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赤血球輸血依存の有無にかかわらず貧血を有する骨髄増殖性腫瘍関連骨髄線維症の被験者におけるルスパテルセプトを評価するための安全性と有効性の研究

2023年8月22日 更新者：Celgene

赤血球輸血依存の有無にかかわらず、骨髄増殖性腫瘍関連骨髄線維症および貧血の被験者におけるLuspaterceptの有効性と安全性を決定する第2相試験

これは、RBC輸血依存の有無にかかわらず、MPN関連骨髄線維症および貧血の被験者におけるluspaterceptの有効性と安全性を評価するための第2相、多施設、非盲検試験です。 この試験は、スクリーニング期間、治療期間（一次段階、169日目の疾患反応評価、および延長段階からなる）に分割され、その後に治療後フォローアップ期間が続きます。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

適格基準を満たす被験者は、適格性に基づいて、次のコホート（並行して登録している）の1つに割り当てられます。

  • コホート 1 (現在 RBC 輸血を受けていない貧血のみの被験者) - コホート 2: (RBC 輸血に依存している被験者)
  • コホート 3A: (標準治療の一環としてルキソリチニブを投与され、貧血のみの患者)
  • コホート 3B: (RBC 輸血に依存する標準治療の一環としてルキソリチニブを投与されている被験者) 全体として、この研究には世界中で約 100 人の被験者が登録されます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

95

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85054
        • Mayo Clinic - Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85054
        • Local Institution - 102
    • California
      • Stanford、California、アメリカ、94305
        • Stanford Cancer Center
      • Stanford、California、アメリカ、94305
        • Local Institution - 103
    • Florida
      • Jacksonville、Florida、アメリカ、32224
        • Mayo Clinic - Jacksonville
      • Jacksonville、Florida、アメリカ、32224
        • Local Institution - 101
      • Orange City、Florida、アメリカ、32763
        • Mid Florida Hematology and Oncology Centers, PA
      • Orange City、Florida、アメリカ、32763
        • Local Institution - 107
      • Tampa、Florida、アメリカ、33612
        • H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute
      • Tampa、Florida、アメリカ、33612
        • Local Institution - 108
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10029
        • Mount Sinai Medical Center
      • New York、New York、アメリカ、10029
        • Local Institution - 104
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
        • Cleveland Clinic
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
        • Local Institution - 109
    • South Dakota
      • Sioux Falls、South Dakota、アメリカ、57105
        • Avera Research Institute
      • Sioux Falls、South Dakota、アメリカ、57105
        • Local Institution - 105
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • MD Anderson Cancer Center The University of Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Local Institution - 100
      • San Antonio、Texas、アメリカ、78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
      • San Antonio、Texas、アメリカ、78229
        • Local Institution - 106
  • イギリス
      • Belfast Northern Ireland、イギリス、BT9 7AB
        • Belfast Health and Social Care Trust
      • Cardiff、イギリス、CF14 4XW
        • University Hospital of Wales
      • Cardiff、イギリス、CF14 4XW
        • Local Institution - 404
      • Headington, Oxford、イギリス、OX3 7LE
        • University of Oxford
      • Headington, Oxford、イギリス、OX3 7LE
        • Local Institution - 400
      • London、イギリス、SE1 9RT
        • Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust - Guy's Hospital
      • London、イギリス、W12 0HS
        • Imperial College London
      • London、イギリス、SE1 9RT
        • Local Institution - 403
      • London、イギリス、W12 0HS
        • Local Institution - 402
  • イタリア
      • Bergamo、イタリア、24127
        • Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII
      • Bergamo、イタリア、24127
        • Local Institution - 304
      • Firenze、イタリア、50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Firenze、イタリア、50134
        • Local Institution - 300
      • Pavia、イタリア、27100
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
      • Pavia、イタリア、27100
        • Local Institution - 301
      • Rozzano (MI)、イタリア、20089
        • Istituto Clinico Humanitas
      • Rozzano (MI)、イタリア、20089
        • Local Institution - 303
      • Varese、イタリア、21100
        • Ospedale di Circolo di Varese
      • Varese、イタリア、21100
        • Local Institution - 302
  • フランス
      • Brest Cedex、フランス、29609
        • CHRU de Brest - Hopital Morvan
      • Brest Cedex、フランス、29609
        • Local Institution - 203
      • Lens Cedex、フランス、62307
        • Centre Hospitalier de LENS
      • Lens Cedex、フランス、62307
        • Local Institution - 201
      • Paris、フランス、75010
        • Hopital Saint Louis
      • Paris、フランス、75010
        • Local Institution - 200
      • Villejuif CEDEX、フランス、94805
        • Gustave Roussy
      • Villejuif CEDEX、フランス、94805
        • Local Institution - 202

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

14年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

被験者は、研究に登録されるために次の基準を満たしている必要があります (登録日は、被験者が統合応答技術 [IRT] のコホートに割り当てられた日付として定義されます)。

  1. -被験者は、インフォームドコンセントフォーム（ICF）に署名した時点で18歳以上です。
  2. -被験者は骨髄増殖性腫瘍（MPN）関連の骨髄線維症（PMF、ポスト多血症真性骨髄線維症（PV MF）、および/またはポスト本質的血小板血症骨髄線維症（post-ET MF））を持っています 最新のローカル骨髄生検から確認されました世界保健機関の 2016 基準に従って報告します。

  3. 被験者は次のように定義される貧血を持っています:

    1. コホート1および3A

      • C1D1 の日付までの 84 日間で、投与日を含む 3 日以上の異なる日に記録された 9.5 g/dL 以下のヘモグロビン (Hgb) レベルを 3 つ以上取得します。 各 Hgb 測定の間は 14 日以上空ける必要があります。 ヘモグロビン測定の間隔が42日以上ある被験者は登録されません。
      • C1D1 の日付までの 84 日間以内に赤血球 (RBC) 輸血があってはなりません。

    2. コホート 2 および 3B

      • 平均 RBC 輸血頻度: 4 ～ 12 RBC ユニット/84 日間、C1D1 の日付まで。 1 回以上の RBC 輸血なしで 56 日を超える間隔があってはなりません。
      • -被験者は、ルスパテルセプト投与前のC1D1でHgb値が13 g / dL未満でなければなりません。
      • Hgb ≤ 9.5 g/dL の場合に与えられた RBC 輸血のみが、適格性を判断する際に採点されます。
  4. -被験者は東部共同腫瘍学グループ（ECOG）のパフォーマンススコアが2以下です。
  5. -被験者はC1D1日から6か月間、造血細胞移植を受ける予定はありません。

  6. この研究の出産可能性のある女性（FCBP）は、1）ある時点で初経を達成した、2）子宮摘出術または両側卵巣摘出術を受けていない、または3）自然に閉経後（癌治療後の無月経）ではない女性として定義されます出産の可能性を排除しない) 少なくとも連続 24 か月間 (つまり、過去 24 か月連続で月経があった)。 研究に参加する FCBP は、次のことを行う必要があります。

    1. -研究療法を開始する前に、治験責任医師によって検証された2つの妊娠検査が陰性であること。 彼女は、進行中の妊娠検査に同意する必要があります 研究の過程中、および研究治療の終了後。 これは、被験者が異性愛者との接触を真に禁欲*していたとしても適用されます。
    2. -異性愛者との接触からの真の禁欲*にコミットするか（これは毎月レビューされ、ソースが文書化されている必要があります）、または使用に同意し、効果的な避妊**を中断することなく遵守できること、治験薬を開始する28日前、試験療法（投与中断を含む）、および試験療法の中止後12週間（複数回投与薬物動態[PK]データに基づくラスパテルセプトの平均終末半減期の約5倍）。

  7. 男性被験者は：

    a.真の禁欲を実践するか（これは毎月見直さなければならない）、または妊娠中の女性または出産の可能性のある女性との性的接触の間、研究に参加している間、投薬の中断中、および少なくとも12週間（約5週間）コンドームを使用することに同意する.複数回投与の PK データに基づく luspatercept の平均終末半減期の倍）、精管切除が成功した場合でも、治験薬の中止後

  8. -被験者は、研究関連の評価/手順が実施される前に、ICFを理解し、自発的に署名する必要があります。
  9. -被験者は、研究訪問スケジュールおよびその他のプロトコル要件を喜んで順守することができます。

除外基準:

以下のいずれかが存在する場合、被験者は登録から除外されます (登録日は、被験者が Integrated Response Technology (IRT) のコホートに割り当てられた日付として定義されます)。

  1. -造血に影響を与える可能性のあるヒドロキシ尿素またはその他の薬物の被験者の使用 または以前の治療からの進行中の有害事象 登録日までの112日以内。

    a.全身性コルチコステロイドは、対象者が登録直前の 84 日間以上安定した用量または漸減用量を投与され、登録直前の 28 日間、10 mg 以下の一定用量のプレドニゾンを投与されている場合、非血液学的状態で許可されます。

  2. コホート 1 および 2 のみ: ヤヌスキナーゼ 2 遺伝子 (JAK2) 阻害剤で治療された被験者 登録日までの ≤ 112 日、または被験者が最初の 168 日以内にルキソリチニブを投与される可能性が予想される場合/実質的な可能性がある場合。

  3. コホート 3 のみ: ルキソリチニブを受けていない被験者:

    1. 連続 2 週間を超えて中断することなく、少なくとも 280 日 (40 週間)
    2. 標準治療の一環として、登録日までの少なくとも 112 日間 (16 週間) 安定した 1 日量を投与する。
  4. -登録日までのESAまたはアンドロゲンステロイドの被験者使用≤112日。
  5. -鉄キレート療法（ICT）の開始、または登録日までの≤112日以内のICT線量による変更。
  6. -鉄欠乏症、B12および葉酸欠乏症、溶血性貧血、感染症、または出血による貧血のある被験者。
  7. 妊娠中または授乳中の女性。
  8. -血中骨髄芽球が5％以上の被験者。
  9. -登録日までの8週間以内に大手術を受けた被験者。 -被験者は、登録日までに以前の手術から完全に回復している必要があります。

  10. -研究中の疾患以外の悪性腫瘍の既往歴がある被験者、ただし、被験者が5年以上病気にかかっていない場合を除きます。 ただし、以下の既往歴・併存疾患がある場合は可。

    • 皮膚の基底細胞がんまたは扁平上皮がん
    • 子宮頸部の上皮内癌
    • 乳房の上皮内癌
    • 前立腺癌の偶発的な組織学的所見（腫瘍、結節、転移[TNM]臨床病期分類システムを使用したT1aまたはT1b）
  11. -luspaterceptまたはsotaterceptの以前の治療を受けた被験者。
  12. -登録日までの30日以内の実験的治療および/または治療装置の投与を含む他の臨床プロトコルまたは治験への被験者の参加。
  13. -以前に造血細胞移植を受けた被験者。

  14. -次の検査室異常のいずれかを持つ被験者：

    • 好中球 < 1 x 109/L
    • 白血球数 (WBC) > 100 x 109/L

    • 血小板

      • コホート 1 および 2: < 25 x 109/L
      • コホート 3A および 3B: < 50 x 109/L
      • すべてのコホート: > 1000 x 109/L
    • 推定糸球体濾過率 < 45 mL/分/1.73 m2 (腎疾患における食事の 4 変数修正 [腎疾患における食事の修正 (MDRD)] 式による)
    • -アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）またはアラニントランスアミナーゼ（ALT）> 3.0 x 正常上限（ULN）

    • -直接ビリルビン≥2 x ULN

      • 骨髄内での活発な赤血球前駆体の破壊 (すなわち、無効な赤血球生成) に起因すると考えられる場合は、より高いレベルが許容されます。
    • コントロールされていない甲状腺機能亢進症または甲状腺機能低下症
  15. -登録日までの6か月以内に脳卒中、深部静脈血栓症、肺または動脈塞栓症の被験者。
  16. -適切な治療にもかかわらず、スクリーニング期間中に測定された拡張期血圧が90 mmHg以上または収縮期血圧が140 mmHg以上の被験者。
  17. -制御が不十分な心臓病の被験者、および/または既知の左心室駆出率を有する被験者
  18. -重度のアレルギー反応またはアナフィラキシー反応、または治験薬の組換えタンパク質または賦形剤に対する過敏症の病歴のある被験者（luspatercept Investigator's Brochure（IB）を参照）。
  19. -制御されていない全身性真菌、細菌、またはウイルス感染症（適切な抗生物質、抗ウイルス療法、および/またはその他の治療にもかかわらず改善されない感染症に関連する進行中の徴候/症状として定義されます）。
  20. -ヒト免疫不全ウイルス（HIV）の被験者、活動性感染性B型肝炎（HepB）の証拠、および/または活動性C型肝炎（HepC）の証拠。
  21. -重大な病状、実験室の異常、精神病を患っている被験者、または被験者が研究に参加することを妨げる現地の規制（例：投獄または施設化）によって脆弱であると見なされている。
  22. -実験室の異常の存在を含む何らかの状態の被験者で、被験者が研究に参加した場合、許容できないリスクにさらされます。
  23. -研究からのデータを解釈する能力を混乱させる状態または併用薬のある被験者。
  24. -適切な管理下にない抗凝固療法を受けている被験者、または登録日までの8週間以上の安定した用量の抗凝固療法を受けていない被験者。
  25. -登録日までの28日以内にアナグレライドを服用している。
  26. -重大な出血イベント（重要な領域または臓器での症候性出血および/またはヘモグロビンの減少を引き起こす出血として定義される）を有する被験者 過去6か月間入学へ。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：MPN関連骨髄線維症の被験者におけるLuspatercept
各コホート (コホート 1、コホート 2、コホート 3A、およびコホート 3B) の被験者は、luspatercept を受け取ります。
薬：ルスパテルセプト
Luspatercept は、IgG1 Fc ドメインに連結された受容体タイプ IIB で活性なヒトの細胞外ドメインの改変型からなる組換え融合タンパク質です。 Luspatercept は、エリスロポエチンとは異なる作用メカニズムを通じて、赤芽球の後期成熟を促進することにより、無効な赤血球生成を修正するように働きます。
他の名前：
  • ACE-536

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
一次治療期間中の任意の84日間で貧血反応が見られた参加者の数
時間枠：1 日目から 168 日目までの連続した 84 日間の「ローリング」期間

ヘモグロビン (Hgb) の増加と赤血球 (RBC) の輸血非依存性に関連して、貧血反応を達成した参加者の数は以下のように定義されます。

コホート 1 (貧血のみ) および 3A: 1 日目から 168 日目まで、RBC 輸血なしで連続 84 日間、ベースラインからヘモグロビン 1.5 g/dL 以上の増加を達成した参加者の数。

コホート 2 (RBC 輸血依存) および 3B: 1 日目から 168 日目までの連続 84 日間で RBC 輸血がなくなった参加者の数。

ベースライン値は、最初の投与時またはその前に測定された最後の値（「予定外」を含む）として定義されます。
1 日目から 168 日目までの連続した 84 日間の「ローリング」期間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
一次治療期間中の貧血反応までの時間
時間枠：最初の投与から貧血反応の最初の発現まで（1日目から168日目を含む）

貧血反応までの時間は以下の定義に従います。

コホート 1 (貧血のみ) および 3A: ルスパテルセプトの初回投与と、RBC 輸血なしでヘモグロビンがベースラインから 1.5 g/dL 以上増加する最初の 84 日間の継続期間が開始されるまでの時間。

コホート 2 (RBC 輸血依存) および 3B: ルスパテルセプトの初回投与と 84 日間の RBC 輸血なし期間の初日との間の時間。

ベースライン値は、最初の投与時またはその前に測定された最後の値（「予定外」を含む）として定義されます。
最初の投与から貧血反応の最初の発現まで（1日目から168日目を含む）
貧血反応の持続時間
時間枠：最初の投与から最長反応の最終日まで（1日目から治療終了まで計算、最長約232週間）

貧血反応の持続時間は、最長反応の初日から最長反応の最終日までの期間として定義されます。 分析時に貧血反応を達成および維持した参加者は、有効性のカットオフ日に打ち切られます。 コホート 1 および 3A では、貧血反応者は、RBC 輸血を行わなかった連続 84 日間にわたってベースラインからヘモグロビンが 1.5 g/dL 以上増加した被験者として定義されました。 コホート 2 および 3B では、貧血反応者は、連続 84 日間にわたって赤血球輸血が不要になった対象として定義されました。

ベースライン値は、最初の投与時またはその前に測定された最後の値（「予定外」を含む）として定義されます。
最初の投与から最長反応の最終日まで（1日目から治療終了まで計算、最長約232週間）
参加者あたり 28 日あたりに輸血された RBC 単位の数 (コホート 2 および 3B のみ)
時間枠：初日から治療終了まで（最長約232週間）。
赤血球輸血の頻度は、参加者あたり 4 週間 (28 日) ごとに輸血される赤血球単位の平均数として定義されます。 一次治療期間は、1日目から168日目までです。 全治療期間は、初日から治療終了までです。
初日から治療終了まで（最長約232週間）。
84 日間の任意の期間にわたってベースラインからの赤血球輸血負担の 50% 以上の軽減を達成した参加者の数 (コホート 2 および 3B のみ)
時間枠：ベースラインおよび 1 日目から治療終了まで (最大約 232 週間)。
連続した 84 日間にわたってベースラインから輸血負担を 50% 以上軽減した参加者の数。 ベースラインは、C1D1 日以前の 84 日間にわたる 28 日あたりの平均 RBC 単位数として定義されます。 一次治療期間は、1日目から168日目までです。 全治療期間は、初日から治療終了までです。
ベースラインおよび 1 日目から治療終了まで (最大約 232 週間)。
骨髄増殖性腫瘍症状評価フォームの合計症状スコア (MPN-SAF TSS) によって測定される疲労症状の 50% 以上の軽減を達成した参加者の数
時間枠：ベースラインおよび 1 日目から治療終了まで (最長約 232 週間)

症状反応の改善は、疲労症状の 50% 以上の軽減を達成した参加者の数を使用して評価されます。 疲労は、合計 10 の症状のうち 1 つであり、0 (ない/可能な限り良い) ～ 10 (想像できる限り最悪/可能な限り悪い) で採点されます。

一次治療期間は、1日目から168日目までです。 全治療期間は、初日から治療終了までです。 ベースラインは、治験薬の最初の投与時またはその前の最後の値として定義されます。

最後に利用可能な評価 = 治療期間の終了時または終了前に最後に利用可能な評価。

平均 = 治療期間中の毎週の評価の平均値。
ベースラインおよび 1 日目から治療終了まで (最長約 232 週間)
骨髄増殖性新生物症状評価フォームの総症状スコア (MPN-SAF TSS) によって測定された総症状スコア (TSS) の 50% 以上の減少を達成した参加者の数
時間枠：ベースラインおよび 1 日目から治療終了まで (最長約 232 週間)

TSSには、最悪の疲労、集中力、早期の満腹感、非活動性、寝汗、かゆみ、骨の痛み、腹部の不快感、体重減少、発熱の10項目が含まれており、0（欠席/可能な限り良好）から10（最悪）でスコア付けされます。想像できる/可能な限り悪い)。 これら 10 項目のうち少なくとも 6 項目を完了した参加者については、MPN-SAF TSS は、観察された項目の平均に 10 を掛けて 0 から 100 のスケールを達成するために計算されました。 したがって、MPN-SAF TSS の可能な範囲は 0 ～ 100 でした。

一次治療期間は、1日目から168日目までです。 全治療期間は、初日から治療終了までです。 ベースラインは、治験薬の最初の投与時またはその前の最後の値として定義されます。

最後に利用可能な評価 = 治療期間の終了時または終了前に最後に利用可能な評価。

平均 = 治療期間中の毎週の評価の平均値。
ベースラインおよび 1 日目から治療終了まで (最長約 232 週間)
ベースラインと比較した、研究全体にわたるがん治療 - 貧血の機能評価（FACT-An）の合計スコアの平均変化
時間枠：169 日目および治療終了 (最長約 232 週間)

がん治療の機能評価 - 貧血 (FACT-An) アンケートには、5 つの主要な下位尺度で 0 (まったくない) から 4 (非常に高い) までの 5 段階リッカート尺度で評価される 47 項目が含まれています。

  • 身体的健康 (7 項目の合計、スコア範囲は 0 ～ 28)
  • 社会的/家族の幸福 (7 項目の合計、スコア範囲は 0 ～ 28)
  • 精神的な幸福 (6 項目の合計、スコア範囲は 0 ～ 24)
  • 機能的幸福 (7 項目の合計、スコア範囲は 0 ～ 28)
  • 貧血関連症状（20項目の合計、スコア範囲は0～80）

FACT-An の合計スコアは、スコア範囲が 0 ～ 188 の 5 つの主要なサブスケールを合計することで計算できます。 スコアが高いほど生活の質が高いことを表します。 ベースラインは、治験薬の最初の投与時またはその前の最後の値として定義されます。
169 日目および治療終了 (最長約 232 週間)
ベースラインと比較したEQ-5D-5Lユーティリティスコアの平均変化
時間枠：169 日目および治療終了 (最長約 232 週間)
European Quality of Life 5D-5L Scale (EQ-5D-5L) は、一般的な健康関連の生活の質を評価します。 健康は、可動性、セルフケア、通常の活動、痛み/不快感、不安/抑うつの 5 つの側面で定義されます。 各次元には、問題なし、軽度の問題、中程度の問題、重大な問題、極度の問題の 5 つのレベルがあります。 応答は、「1」が問題がないことを示し、「5」が最も深刻な問題を示すようにコード化されています。 5 つの次元の応答が 5 桁の数字に結合されます。 この分析の EQ-5D-5L 健康効用指数は、英国の時間トレードオフ (TTO) 評価手法に基づく英国 (UK) の値セットを使用して導出され、意思決定支援ユニット (DSU) モデルを使用して、英国からの EQ-5D-3L 値セットまで歩いて、単一のインデックス値を導き出します。 英国の人口体重に基づく EQ-5D-3L 健康効用指数は -0.594 から 1.0 の範囲であり、スコアが高いほど健康効用が高いことを示します。
169 日目および治療終了 (最長約 232 週間)
治療中に発生した有害事象（TEAE）の参加者数
時間枠：初回接種から最後の接種後42日まで（最長約238週間）
TEAEは、初回投与日以降に発症または悪化するAEとして定義されます。 AE とは、研究中に被験者に出現または悪化する可能性のある、有害な、意図しない、または望ましくない医学的出来事を指します。 SAE とは、死亡に至る、生命を脅かす、入院または入院の延長を必要とする、持続的または重大な障害/無能力をもたらす、先天異常/出生異常である、または重要な障害を構成する、あらゆる用量で発生する AE です。医療イベント。 AE の重症度/強度は、有害事象の共通用語基準 (CTCAE、バージョン 4.03) に基づいてグレード付けされます。グレード 3 = 重度、グレード 4 = 生命を脅かす、グレード 5 = 死亡です。
初回接種から最後の接種後42日まで（最長約238週間）
CL/F (L/日)
時間枠：C1D1（投与前）、C1D8、C1D15、C2D1、C4D1、C5D1、C5D8、C6D1、およびC8D1、169日目、ルスパテルセプトの初回投与日から最長1年間の第4延長期治療サイクルごとの1日目、そして治療終了。
見かけのクリアランス
C1D1（投与前）、C1D8、C1D15、C2D1、C4D1、C5D1、C5D8、C6D1、およびC8D1、169日目、ルスパテルセプトの初回投与日から最長1年間の第4延長期治療サイクルごとの1日目、そして治療終了。
V1/F(大)
時間枠：C1D1（投与前）、C1D8、C1D15、C2D1、C4D1、C5D1、C5D8、C6D1、およびC8D1、169日目、ルスパテルセプトの初回投与日から最長1年間の第4延長期治療サイクルごとの1日目、そして治療終了。
中央区画の見かけの分布容積
C1D1（投与前）、C1D8、C1D15、C2D1、C4D1、C5D1、C5D8、C6D1、およびC8D1、169日目、ルスパテルセプトの初回投与日から最長1年間の第4延長期治療サイクルごとの1日目、そして治療終了。
カ（1日目）
時間枠：C1D1（投与前）、C1D8、C1D15、C2D1、C4D1、C5D1、C5D8、C6D1、およびC8D1、169日目、ルスパテルセプトの初回投与日から最長1年間の第4延長期治療サイクルごとの1日目、そして治療終了。
一次吸収速度定数
C1D1（投与前）、C1D8、C1D15、C2D1、C4D1、C5D1、C5D8、C6D1、およびC8D1、169日目、ルスパテルセプトの初回投与日から最長1年間の第4延長期治療サイクルごとの1日目、そして治療終了。
T1/2 (日)
時間枠：C1D1（投与前）、C1D8、C1D15、C2D1、C4D1、C5D1、C5D8、C6D1、およびC8D1、169日目、ルスパテルセプトの初回投与日から最長1年間の第4延長期治療サイクルごとの1日目、そして治療終了。
除去半減期
C1D1（投与前）、C1D8、C1D15、C2D1、C4D1、C5D1、C5D8、C6D1、およびC8D1、169日目、ルスパテルセプトの初回投与日から最長1年間の第4延長期治療サイクルごとの1日目、そして治療終了。
Tmax (日)
時間枠：C1D1（投与前）、C1D8、C1D15、C2D1、C4D1、C5D1、C5D8、C6D1、およびC8D1、169日目、ルスパテルセプトの初回投与日から最長1年間の第4延長期治療サイクルごとの1日目、そして治療終了。
初回投与量の最大濃度に達するまでの時間 (Cmax)
C1D1（投与前）、C1D8、C1D15、C2D1、C4D1、C5D1、C5D8、C6D1、およびC8D1、169日目、ルスパテルセプトの初回投与日から最長1年間の第4延長期治療サイクルごとの1日目、そして治療終了。
Cmax (μg/mL)
時間枠：C1D1（投与前）、C1D8、C1D15、C2D1、C4D1、C5D1、C5D8、C6D1、およびC8D1、169日目、ルスパテルセプトの初回投与日から最長1年間の第4延長期治療サイクルごとの1日目、そして治療終了。
初回投与時の最大濃度
C1D1（投与前）、C1D8、C1D15、C2D1、C4D1、C5D1、C5D8、C6D1、およびC8D1、169日目、ルスパテルセプトの初回投与日から最長1年間の第4延長期治療サイクルごとの1日目、そして治療終了。
Cmax.ss (μg/mL)
時間枠：C1D1（投与前）、C1D8、C1D15、C2D1、C4D1、C5D1、C5D8、C6D1、およびC8D1、169日目、ルスパテルセプトの初回投与日から最長1年間の第4延長期治療サイクルごとの1日目、そして治療終了。
開始用量の定常状態における最初の用量の最大濃度 (Cmax)
C1D1（投与前）、C1D8、C1D15、C2D1、C4D1、C5D1、C5D8、C6D1、およびC8D1、169日目、ルスパテルセプトの初回投与日から最長1年間の第4延長期治療サイクルごとの1日目、そして治療終了。
AUCss (日* μg/mL)
時間枠：C1D1（投与前）、C1D8、C1D15、C2D1、C4D1、C5D1、C5D8、C6D1、およびC8D1、169日目、ルスパテルセプトの初回投与日から最長1年間の第4延長期治療サイクルごとの1日目、そして治療終了。
開始用量の定常状態における濃度-時間曲線の下の面積
C1D1（投与前）、C1D8、C1D15、C2D1、C4D1、C5D1、C5D8、C6D1、およびC8D1、169日目、ルスパテルセプトの初回投与日から最長1年間の第4延長期治療サイクルごとの1日目、そして治療終了。
抗薬物抗体（ADA）測定参加者数
時間枠：C1D1（投与前）、C2D1、C4D1、C6D1、C8D1、ルスパテルセプトの初回投与日から最長1年間の第4延長期治療サイクルの1日目、および治療終了。

治療中の参加者の ADA ステータスは、次のように長期的な ADA の結果に基づいて決定されます。

陰性: すべてのサンプル (ベースラインおよびベースライン後) は陰性です。 治療により発生したADAに対して陽性：ベースラインサンプルが陰性の場合は少なくとも1つのベースライン後サンプルが陽性、またはベースラインサンプルが陽性の場合は少なくとも1つのベースライン後サンプルがベースライン力価の4倍以上の力価で陽性である。
C1D1（投与前）、C2D1、C4D1、C6D1、C8D1、ルスパテルセプトの初回投与日から最長1年間の第4延長期治療サイクルの1日目、および治療終了。
赤血球輸血がなかった場合のベースラインと比較した研究期間中のヘモグロビンの平均変化（コホート 1 および 3A）
時間枠：ベースラインおよび 1 日目から治療終了まで (最長約 232 週間)
治療期間中に収集された平均ヘモグロビン測定値に基づいて計算されます。一次治療期間は 1 日目から 168 日目までです。 全治療期間は、初日から治療終了までです。 ベースライン赤血球輸血は、C1D1 日の直前の 84 日間にわたる平均赤血球単位数/28 日として定義されます。
ベースラインおよび 1 日目から治療終了まで (最長約 232 週間)
連続84日間で平均ヘモグロビンがベースラインから1.5 g/dL以上増加した参加者の数（コホート1および3A）
時間枠：ベースラインおよび 1 日目から治療終了まで (最長約 232 週間)
赤血球輸血を行わなかった連続84日間で、ベースラインから平均ヘモグロビンが1.5 g/dL以上増加した参加者の数。 一次治療期間は、1日目から168日目までです。 全治療期間は、初日から治療終了までです。 ベースラインは、最初の投与日（または治療されない場合は登録日）から 28 日以内の欠落していないすべての Hgb 記録として定義されます。
ベースラインおよび 1 日目から治療終了まで (最長約 232 週間)

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Celgene

捜査官

  • スタディディレクター：Bristol-Myers Squibb、Bristol-Myers Squibb

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2017年11月15日

一次修了 (実際)

2022年7月18日

研究の完了 (実際)

2022年7月18日

試験登録日

最初に提出

2017年6月15日

QC基準を満たした最初の提出物

2017年6月20日

最初の投稿 (実際)

2017年6月21日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年8月24日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年8月22日

最終確認日

2023年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • ACE-536-MF-001
  • 2017-000322-35 (EudraCT番号)
  • U1111-1197-1202 (レジストリ識別子：WHO)

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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