Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å vurdere effektiviteten og sikkerheten til MNK-1411 ved Duchenne muskeldystrofi (BRAVE)

19. februar 2021 oppdatert av: Mallinckrodt ARD LLC

En multisenter, randomisert, parallell gruppe, dobbeltblind, multiple dose, placebokontrollert studie for å vurdere effektiviteten og sikkerheten til MNK-1411 hos mannlige deltakere i alderen 4 til 8 år med Duchenne muskeldystrofi

Dette er en multisenter, dobbeltblind, placebokontrollert, flerdosestudie for å undersøke sikkerheten og effekten av MNK-1411 hos mannlige forsøkspersoner i alderen 4 til 8 år (inklusive) med Duchenne muskeldystrofi (DMD).

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Hovedformålet med denne studien er å bestemme effekten av MNK-1411 på motorisk funksjon hos deltakere med Duchenne muskeldystrofi (DMD). Informasjon samles kun inn fra vaktmestere som behersker engelsk flytende, ved hjelp av Pediatric Outcomes Data Collection Instrument (PODCI).

PODCI er et validert 86-spørsmålsinstrument utfylt av forelder eller verge for barn i alderen 2 til 10 år for å vurdere en rekke helseresultatmål (Uzark et al, 2012). Denne studien vil kun samle informasjon for PODCI-domenene sport og fysisk funksjon og overføring/grunnleggende mobilitet.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

44

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1431
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment Aleksandrovska EAD
  • Forente stater
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Forente stater, 32561
        • NW FL Clinical Research Group, LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Monroe Carell Jr Childrens Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75207
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78229
        • UT Health Science Center, San Antonio
  • Israel
      • H̱olon, Israel, 5810001
        • Edith Wolfson Medical Center
  • Italia
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italia, 20132
        • Ospedale San Raffaele S.r.l. - PPDS
  • Mexico
      • Durango, Mexico, 34000
        • Instituto de Investigaciones Aplicadas a la Neurociencia A.C.
    • Jalisco
      • Guadalajara, Jalisco, Mexico, 44280
        • Hospital Civil Fray Antonio Alcalde
    • Sinaloa
      • Culiacán, Sinaloa, Mexico, 80020
        • Neurociencias Estudios Clinicos S.C.
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Clinic of Neurology and Psychiatry for Children and Youth
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08025
        • Hospital De La Santa Creu I Sant Pau
      • Esplugues De Llobregat, Spania, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu - PIN
      • Valencia, Spania, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe Valencia
  • Tyrkia
      • Mersin, Tyrkia, 33343
        • Mersin Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

4 år til 8 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Deltakerne må ha en dokumentert diagnose av Duchenne muskeldystrofi (DMD) bekreftet av fullstendig dystrofinmangel (ved immunfluorescens og/eller immunoblot), eller identifiserbar mutasjon i DMD-genet der leserammen kan predikeres som "utenfor rammen" eller fullstendig dystrofin gensekvensering i samsvar med DMD; OG etter etterforskerens oppfatning, en typisk klinisk profil i samsvar med DMD.
  2. Deltakere som tar godkjente behandlinger for DMD (av en helsemyndighet) som retter seg mot dystrofin-genmutasjoner (f.eks. eteplirsen eller ataluren) kan bli registrert i studien hvis de har vært på en stabil dose i 30 dager før den første dosen av studiemedikamentet, og planlegger å forbli på den dosen gjennom hele studien.

Ekskluderingskriterier:

  1. Deltakeren har tidligere hatt systemisk behandling med kortikosteroider innen 2 måneder før screeningbesøket. Unntak: Hos forsøkspersoner som ble nedtitrert til en fysiologisk dose kortikosteroider (dvs. 3 mg/m2 prednison eller deflazacort) maksimalt 1 måned som ikke overstiger en fysiologisk dose etterfulgt av 1 måned fullstendig fri for kortikosteroider før screeningbesøket vil være akseptabelt for studieopptak. Forbigående tidligere bruk av kortikosteroider vil bli evaluert fra sak til sak av sponsor eller utpekt. Bruk av topikale eller intraartikulære kortikosteroider er tillatt under studien
  2. Deltakeren er ikke i stand til å fullføre 10 meter gå/løpe-testen ved screening og/eller baseline-besøk.
  3. Deltakeren har type 1 eller type 2 diabetes mellitus.
  4. Deltakeren har en historie med kronisk aktiv hepatitt inkludert akutt eller kronisk hepatitt B, eller akutt eller kronisk hepatitt C.
  5. Deltakeren har en historie med tuberkuloseinfeksjon (TB), tegn/symptomer på tuberkulose eller nær kontakt med en person med aktiv tuberkuloseinfeksjon.
  6. Deltakeren har kjent immunkompromittert status (ikke relatert til sykdom/tilstand som studeres), inkludert, men ikke begrenset til, personer som har gjennomgått organtransplantasjon eller som er kjent for å være positive for humant immunsviktvirus.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Periode 1: MNK-1411
Deltakerne mottar MNK-1411 med et doseringsvolum som passer til kroppsvekten i løpet av periode 1
Legemiddel: MNK-1411
MNK-1411 (1 mg/ml suspensjon) for subkutan injeksjon
Andre navn:
  • Cosyntropinacetat
  • Tetracosactide Hexaacetate
Eksperimentell: Periode 1: Placebo
Deltakerne får placebo i et volum som passer til kroppsvekten i løpet av periode 1
Annen: Placebo
Placebo suspensjon for subkutan injeksjon
Andre navn:
  • Matchende placebo
Eksperimentell: Periode 2: MNK-1411
Alle deltakere får MNK-1411 i et doseringsvolum som passer til kroppsvekten i løpet av periode 2
Legemiddel: MNK-1411
MNK-1411 (1 mg/ml suspensjon) for subkutan injeksjon
Andre navn:
  • Cosyntropinacetat
  • Tetracosactide Hexaacetate

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tid for å fullføre 10 meter gå/løpe[
Tidsramme: Baseline, uke 24
10 Meter Walk/Run er en motorisk funksjonstest for å måle funksjonsevnen hos pasienter med DMD.
Baseline, uke 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Poengsum for North Star Ambulatory Assessment (NSAA).
Tidsramme: Baseline, uke 24
NSAA består av 17 elementer, som hver er gradert ved hjelp av standard scorekort. Hver vurdering er vurdert til 0 - ikke i stand til å oppnå uavhengig, 1 - modifisert metode, men oppnår mål uavhengig av fysisk assistanse fra en annen, eller 2 - normal uten åpenbar endring av aktivitet. Underskala-skårene summeres for en total poengsum fra 0 til 34. Jo høyere totalscore, jo bedre resultat.
Baseline, uke 24
Tid for å klatre 4 standardiserte trapper
Tidsramme: Baseline, uke 24
Time to Climb 4 standardiserte trapper er en motorytelsestest
Baseline, uke 24
På tide å stå fra liggende stilling
Tidsramme: Baseline, uke 24
Tid til å stå fra ryggleie er en motorisk funksjonstest for å måle funksjonsevnen hos personer med DMD.
Baseline, uke 24
Kvantitative muskeltestresultater ved baseline
Tidsramme: Grunnlinje
Kvantitativ muskeltesting målte styrke-knefleksjon og ekstensjon målt i Newton, ved bruk av et dynamometer
Grunnlinje
Kvantitative muskeltestresultater i uke 24
Tidsramme: Uke 24
Kvantitativ muskeltesting målte styrke-knefleksjon og ekstensjon målt i Newton, ved bruk av et dynamometer
Uke 24
Sammendrag av uønskede hendelser i den blindede behandlingsperioden
Tidsramme: innen 28 uker
Klinisk signifikante endringer i vitale tegn, høyde, vekt, immunogenisitet og laboratorievurderinger ble rapportert som bivirkninger (AE)
innen 28 uker
Sammendrag av uønskede hendelser i den åpne etikettperioden
Tidsramme: innen 28 uker
Klinisk signifikante endringer i vitale tegn, høyde, vekt, immunogenisitet og laboratorievurderinger ble rapportert som bivirkninger (AE)
innen 28 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Mallinckrodt ARD LLC

Etterforskere

  • Studieleder: Clinical Study Lead, Mallinckrodt

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

27. juli 2018

Primær fullføring (Faktiske)

25. februar 2020

Studiet fullført (Faktiske)

25. februar 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

9. januar 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

9. januar 2018

Først lagt ut (Faktiske)

17. januar 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

16. mars 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

19. februar 2021

Sist bekreftet

1. februar 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • MNK14112096
  • 2017-004139-35 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

IPD-planbeskrivelse

Diskusjon av statistiske endepunkter og analyse er inkludert i manuskripter. Sammendrag av aggregerte (grunnleggende) resultater (inkludert informasjon om bivirkninger) og studieprotokollen er gjort tilgjengelig på clinicaltrials.gov (NCT03400852) når det kreves av forskrift. Individuelle avidentifiserte pasientdata vil ikke bli offentliggjort. Forespørsler om tilleggsinformasjon rettes til selskapet på medinfo@mnk.com.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Muskeldystrofi, Duchenne

Kliniske studier på MNK-1411

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Romania

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere