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적혈구 수혈 의존성을 수반하거나 수반하지 않는 빈혈이 있는 골수 증식성 신생물 관련 골수 섬유증 환자에서 Luspatercept를 평가하기 위한 안전성 및 유효성 연구

2023년 8월 22일 업데이트: Celgene

골수 증식성 신생물 관련 골수 섬유증 및 적혈구 수혈 의존성이 있거나 없는 피험자에서 Luspatercept의 효능 및 안전성을 결정하기 위한 2상 연구

이것은 RBC 수혈 의존성이 있거나 없는 MPN 관련 골수 섬유증 및 빈혈이 있는 피험자에서 luspatercept의 효능과 안전성을 평가하기 위한 2상, 다기관, 공개 라벨 연구입니다. 이 연구는 스크리닝 기간, 치료 기간(1차 단계, 169일 질병 반응 평가 및 연장 단계로 구성됨)에 이어 치료 후 추적 기간으로 나뉩니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

적격성 기준을 충족하는 피험자는 적격성에 따라 다음 코호트(병렬 등록) 중 1개에 할당됩니다.

  • 코호트 1(현재 적혈구 수혈을 받고 있지 않은 빈혈만 있는 피험자) - 코호트 2: (적혈구 수혈에 의존하는 피험자)
  • 코호트 3A: (빈혈만 있는 표준 관리 요법의 일부로 룩소리티닙을 사용하는 피험자)
  • 코호트 3B: (적혈구 수혈에 의존하는 표준 치료 요법의 일부로서 룩소리티닙을 사용하는 대상자) 전반적으로, 이 연구는 전 세계적으로 약 100명의 대상자를 등록할 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

95

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, 미국, 85054
        • Mayo Clinic - Arizona
      • Phoenix, Arizona, 미국, 85054
        • Local Institution - 102
    • California
      • Stanford, California, 미국, 94305
        • Stanford Cancer Center
      • Stanford, California, 미국, 94305
        • Local Institution - 103
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, 미국, 32224
        • Mayo Clinic - Jacksonville
      • Jacksonville, Florida, 미국, 32224
        • Local Institution - 101
      • Orange City, Florida, 미국, 32763
        • Mid Florida Hematology and Oncology Centers, PA
      • Orange City, Florida, 미국, 32763
        • Local Institution - 107
      • Tampa, Florida, 미국, 33612
        • H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute
      • Tampa, Florida, 미국, 33612
        • Local Institution - 108
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
      • New York, New York, 미국, 10029
        • Local Institution - 104
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, 미국, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Cleveland, Ohio, 미국, 44195
        • Local Institution - 109
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, 미국, 57105
        • Avera Research Institute
      • Sioux Falls, South Dakota, 미국, 57105
        • Local Institution - 105
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • MD Anderson Cancer Center The University of Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • Local Institution - 100
      • San Antonio, Texas, 미국, 78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
      • San Antonio, Texas, 미국, 78229
        • Local Institution - 106
  • 영국
      • Belfast Northern Ireland, 영국, BT9 7AB
        • Belfast Health and Social Care Trust
      • Cardiff, 영국, CF14 4XW
        • University Hospital of wales
      • Cardiff, 영국, CF14 4XW
        • Local Institution - 404
      • Headington, Oxford, 영국, OX3 7LE
        • University of Oxford
      • Headington, Oxford, 영국, OX3 7LE
        • Local Institution - 400
      • London, 영국, SE1 9RT
        • Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust - Guy's Hospital
      • London, 영국, W12 0HS
        • Imperial College London
      • London, 영국, SE1 9RT
        • Local Institution - 403
      • London, 영국, W12 0HS
        • Local Institution - 402
  • 이탈리아
      • Bergamo, 이탈리아, 24127
        • Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII
      • Bergamo, 이탈리아, 24127
        • Local Institution - 304
      • Firenze, 이탈리아, 50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Firenze, 이탈리아, 50134
        • Local Institution - 300
      • Pavia, 이탈리아, 27100
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
      • Pavia, 이탈리아, 27100
        • Local Institution - 301
      • Rozzano (MI), 이탈리아, 20089
        • Istituto Clinico Humanitas
      • Rozzano (MI), 이탈리아, 20089
        • Local Institution - 303
      • Varese, 이탈리아, 21100
        • Ospedale di Circolo di Varese
      • Varese, 이탈리아, 21100
        • Local Institution - 302
  • 프랑스
      • Brest Cedex, 프랑스, 29609
        • CHRU de Brest - Hopital Morvan
      • Brest Cedex, 프랑스, 29609
        • Local Institution - 203
      • Lens Cedex, 프랑스, 62307
        • Centre Hospitalier de LENS
      • Lens Cedex, 프랑스, 62307
        • Local Institution - 201
      • Paris, 프랑스, 75010
        • Hopital Saint Louis
      • Paris, 프랑스, 75010
        • Local Institution - 200
      • Villejuif CEDEX, 프랑스, 94805
        • Gustave Roussy
      • Villejuif CEDEX, 프랑스, 94805
        • Local Institution - 202

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

14년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

피험자는 연구에 등록하기 위해 다음 기준을 충족해야 하며(피험자가 통합 반응 기술[IRT]에서 코호트에 할당된 날짜로 정의된 등록 날짜와 함께) 첫 번째 luspatercept 용량을 받아야 합니다.

  1. 피험자는 정보에 입각한 동의서(ICF)에 서명할 당시 18세 이상입니다.
  2. 피험자는 가장 최근의 국소 골수 생검에서 확인된 골수증식종양(MPN) 관련 골수 섬유증(PMF, 진성적혈구증가증 후 골수섬유화증(PV MF) 및/또는 본태혈소판증 후 골수섬유화증(post-ET MF))을 ​​가지고 있습니다. 세계보건기구 2016 기준에 따라 보고합니다.

  3. 피험자는 다음과 같이 정의된 빈혈이 있습니다.

    1. 코호트 1 및 3A

      • C1D1 날짜까지의 84일 기간 동안 투약일을 포함하여 서로 다른 3일 이상에 기록된 9.5g/dL 이하의 헤모글로빈(Hgb) 수치가 3회 이상 기록되었습니다. 각 Hgb 측정 사이에는 ≥ 14일이 있어야 합니다. 헤모글로빈 측정 사이의 간격이 ≥ 42일인 피험자는 등록되지 않습니다.
      • C1D1 날짜까지의 84일 기간 내에 적혈구(RBC) 수혈이 없어야 합니다.

    2. 코호트 2 및 3B

      • 평균 RBC 수혈 빈도: C1D1 날짜까지 즉시 4~12 RBC 단위/84일. ≥ 1 RBC 수혈 없이 56일 이상의 간격이 없어야 합니다.
      • 피험자는 luspatercept 투여 전에 C1D1에서 < 13g/dL의 Hgb 값을 가져야 합니다.
      • Hgb ≤ 9.5g/dL일 때 제공된 RBC 수혈만 적격성 결정에 점수가 매겨집니다.
  4. 피험자는 ECOG(Eastern Cooperative Oncology Group) 수행 점수가 ≤ 2입니다.
  5. 피험자는 C1D1 날짜로부터 6개월 동안 조혈 세포 이식을 받을 것으로 예상되지 않습니다.

  6. 이 연구에서 가임기 여성(FCBP)은 다음과 같은 여성으로 정의됩니다. 1) 특정 시점에 초경을 달성한 여성, 2) 자궁 적출술 또는 양측 난소 절제술을 받지 않은 여성 또는 3) 자연적으로 폐경 후(암 치료 후 무월경)가 아닌 여성 가임 가능성을 배제하지 않음) 최소 연속 24개월 동안(즉, 지난 24개월 동안 연속으로 월경을 한 적이 있음). 연구에 참여하는 FCBP는 다음을 수행해야 합니다.

    1. 연구 요법을 시작하기 전에 조사자가 확인한 대로 2개의 음성 임신 테스트를 받으십시오. 그녀는 연구 과정 동안 및 연구 치료 종료 후에 지속적인 임신 테스트에 동의해야 합니다. 이는 피험자가 이성애 접촉에 대해 진정한 금욕*을 실천하는 경우에도 적용됩니다.
    2. 이성애자 접촉에 대한 진정한 금욕*을 약속하거나(매월 검토해야 하며 출처를 문서화해야 함) 조사 제품을 시작하기 28일 전에 중단 없이 효과적인 피임**을 사용하는 데 동의하고 이를 준수할 수 있어야 합니다. 연구 요법(용량 중단 포함) 및 연구 요법 중단 후 12주 동안(다회 투여 약동학[PK] 데이터에 근거한 루스파터셉트 평균 말기 반감기의 약 5배).

  7. 남성 과목은 다음을 충족해야 합니다.

