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Um estudo para avaliar a eficácia e segurança do MNK-1411 na distrofia muscular de Duchenne (BRAVE)

19 de fevereiro de 2021 atualizado por: Mallinckrodt ARD LLC

Um estudo multicêntrico, randomizado, de grupo paralelo, duplo-cego, de dose múltipla, controlado por placebo para avaliar a eficácia e a segurança do MNK-1411 em participantes do sexo masculino de 4 a 8 anos de idade com distrofia muscular de Duchenne

Este é um estudo multicêntrico, duplo-cego, controlado por placebo, de dose múltipla para examinar a segurança e a eficácia do MNK-1411 em indivíduos do sexo masculino de 4 a 8 anos de idade (inclusive) com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD).

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O principal objetivo deste estudo é determinar o efeito do MNK-1411 na função motora em participantes com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). As informações são coletadas apenas de cuidadores fluentes em inglês, por meio do Pediatric Outcomes Data Collection Instrument (PODCI).

O PODCI é um instrumento validado de 86 perguntas preenchido pelos pais ou responsáveis ​​legais de crianças de 2 a 10 anos de idade para avaliar uma variedade de medidas de resultados de saúde (Uzark et al, 2012). Este estudo coletará informações apenas para os domínios do PODCI de esportes e funcionamento físico e transferência/mobilidade básica.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

44

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Bulgária
      • Sofia, Bulgária, 1431
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment Aleksandrovska EAD
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08025
        • Hospital De La Santa Creu I Sant Pau
      • Esplugues De Llobregat, Espanha, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu - PIN
      • Valencia, Espanha, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe Valencia
  • Estados Unidos
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Estados Unidos, 32561
        • NW FL Clinical Research Group, LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Monroe Carell Jr Childrens Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75207
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • UT Health Science Center, San Antonio
  • Israel
      • H̱olon, Israel, 5810001
        • Edith Wolfson Medical Center
  • Itália
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Itália, 20132
        • Ospedale San Raffaele S.r.l. - PPDS
  • México
      • Durango, México, 34000
        • Instituto de Investigaciones Aplicadas a la Neurociencia A.C.
    • Jalisco
      • Guadalajara, Jalisco, México, 44280
        • Hospital Civil Fray Antonio Alcalde
    • Sinaloa
      • Culiacán, Sinaloa, México, 80020
        • Neurociencias Estudios Clinicos S.C.
  • Peru
      • Mersin, Peru, 33343
        • Mersin Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
  • Sérvia
      • Belgrade, Sérvia, 11000
        • Clinic of Neurology and Psychiatry for Children and Youth

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

4 anos a 8 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Macho

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Os participantes devem ter um diagnóstico documentado de Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) confirmado por deficiência completa de distrofina (por imunofluorescência e/ou imunotransferência) ou mutação identificável no gene DMD em que o quadro de leitura pode ser considerado "fora do quadro" ou distrofina completa sequenciamento genético compatível com DMD; E na opinião do Investigador, um perfil clínico típico compatível com DMD.
  2. Os participantes que tomam tratamentos aprovados para DMD (por uma Autoridade de Saúde) que visam mutações no gene da distrofina (por exemplo, eteplirsen ou ataluren) podem ser incluídos no estudo se estiverem em uma dose estável por 30 dias antes da primeira dose do medicamento do estudo, e planeje permanecer nessa dose durante todo o estudo.

Critério de exclusão:

