De Québec
    • British Columbia
      • Vancouver、British Columbia、カナダ、V6Z1Y6
        • St. Paul's Hospital
  • スウェーデン
      • Stockholm、スウェーデン、141 86
        • Stockholm CF center
  • デンマーク
      • Copenhagen、デンマーク、2100
        • University of Copenhagen Rigshospitalet
  • ドイツ
      • Berlin、ドイツ、10117
        • Charité - Campus Virchow-Klinikum

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

パート 1 包含基準:

  • インフォームドコンセント時の年齢が 18 歳から 55 歳までの成人。
  • 体格指数 (BMI) ≧ 18 ～ < 30 kg/m2。
  • 被験者は、スクリーニング前の少なくとも30日間および研究期間中、非喫煙者および非喫煙者でなければなりません。

パート 1 の除外基準:

  • 研究者によって決定された、臨床的に重要な心臓疾患、内分泌疾患、血液疾患、肝胆道疾患、免疫疾患、代謝疾患、泌尿器疾患、肺疾患、神経疾患、皮膚疾患、精神疾患、腎臓疾患、またはその他の主要な疾患の病歴または現在の証拠。
  • スクリーニング時のQT延長/フリデリシア補正式(QTcF)による補正QT間隔(QTc)間隔が450ミリ秒を超える場合。
  • アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）、アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）またはビリルビンによって定義される異常な肝機能＞正常範囲の上限。
  • スクリーニング時の異常な腎機能は、Cockcroft-Gault 方程式を使用して、クレアチニン クリアランス <80 mL/min と定義されます。
  • -研究1日目の前に、30日または5半減期のいずれか長い方以内の別の臨床試験または治験薬による治療への参加。
  • 過去5年以内のがんの病歴（非黒色腫皮膚がんを除く）。
  • -治験責任医師が判断した、スクリーニング後12か月以内のアルコールまたは薬物の乱用または依存症の履歴または現在の証拠。
  • 禁止薬物（コカイン、カンナビノイド、ニコチン[尿コチニンがニコチンの検出機構]、アヘン剤、バルビツール酸塩、アンフェタミン、ベンゾジアゼピン）の尿スクリーニング陽性、またはスクリーニング時のアルコール検査陽性。
  • ヒト免疫不全ウイルス (HIV)、B 型肝炎表面抗原 (HBsAg)、または C 型肝炎ウイルス抗体 (HCVAb) の血液スクリーニング陽性。
  • スクリーニング後3か月以内に献血を行ったことがある、または研究完了後3か月以内に献血を計画している。

パート 1 HV DDI コホートの追加の除外基準:

  • -1日目の前から20日目の最後のPKサンプリングポイントまでの14日間または5半減期（いずれか長い方）以内のCYP1A2、CYP2B6、およびCYP3A4の既知の強力または中程度の阻害剤または誘導剤の併用
  • 1日目の48時間以内から20日目の最後のPKサンプリングポイントまでの、グレープフルーツまたはセビリアオレンジを含む製品の使用
  • 1日目の48時間以内から20日目の最後のPKサンプリングポイントまでのアルコールまたはカフェインを含む製品の使用

パート 2 包含基準:

  • 記録上のF508del/F508del遺伝子型によるCFの確定診断、および慢性副鼻腔肺疾患または胃腸/栄養異常などのCFと一致する臨床所見
  • 1 秒間の努力呼気量 (FEV1) 40 ～ 90% の予測 (両端を含む)
  • スクリーニング前の少なくとも30日間、非喫煙者および非喫煙者であること

パート 2 コホート 1 ～ 3 追加の包含基準:

  • ラベル表示およびラベルごとの投与の両方で、イバカフトル/ルマカフトルの投与で、投与時に少なくとも 3 か月間安定

パート 2 コホート 6 追加の包含基準:

  • テザカフトル/イバカフトールのラベル表示およびラベルごとの投与の両方で、投与時に少なくとも 1 か月間安定しています。

パート 2 の除外基準:

  • -研究1日目以前の28日または5半減期のいずれか長い方以内の別の臨床試験または治験薬による治療への参加
  • 過去5年以内のがんの病歴（スクリーニング前に少なくとも1年間治癒療法を受けた上皮内子宮頸がんおよび非黒色腫皮膚がんを除く）
  • 臓器移植の歴史
  • -1日目から14日以内に抗生物質やコルチコステロイドなどの薬剤の追加または追加を必要とする入院、副鼻腔肺感染症、CF増悪、またはその他の臨床的に重大な感染症または病気（治験責任医師が判断）
  • 1日目前の28日以内に新たな慢性療法（例：イブプロフェン、高張食塩水、アジスロマイシン、パルモザイム®、ケイストン®、TOBI®））を開始、または慢性療法の変更（膵酵素補充療法を除く）
  • 治験責任医師が判断した、スクリーニング後12か月以内のアルコールまたは薬物乱用または依存症の病歴または現在の証拠
  • 妊娠中または授乳中の女性

パート 2 コホート 4 および 5 の追加の除外基準:

  • -現在CFTRモジュレーターを服用している、または治験薬の初回投与前の30日以内にCFTRモジュレーターを服用している

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：トリプル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
アクティブコンパレータ：SAD HV PTI-801 アクティブ - 完了
PTI-801 の安全性、忍容性、および薬物動態プロファイルは、PTI-801 の単回投与後に評価されます。 評価のために3つのコホートが計画されており、被験者はPTI-801またはプラセボに無作為に割り付けられます。被験者は投与後7日間追跡されます。
薬：PTI-801
アクティブ
プラセボコンパレーター：SAD HV PTI-801 プラセボ - 完了
PTI-801 の安全性、忍容性、および薬物動態プロファイルは、PTI-801 の単回投与後に評価されます。 評価のために3つのコホートが計画されており、被験者はPTI-801またはプラセボに無作為に割り付けられます。被験者は投与後7日間追跡されます。
薬：プラセボ
プラセボ
アクティブコンパレータ：MAD HV PTI-801 アクティブ - 完了
それぞれのSADレベルの用量グループの結論に続き、研究データの十分な検討とSRCによる承認の後、健康な成人被験者の第2セットが割り当てられたMAD治療グループに参加します。 MAD 治療グループは 3 つのコホートで構成されます。 被験者はPTI-801またはプラセボのいずれかにランダムに割り当てられます。 各用量は、合計 7 日間、1 日 1 回 (QD) 投与されます。 フォローアップ訪問は 10 日目、12 日目、14 日目に行われます。
薬：PTI-801
アクティブ
プラセボコンパレーター：MAD HV PTI-801 プラセボ - 完了
それぞれのSADレベルの用量グループの結論に続き、研究データの十分な検討とSRCによる承認の後、健康な成人被験者の第2セットが割り当てられたMAD治療グループに参加します。 MAD 治療グループは 3 つのコホートで構成されます。 被験者はPTI-801またはプラセボのいずれかにランダムに割り当てられます。 各用量は、合計 7 日間、1 日 1 回 (QD) 投与されます。 フォローアップ訪問は 10 日目、12 日目、14 日目に行われます。
薬：プラセボ
プラセボ
アクティブコンパレータ：FE HV PTI-801 アクティブ - 完了
SADグループの結論に続き、研究データの十分なレビューとSRCによる承認の後、健康な成人被験者の3番目のセットが食品効果コホートに参加します。 被験者は、1日目と12日目に摂食または絶食にランダムに割り当てられます。フォローアップの訪問は、12日目の投与の7日後に行われます。
薬：PTI-801
アクティブ
アクティブコンパレータ：DDI HV PTI-801 アクティブ - 完了
HV MAD コホート 2 の結論に続き、研究データの十分な検討と SRC による承認の後、健康な成人被験者の 4 番目のセットが薬物間相互作用コホートに参加します。 被験者には、1日目にカフェイン、ブプロピオン、ミダゾラムからなる3剤カクテルが投与されます。 4日目に、被験者はPTI-801またはプラセボQDのいずれかを合計12日間投与されるよう無作為に割り付けられます。 17日目に、被験者はPTI-801またはプラセボと組み合わせた3剤カクテルを投与されます。 被験者は20日目まで診療所に留まる。 24日目にフォローアップ訪問が行われます。
薬：PTI-801
アクティブ
プラセボコンパレーター：DDI HV PTI-801 プラセボ - 完了
HV MAD コホート 2 の結論に続き、研究データの十分な検討と SRC による承認の後、健康な成人被験者の 4 番目のセットが薬物間相互作用コホートに参加します。 被験者には、1日目にカフェイン、ブプロピオン、ミダゾラムからなる3剤カクテルが投与されます。 4日目に、被験者はPTI-801またはプラセボQDのいずれかを合計12日間投与されるよう無作為に割り付けられます。 17日目に、被験者はPTI-801またはプラセボと組み合わせた3剤カクテルを投与されます。 被験者は20日目まで診療所に留まる。 24日目にフォローアップ訪問が行われます。
薬：プラセボ
プラセボ
アクティブコンパレータ：MAD コホート 1-3 CF PTI-801 アクティブ - 完了
CFと診断され、現在少なくとも3か月間安定したイバカフトル/ルマカフトルバックグラウンド療法を受けている成人対象は、パート2の補完的CF MADコホートに参加する。 CF MAD 治療グループは 3 つのコホートで構成されます。 被験者はランダムにPTI-801またはプラセボQDのいずれかを合計14日間投与される。 フォローアップ訪問は21日目に行われます。
薬：PTI-801
アクティブ
プラセボコンパレーター：MAD コホート 1-3 CF PTI-801 プラセボ - 完了
CFと診断され、現在少なくとも3か月間安定したイバカフトル/ルマカフトルバックグラウンド療法を受けている成人対象は、パート2の補完的CF MADコホートに参加する。 CF MAD 治療グループは 3 つのコホートで構成されます。 被験者はランダムにPTI-801またはプラセボQDのいずれかを合計14日間投与される。 フォローアップ訪問は21日目に行われます。
薬：プラセボ
プラセボ
アクティブコンパレータ：コホート 4 CF PTI-801 アクティブ 共同管理者 PTI-808 アクティブ - 完了
CFと診断され、1日目前の30日以内に現在CFTRモジュレーター療法を受けていない成人被験者は、パート2 CFコホート4に参加する。被験者は、PTI-801とPTI-808の同時投与またはプラセボQDのいずれかを受けるように無作為に割り付けられる。
薬：PTI-801
アクティブ
薬：PTI-808
アクティブ
プラセボコンパレーター：コホート 4 CF PTI-801 プラセボ共同投与 PTI-808 プラセボ - 完了
CFと診断され、1日目前の30日以内に現在CFTRモジュレーター療法を受けていない成人被験者は、パート2 CFコホート4に参加する。被験者は、PTI-801とPTI-808の同時投与またはプラセボQDのいずれかを受けるように無作為に割り付けられる。
薬：プラセボ
プラセボ
アクティブコンパレータ：コホート 5 CF PTI-801 アクティブと PTI-808 アクティブの共同管理者
CFと診断され、1日目前の30日以内に現在CFTRモジュレーター療法を受けていない成人被験者は、パート2 CFコホート5に参加する。被験者は、PTI-801とPTI-808の同時投与またはプラセボQDのいずれかを受けるように無作為に割り付けられる。
薬：PTI-801
アクティブ
薬：PTI-808
アクティブ
プラセボコンパレーター：コホート 5 CF PTI-801 プラセボと PTI-808 プラセボの同時投与
CFと診断され、1日目前の30日以内に現在CFTRモジュレーター療法を受けていない成人被験者は、パート2 CFコホート5に参加する。被験者は、PTI-801とPTI-808の同時投与またはプラセボQDのいずれかを受けるように無作為に割り付けられる。
薬：プラセボ
プラセボ
アクティブコンパレータ：コホート 6 CF PTI-801 アクティブ
CFと診断され、現在少なくとも1か月間安定したテザカフトル/イバカフトルのバックグラウンド療法を受けている成人被験者は、パート2の補完的CF MADコホートに参加します。 被験者は、PTI-801 またはプラセボ QD のいずれかを受けるように無作為に割り当てられます。
薬：PTI-801
アクティブ
プラセボコンパレーター：コホート 6 CF PTI-801 プラセボ
CFと診断され、現在少なくとも1か月間安定したテザカフトル/イバカフトルのバックグラウンド療法を受けている成人被験者は、パート2の補完的CF MADコホートに参加します。 被験者は、PTI-801 またはプラセボ QD のいずれかを受けるように無作為に割り当てられます。
薬：プラセボ
プラセボ

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
パート 1 SAD および MAD HV: 安全性検査室、心電図 (ECG)、身体検査、およびバイタルサインにおいて有害事象および潜在的な臨床的に重大な変化を経験した被験者の数によって測定される安全性と忍容性
時間枠：ベースラインから最大 14 日間
ベースラインから最大 14 日間
パート 1 SAD: 単回経口投与の見かけの終末半減期 (t1/2)
時間枠：投与後72時間まで
投与後72時間まで
パート 1 SAD: 単回経口投与の最大血漿濃度 (Tmax) に達するまでの時間
時間枠：投与後72時間まで
投与後72時間まで
パート 1 SAD: 単回経口投与の最大血漿濃度 (Cmax)
時間枠：投与後72時間まで
投与後72時間まで
パート 1 SAD: 単回経口投与量の投与後 0 時間から 24 時間までの濃度時間曲線下面積 (AUC0-24)
時間枠：投与後72時間まで
投与後72時間まで
パート 1 SAD: 時間 0 から単回経口用量の最後の測定可能な濃度 (AUC0-last) の時間までの濃度-時間曲線の下の面積
時間枠：投与後72時間まで
投与後72時間まで
パート 1 SAD: 時間 0 から無限大までの AUC (AUC0-inf)
時間枠：投与後72時間まで
単回投与に応じてノンコンパートメント法を使用する
投与後72時間まで
パート 1 MAD HV: 複数回経口投与の見かけの終末半減期 (t1/2)
時間枠：最後の投与後72時間まで
最後の投与後72時間まで
パート 1 MAD HV: 複数回経口投与の最大血漿濃度 (Tmax) に達するまでの時間
時間枠：最後の投与後72時間まで
最後の投与後72時間まで
パート 1 MAD HV: 複数回経口投与の最大血漿濃度 (Cmax)
時間枠：最後の投与後72時間まで
最後の投与後72時間まで
パート 1 MAD HV: 複数回経口投与の投与後 0 時間から 24 時間までの濃度時間曲線下面積 (AUC0-24)
時間枠：投与後72時間まで
投与後72時間まで
パート 1 MAD HV: 複数回経口投与の時間 0 から最後の測定可能な濃度 (AUClast) の時間までの濃度-時間曲線の下の面積
時間枠：最後の投与後72時間まで
最後の投与後72時間まで
パート 1 MAD HV: 複数回経口投与の時間 0 から無限までの AUC (AUC0-inf)
時間枠：最後の投与後72時間まで
複数回の経口投与に必要に応じてノンコンパートメント法を使用する
最後の投与後72時間まで
パート 1 MAD HV: 複数回の経口投与に応じて、変化せずに尿中に排泄された PTI-801 の累積量 (Ae)
時間枠：最後の投与後24時間まで
最後の投与後24時間まで
パート 1 MAD HV: 複数回の経口投与に応じて腎クリアランス (CLR) が変化しない PTI-801 の累積量
時間枠：最後の投与後24時間まで
最後の投与後24時間まで
パート 1 FE: 最大血漿濃度に到達する時間 (Tmax)
時間枠：最後の投与後72時間まで
最後の投与後72時間まで
第 1 部 FE : 最大血漿濃度 (Cmax)
時間枠：最後の投与後72時間まで
最後の投与後72時間まで
パート 1 FE: 時間 0 から最後の測定可能な濃度 (AUCt) の時間までの濃度-時間曲線の下の面積
時間枠：最後の投与後72時間まで
最後の投与後72時間まで
パート 1 FE: 時間 0 から無限大までの AUC (AUC0-inf)
時間枠：最後の投与後72時間まで
最後の投与後72時間まで
パート 1 DDI: 安全性と忍容性は、安全研究所、心電図 (ECG)、身体検査、およびバイタルサインにおいて有害事象および潜在的な臨床的に重大な変化を経験した被験者の数によって測定されます。
時間枠：ベースラインから最後の投与後7日間まで
ベースラインから最後の投与後7日間まで
パート 1 DDI: PTI-801 の複数回経口投与の有無によるカフェイン、ブプロピオン、ミダゾラムの最大血漿濃度 (Cmax)
時間枠：投与後72時間まで
投与後72時間まで
パート 1 DDI: PTI-801 を複数回経口投与した場合と投与しない場合の、カフェイン、ブプロピオン、およびミダゾラムの時間 0 から最後の測定可能な濃度 (AUClast) までの濃度時間曲線の下の面積
時間枠：投与後72時間まで
投与後72時間まで
パート 1 DDI: PTI-801 を複数回経口投与した場合と投与しない場合のカフェイン、ブプロピオン、およびミダゾラムの時間 0 から無限大までの濃度時間曲線下面積 (AUCinf)
時間枠：投与後72時間まで
投与後72時間まで
パート 2 CF: 安全性と忍容性は、安全研究所、心電図 (ECG)、身体検査、およびバイタルサインにおいて有害事象および臨床的に重大な変化の可能性を経験した被験者の数によって測定されます。
時間枠：ベースラインから21日目まで
ベースラインから21日目まで

二次結果の測定

結果測定
時間枠
パート 1 FE: 安全性と忍容性は、安全研究所、心電図 (ECG)、身体検査、およびバイタルサインにおいて有害事象および臨床的に重大な変化の可能性を経験した被験者の数によって測定されます。
時間枠：ベースラインから最後の投与後7日間まで
ベースラインから最後の投与後7日間まで
パート 1 DDI: カフェイン、ブプロピオン、ミダゾラムを含む場合と含まない場合の PTI-801 の複数回経口投与の見かけの終末半減期 (t1/2)
時間枠：投与後72時間まで
投与後72時間まで
パート 1 DDI: カフェイン、ブプロピオン、ミダゾラムの単回経口投与後、および PTI-801 の複数回経口投与の有無にかかわらず、カフェイン、ブプロピオン、およびミダゾラムの代謝産物の最大血漿濃度 (Tmax) に達するまでの時間
時間枠：投与後72時間まで
投与後72時間まで
パート 1 DDI: カフェイン、ブプロピオン、ミダゾラムの単回経口投与後、および PTI-801 の複数回経口投与の有無によるカフェイン、ブプロピオン、ミダゾラムの代謝物の最大血漿濃度 (Cmax)
時間枠：投与後72時間まで
投与後72時間まで
パート 1 DDI: カフェイン、ブプロピオン、ミダゾラムの単回経口投与後、および PTI-801 の複数回経口投与の有無によるカフェイン、ブプロピオン、ミダゾラムの代謝産物の AUClast
時間枠：投与後72時間まで
投与後72時間まで
パート 1 DDI: カフェイン、ブプロピオン、およびミダゾラムを含むおよび含まない PTI-801 の複数回経口投与の投与後 0 時間から 24 時間までの濃度時間曲線下面積 (AUC0-24)
時間枠：投与後72時間まで
投与後72時間まで
パート 1 DDI: カフェイン、ブプロピオン、ミダゾラムの単回経口投与後、および PTI-801 の複数回経口投与の有無にかかわらず、カフェイン、ブプロピオン、およびミダゾラムの代謝物の単回経口投与の Cmax に対する代謝物と親の比
時間枠：投与後72時間まで
投与後72時間まで
パート 1 DDI: カフェイン、ブプロピオン、ミダゾラムの単回経口投与後、および PTI-801 の複数回経口投与の有無にかかわらず、カフェイン、ブプロピオン、およびミダゾラムの代謝物の AUClast に対する親代謝物比
時間枠：投与後72時間まで
投与後72時間まで
パート 1 DDI: カフェイン、ブプロピオン、ミダゾラムを使用した場合と使用しない場合の PTI-801 の複数回経口投与の最大血漿濃度 (Tmax) に達するまでの時間
時間枠：投与後72時間まで
投与後72時間まで
パート 1 DDI: カフェイン、ブプロピオン、ミダゾラムを含む場合と含まない場合の PTI-801 の複数回経口投与の最大血漿濃度 (Cmax)
時間枠：投与後72時間まで
投与後72時間まで
パート 1 DDI: カフェイン、ブプロピオン、ミダゾラムを含む場合と含まない場合の PTI-801 の複数回経口投与の時間 0 から最後の測定可能な濃度 (AUClast) までの濃度時間曲線の下の面積
時間枠：投与後72時間まで
投与後72時間まで
パート 2 CF: 最大血漿濃度に到達する時間 (Tmax)
時間枠：1日目から15日目まで
1日目から15日目まで
パート 2 CF: 最大血漿濃度 (Cmax)
時間枠：1日目から15日目まで
1日目から15日目まで
パート 2 CF: 時間 0 から最後の測定可能な濃度の時間までの濃度-時間曲線の下の面積 (AUClast)
時間枠：1日目から15日目まで
1日目から15日目まで
パート 2 CF: PTI-808 と PTI-801 の複数回経口投与の時間 0 から最後の測定可能な濃度 (AUClast) の時間までの濃度-時間曲線の下の面積
時間枠：1日目から15日目まで
1日目から15日目まで
パート 2 CF: 1 秒間の努力呼気量 (FEV1) の経時変化
時間枠：ベースラインから21日目まで
ベースラインから21日目まで

その他の成果指標

結果測定
時間枠
パート 1 SAD、MAD HV、および FE: ホルター モニタリングによって測定された QT 間隔に対する PTI-801 の影響
時間枠：ベースラインから最後の投与後7日間まで
ベースラインから最後の投与後7日間まで
パート 1: 鼻上皮 mRNA およびタンパク質発現の経時的変化
時間枠：ベースラインから最後の投与後7日間まで
ベースラインから最後の投与後7日間まで
パート 2 CF: 汗の塩化物の時間的変化
時間枠：ベースラインから21日目まで
ベースラインから21日目まで
パート 2 CF: 鼻上皮 mRNA およびタンパク質発現の経時的変化
時間枠：ベースラインから21日目まで
ベースラインから21日目まで
パート 2 CF: 時間の経過に伴う体重と BMI の変化
時間枠：ベースラインから21日目まで
ベースラインから21日目まで
パート 2 CF: 血糖値の経時変化
時間枠：ベースラインから21日目まで
ベースラインから21日目まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Proteostasis Therapeutics, Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2017年4月10日

一次修了 (実際)

2020年2月27日

研究の完了 (実際)

2020年2月27日

試験登録日

最初に提出

2017年4月27日

QC基準を満たした最初の提出物

2017年5月2日

最初の投稿 (実際)

2017年5月4日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2020年4月30日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2020年4月28日

最終確認日

2020年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • PTI-801-01

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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