Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo MNK-1411 w dystrofii mięśniowej Duchenne'a (BRAVE)

19 lutego 2021 zaktualizowane przez: Mallinckrodt ARD LLC

Wieloośrodkowe, randomizowane, równoległe badanie grupowe, z podwójnie ślepą próbą, wielokrotnymi dawkami, kontrolowane placebo, mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa MNK-1411 u uczestników płci męskiej w wieku od 4 do 8 lat z dystrofią mięśniową Duchenne'a

Jest to wieloośrodkowe, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie z wielokrotnymi dawkami, mające na celu zbadanie bezpieczeństwa i skuteczności MNK-1411 u mężczyzn w wieku od 4 do 8 lat (włącznie) z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Głównym celem tego badania jest określenie wpływu MNK-1411 na funkcje motoryczne uczestników z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD). Informacje są zbierane tylko od opiekunów, którzy biegle władają językiem angielskim, przy użyciu instrumentu do zbierania danych dotyczących wyników leczenia pediatrycznego (PODCI).

PODCI to zatwierdzony instrument składający się z 86 pytań, wypełnianych przez rodzica lub opiekuna prawnego dzieci w wieku od 2 do 10 lat, w celu oceny różnych mierników wyników zdrowotnych (Uzark i in., 2012). To badanie będzie gromadzić informacje tylko dla domen PODCI dotyczących sportu i funkcjonowania fizycznego oraz transferu/podstawowej mobilności.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

44

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Bułgaria
      • Sofia, Bułgaria, 1431
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment Aleksandrovska EAD
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08025
        • Hospital De La Santa Creu I Sant Pau
      • Esplugues De Llobregat, Hiszpania, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu - PIN
      • Valencia, Hiszpania, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe Valencia
  • Indyk
      • Mersin, Indyk, 33343
        • Mersin Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
  • Izrael
      • H̱olon, Izrael, 5810001
        • Edith Wolfson Medical Center
  • Meksyk
      • Durango, Meksyk, 34000
        • Instituto de Investigaciones Aplicadas a la Neurociencia A.C.
    • Jalisco
      • Guadalajara, Jalisco, Meksyk, 44280
        • Hospital Civil Fray Antonio Alcalde
    • Sinaloa
      • Culiacán, Sinaloa, Meksyk, 80020
        • Neurociencias Estudios Clinicos S.C.
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Clinic of Neurology and Psychiatry for Children and Youth
  • Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Stany Zjednoczone, 32561
        • NW FL Clinical Research Group, LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Monroe Carell Jr Childrens Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75207
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
        • UT Health Science Center, San Antonio
  • Włochy
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Włochy, 20132
        • Ospedale San Raffaele S.r.l. - PPDS

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

4 lata do 8 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Uczestnicy muszą mieć udokumentowaną diagnozę dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD) potwierdzoną całkowitym niedoborem dystrofiny (metodą immunofluorescencyjną i/lub metodą immunoblot) lub możliwą do zidentyfikowania mutacją w genie DMD, gdzie ramka odczytu może być określona jako „poza ramką” lub całkowita dystrofina sekwencjonowanie genów zgodne z DMD; ORAZ zdaniem Badacza typowy profil kliniczny zgodny z DMD.
  2. Uczestnicy stosujący leczenie DMD zatwierdzone (przez organ ds. zdrowia), ukierunkowane na mutacje genu dystrofiny (np. eteplirsen lub ataluren), mogą zostać włączeni do badania, jeśli przyjmowali stabilną dawkę przez 30 dni przed pierwszą dawką badanego leku, i planuje pozostać na tej dawce przez cały czas trwania badania.

Kryteria wyłączenia:

  1. Uczestnik był wcześniej leczony ogólnoustrojowo kortykosteroidami w ciągu 2 miesięcy przed wizytą przesiewową. Wyjątek: U pacjentów, u których zmniejszono dawkę kortykosteroidów do fizjologicznej (tj. 3 mg/m2 prednizonu lub deflazakortu), maksymalnie 1 miesiąc dawki nie większej niż dawka fizjologiczna, a następnie 1 miesiąc całkowitego odstawienia kortykosteroidów przed wizytą przesiewową będzie akceptowany do przyjęcia na studia. Przejściowe wcześniejsze stosowanie kortykosteroidów będzie oceniane indywidualnie dla każdego przypadku przez sponsora lub osobę wyznaczoną. Podczas badania dozwolone jest stosowanie miejscowych lub dostawowych kortykosteroidów
  2. Uczestnik nie jest w stanie ukończyć testu marszu/biegu na 10 metrów podczas wizyty przesiewowej i/lub wizyty bazowej.
  3. Uczestnik ma cukrzycę typu 1 lub typu 2.
  4. Uczestnik ma historię przewlekłego aktywnego zapalenia wątroby, w tym ostrego lub przewlekłego wirusowego zapalenia wątroby typu B lub ostrego lub przewlekłego wirusowego zapalenia wątroby typu C.
  5. Uczestnik ma historię zakażenia gruźlicą (TB), jakiekolwiek oznaki/objawy gruźlicy lub bliski kontakt z osobą z aktywną infekcją gruźlicy.
  6. Uczestnik ma znany stan obniżonej odporności (niezwiązany z badaną chorobą/stanem chorobowym), w tym między innymi osoby, które przeszły przeszczep narządu lub które są pozytywne w kierunku ludzkiego wirusa niedoboru odporności.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Okres 1: MNK-1411
Uczestnicy otrzymują MNK-1411 w objętości dawki odpowiedniej do masy ciała w Okresie 1
Lek: MNK-1411
MNK-1411 (zawiesina 1 mg/ml) do wstrzyknięć podskórnych
Inne nazwy:
  • Octan kosyntropiny
  • Heksaoctan tetrakozaktydu
Eksperymentalny: Okres 1: Placebo
Uczestnicy otrzymują placebo w objętości odpowiedniej do masy ciała w okresie 1
Inny: Placebo
Zawiesina placebo do wstrzykiwań podskórnych
Inne nazwy:
  • Pasujące placebo
Eksperymentalny: Okres 2: MNK-1411
Wszyscy uczestnicy otrzymują MNK-1411 w objętości dawki odpowiedniej do masy ciała w okresie 2
Lek: MNK-1411
MNK-1411 (zawiesina 1 mg/ml) do wstrzyknięć podskórnych
Inne nazwy:
  • Octan kosyntropiny
  • Heksaoctan tetrakozaktydu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas do ukończenia 10-metrowego marszu/biegu [
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
10-metrowy marsz/bieg to test funkcji motorycznych służący do pomiaru zdolności funkcjonalnych pacjentów z DMD.
Wartość wyjściowa, tydzień 24

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wynik oceny ambulatoryjnej North Star (NSAA).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
NSAA składa się z 17 pozycji, z których każda jest oceniana przy użyciu standardowej karty wyników. Każda ocena jest oceniana jako 0 – niezdolność do samodzielnego osiągnięcia, 1 – zmodyfikowana metoda, ale osiąga cel niezależnie od pomocy fizycznej innej osoby, lub 2 – normalna bez widocznej modyfikacji aktywności. Wyniki podskal są sumowane, dając całkowity wynik w zakresie od 0 do 34. Im wyższy łączny wynik, tym lepszy wynik.
Wartość wyjściowa, tydzień 24
Czas wspiąć się na 4 standardowe schody
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
Czas wspiąć się na 4 znormalizowane schody to test sprawności motorycznej
Wartość wyjściowa, tydzień 24
Czas wstać z pozycji leżącej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
Czas potrzebny do wstania z pozycji leżącej to test funkcji motorycznych służący do pomiaru zdolności funkcjonalnych osób z DMD.
Wartość wyjściowa, tydzień 24
Ilościowe wyniki testów mięśni na linii podstawowej
Ramy czasowe: Linia bazowa
Ilościowe testy mięśni zmierzyły siłę zgięcia i wyprostu kolana mierzoną w Newtonach za pomocą dynamometru
Linia bazowa
Ilościowe wyniki testów mięśni w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 24
Ilościowe testy mięśni zmierzyły siłę zgięcia i wyprostu kolana mierzoną w Newtonach za pomocą dynamometru
Tydzień 24
Podsumowanie zdarzeń niepożądanych w okresie leczenia zaślepionego
Ramy czasowe: w ciągu 28 tygodni
Klinicznie istotne zmiany parametrów życiowych, wzrostu, masy ciała, immunogenności i ocen laboratoryjnych zgłaszano jako zdarzenia niepożądane (AE)
w ciągu 28 tygodni
Podsumowanie zdarzeń niepożądanych w okresie otwartej etykiety
Ramy czasowe: w ciągu 28 tygodni
Klinicznie istotne zmiany parametrów życiowych, wzrostu, masy ciała, immunogenności i ocen laboratoryjnych zgłaszano jako zdarzenia niepożądane (AE)
w ciągu 28 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Mallinckrodt ARD LLC

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Study Lead, Mallinckrodt

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

27 lipca 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

25 lutego 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

25 lutego 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 stycznia 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 stycznia 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

17 stycznia 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

16 marca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 lutego 2021

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • MNK14112096
  • 2017-004139-35 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Opis planu IPD

Omówienie statystycznych punktów końcowych i analizy są zawarte w manuskryptach. Podsumowanie zbiorczych (podstawowych) wyników (w tym informacje o zdarzeniach niepożądanych) oraz protokół badania są dostępne na stronie Clinicaltrials.gov (NCT03400852), jeśli wymagają tego przepisy. Indywidualne dane pacjentów pozbawione elementów umożliwiających identyfikację nie zostaną ujawnione. Prośby o dodatkowe informacje należy kierować do firmy na adres medinfo@mnk.com.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Badania kliniczne na MNK-1411

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Georgia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj