Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von MNK-1411 bei Duchenne-Muskeldystrophie (BRAVE)

19. Februar 2021 aktualisiert von: Mallinckrodt ARD LLC

Eine multizentrische, randomisierte, placebokontrollierte Doppelblindstudie mit mehreren Dosen in Parallelgruppen zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von MNK-1411 bei männlichen Teilnehmern im Alter von 4 bis 8 Jahren mit Duchenne-Muskeldystrophie

Dies ist eine multizentrische, doppelblinde, placebokontrollierte Mehrfachdosisstudie zur Untersuchung der Sicherheit und Wirksamkeit von MNK-1411 bei männlichen Probanden im Alter von 4 bis 8 Jahren (einschließlich) mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD).

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Der Hauptzweck dieser Studie besteht darin, die Wirkung von MNK-1411 auf die motorische Funktion bei Teilnehmern mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) zu bestimmen. Informationen werden nur von Betreuern gesammelt, die fließend Englisch sprechen, unter Verwendung des Pediatric Outcomes Data Collection Instrument (PODCI).

Der PODCI ist ein validiertes Instrument mit 86 Fragen, das von den Eltern oder Erziehungsberechtigten von Kindern im Alter von 2 bis 10 Jahren ausgefüllt wird, um eine Vielzahl von Gesundheitsergebnissen zu bewerten (Uzark et al., 2012). In dieser Studie werden nur Informationen für die PODCI-Bereiche Sport und körperliche Funktionsfähigkeit sowie Transfer/Basismobilität erhoben.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

44

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1431
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment Aleksandrovska EAD
  • Israel
      • H̱olon, Israel, 5810001
        • Edith Wolfson Medical Center
  • Italien
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italien, 20132
        • Ospedale San Raffaele S.r.l. - PPDS
  • Mexiko
      • Durango, Mexiko, 34000
        • Instituto de Investigaciones Aplicadas a la Neurociencia A.C.
    • Jalisco
      • Guadalajara, Jalisco, Mexiko, 44280
        • Hospital Civil Fray Antonio Alcalde
    • Sinaloa
      • Culiacán, Sinaloa, Mexiko, 80020
        • Neurociencias Estudios Clinicos S.C.
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Clinic of Neurology and Psychiatry for Children and Youth
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08025
        • Hospital De La Santa Creu I Sant Pau
      • Esplugues De Llobregat, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu - PIN
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe Valencia
  • Truthahn
      • Mersin, Truthahn, 33343
        • Mersin Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Vereinigte Staaten, 32561
        • NW FL Clinical Research Group, LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Monroe Carell Jr Childrens Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75207
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78229
        • UT Health Science Center, San Antonio

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

4 Jahre bis 8 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Die Teilnehmer müssen eine dokumentierte Diagnose von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) haben, die durch einen vollständigen Dystrophinmangel (durch Immunfluoreszenz und/oder Immunoblot) oder eine identifizierbare Mutation im DMD-Gen bestätigt wird, wobei der Leserahmen als „außerhalb des Rahmens“ oder als vollständiges Dystrophin vorhergesagt werden kann Gensequenzierung im Einklang mit DMD; UND nach Meinung des Prüfarztes ein typisches klinisches Profil, das mit DMD übereinstimmt.
  2. Teilnehmer, die zugelassene Behandlungen für DMD (von einer Gesundheitsbehörde) erhalten, die auf Dystrophin-Genmutationen abzielen (z. B. Eteplirsen oder Ataluren), können in die Studie aufgenommen werden, wenn sie 30 Tage vor der ersten Dosis des Studienmedikaments eine stabile Dosis erhalten haben. und planen, diese Dosis während der gesamten Studie beizubehalten.

Ausschlusskriterien:

  1. Der Teilnehmer hatte innerhalb von 2 Monaten vor dem Screening-Besuch eine vorherige systemische Behandlung mit Kortikosteroiden. Ausnahme: Bei Probanden, die auf eine physiologische Dosis von Kortikosteroiden heruntertitriert wurden (d. h. 3 mg/m2 Prednison oder Deflazacort), maximal 1 Monat mit nicht mehr als einer physiologischen Dosis, gefolgt von 1 Monat ohne Kortikosteroide vor dem Screening-Besuch wird für den Studieneintritt akzeptabel sein. Die vorübergehende frühere Anwendung von Kortikosteroiden wird von Fall zu Fall vom Sponsor oder Beauftragten bewertet. Die Anwendung von topischen oder intraartikulären Kortikosteroiden ist während der Studie erlaubt
  2. Der Teilnehmer ist nicht in der Lage, den 10-Meter-Geh-/Lauftest beim Screening und/oder Baseline-Besuch abzuschließen.
  3. Der Teilnehmer hat Diabetes mellitus Typ 1 oder Typ 2.
  4. Der Teilnehmer hat eine Vorgeschichte mit chronischer aktiver Hepatitis, einschließlich akuter oder chronischer Hepatitis B oder akuter oder chronischer Hepatitis C.
  5. Der Teilnehmer hat eine Vorgeschichte einer Tuberkulose (TB)-Infektion, irgendwelche Anzeichen/Symptome von TB oder engen Kontakt mit einer Person mit einer aktiven TB-Infektion.
  6. Der Teilnehmer hat einen bekannten immunkompromittierten Status (nicht im Zusammenhang mit der untersuchten Krankheit/dem Zustand), einschließlich, aber nicht beschränkt auf Personen, die sich einer Organtransplantation unterzogen haben oder von denen bekannt ist, dass sie positiv auf das humane Immundefizienzvirus sind.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Periode 1: MNK-1411
Die Teilnehmer erhalten MNK-1411 in einer Dosierungsmenge, die dem Körpergewicht in Periode 1 entspricht
Arzneimittel: MNK-1411
MNK-1411 (1 mg/ml Suspension) zur subkutanen Injektion
Andere Namen:
  • Cosyntropinacetat
  • Tetracosactid Hexaacetat
Experimental: Periode 1: Placebo
Die Teilnehmer erhalten in Phase 1 Placebo in einer dem Körpergewicht angemessenen Menge
Sonstiges: Placebo
Placebo-Suspension zur subkutanen Injektion
Andere Namen:
  • Passendes Placebo
Experimental: Periode 2: MNK-1411
Alle Teilnehmer erhalten während Periode 2 MNK-1411 in einem dem Körpergewicht entsprechenden Dosierungsvolumen
Arzneimittel: MNK-1411
MNK-1411 (1 mg/ml Suspension) zur subkutanen Injektion
Andere Namen:
  • Cosyntropinacetat
  • Tetracosactid Hexaacetat

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zeit zum Absolvieren von 10-Meter-Gehen/Laufen[
Zeitfenster: Baseline, Woche 24
10 Meter Walk/Run ist ein motorischer Funktionstest zur Messung der Funktionsfähigkeit bei Patienten mit DMD.
Baseline, Woche 24

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
North Star Ambulatory Assessment (NSAA)-Ergebnis
Zeitfenster: Baseline, Woche 24
Die NSAA besteht aus 17 Items, von denen jedes anhand der Standard-Scorecard bewertet wird. Jede Bewertung wird als 0 – nicht in der Lage, unabhängig zu erreichen, 1 – modifizierte Methode, aber erreicht das Ziel unabhängig von körperlicher Unterstützung durch einen anderen, oder 2 – normal ohne offensichtliche Änderung der Aktivität bewertet. Die Subskalenwerte werden zu einem Gesamtwert von 0 bis 34 summiert. Je höher die Gesamtpunktzahl, desto besser das Ergebnis.
Baseline, Woche 24
Zeit, 4 standardisierte Treppen zu erklimmen
Zeitfenster: Baseline, Woche 24
Time to Climb 4 Standardized Stairs ist ein motorischer Leistungstest
Baseline, Woche 24
Zeit, aus einer Rückenlage aufzustehen
Zeitfenster: Baseline, Woche 24
Zeit zum Aufstehen aus Rückenlage ist ein motorischer Funktionstest zur Messung der Funktionsfähigkeit bei Patienten mit DMD.
Baseline, Woche 24
Quantitative Muskeltestergebnisse zu Studienbeginn
Zeitfenster: Grundlinie
Quantitative Muskeltests maßen Kraft, Kniebeugung und -streckung, gemessen in Newton, unter Verwendung eines Dynamometers
Grundlinie
Quantitative Muskeltestergebnisse in Woche 24
Zeitfenster: Woche 24
Quantitative Muskeltests maßen Kraft, Kniebeugung und -streckung, gemessen in Newton, unter Verwendung eines Dynamometers
Woche 24
Zusammenfassung der Nebenwirkungen im verblindeten Behandlungszeitraum
Zeitfenster: innerhalb von 28 Wochen
Klinisch signifikante Veränderungen der Vitalfunktionen, Größe, Gewicht, Immunogenität und Laborwerte wurden als unerwünschte Ereignisse (AEs) gemeldet.
innerhalb von 28 Wochen
Zusammenfassung der unerwünschten Ereignisse im Open-Label-Zeitraum
Zeitfenster: innerhalb von 28 Wochen
Klinisch signifikante Veränderungen der Vitalfunktionen, Größe, Gewicht, Immunogenität und Laborwerte wurden als unerwünschte Ereignisse (AEs) gemeldet.
innerhalb von 28 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Mallinckrodt ARD LLC

Ermittler

  • Studienleiter: Clinical Study Lead, Mallinckrodt

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

27. Juli 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

25. Februar 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

25. Februar 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

9. Januar 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. Januar 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

17. Januar 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

16. März 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

19. Februar 2021

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • MNK14112096
  • 2017-004139-35 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Beschreibung des IPD-Plans

Die Erörterung statistischer Endpunkte und Analysen sind in den Manuskripten enthalten. Zusammenfassende aggregierte (grundlegende) Ergebnisse (einschließlich Informationen zu unerwünschten Ereignissen) und das Studienprotokoll werden auf clinicaltrials.gov zur Verfügung gestellt (NCT03400852), wenn dies gesetzlich vorgeschrieben ist. Individuelle anonymisierte Patientendaten werden nicht weitergegeben. Anfragen nach zusätzlichen Informationen sind an das Unternehmen unter medinfo@mnk.com zu richten.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Muskeldystrophie, Duchenne

Klinische Studien zur MNK-1411

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Malaysia

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren