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在健康志愿者中评估 PTI-801 的安全性、耐受性、药代动力学、食物效应和药物相互作用的研究，以及在囊性纤维化受试者中评估 PTI-801 的安全性、耐受性和药代动力学

2020年4月28日更新者：Proteostasis Therapeutics, Inc.

一项多中心、随机、安慰剂对照、第 1 阶段、两部分研究，旨在评估 PTI-801 在健康志愿者中的安全性、耐受性、药代动力学、食物效应和药物相互作用，以及安全性、耐受性和和PTI-801 在囊性纤维化患者中的药代动力学

该试验将由两部分组成：第 1 部分和第 2 部分。第 1 部分将招募成年健康志愿者 (HV) 分为四个治疗组。第一组将 HV 纳入由三个队列组成的单次递增剂量 (SAD) 治疗组。第二组将 HV 纳入由三个队列组成的多次递增剂量 (MAD) 治疗组。第三组将 HV 纳入由一个队列组成的食物效应 (FE) 治疗组。第四组将 HV 纳入由一个队列组成的药物相互作用 (DDI) 治疗组。第 1 部分将招收大约 76 名受试者。

第 2 部分队列 1 至 3 将招募目前接受稳定的 ivacaftor/lumacaftor 背景治疗至少三个月的囊性纤维化 (CF) 成年受试者。第 2 部分队列 4 和队列 5 将招募在第 1 天之前 30 天内目前未接受囊性纤维化电导调节剂 (CFTR) 调节剂治疗的 CF 成年受试者。第 2 部分队列 6 将招募具有稳定 tezacaftor/ivacaftor 背景的囊性纤维化成人受试者治疗。第 2 部分将招收大约 104 名受试者。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

第 1 部分 SAD 治疗组由三个队列组成，其中 HV 将随机分配到 PTI-801 或安慰剂组。 MAD 治疗组由三个队列组成，受试者将被随机分配接受 PTI-801 或安慰剂，每天一次 (QD)，共 7 天。 HV 将参加 FE 治疗组，FE 治疗组由一个队列组成，其中受试者将在至少 10 小时的过夜禁食后（禁食组）或在隔夜禁食至少 10 小时，然后进食高脂肪高热量膳食（进食组）。一组 HV 将参加 DDI 治疗组。 DDI 治疗组由一个队列组成，其中受试者将在第 1 天接受由咖啡因、安非他酮和咪达唑仑组成的 3 种药物鸡尾酒。在第 4 天，受试者将随机接受 PTI-801 或安慰剂 QD，共 12 天。在第 17 天，受试者将接受与 PTI-801 或安慰剂组合的 3 种药物鸡尾酒。

第 2 部分第 2 部分由具有三个队列的 MAD 治疗组、具有两个队列的联合给药组和具有一个队列的治疗组组成。

在第 1 部分补充 HV MAD 队列结束后，一组被诊断患有 CF 目前接受稳定的 ivacaftor/lumacaftor 背景治疗至少三个月的成人受试者将参加第 2 部分补充 CF MAD 队列。受试者将随机接受 PTI-801 或安慰剂 QD，共计 14 天。

在第 2 部分中的 CF MAD 队列 1 结束后，一组诊断为 CF 的成年受试者当前未接受或在第 1 天之前至少 30 天接受背景 CFTR 调节剂治疗将参加第 2 部分 CF PTI-801和 PTI-808 共同管理队列。受试者将被随机分配接受 PTI-801 与 PTI-808 联合给药或安慰剂 QD，共计 14 天。

在第 2 部分中的 CF MAD 队列 1 结束后，一组被诊断患有 CF 目前接受稳定的 tezacaftor/ivacaftor 背景治疗至少一个月的成人受试者将参加第 2 部分补充 CF 队列。受试者将随机接受 PTI-801 或安慰剂 QD，共计 14 天。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

171

阶段

阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

丹麦
- - Copenhagen、丹麦、2100
    - University of Copenhagen Rigshospitalet
加拿大
- - Quebec、加拿大、G1V 4G5
    - Institut Universitaire De Cardiologie Et De Pneumologie De Québec
- British Columbia
  - Vancouver、British Columbia、加拿大、V6Z1Y6
    - St. Paul's Hospital
德国
- - Berlin、德国、10117
    - Charité - Campus Virchow-Klinikum
瑞典
- - Stockholm、瑞典、141 86
    - Stockholm CF center
美国
- Alabama
  - Birmingham、Alabama、美国、35233
    - University of Alabama at Birmingham
- Alaska
  - Anchorage、Alaska、美国、99508
    - Providence Alaska Medical Center
- California
  - Stanford、California、美国、94305
    - Stanford University Medical Center
- Colorado
  - Denver、Colorado、美国、80206
    - National Jewish Health
- Florida
  - Altamonte Springs、Florida、美国、32803
    - Central Florida Pulmonary Group
  - Gainesville、Florida、美国、32610
    - University of Florida College of Medicine
  - Miami、Florida、美国、33136
    - University of Miami Health System
- Idaho
  - Boise、Idaho、美国、83712
    - St. Luke's CF Center of Idaho
- Illinois
  - Chicago、Illinois、美国、60611
    - Northwestern University Memorial Hospital
  - Peoria、Illinois、美国、61637
    - OSF Saint Francis Medical Center
- Iowa
  - Iowa City、Iowa、美国、52242
    - University of Iowa
- Maine
  - Portland、Maine、美国、04102
    - Maine Medical Center
- Massachusetts
  - Boston、Massachusetts、美国、02114
    - Massachusetts General Hospital
  - Boston、Massachusetts、美国、02115
    - Boston Children's Hospital
- Michigan
  - Ann Arbor、Michigan、美国、48109
    - University of Michigan Health System
- Missouri
  - Kansas City、Missouri、美国、64108
    - Children's Mercy Kansas City
- Nebraska
  - Omaha、Nebraska、美国、68198
    - University of Nebraska Medical Center
- Nevada
  - Las Vegas、Nevada、美国、89107
    - Children's Lung Specialists
- New York
  - New York、New York、美国、10003
    - Mount Sinai Beth Israel
  - New York、New York、美国、10001
    - Columbia University Medical Center
  - Valhalla、New York、美国、10595
    - New York Medical College
- North Carolina
  - Durham、North Carolina、美国、27710
    - Duke University Health System
- Ohio
  - Akron、Ohio、美国、44308
    - Akron Children's Hospital
  - Columbus、Ohio、美国、43205
    - Nationwide Children's Hospital
  - Toledo、Ohio、美国、43606
    - Toledo Children's Hospital
- Oklahoma
  - Oklahoma City、Oklahoma、美国、73112
    - Santiago Reyes, M.D. P.C.
- Pennsylvania
  - Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
    - Children's Hospital of Philadelphia
  - Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15244
    - Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
- South Carolina
  - Charleston、South Carolina、美国、29425
    - Medical University of South Carolina
- Texas
  - San Antonio、Texas、美国、78209
    - ICON Early Phase Services
  - Tyler、Texas、美国、75708
    - University of Texas Health Science Center at Tyler
- Utah
  - Salt Lake City、Utah、美国、84132
    - University of Utah
- Virginia
  - Richmond、Virginia、美国、23298
    - Virginia Commonwealth University

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

第 1 部分纳入标准：

在知情同意时年龄在 18 至 55 岁（含）之间的成年人。
体重指数 (BMI) ≥18 至 <30 kg/m2。
在筛选前至少 30 天和研究期间，受试者必须是不吸烟者和非烟草使用者。

第 1 部分排除标准：

研究者确定的任何具有临床意义的心脏、内分泌、血液、肝胆、免疫、代谢、泌尿、肺、神经、皮肤、精神病、肾脏或其他重大疾病的病史或当前证据。
筛选时存在延长的 QT/校正 QT 间期 (QTc)，Fridericia 校正公式 (QTcF) >450 毫秒。
由天冬氨酸氨基转移酶 (AST)、丙氨酸氨基转移酶 (ALT) 或胆红素定义的异常肝功能 > 正常范围的上限。
筛选时肾功能异常定义为：使用 Cockcroft-Gault 方程式，肌酐清除率 <80 mL/min。
在研究第 1 天之前的 30 天内或 5 个半衰期（以较长者为准）内参加另一项临床试验或使用研究药物治疗。
过去 5 年内的癌症病史（不包括非黑色素瘤皮肤癌）。
由研究者确定的筛选后 12 个月内酒精或药物滥用或依赖的历史或当前证据。
违禁药物（可卡因、大麻素、尼古丁 [尿液可替宁是尼古丁的检测机制]、阿片类药物、巴比妥类药物、安非他明和苯二氮卓类药物）尿液筛查阳性或筛查时酒精测试阳性。
人类免疫缺陷病毒 (HIV)、乙型肝炎表面抗原 (HBsAg) 或丙型肝炎病毒抗体 (HCVAb) 阳性血液筛查。
在筛选后 3 个月内献血或计划在研究完成后 3 个月内献血。

第 1 部分 HV DDI 队列其他排除标准：

在第 1 天之前的 14 天内或 5 个半衰期（以较长者为准）和第 20 天的最后一个 PK 采样点期间同时使用已知的 CYP1A2、CYP2B6 和 CYP3A4 的强效或中度抑制剂或诱导剂
在第 1 天之前的 48 小时内和第 20 天的最后一个 PK 采样点使用含有葡萄柚或塞维利亚橙的产品
在第 1 天之前的 48 小时内和第 20 天的最后一个 PK 采样点使用含酒精或咖啡因的产品

第 2 部分纳入标准：

确诊为 CF 的 F508del/F508del 基因型记录在案，以及与 CF 一致的临床表现，例如慢性窦肺疾病或胃肠道/营养异常
第一秒用力呼气容积 (FEV1) 预计值的 40-90%，包括在内
筛选前至少 30 天非吸烟者和非烟草使用者

第 2 部分群组 1-3 附加纳入标准：

ivacaftor/lumacaftor 给药时标签指示和每个标签给药稳定至少 3 个月

第 2 部分队列 6 附加纳入标准：

在 tezacaftor/ivacaftor 给药时在标签指示和每个标签给药时稳定至少 1 个月

第 2 部分排除标准：

在研究第 1 天之前的 28 天或 5 个半衰期（以较长者为准）内参加另一项临床试验或使用研究药物治疗
过去 5 年内的癌症病史（不包括筛查前至少一年接受治愈性治疗的原位宫颈癌和非黑色素瘤皮肤癌）
器官移植史
在第 1 天后的 14 天内住院、鼻窦肺感染、CF 恶化或其他有临床意义的感染或疾病（由研究者确定）需要增加或添加药物，例如抗生素或皮质类固醇
在第 1 天之前的 28 天内开始任何新的慢性疗法（例如布洛芬、高渗盐水、阿奇霉素、Pulmozyme®、Cayston®、TOBI®）或慢性疗法的任何变化（不包括胰酶替代疗法）
由研究者确定的筛选后 12 个月内酒精或药物滥用或依赖的历史或当前证据
孕妇或哺乳期妇女

第 2 部分群组的 4 和 5 附加排除标准：

目前正在服用或在研究药物初始剂量前 30 天内服用过 CFTR 调节剂

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

主要用途：治疗
分配：随机化
介入模型：顺序分配
屏蔽：三倍

手臂数量

武器和干预

参与者组/臂	干预/治疗
有源比较器：SAD HV PTI-801 有源 - 完整将在单剂量 PTI-801 后评估 PTI-801 的安全性、耐受性和药代动力学特征。计划对三个队列进行评估，其中受试者将随机分配到 PTI-801 或安慰剂组。受试者将在给药后随访 7 天。	药品：PTI-801 积极的
安慰剂比较：SAD HV PTI-801 安慰剂 - 完整将在单剂量 PTI-801 后评估 PTI-801 的安全性、耐受性和药代动力学特征。计划对三个队列进行评估，其中受试者将随机分配到 PTI-801 或安慰剂组。受试者将在给药后随访 7 天。	药品：安慰剂安慰剂
有源比较器：MAD HV PTI-801 有源 - 完整在各自的 SAD 水平剂量组结束后，在对研究数据进行充分审查并获得 SRC 批准后，第二组健康成人受试者将参加指定的 MAD 治疗组。 MAD 治疗组由 3 个队列组成。受试者将被随机分配到 PTI-801 或安慰剂组。每个剂量将每天一次 (QD) 给药，共计 7 天。后续访问将在第 10、12 和 14 天进行。	药品：PTI-801 积极的
安慰剂比较：MAD HV PTI-801 安慰剂 - 完整在各自的 SAD 水平剂量组结束后，在对研究数据进行充分审查并获得 SRC 批准后，第二组健康成人受试者将参加指定的 MAD 治疗组。 MAD 治疗组由 3 个队列组成。受试者将被随机分配到 PTI-801 或安慰剂组。每个剂量将每天一次 (QD) 给药，共计 7 天。后续访问将在第 10、12 和 14 天进行。	药品：安慰剂安慰剂
有源比较器：FE HV PTI-801 有源 - 完整在 SAD 小组结束后，在对研究数据进行充分审查并获得 SRC 批准后，第三组健康成人受试者将参加食物影响队列。受试者将在第 1 天和第 12 天随机分配到进食或禁食。随访将在第 12 天给药后 7 天进行。	药品：PTI-801 积极的
有源比较器：DDI HV PTI-801 有源 - 完整在 HV MAD 队列 2 结束并对研究数据进行充分审查并获得 SRC 批准后，第四组健康成人受试者将参与药物-药物相互作用队列。受试者将在第 1 天接受由咖啡因、安非他酮和咪达唑仑组成的 3 种药物鸡尾酒。在第 4 天，受试者将随机接受 PTI-801 或安慰剂 QD，共 12 天。在第 17 天，受试者将接受与 PTI-801 或安慰剂组合的 3 种药物鸡尾酒。受试者将留在诊所直到第 20 天。后续访问将在第 24 天进行。	药品：PTI-801 积极的
安慰剂比较：DDI HV PTI-801 安慰剂 - 完整在 HV MAD 队列 2 结束并对研究数据进行充分审查并获得 SRC 批准后，第四组健康成人受试者将参与药物-药物相互作用队列。受试者将在第 1 天接受由咖啡因、安非他酮和咪达唑仑组成的 3 种药物鸡尾酒。在第 4 天，受试者将随机接受 PTI-801 或安慰剂 QD，共 12 天。在第 17 天，受试者将接受与 PTI-801 或安慰剂组合的 3 种药物鸡尾酒。受试者将留在诊所直到第 20 天。后续访问将在第 24 天进行。	药品：安慰剂安慰剂
有源比较器：MAD 队列 1-3 CF PTI-801 活动 - 完成目前接受至少三个月稳定依伐卡托/lumacaftor 背景治疗的被诊断患有 CF 的成人受试者将参加第 2 部分补充 CF MAD 队列。 CF MAD 治疗组由 3 个队列组成。受试者将随机接受 PTI-801 或安慰剂 QD，共计 14 天。后续访问将在第 21 天进行。	药品：PTI-801 积极的
安慰剂比较：MAD 队列 1-3 CF PTI-801 安慰剂 - 完整目前接受至少三个月稳定依伐卡托/lumacaftor 背景治疗的被诊断患有 CF 的成人受试者将参加第 2 部分补充 CF MAD 队列。 CF MAD 治疗组由 3 个队列组成。受试者将随机接受 PTI-801 或安慰剂 QD，共计 14 天。后续访问将在第 21 天进行。	药品：安慰剂安慰剂
有源比较器：队列 4 CF PTI-801 活跃的共同管理员 PTI-808 活跃 - 完成在第 1 天之前的 30 天内被诊断患有 CF 目前未接受 CFTR 调节剂治疗的成年受试者将参加第 2 部分 CF 队列 4。受试者将随机接受 PTI-801 与 PTI-808 共同给药或安慰剂 QD。	药品：PTI-801 积极的药品：PTI-808 积极的
安慰剂比较：队列 4 CF PTI-801 安慰剂联合管理 PTI-808 安慰剂-完成在第 1 天之前的 30 天内被诊断患有 CF 目前未接受 CFTR 调节剂治疗的成年受试者将参加第 2 部分 CF 队列 4。受试者将随机接受 PTI-801 与 PTI-808 共同给药或安慰剂 QD。	药品：安慰剂安慰剂
有源比较器：Cohort 5 CF PTI-801 Active 与 PTI-808 Active 共同管理在第 1 天之前的 30 天内被诊断患有 CF 目前未接受 CFTR 调节剂治疗的成年受试者将参加第 2 部分 CF 队列 5。受试者将随机接受 PTI-801 与 PTI-808 共同给药或安慰剂 QD。	药品：PTI-801 积极的药品：PTI-808 积极的
安慰剂比较：队列 5 CF PTI-801 安慰剂与 PTI-808 安慰剂共同管理在第 1 天之前的 30 天内被诊断患有 CF 目前未接受 CFTR 调节剂治疗的成年受试者将参加第 2 部分 CF 队列 5。受试者将随机接受 PTI-801 与 PTI-808 共同给药或安慰剂 QD。	药品：安慰剂安慰剂
有源比较器：队列 6 CF PTI-801 活跃目前接受稳定的 tezacaftor/ivacaftor 背景治疗至少一个月的被诊断患有 CF 的成人受试者将参加第 2 部分补充 CF MAD 队列。受试者将随机接受 PTI-801 或安慰剂 QD。	药品：PTI-801 积极的
安慰剂比较：队列 6 CF PTI-801 安慰剂目前接受稳定的 tezacaftor/ivacaftor 背景治疗至少一个月的被诊断患有 CF 的成人受试者将参加第 2 部分补充 CF MAD 队列。受试者将随机接受 PTI-801 或安慰剂 QD。	药品：安慰剂安慰剂

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量	措施说明	大体时间
第 1 部分 SAD 和 MAD HV：通过在安全实验室、心电图 (ECG)、身体检查和生命体征中经历不良事件和潜在临床显着变化的受试者数量来衡量安全性和耐受性大体时间：基线长达 14 天		基线长达 14 天
第 1 部分 SAD：单次口服剂量的表观终末半衰期 (t1/2) 大体时间：给药后 72 小时		给药后 72 小时
第 1 部分 SAD：单次口服剂量达到最大血浆浓度 (Tmax) 的时间大体时间：给药后 72 小时		给药后 72 小时
第 1 部分 SAD：单次口服剂量的最大血浆浓度 (Cmax) 大体时间：给药后 72 小时		给药后 72 小时
第 1 部分 SAD：单次口服给药后 0 至 24 小时的浓度-时间曲线下面积 (AUC0-24) 大体时间：给药后 72 小时		给药后 72 小时
第 1 部分 SAD：单次口服剂量从时间 0 到最后可测量浓度 (AUC0-last) 的浓度-时间曲线下面积大体时间：给药后 72 小时		给药后 72 小时
第 1 部分 SAD：从时间 0 到无穷大的 AUC (AUC0-inf) 大体时间：给药后 72 小时	酌情使用单剂量的非隔室方法	给药后 72 小时
第 1 部分 MAD HV：多次口服剂量的表观终末半衰期 (t1/2) 大体时间：最后一次给药后 72 小时		最后一次给药后 72 小时
第 1 部分 MAD HV：多次口服剂量达到最大血浆浓度 (Tmax) 的时间大体时间：最后一次给药后 72 小时		最后一次给药后 72 小时
第 1 部分 MAD HV：多次口服剂量的最大血浆浓度 (Cmax) 大体时间：最后一次给药后 72 小时		最后一次给药后 72 小时
第 1 部分 MAD HV：多次口服给药后 0 至 24 小时的浓度-时间曲线下面积 (AUC0-24) 大体时间：给药后 72 小时		给药后 72 小时
第 1 部分 MAD HV：从时间 0 到多次口服剂量的最后可测量浓度 (AUClast) 的浓度-时间曲线下面积大体时间：最后一次给药后 72 小时		最后一次给药后 72 小时
第 1 部分 MAD HV：多次口服剂量的 AUC 从时间 0 到无穷大 (AUC0-inf) 大体时间：最后一次给药后 72 小时	酌情使用非隔室方法多次口服	最后一次给药后 72 小时
第 1 部分 MAD HV：多次口服给药后 PTI-801 在尿液中以原形排泄的累积量 (Ae) 大体时间：最后一次给药后 24 小时		最后一次给药后 24 小时
第 1 部分 MAD HV：PTI-801 的累积量在肾脏清除率 (CLR) 中保持不变，视情况而定，多次口服给药大体时间：最后一次给药后 24 小时		最后一次给药后 24 小时
第 1 部分 FE：达到最大血浆浓度的时间 (Tmax) 大体时间：最后一次给药后 72 小时		最后一次给药后 72 小时
第 1 部分 FE：最大血浆浓度 (Cmax) 大体时间：最后一次给药后 72 小时		最后一次给药后 72 小时
第 1 部分 FE：从时间 0 到最后可测量浓度 (AUCt) 的浓度-时间曲线下的面积大体时间：最后一次给药后 72 小时		最后一次给药后 72 小时
第 1 部分 FE：AUC 从时间 0 到无穷大 (AUC0-inf) 大体时间：最后一次给药后 72 小时		最后一次给药后 72 小时
第 1 部分 DDI：安全性和耐受性，通过安全实验室、心电图 (ECG)、身体检查和生命体征中经历不良事件和潜在临床显着变化的受试者数量来衡量大体时间：最后一次给药后 7 天的基线		最后一次给药后 7 天的基线
第 1 部分 DDI：咖啡因、安非他酮和咪达唑仑的最大血浆浓度 (Cmax)，有和没有多次口服 PTI-801 大体时间：给药后 72 小时		给药后 72 小时
第 1 部分 DDI：咖啡因、安非他酮和咪达唑仑从时间 0 到最后可测量浓度 (AUClast) 的浓度-时间曲线下面积，有和没有多次口服剂量的 PTI-801 大体时间：给药后 72 小时		给药后 72 小时
第 1 部分 DDI：咖啡因、安非他酮和咪达唑仑从时间 0 到无穷大 (AUCinf) 的浓度-时间曲线下面积，有和没有多次口服剂量的 PTI-801 大体时间：给药后 72 小时		给药后 72 小时
第 2 部分 CF：安全性和耐受性，通过安全实验室、心电图 (ECG)、身体检查和生命体征中经历不良事件和潜在临床显着变化的受试者数量来衡量大体时间：第 21 天的基线		第 21 天的基线

次要结果测量

结果测量	大体时间
第 1 部分 FE：通过在安全实验室、心电图 (ECG)、身体检查和生命体征中经历不良事件和潜在临床显着变化的受试者数量来衡量安全性和耐受性大体时间：最后一次给药后 7 天的基线	最后一次给药后 7 天的基线
第 1 部分 DDI：含和不含咖啡因、安非他酮和咪达唑仑的多次口服 PTI-801 的表观终末半衰期 (t1/2) 大体时间：给药后 72 小时	给药后 72 小时
第 1 部分 DDI：单次口服咖啡因、安非他酮、咪达唑仑以及多次口服 PTI-801 后咖啡因、安非他酮和咪达唑仑代谢物达到最大血浆浓度 (Tmax) 的时间大体时间：给药后 72 小时	给药后 72 小时
第 1 部分 DDI：单次口服咖啡因、安非他酮、咪达唑仑以及多次口服 PTI-801 后咖啡因、安非他酮和咪达唑仑代谢物的最大血浆浓度 (Cmax) 大体时间：给药后 72 小时	给药后 72 小时
第 1 部分 DDI：单次口服咖啡因、安非他酮、咪达唑仑以及有和没有多次口服 PTI-801 后咖啡因、安非他酮和咪达唑仑代谢物的 AUClast 大体时间：给药后 72 小时	给药后 72 小时
第 1 部分 DDI：多次口服 PTI-801（含和不含咖啡因、安非他酮和咪达唑仑）给药后 0 至 24 小时的浓度-时间曲线下面积 (AUC0-24) 大体时间：给药后 72 小时	给药后 72 小时
第 1 部分 DDI：在单次口服咖啡因、安非他酮、咪达唑仑以及有和没有多次口服 PTI-801 后，单次口服咖啡因、安非他酮和咪达唑仑代谢物的 Cmax 的代谢物与母体比率大体时间：给药后 72 小时	给药后 72 小时
第 1 部分 DDI：单次口服咖啡因、安非他酮、咪达唑仑以及多次口服 PTI-801 后咖啡因、安非他酮和咪达唑仑代谢物的 AUClast 代谢物与母体比率大体时间：给药后 72 小时	给药后 72 小时
第 1 部分 DDI：含和不含咖啡因、安非他酮和咪达唑仑的多次口服 PTI-801 达到最大血浆浓度 (Tmax) 的时间大体时间：给药后 72 小时	给药后 72 小时
第 1 部分 DDI：含和不含咖啡因、安非他酮和咪达唑仑的多剂量口服 PTI-801 的最大血浆浓度 (Cmax) 大体时间：给药后 72 小时	给药后 72 小时
第 1 部分 DDI：含和不含咖啡因、安非他酮和咪达唑仑的多剂量口服 PTI-801 从时间 0 到最后可测量浓度 (AUClast) 的浓度-时间曲线下面积大体时间：给药后 72 小时	给药后 72 小时
第 2 部分 CF：达到最大血浆浓度的时间 (Tmax) 大体时间：第 1 天到第 15 天	第 1 天到第 15 天
第 2 部分 CF：最大血浆浓度 (Cmax) 大体时间：第 1 天到第 15 天	第 1 天到第 15 天
第 2 部分 CF：从时间 0 到最后可测量浓度 (AUClast) 的浓度-时间曲线下面积大体时间：第 1 天到第 15 天	第 1 天到第 15 天
第 2 部分 CF：多次口服 PTI-808 和 PTI-801 从时间 0 到最后可测量浓度 (AUClast) 的浓度-时间曲线下面积大体时间：第 1 天到第 15 天	第 1 天到第 15 天
第 2 部分 CF：一秒用力呼气量 (FEV1) 随时间的变化大体时间：第 21 天的基线	第 21 天的基线

其他结果措施

结果测量	大体时间
第 1 部分 SAD、MAD HV 和 FE：PTI-801 对动态心电图监测测量的 QT 间期的影响大体时间：最后一次给药后 7 天的基线	最后一次给药后 7 天的基线
第 1 部分：鼻上皮 mRNA 和蛋白表达随时间的变化大体时间：最后一次给药后 7 天的基线	最后一次给药后 7 天的基线
第 2 部分 CF：汗液氯化物随时间的变化大体时间：第 21 天的基线	第 21 天的基线
第 2 部分 CF：鼻上皮 mRNA 和蛋白质表达随时间的变化大体时间：第 21 天的基线	第 21 天的基线
第 2 部分 CF：体重和 BMI 随时间的变化大体时间：第 21 天的基线	第 21 天的基线
第 2 部分 CF：血糖随时间的变化大体时间：第 21 天的基线	第 21 天的基线

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Proteostasis Therapeutics, Inc.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2017年4月10日

初级完成 (实际的)

2020年2月27日

研究完成 (实际的)

2020年2月27日

研究注册日期

首次提交

2017年4月27日

首先提交符合 QC 标准的

2017年5月2日

首次发布 (实际的)

2017年5月4日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2020年4月30日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2020年4月28日

最后验证

2020年4月1日

安慰剂的临床试验

Institut Pasteur de Lille

完全的

专为倦怠前准备的营养品 (WELBI)

烧完 | 心理障碍

法国
City of Hope Medical Center
National Cancer Institute (NCI)

完全的

疫苗治疗可降低接受供体干细胞移植的恶性血液病患者的巨细胞病毒事件频率

造血和淋巴细胞肿瘤 | 骨髓纤维化 | 慢性淋巴细胞白血病 | 缓解期成人急性髓性白血病 | 骨髓增生异常综合症 | 缓解期成人急性淋巴细胞白血病 | 骨髓增殖性肿瘤 | 慢性期慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 成人淋巴母细胞淋巴瘤 | 加速期慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | HLA-A*0201 阳性细胞存在 | 巨细胞病毒感染 | 成人霍奇金淋巴瘤 | 成人非霍奇金淋巴瘤

美国
Luye Pharma Group Ltd.

尚未招聘

1阶段的疯狂研究，以评估LY03017的安全性，耐受性和药代动力学

精神分裂症的阴性症状 | 与阿尔茨海默病精神病相关的幻觉和妄想 | 与帕金森病精神病相关的幻觉和妄想

中国
Mila (bMotion Technologies)

完全的

对有影响阅读的特定学习障碍儿童的阅读技能进行严肃游戏的节奏训练

阅读障碍 | 学习障碍 | 学习障碍，具体 | 特定的学习障碍，伴有阅读障碍

法国
University of Zurich

完全的

Provent® 对持续气道正压通气治疗停药期间阻塞性睡眠呼吸暂停的影响

阻塞性睡眠呼吸暂停

瑞士, 英国
Institute for the Study of Urological Diseases,...

尚未招聘

用于 ED 治疗的 LiST 加 PRP 注射疗法与 LiST 单一疗法

勃起功能障碍
Kinderkrankenhaus auf der Bult

未知

无线微电流刺激小儿深部皮肤烧烫伤的治疗效果 (ELSTHER)

烧伤

德国
Asahi Kasei Pharma America Corporation

撤销

ART-123 在脓毒症和凝血病患者中的安全性和有效性 (Scarlet2)

败血症和凝血病
The David Hide Asthma & Allergy Research Centre
Isle of Wight NHS Trust

完全的

戴森空气净化器改善哮喘控制的效果

哮喘

英国
The University of Hong Kong
Hong Kong Jockey Club Charities Trust

尚未招聘

提高身体活动意愿的非常简短的干预措施

体力活动

参与者组/臂	干预/治疗
有源比较器：SAD HV PTI-801 有源 - 完整将在单剂量 PTI-801 后评估 PTI-801 的安全性、耐受性和药代动力学特征。计划对三个队列进行评估，其中受试者将随机分配到 PTI-801 或安慰剂组。受试者将在给药后随访 7 天。	药品：PTI-801 积极的
安慰剂比较：SAD HV PTI-801 安慰剂 - 完整将在单剂量 PTI-801 后评估 PTI-801 的安全性、耐受性和药代动力学特征。计划对三个队列进行评估，其中受试者将随机分配到 PTI-801 或安慰剂组。受试者将在给药后随访 7 天。	药品：安慰剂安慰剂
有源比较器：MAD HV PTI-801 有源 - 完整在各自的 SAD 水平剂量组结束后，在对研究数据进行充分审查并获得 SRC 批准后，第二组健康成人受试者将参加指定的 MAD 治疗组。 MAD 治疗组由 3 个队列组成。受试者将被随机分配到 PTI-801 或安慰剂组。每个剂量将每天一次 (QD) 给药，共计 7 天。后续访问将在第 10、12 和 14 天进行。	药品：PTI-801 积极的
安慰剂比较：MAD HV PTI-801 安慰剂 - 完整在各自的 SAD 水平剂量组结束后，在对研究数据进行充分审查并获得 SRC 批准后，第二组健康成人受试者将参加指定的 MAD 治疗组。 MAD 治疗组由 3 个队列组成。受试者将被随机分配到 PTI-801 或安慰剂组。每个剂量将每天一次 (QD) 给药，共计 7 天。后续访问将在第 10、12 和 14 天进行。	药品：安慰剂安慰剂
有源比较器：FE HV PTI-801 有源 - 完整在 SAD 小组结束后，在对研究数据进行充分审查并获得 SRC 批准后，第三组健康成人受试者将参加食物影响队列。受试者将在第 1 天和第 12 天随机分配到进食或禁食。随访将在第 12 天给药后 7 天进行。	药品：PTI-801 积极的
有源比较器：DDI HV PTI-801 有源 - 完整在 HV MAD 队列 2 结束并对研究数据进行充分审查并获得 SRC 批准后，第四组健康成人受试者将参与药物-药物相互作用队列。受试者将在第 1 天接受由咖啡因、安非他酮和咪达唑仑组成的 3 种药物鸡尾酒。在第 4 天，受试者将随机接受 PTI-801 或安慰剂 QD，共 12 天。在第 17 天，受试者将接受与 PTI-801 或安慰剂组合的 3 种药物鸡尾酒。受试者将留在诊所直到第 20 天。后续访问将在第 24 天进行。	药品：PTI-801 积极的
安慰剂比较：DDI HV PTI-801 安慰剂 - 完整在 HV MAD 队列 2 结束并对研究数据进行充分审查并获得 SRC 批准后，第四组健康成人受试者将参与药物-药物相互作用队列。受试者将在第 1 天接受由咖啡因、安非他酮和咪达唑仑组成的 3 种药物鸡尾酒。在第 4 天，受试者将随机接受 PTI-801 或安慰剂 QD，共 12 天。在第 17 天，受试者将接受与 PTI-801 或安慰剂组合的 3 种药物鸡尾酒。受试者将留在诊所直到第 20 天。后续访问将在第 24 天进行。	药品：安慰剂安慰剂
有源比较器：MAD 队列 1-3 CF PTI-801 活动 - 完成目前接受至少三个月稳定依伐卡托/lumacaftor 背景治疗的被诊断患有 CF 的成人受试者将参加第 2 部分补充 CF MAD 队列。 CF MAD 治疗组由 3 个队列组成。受试者将随机接受 PTI-801 或安慰剂 QD，共计 14 天。后续访问将在第 21 天进行。	药品：PTI-801 积极的
安慰剂比较：MAD 队列 1-3 CF PTI-801 安慰剂 - 完整目前接受至少三个月稳定依伐卡托/lumacaftor 背景治疗的被诊断患有 CF 的成人受试者将参加第 2 部分补充 CF MAD 队列。 CF MAD 治疗组由 3 个队列组成。受试者将随机接受 PTI-801 或安慰剂 QD，共计 14 天。后续访问将在第 21 天进行。	药品：安慰剂安慰剂
有源比较器：队列 4 CF PTI-801 活跃的共同管理员 PTI-808 活跃 - 完成在第 1 天之前的 30 天内被诊断患有 CF 目前未接受 CFTR 调节剂治疗的成年受试者将参加第 2 部分 CF 队列 4。受试者将随机接受 PTI-801 与 PTI-808 共同给药或安慰剂 QD。	药品：PTI-801 积极的药品：PTI-808 积极的
安慰剂比较：队列 4 CF PTI-801 安慰剂联合管理 PTI-808 安慰剂-完成在第 1 天之前的 30 天内被诊断患有 CF 目前未接受 CFTR 调节剂治疗的成年受试者将参加第 2 部分 CF 队列 4。受试者将随机接受 PTI-801 与 PTI-808 共同给药或安慰剂 QD。	药品：安慰剂安慰剂
有源比较器：Cohort 5 CF PTI-801 Active 与 PTI-808 Active 共同管理在第 1 天之前的 30 天内被诊断患有 CF 目前未接受 CFTR 调节剂治疗的成年受试者将参加第 2 部分 CF 队列 5。受试者将随机接受 PTI-801 与 PTI-808 共同给药或安慰剂 QD。	药品：PTI-801 积极的药品：PTI-808 积极的
安慰剂比较：队列 5 CF PTI-801 安慰剂与 PTI-808 安慰剂共同管理在第 1 天之前的 30 天内被诊断患有 CF 目前未接受 CFTR 调节剂治疗的成年受试者将参加第 2 部分 CF 队列 5。受试者将随机接受 PTI-801 与 PTI-808 共同给药或安慰剂 QD。	药品：安慰剂安慰剂
有源比较器：队列 6 CF PTI-801 活跃目前接受稳定的 tezacaftor/ivacaftor 背景治疗至少一个月的被诊断患有 CF 的成人受试者将参加第 2 部分补充 CF MAD 队列。受试者将随机接受 PTI-801 或安慰剂 QD。	药品：PTI-801 积极的
安慰剂比较：队列 6 CF PTI-801 安慰剂目前接受稳定的 tezacaftor/ivacaftor 背景治疗至少一个月的被诊断患有 CF 的成人受试者将参加第 2 部分补充 CF MAD 队列。受试者将随机接受 PTI-801 或安慰剂 QD。	药品：安慰剂安慰剂

在健康志愿者中评估 PTI-801 的安全性、耐受性、药代动力学、食物效应和药物相互作用的研究，以及在囊性纤维化受试者中评估 PTI-801 的安全性、耐受性和药代动力学

一项多中心、随机、安慰剂对照、第 1 阶段、两部分研究，旨在评估 PTI-801 在健康志愿者中的安全性、耐受性、药代动力学、食物效应和药物相互作用，以及安全性、耐受性和和PTI-801 在囊性纤维化患者中的药代动力学

研究概览

地位

条件

干预/治疗

详细说明

研究类型

注册 (实际的)

阶段

联系人和位置

学习地点

参与标准

资格标准

适合学习的年龄

接受健康志愿者

有资格学习的性别

描述

学习计划

研究是如何设计的？

设计细节

手臂数量

武器和干预

参与者组/臂

干预/治疗

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量

措施说明

大体时间

次要结果测量

结果测量

大体时间

其他结果措施

结果测量

大体时间

合作者和调查者

赞助

研究记录日期

研究主要日期

学习开始 (实际的)

初级完成 (实际的)

研究完成 (实际的)

研究注册日期

首次提交

首先提交符合 QC 标准的

首次发布 (实际的)

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

上次提交的符合 QC 标准的更新

最后验证

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

研究美国 FDA 监管的设备产品

安慰剂的临床试验

搜索类似试验

赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

CROs by country

CROs in Zambia

条件

罕见疾病

药物干预

膳食补充剂

赞助者/合作者

地点