    ㅏ. 진정한 금주(매월 검토해야 함)를 실행하거나 연구에 참여하는 동안 임신한 여성 또는 가임 여성과의 성적 접촉 동안, 용량 중단 동안 및 최소 12주(약 5 성공적인 정관 절제술을 받았더라도 연구 제품 중단 후 다회 투여 PK 데이터를 기반으로 한 luspatercept의 평균 말기 반감기의 배

  8. 피험자는 연구 관련 평가/절차가 수행되기 전에 ICF를 이해하고 자발적으로 서명해야 합니다.
  9. 피험자는 연구 방문 일정 및 기타 프로토콜 요구 사항을 준수할 의지와 능력이 있습니다.

제외 기준:

다음 중 하나라도 존재하면 피험자가 등록에서 제외됩니다(피험자가 IRT(Integrated Response Technology)에서 코호트에 할당된 날짜로 정의된 등록 날짜 포함):

  1. 조혈에 잠재적인 영향을 미치는 하이드록시우레아 또는 기타 약물의 피험자 사용 또는 이전 치료로부터 등록일까지 즉시 112일 이내의 진행 중인 부작용.

    ㅏ. 전신 코르티코스테로이드는 피험자가 등록 직전 ≥ 84일 동안 안정적이거나 감소하는 용량을 받고 등록 직전 28일 동안 ≤ 10mg 프레드니손에 해당하는 일정한 용량을 받는 경우 비혈액학적 상태에 대해 허용됩니다.

  2. 코호트 1 및 2만: 등록 날짜까지 즉시 112일 이하인 JAK2(Janus kinase 2 gene) 억제제로 치료받은 피험자 또는 피험자가 연구의 첫 168일 이내에 룩소리티닙을 투여받을 것으로 예상되는/실질적인 가능성이 있는 피험자.

  3. 코호트 3만: 룩소리티닙을 투여받지 않은 피험자:

    1. 연속 2주를 초과하는 중단 없이 최소 280일(40주) 동안
    2. 표준 치료 요법의 일환으로 등록 날짜까지 최소 112일(16주) 동안 안정적인 일일 용량으로.
  4. 등록 날짜까지 즉시 112일 이하의 ESA 또는 안드로겐 스테로이드의 피험자 사용.
  5. 등록일까지 ≤ 112일 이내에 철 킬레이트 요법(ICT) 시작 또는 ICT 용량 변경.
  6. 철 결핍, B12 및 엽산 결핍, 용혈성 빈혈, 감염 또는 출혈로 인한 빈혈이 있는 피험자.
  7. 임신 또는 모유 수유 여성.
  8. 혈액 골수모세포가 5% 이상인 피험자.
  9. 등록일 기준 8주 이내 대수술을 받은 자. 피험자는 등록 날짜까지 즉시 이전 수술에서 완전히 회복해야 합니다.

  10. 피험자가 ≥ 5년 동안 질병이 없는 경우를 제외하고, 연구 중인 질병 이외의 이전에 악성 종양의 병력이 있는 피험자. 단, 다음과 같은 이력/동시 조건이 있는 대상자는 허용됩니다.

    • 피부의 기저 또는 편평 세포 암종
    • 자궁경부의 제자리 암종
    • 유방의 제자리 암종
    • 전립선암의 부수적인 조직학적 소견(종양, 결절, 전이[TNM] 임상 병기결정 시스템을 사용한 T1a 또는 T1b)
  11. 이전에 luspatercept 또는 sotatercept 치료를 받은 피험자.
  12. 등록일 직전 30일 이내에 실험 요법 및/또는 치료 장치의 투여를 포함하는 다른 임상 프로토콜 또는 조사 시험에 피험자가 참여합니다.
  13. 이전에 조혈 세포 이식을 받은 피험자.

  14. 다음 실험실 이상이 있는 피험자:

    • 호중구 < 1 x 109/L
    • 백혈구수(WBC) > 100 x 109/L

    • 혈소판

      • 코호트 1 및 2: < 25 x 109/L
      • 집단 3A 및 3B: < 50 x 109/L
      • 모든 코호트: > 1000 x 109/L
    • 예상 사구체 여과율 < 45mL/min/1.73 m2(신장 질환의 4변수 식이 수정[Modification of diet in renal disease (MDRD)] 공식을 통해)
    • 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) 또는 알라닌 전이효소(ALT) > 3.0 x 정상 상한치(ULN)

    • 직접 빌리루빈 ≥ 2 x ULN

      • 골수 내 활성 적혈구 전구체 파괴(즉, 비효율적 적혈구 생성)에 기인할 수 있는 경우 더 높은 수준이 허용됩니다.
    • 조절되지 않는 갑상선 기능 항진증 또는 갑상선 기능 저하증
  15. 뇌졸중, 심부 정맥 혈전증, 폐 또는 동맥 색전증이 등록일까지 6개월 이내인 피험자.
  16. 적절한 치료에도 불구하고 스크리닝 기간 동안 측정된 이완기 혈압 ≥ 90 mmHg 또는 수축기 혈압 ≥ 140 mmHg인 피험자.
  17. 부적절하게 조절된 심장 질환 및/또는 알려진 좌심실 박출률을 가진 피험자
  18. 연구 제품의 재조합 단백질 또는 부형제에 심각한 알레르기 또는 아나필락시스 반응 또는 과민 반응의 병력이 있는 피험자(luspatercept Investigator's Brochure(IB) 참조).
  19. 통제되지 않는 전신 진균, 세균 또는 바이러스 감염이 있는 피험자(적절한 항생제, 항바이러스 요법 및/또는 기타 치료에도 불구하고 개선되지 않고 감염과 관련된 진행 중인 징후/증상으로 정의됨).
  20. 인간 면역결핍 바이러스(HIV), 활동성 감염성 B형 간염(HepB)의 증거 및/또는 활동성 C형 간염(HepC)의 증거가 있는 피험자.
  21. 심각한 의학적 상태, 검사실 이상, 정신 질환이 있거나 피험자가 연구에 참여하는 것을 방해하는 현지 규정(예: 투옥 또는 제도화)에 의해 취약한 것으로 간주되는 피험자.
  22. 피험자가 연구에 참여하는 경우 피험자를 허용할 수 없는 위험에 처하게 하는 실험실 이상 존재를 포함하는 모든 상태를 가진 피험자.
  23. 연구에서 데이터를 해석하는 능력을 혼란스럽게 하는 임의의 상태 또는 병용 약물이 있는 피험자.
  24. 적절한 조절이 되지 않는 항응고제 요법을 받는 피험자 또는 등록일까지 8주 이상 동안 항응고제 요법의 안정적인 용량을 투여하지 않는 피험자.
  25. 등록일 직전 28일 이내에 아나그렐리드에 피험자.
  26. 지난 6개월 동안 주요 출혈 사건(중요 부위 또는 기관의 증상이 있는 출혈 및/또는 ≥ 2g/dL의 헤모글로빈 감소를 유발하거나 ≥ 2 단위의 충전 적혈구 수혈로 이어지는 출혈로 정의됨)이 있는 피험자 등록에.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: MPN 관련 골수 섬유증 환자의 Luspatercept
각 코호트(코호트 1, 코호트 2, 코호트 3A, 및 코호트 3B)의 피험자는 luspatercept를 받게 됩니다.
의약품: 루스파터셉트
Luspatercept는 IgG1 Fc 도메인에 연결된 수용체 유형 IIB에서 활성화된 인간의 세포외 도메인의 변형된 형태로 구성된 재조합 융합 단백질입니다. Luspatercept는 에리스로포이에틴과 다른 작용 기전을 통해 적혈구의 말기 성숙을 촉진하여 비효율적인 적혈구 생성을 교정합니다.
다른 이름들:
  • 에이스-536

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
1차 치료 기간 중 84일 동안 빈혈 반응을 보인 참가자 수
기간: 1일차부터 168일차를 포함하여 연속적인 "롤링" 84일 기간

헤모글로빈(Hgb) 증가 및 적혈구(RBC) 수혈 독립성과 관련하여 빈혈 반응을 달성한 참가자 수는 다음과 같이 정의됩니다.

코호트 1(빈혈만 해당) 및 3A: 1일차부터 168일차까지 적혈구 수혈 없이 연속 84일 기간 동안 기준선 대비 1.5g/dL 이상의 헤모글로빈 증가를 달성한 참가자 수.

코호트 2(RBC 수혈 의존형) 및 3B: 1일차부터 168일차까지 연속 84일 동안 RBC 수혈이 필요 없는 참가자 수입니다.

기준치 값은 첫 번째 투여 시 또는 그 이전에 측정된 마지막 값("예정되지 않은" 포함)으로 정의됩니다.
1일차부터 168일차를 포함하여 연속적인 "롤링" 84일 기간

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
1차 치료 기간 중 빈혈 반응까지의 시간
기간: 첫 번째 투여부터 빈혈 반응의 첫 시작까지(1일차부터 168일차까지 계산)

빈혈 반응까지의 시간은 아래 정의를 따릅니다.

코호트 1(빈혈만 해당) 및 3A: 루스파터셉트의 첫 투여와 적혈구 수혈 없이 84일 연속 ≥ 1.5g/dL의 연속 증가 기간을 시작하는 기준선보다 첫 번째 헤모글로빈 증가 ≥ 1.5g/dL 사이의 시간입니다.

코호트 2(RBC 수혈 의존성) 및 3B: 루스파터셉트의 첫 번째 투여와 84일의 RBC 무수혈 기간의 첫 번째 날 사이의 시간입니다.

기준치 값은 첫 번째 투여 시 또는 그 이전에 측정된 마지막 값("예정되지 않은" 포함)으로 정의됩니다.
첫 번째 투여부터 빈혈 반응의 첫 시작까지(1일차부터 168일차까지 계산)
빈혈 반응 기간
기간: 첫 번째 투여부터 가장 긴 반응이 나타난 마지막 날까지(1일차부터 치료 종료까지 계산, 최대 약 232주)

빈혈 반응 기간은 가장 긴 반응이 나타난 첫날부터 가장 긴 반응이 나타난 마지막 날까지의 기간으로 정의됩니다. 분석 당시 빈혈 반응을 달성하고 유지한 참가자는 효능 컷오프 날짜에 검열됩니다. 코호트 1 및 3A의 경우, 빈혈 반응자는 적혈구 수혈 없이 연속 84일 기간 동안 기준선보다 헤모글로빈이 1.5g/dL 이상 증가한 피험자로 정의되었습니다. 코호트 2 및 3B의 경우, 빈혈 반응자는 연속 84일 기간 동안 RBC 수혈을 받지 않게 된 대상으로 정의되었습니다.

기준치 값은 첫 번째 투여 시 또는 그 이전에 측정된 마지막 값("예정되지 않은" 포함)으로 정의됩니다.
첫 번째 투여부터 가장 긴 반응이 나타난 마지막 날까지(1일차부터 치료 종료까지 계산, 최대 약 232주)
28일당 참가자당 수혈된 적혈구 단위 수(코호트 2 및 3B만 해당)
기간: 1일차부터 치료 종료까지(최대 약 232주).
적혈구 수혈 빈도는 4주(28일)마다 참가자당 수혈되는 평균 적혈구 단위 수로 정의됩니다. 1차 치료 기간은 1일차부터 168일차까지입니다. 전체 치료 기간은 1일차부터 치료 종료일까지입니다.
1일차부터 치료 종료까지(최대 약 232주).
84일 동안 기준선에서 50% 이상의 적혈구 수혈 부담 감소를 달성한 참가자 수(코호트 2 및 3B만 해당)
기간: 기준 및 1일차부터 치료 종료까지(최대 약 232주).
연속 84일 동안 기준선보다 수혈 부담을 50% 이상 줄인 참가자 수. 기준선은 C1D1 날짜 또는 그 이전 84일 동안 28일당 평균 적혈구 단위 수로 정의됩니다. 1차 치료 기간은 1일차부터 168일차까지입니다. 전체 치료 기간은 1일차부터 치료 종료일까지입니다.
기준 및 1일차부터 치료 종료까지(최대 약 232주).
골수 증식성 신생물 증상 평가 양식 총 증상 점수(MPN-SAF TSS)로 측정하여 피로 증상이 50% 이상 감소한 참가자 수
기간: 베이스라인 및 1일차부터 치료 종료까지(최대 약 232주)

증상 반응 개선은 피로 증상이 50% 이상 감소한 참가자 수를 사용하여 평가됩니다. 피로는 0(없음/가능한 한 좋음)부터 10(상상할 수 있는 가장 나쁨/가능한 한 나쁨)으로 점수가 매겨진 전체 증상 10개 중 1개입니다.

1차 치료 기간은 1일차부터 168일차까지입니다. 전체 치료 기간은 1일차부터 치료 종료일까지입니다. 기준선은 연구 약물의 첫 번째 투여 시점 또는 이전의 마지막 값으로 정의됩니다.

마지막 사용 가능 = 치료 기간 종료 시 또는 그 이전에 마지막으로 사용 가능한 평가.

평균 = 치료 기간 동안 주간 평가의 평균 값입니다.
베이스라인 및 1일차부터 치료 종료까지(최대 약 232주)
골수 증식성 신생물 증상 평가 양식 총 증상 점수(MPN-SAF TSS)로 측정한 총 증상 점수(TSS)가 50% 이상 감소한 참가자 수
기간: 베이스라인 및 1일차부터 치료 종료까지(최대 약 232주)

TSS에는 최악의 피로, 집중력, 조기 포만감, 활동 없음, 야간 발한, 가려움증, 뼈 통증, 복부 불쾌감, 체중 감소, 발열 등 10개 항목이 포함되어 있으며 0(없음/가능한 한 양호)에서 10(최악)으로 점수가 매겨집니다. 상상할 수 있는/가능한 한 나쁜 것). 10개 항목 중 최소 6개 항목을 완료한 참가자의 경우 MPN-SAF TSS는 관찰된 항목의 평균에 10을 곱하여 0~100 척도를 달성하여 계산되었습니다. 따라서 MPN-SAF TSS의 가능한 범위는 0~100입니다.

1차 치료 기간은 1일차부터 168일차까지입니다. 전체 치료 기간은 1일차부터 치료 종료일까지입니다. 기준선은 연구 약물의 첫 번째 투여 시점 또는 이전의 마지막 값으로 정의됩니다.

마지막 사용 가능 = 치료 기간 종료 시 또는 그 이전에 마지막으로 사용 가능한 평가.

평균 = 치료 기간 동안 주간 평가의 평균 값입니다.
베이스라인 및 1일차부터 치료 종료까지(최대 약 232주)
암 치료 기능 평가의 평균 변화 - 빈혈(FACT-An) 기준선과 비교한 연구 전체 점수
기간: 169일차 및 치료 종료(최대 약 232주)

암 치료의 기능적 평가 - 빈혈(FACT-An) 설문지에는 5가지 주요 하위 척도에 대해 0(전혀 그렇지 않음)부터 4(매우 많음)까지 5점 리커트 척도로 등급을 매기는 47개 항목이 포함되어 있습니다.

  • 신체적 웰빙(7개 항목의 합계, 점수 범위 0~28)
  • 사회/가족 복지(7개 항목의 합계, 점수 범위 0~28)
  • 정서적 웰빙(6개 항목의 합계, 점수 범위 0~24)
  • 기능적 웰빙(7개 항목의 합계, 점수 범위 0~28)
  • 빈혈 관련 증상(총 20개 항목, 점수 범위 0~80)

FACT-An의 총점은 0~188점 범위의 5개 기본 하위 척도를 합산하여 계산할 수 있습니다. 점수가 높을수록 더 나은 삶의 질을 나타냅니다. 기준선은 연구 약물의 첫 번째 투여 시점 또는 이전의 마지막 값으로 정의됩니다.
169일차 및 치료 종료(최대 약 232주)
기준선과 비교한 EQ-5D-5L 유틸리티 점수의 평균 변화
기간: 169일차 및 치료 종료(최대 약 232주)
유럽 ​​삶의 질 5D-5L 척도(EQ-5D-5L)는 일반적인 건강 관련 삶의 질을 평가합니다. 건강은 이동성, 자기관리, 일상 활동, 통증/불편함, 불안/우울이라는 5가지 차원으로 정의됩니다. 각 차원에는 문제 없음, 약간의 문제, 보통의 문제, 심각한 문제, 극단적인 문제의 5가지 수준이 있습니다. 응답은 '1'이 문제가 없음을 나타내고 '5'가 가장 심각한 문제를 나타내도록 코딩됩니다. 5개 차원에 대한 응답은 5자리 숫자로 결합됩니다. 이 분석을 위한 EQ-5D-5L 건강 효용 지수는 영국 TTO(Time Trade-Off) 평가 기술을 기반으로 한 영국(UK) 가치 세트를 사용하여 파생되며 DSU(의사결정 지원 단위) 모델을 사용하여 다음을 교차합니다. 단일 지수 값을 도출하기 위해 영국에서 설정된 EQ-5D-3L 값으로 이동합니다. 영국 인구 가중치를 기준으로 한 EQ-5D-3L 건강 효용 지수의 범위는 -0.594에서 1.0이며, 점수가 높을수록 건강 효용이 높다는 것을 의미합니다.
169일차 및 치료 종료(최대 약 232주)
참가자 치료 관련 부작용(TEAE) 수
기간: 첫 번째 접종부터 마지막 ​​접종 후 42일까지(최대 약 238주)
TEAE는 첫 번째 투여일 또는 그 이후에 시작되거나 악화되는 모든 AE로 정의됩니다. AE는 연구 과정 동안 피험자에게 나타나거나 악화될 수 있는 유해하거나, 의도하지 않거나, 부적당한 의학적 사건입니다. SAE는 사망을 초래하거나, 생명을 위협하거나, 입원 환자 입원 또는 기존 입원의 연장을 필요로 하거나, 지속적이거나 심각한 장애/무능력을 초래하거나, 선천적 기형/출생 결함을 구성하거나, 중요한 원인이 되는 모든 용량에서 발생하는 모든 AE입니다. 의료행사. AE의 중증도/강도는 유해 사례에 대한 공통 용어 기준(CTCAE, 버전 4.03)에 따라 등급이 지정되며, 여기서 3등급 = 심각, 4등급 = 생명 위협, 5등급 = 사망입니다.
첫 번째 접종부터 마지막 ​​접종 후 42일까지(최대 약 238주)
CL/F(L/일)
기간: C1D1(투여 전), C1D8, C1D15, C2D1, C4D1, C5D1, C5D8, C6D1 및 C8D1, 169일, 루스파터셉트의 첫 번째 투여일로부터 최대 1년 동안 매 4차 연장 단계 치료 주기의 1일, 그리고 치료 종료.
겉보기 클리어런스
C1D1(투여 전), C1D8, C1D15, C2D1, C4D1, C5D1, C5D8, C6D1 및 C8D1, 169일, 루스파터셉트의 첫 번째 투여일로부터 최대 1년 동안 매 4차 연장 단계 치료 주기의 1일, 그리고 치료 종료.
V1/F(대)
기간: C1D1(투여 전), C1D8, C1D15, C2D1, C4D1, C5D1, C5D8, C6D1 및 C8D1, 169일, 루스파터셉트의 첫 번째 투여일로부터 최대 1년 동안 매 4차 연장 단계 치료 주기의 1일, 그리고 치료 종료.
중앙 구획의 겉보기 분포 부피
C1D1(투여 전), C1D8, C1D15, C2D1, C4D1, C5D1, C5D8, C6D1 및 C8D1, 169일, 루스파터셉트의 첫 번째 투여일로부터 최대 1년 동안 매 4차 연장 단계 치료 주기의 1일, 그리고 치료 종료.
카(1일차)
기간: C1D1(투여 전), C1D8, C1D15, C2D1, C4D1, C5D1, C5D8, C6D1 및 C8D1, 169일, 루스파터셉트의 첫 번째 투여일로부터 최대 1년 동안 매 4차 연장 단계 치료 주기의 1일, 그리고 치료 종료.
1차 흡수 속도 상수
C1D1(투여 전), C1D8, C1D15, C2D1, C4D1, C5D1, C5D8, C6D1 및 C8D1, 169일, 루스파터셉트의 첫 번째 투여일로부터 최대 1년 동안 매 4차 연장 단계 치료 주기의 1일, 그리고 치료 종료.
T1/2(주간)
기간: C1D1(투여 전), C1D8, C1D15, C2D1, C4D1, C5D1, C5D8, C6D1 및 C8D1, 169일, 루스파터셉트의 첫 번째 투여일로부터 최대 1년 동안 매 4차 연장 단계 치료 주기의 1일, 그리고 치료 종료.
제거 반감기
C1D1(투여 전), C1D8, C1D15, C2D1, C4D1, C5D1, C5D8, C6D1 및 C8D1, 169일, 루스파터셉트의 첫 번째 투여일로부터 최대 1년 동안 매 4차 연장 단계 치료 주기의 1일, 그리고 치료 종료.
Tmax(일)
기간: C1D1(투여 전), C1D8, C1D15, C2D1, C4D1, C5D1, C5D8, C6D1 및 C8D1, 169일, 루스파터셉트의 첫 번째 투여일로부터 최대 1년 동안 매 4차 연장 단계 치료 주기의 1일, 그리고 치료 종료.
첫 번째 투여 시 최대 농도에 도달하는 시간(Cmax)
C1D1(투여 전), C1D8, C1D15, C2D1, C4D1, C5D1, C5D8, C6D1 및 C8D1, 169일, 루스파터셉트의 첫 번째 투여일로부터 최대 1년 동안 매 4차 연장 단계 치료 주기의 1일, 그리고 치료 종료.
Cmax(μg/mL)
기간: C1D1(투여 전), C1D8, C1D15, C2D1, C4D1, C5D1, C5D8, C6D1 및 C8D1, 169일, 루스파터셉트의 첫 번째 투여일로부터 최대 1년 동안 매 4차 연장 단계 치료 주기의 1일, 그리고 치료 종료.
첫 번째 용량의 최대 농도
C1D1(투여 전), C1D8, C1D15, C2D1, C4D1, C5D1, C5D8, C6D1 및 C8D1, 169일, 루스파터셉트의 첫 번째 투여일로부터 최대 1년 동안 매 4차 연장 단계 치료 주기의 1일, 그리고 치료 종료.
Cmax.ss(μg/mL)
기간: C1D1(투여 전), C1D8, C1D15, C2D1, C4D1, C5D1, C5D8, C6D1 및 C8D1, 169일, 루스파터셉트의 첫 번째 투여일로부터 최대 1년 동안 매 4차 연장 단계 치료 주기의 1일, 그리고 치료 종료.
시작 용량의 정상 상태에서 첫 번째 용량의 최대 농도(Cmax)
C1D1(투여 전), C1D8, C1D15, C2D1, C4D1, C5D1, C5D8, C6D1 및 C8D1, 169일, 루스파터셉트의 첫 번째 투여일로부터 최대 1년 동안 매 4차 연장 단계 치료 주기의 1일, 그리고 치료 종료.
AUCss(일* µg/mL)
기간: C1D1(투여 전), C1D8, C1D15, C2D1, C4D1, C5D1, C5D8, C6D1 및 C8D1, 169일, 루스파터셉트의 첫 번째 투여일로부터 최대 1년 동안 매 4차 연장 단계 치료 주기의 1일, 그리고 치료 종료.
시작 용량에 대한 정상 상태의 농도-시간 곡선 아래 면적
C1D1(투여 전), C1D8, C1D15, C2D1, C4D1, C5D1, C5D8, C6D1 및 C8D1, 169일, 루스파터셉트의 첫 번째 투여일로부터 최대 1년 동안 매 4차 연장 단계 치료 주기의 1일, 그리고 치료 종료.
항마약항체(ADA) 측정을 받은 참가자 수
기간: C1D1(투여 전), C2D1, C4D1, C6D1, C8D1, 루스파터셉트 첫 투여일과 치료 종료일로부터 최대 1년 동안 매 4번째 연장 단계 치료 주기의 1일.

치료 중 참가자의 ADA 상태는 다음과 같이 종단적 ADA 결과를 기반으로 결정됩니다.

음성: 모든 샘플(기준선 및 기준선 이후)이 음성입니다. 치료 후 발생한 ADA에 양성: 기준선 샘플이 음성인 경우 적어도 하나의 기준선 이후 샘플이 양성이거나, 기준선 샘플이 양성인 경우 역가가 기준선 역가의 4배 이상인 양성인 기준선 이후 샘플
C1D1(투여 전), C2D1, C4D1, C6D1, C8D1, 루스파터셉트 첫 투여일과 치료 종료일로부터 최대 1년 동안 매 4번째 연장 단계 치료 주기의 1일.
RBC 수혈이 없을 때 기준선과 비교한 연구 기간 동안 헤모글로빈의 평균 변화(코호트 1 및 3A)
기간: 베이스라인 및 1일차부터 치료 종료까지(최대 약 232주)
치료 기간 동안 수집된 평균 헤모글로빈 측정값을 기준으로 계산됩니다. 1차 치료 기간은 1일부터 168일까지입니다. 전체 치료 기간은 1일차부터 치료 종료일까지입니다. 기본 RBC 수혈은 C1D1 날짜 직전 84일 기간 동안 평균 RBC 단위 수/28일로 정의됩니다.
베이스라인 및 1일차부터 치료 종료까지(최대 약 232주)
연속 84일 기간 동안 평균 헤모글로빈 증가가 기준선보다 1.5g/dL 이상인 참가자 수(코호트 1 및 3A)
기간: 베이스라인 및 1일차부터 치료 종료까지(최대 약 232주)
적혈구 수혈 없이 연속 84일 동안 기준선 대비 평균 헤모글로빈 증가량이 ≥ 1.5g/dL인 참가자 수. 1차 치료 기간은 1일차부터 168일차까지입니다. 전체 치료 기간은 1일차부터 치료 종료일까지입니다. 기준선은 첫 번째 투여일(또는 치료를 받지 않은 경우 등록일) 또는 그 이전 28일 이내에 누락되지 않은 모든 Hgb 기록으로 정의됩니다.
베이스라인 및 1일차부터 치료 종료까지(최대 약 232주)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Celgene

수사관

  • 연구 책임자: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2017년 11월 15일

기본 완료 (실제)

2022년 7월 18일

연구 완료 (실제)

2022년 7월 18일

연구 등록 날짜

최초 제출

2017년 6월 15일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2017년 6월 20일

처음 게시됨 (실제)

2017년 6월 21일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2023년 8월 24일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 8월 22일

마지막으로 확인됨

2023년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • ACE-536-MF-001
  • 2017-000322-35 (EudraCT 번호)
  • U1111-1197-1202 (레지스트리 식별자: WHO)

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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