デュシェンヌ型筋ジストロフィーにおけるMNK-1411の有効性と安全性を評価する研究 (BRAVE)
2021年2月19日 更新者：Mallinckrodt ARD LLC
デュシェンヌ型筋ジストロフィーの 4 歳から 8 歳の男性参加者における MNK-1411 の有効性と安全性を評価するための、多施設、無作為化、並行群、二重盲検、複数回投与、プラセボ対照研究
これは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) の 4 ～ 8 歳 (両端を含む) の男性被験者における MNK-1411 の安全性と有効性を調べるための、多施設、二重盲検、プラセボ対照、複数回投与試験です。
調査の概要
詳細な説明
この研究の主な目的は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) の参加者の運動機能に対する MNK-1411 の効果を判断することです。 情報は、小児転帰データ収集装置 (PODCI) を使用して、英語に堪能な世話人からのみ収集されます。
PODCI は、2 歳から 10 歳までの子供の親または法定後見人が、さまざまな健康転帰指標を評価するために記入する、検証済みの 86 の質問項目です (Uzark et al, 2012)。 この研究では、スポーツと身体機能、および移動/基本的なモビリティの PODCI ドメインの情報のみを収集します。
研究の種類
介入
入学 (実際)
44
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Florida
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Gulf Breeze、Florida、アメリカ、32561
- NW FL Clinical Research Group, LLC
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30318
- Rare Disease Research, LLC
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
- Monroe Carell Jr Childrens Hospital at Vanderbilt
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75207
- University of Texas Southwestern Medical Center
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San Antonio、Texas、アメリカ、78229
- UT Health Science Center, San Antonio
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H̱olon、イスラエル、5810001
- Edith Wolfson Medical Center
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Lombardia
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Milano、Lombardia、イタリア、20132
- Ospedale San Raffaele S.r.l. - PPDS
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Barcelona、スペイン、08025
- Hospital De La Santa Creu I Sant Pau
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Esplugues De Llobregat、スペイン、08950
- Hospital Sant Joan de Deu - PIN
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Valencia、スペイン、46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe Valencia
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Belgrade、セルビア、11000
- Clinic of Neurology and Psychiatry for Children and Youth
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Sofia、ブルガリア、1431
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment Aleksandrovska EAD
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Durango、メキシコ、34000
- Instituto de Investigaciones Aplicadas a la Neurociencia A.C.
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Jalisco
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Guadalajara、Jalisco、メキシコ、44280
- Hospital Civil Fray Antonio Alcalde
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Sinaloa
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Culiacán、Sinaloa、メキシコ、80020
- Neurociencias Estudios Clinicos S.C.
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Mersin、七面鳥、33343
- Mersin Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
4年～8年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
男
説明
包含基準:
- -参加者は、完全なジストロフィン欠損症（免疫蛍光および/または免疫ブロットによる）によって確認されたデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の診断書を持っている必要があります。 DMDと一致する遺伝子配列決定;そして治験責任医師の意見では、DMDと一致する典型的な臨床プロファイル。
- ジストロフィン遺伝子変異（例：エテプリルセンまたはアタルレン）を標的とする DMD の承認された治療（保健当局による）を受けている参加者は、治験薬の初回投与前に 30 日間安定した用量を投与されている場合、治験に登録することができます。研究を通じてその用量を維持する予定です。
除外基準:
- -参加者は、スクリーニング訪問前の2か月以内にコルチコステロイドによる以前の全身治療を受けました。 例外：生理的用量のコルチコステロイド（すなわち、3mg/m2のプレドニゾンまたはデフラザコート）まで減量された被験者では、生理的用量を超えない最大1か月、その後1か月間、スクリーニング来院前にコルチコステロイドを完全にオフにする研究への参加が認められます。 コルチコステロイドの一時的な以前の使用は、スポンサーまたは被指名人によってケースバイケースで評価されます。 -研究中、局所または関節内コルチコステロイドの使用が許可されている
- -参加者は、スクリーニングおよび/またはベースライン訪問で10メートルのウォーク/ランテストを完了することができません。
- -参加者は1型または2型糖尿病を患っています。
- -参加者は、急性または慢性B型肝炎、または急性または慢性C型肝炎を含む慢性活動性肝炎の病歴があります。
- -参加者は、結核（TB）感染の病歴、結核の兆候/症状、または活動性結核感染者との密接な接触があります。
- -参加者は、臓器移植を受けた個人、またはヒト免疫不全ウイルス陽性であることが知られている個人を含むがこれらに限定されない、既知の免疫不全状態（研究中の疾患/状態とは関係ありません）を持っています。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：期間1：MNK-1411
参加者は、期間1中に体重に適した投与量でMNK-1411を受け取ります
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皮下注射用MNK-1411（1mg/mL懸濁液）
他の名前：
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実験的：期間 1: プラセボ
参加者は、期間 1 に体重に適した量のプラセボを受け取ります
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皮下注射用プラセボ懸濁液
他の名前：
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実験的：ピリオド2：MNK-1411
すべての参加者は、期間2中に体重に適した投与量でMNK-1411を受け取ります
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皮下注射用MNK-1411（1mg/mL懸濁液）
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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10 メートルのウォーク/ランを完了する時間[
時間枠：ベースライン、24週目
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10 メートル ウォーク/ランは、DMD 患者の機能能力を測定するための運動機能テストです。
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ベースライン、24週目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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North Star Ambulatory Assessment (NSAA) スコア
時間枠：ベースライン、24週目
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NSAA は 17 項目で構成され、各項目は標準スコアカードを使用して採点されます。
各評価は、0 - 単独では達成できない、1 - 修正された方法であるが、別の身体的支援から独立して目標を達成する、または 2 - 活動に明らかな修正がなく正常であると評価されます。
サブスケール スコアは合計され、0 ～ 34 の範囲の合計スコアになります。
合計スコアが高いほど、結果が良くなります。
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ベースライン、24週目
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標準化された 4 つの階段を上る時間
時間枠：ベースライン、24週目
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Time to Climb 4 Standardized Stairs は運動性能テストです
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ベースライン、24週目
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仰臥位から立ち上がる時間
時間枠：ベースライン、24週目
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仰臥位から立ち上がる時間は、DMD 患者の機能的能力を測定するための運動機能テストです。
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ベースライン、24週目
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ベースラインでの定量的筋力テストのスコア
時間枠：ベースライン
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ダイナモメーターを使用してニュートンで測定された強度 - 膝の屈曲と伸展を測定した定量的筋肉テスト
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ベースライン
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24週目の定量的筋力テストスコア
時間枠：24週目
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ダイナモメーターを使用してニュートンで測定された強度 - 膝の屈曲と伸展を測定した定量的筋肉テスト
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24週目
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盲検治療期間における有害事象のまとめ
時間枠：28週間以内
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バイタルサイン、身長、体重、免疫原性、臨床検査値の臨床的に重要な変化が有害事象 (AE) として報告されました。
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28週間以内
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オープンラベル期間の有害事象のまとめ
時間枠：28週間以内
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バイタルサイン、身長、体重、免疫原性、臨床検査値の臨床的に重要な変化が有害事象 (AE) として報告されました。
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28週間以内
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Clinical Study Lead、Mallinckrodt
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年7月27日
一次修了 (実際)
2020年2月25日
研究の完了 (実際)
2020年2月25日
試験登録日
最初に提出
2018年1月9日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年1月9日
最初の投稿 (実際)
2018年1月17日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年3月16日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年2月19日
最終確認日
2021年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- MNK14112096
- 2017-004139-35 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
IPD プランの説明
統計的エンドポイントと分析の議論は原稿に含まれています。
要約集計 (基本) 結果 (有害事象情報を含む) および研究プロトコルは、clinicaltrials.gov で入手できます。
(NCT03400852) 規制により要求される場合。
個々の匿名化された患者データは開示されません。
追加情報のリクエストは、medinfo@mnk.com で会社に送信する必要があります。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
MNK-1411の臨床試験
-
Bristol-Myers Squibb引きこもった慢性リンパ性白血病またはマントル細胞リンパ腫。