  1. O participante teve tratamento sistêmico anterior com corticosteróides dentro de 2 meses antes da visita de triagem. Exceção: Em indivíduos que foram titulados para uma dose fisiológica de corticosteroides (ou seja, 3 mg/m2 de prednisona ou deflazacorte), um máximo de 1 mês não superior a uma dose fisiológica, seguido de 1 mês completamente sem corticosteroides antes da visita de triagem será aceitável para entrada no estudo. O uso anterior transitório de corticosteróides será avaliado caso a caso pelo patrocinador ou pessoa designada. O uso de corticosteroides tópicos ou intra-articulares é permitido durante o estudo
  2. O participante não consegue completar o teste de caminhada/corrida de 10 metros na triagem e/ou na visita inicial.
  3. O participante tem diabetes mellitus tipo 1 ou tipo 2.
  4. O participante tem histórico de hepatite crônica ativa, incluindo hepatite B aguda ou crônica, ou hepatite C aguda ou crônica.
  5. O participante tem histórico de infecção por tuberculose (TB), quaisquer sinais/sintomas de TB ou qualquer contato próximo com um indivíduo com infecção ativa por TB.
  6. O participante tem estado imunocomprometido conhecido (não relacionado à doença/condição em estudo), incluindo, entre outros, indivíduos que foram submetidos a transplante de órgãos ou que são positivos para o vírus da imunodeficiência humana.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Período 1: MNK-1411
Os participantes recebem MNK-1411 em um volume de dosagem adequado ao peso corporal durante o Período 1
Medicamento: MNK-1411
MNK-1411 (suspensão de 1 mg/mL) para injeção subcutânea
Outros nomes:
  • Acetato de cosintropina
  • Hexaacetato de tetracosactido
Experimental: Período 1: Placebo
Os participantes recebem placebo em um volume adequado ao peso corporal durante o Período 1
Outro: Placebo
Placebo suspensão para injeção subcutânea
Outros nomes:
  • Placebo correspondente
Experimental: Período 2: MNK-1411
Todos os participantes recebem MNK-1411 em um volume de dosagem adequado ao peso corporal durante o Período 2
Medicamento: MNK-1411
MNK-1411 (suspensão de 1 mg/mL) para injeção subcutânea
Outros nomes:
  • Acetato de cosintropina
  • Hexaacetato de tetracosactido

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Tempo para completar 10 metros de caminhada/corrida[
Prazo: Linha de base, Semana 24
10 Meter Walk/Run é um teste de função motora para medir a capacidade funcional em pacientes com DMD.
Linha de base, Semana 24

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Pontuação da Avaliação Ambulatorial North Star (NSAA)
Prazo: Linha de base, Semana 24
A NSAA é composta por 17 itens, cada um dos quais é classificado usando o scorecard padrão. Cada avaliação é classificada como 0 - incapaz de atingir de forma independente, 1 - método modificado, mas atinge o objetivo independente da assistência física de outro, ou 2 - normal sem nenhuma modificação óbvia da atividade. As pontuações da subescala são somadas para uma pontuação total que varia de 0 a 34. Quanto maior a pontuação total, melhor o resultado.
Linha de base, Semana 24
Hora de subir 4 escadas padronizadas
Prazo: Linha de base, Semana 24
Time to Climb 4 Standardized Stairs é um teste de desempenho motor
Linha de base, Semana 24
Hora de ficar em pé de uma posição supina
Prazo: Linha de base, Semana 24
O tempo para se levantar de uma posição supina é um teste de função motora para medir a capacidade funcional em indivíduos com DMD.
Linha de base, Semana 24
Pontuações de teste muscular quantitativo na linha de base
Prazo: Linha de base
O teste muscular quantitativo mediu a força de flexão e extensão do joelho medida em Newtons, usando um dinamômetro
Linha de base
Pontuações de testes musculares quantitativos na semana 24
Prazo: Semana 24
O teste muscular quantitativo mediu a força de flexão e extensão do joelho medida em Newtons, usando um dinamômetro
Semana 24
Resumo dos eventos adversos no período de tratamento cego
Prazo: em 28 semanas
Alterações clinicamente significativas nos sinais vitais, altura, peso, imunogenicidade e avaliações laboratoriais foram relatadas como eventos adversos (EAs)
em 28 semanas
Resumo dos eventos adversos no período de rótulo aberto
Prazo: em 28 semanas
Alterações clinicamente significativas nos sinais vitais, altura, peso, imunogenicidade e avaliações laboratoriais foram relatadas como eventos adversos (EAs)
em 28 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Mallinckrodt ARD LLC

Investigadores

  • Diretor de estudo: Clinical Study Lead, Mallinckrodt

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

27 de julho de 2018

Conclusão Primária (Real)

25 de fevereiro de 2020

Conclusão do estudo (Real)

25 de fevereiro de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

9 de janeiro de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

9 de janeiro de 2018

Primeira postagem (Real)

17 de janeiro de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

16 de março de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

19 de fevereiro de 2021

Última verificação

1 de fevereiro de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • MNK14112096
  • 2017-004139-35 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Descrição do plano IPD

Discussão de parâmetros estatísticos e análises estão incluídas nos manuscritos. Os resultados agregados resumidos (básicos) (incluindo informações sobre eventos adversos) e o protocolo do estudo estão disponíveis em Clinicaltrials.gov (NCT03400852) quando exigido por regulamento. Dados individuais de pacientes não identificados não serão divulgados. Solicitações de informações adicionais devem ser dirigidas à empresa em medinfo@mnk.com.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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