Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​MNK-1411 i Duchenne muskeldystrofi (BRAVE)

19. februar 2021 opdateret af: Mallinckrodt ARD LLC

En multicenter, randomiseret, parallel gruppe, dobbeltblind, multiple doser, placebokontrolleret undersøgelse for at vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​MNK-1411 hos mandlige deltagere i alderen 4 til 8 år med Duchenne muskeldystrofi

Dette er et multicenter, dobbeltblindt, placebokontrolleret, multiple dosis studie for at undersøge sikkerheden og effektiviteten af ​​MNK-1411 hos mandlige forsøgspersoner i alderen 4 til 8 år (inklusive) med Duchenne muskeldystrofi (DMD).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Hovedformålet med denne undersøgelse er at bestemme effekten af ​​MNK-1411 på motorisk funktion hos deltagere med Duchenne muskeldystrofi (DMD). Oplysninger indsamles kun fra viceværter, der taler flydende engelsk, ved hjælp af Pediatric Outcomes Data Collection Instrument (PODCI).

PODCI er et valideret instrument med 86 spørgsmål udfyldt af forældre eller værge for børn i alderen 2 til 10 år for at vurdere en række sundhedsresultatmål (Uzark et al, 2012). Denne undersøgelse vil kun indsamle oplysninger om PODCI-domænerne sport og fysisk funktion og overførsel/grundlæggende mobilitet.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

44

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1431
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment Aleksandrovska EAD
  • Forenede Stater
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Forenede Stater, 32561
        • NW FL Clinical Research Group, LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Monroe Carell Jr Childrens Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75207
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • UT Health Science Center, San Antonio
  • Israel
      • H̱olon, Israel, 5810001
        • Edith Wolfson Medical Center
  • Italien
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italien, 20132
        • Ospedale San Raffaele S.r.l. - PPDS
  • Kalkun
      • Mersin, Kalkun, 33343
        • Mersin Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
  • Mexico
      • Durango, Mexico, 34000
        • Instituto de Investigaciones Aplicadas a la Neurociencia A.C.
    • Jalisco
      • Guadalajara, Jalisco, Mexico, 44280
        • Hospital Civil Fray Antonio Alcalde
    • Sinaloa
      • Culiacán, Sinaloa, Mexico, 80020
        • Neurociencias Estudios Clinicos S.C.
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Clinic of Neurology and Psychiatry for Children and Youth
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08025
        • Hospital De La Santa Creu I Sant Pau
      • Esplugues De Llobregat, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu - PIN
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe Valencia

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

4 år til 8 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Deltagerne skal have en dokumenteret diagnose af Duchenne muskeldystrofi (DMD) bekræftet af fuldstændig dystrofinmangel (ved immunfluorescens og/eller immunblot) eller identificerbar mutation i DMD-genet, hvor læserammen kan prædikeres som "ude af rammen" eller komplet dystrofin gensekventering i overensstemmelse med DMD; OG efter investigators mening en typisk klinisk profil i overensstemmelse med DMD.
  2. Deltagere, der tager godkendte behandlinger for DMD (af en sundhedsmyndighed), der er rettet mod dystrofin-genmutationer (f.eks. eteplirsen eller ataluren), kan tilmeldes undersøgelsen, hvis de har været på en stabil dosis i 30 dage før den første dosis af undersøgelseslægemidlet. og planlægger at forblive på den dosis under hele undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

  1. Deltageren har tidligere haft systemisk behandling med kortikosteroider inden for 2 måneder før screeningsbesøget. Undtagelse: Hos forsøgspersoner, der blev nedtitreret til en fysiologisk dosis af kortikosteroider (dvs. 3 mg/m2 prednison eller deflazacort) højst 1 måned, højst en fysiologisk dosis efterfulgt af 1 måned helt fri for kortikosteroider før screeningsbesøget vil være acceptabelt for studieoptagelse. Forbigående tidligere brug af kortikosteroider vil blive vurderet fra sag til sag af sponsor eller udpeget. Brug af topiske eller intraartikulære kortikosteroider er tilladt under undersøgelsen
  2. Deltageren er ikke i stand til at gennemføre 10 meter gå-/løbstesten ved screeningen og/eller baselinebesøget.
  3. Deltageren har type 1 eller type 2 diabetes mellitus.
  4. Deltageren har en historie med kronisk aktiv hepatitis inklusive akut eller kronisk hepatitis B eller akut eller kronisk hepatitis C.
  5. Deltageren har en historie med tuberkulose (TB)-infektion, tegn/symptomer på tuberkulose eller enhver tæt kontakt med en person med en aktiv tuberkuloseinfektion.
  6. Deltageren har kendt immunkompromitteret status (ikke relateret til sygdom/tilstand under undersøgelse), herunder, men ikke begrænset til, personer, der har gennemgået organtransplantation, eller som vides at være positive for den humane immundefektvirus.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Periode 1: MNK-1411
Deltagerne modtager MNK-1411 i en doseringsvolumen, der passer til kropsvægten i periode 1
Medicin: MNK-1411
MNK-1411 (1 mg/ml suspension) til subkutan injektion
Andre navne:
  • Cosyntropinacetat
  • Tetracosactide Hexaacetat
Eksperimentel: Periode 1: Placebo
Deltagerne får placebo i en volumen, der passer til kropsvægten i periode 1
Andet: Placebo
Placebo suspension til subkutan injektion
Andre navne:
  • Matchende placebo
Eksperimentel: Periode 2: MNK-1411
Alle deltagere modtager MNK-1411 i en doseringsvolumen, der passer til kropsvægten i periode 2
Medicin: MNK-1411
MNK-1411 (1 mg/ml suspension) til subkutan injektion
Andre navne:
  • Cosyntropinacetat
  • Tetracosactide Hexaacetat

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til at gennemføre 10 meter gå/løb[
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
10 Meter Walk/Run er en motorisk funktionstest til måling af funktionsevnen hos patienter med DMD.
Baseline, uge ​​24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
North Star Ambulatory Assessment (NSAA) Score
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
NSAA består af 17 elementer, som hver er bedømt ved hjælp af standard scorecard. Hver vurdering vurderes som 0 - ude af stand til at opnå uafhængigt, 1 - modificeret metode, men opnår mål uafhængigt af fysisk assistance fra en anden, eller 2 - normal uden åbenbar ændring af aktivitet. Underskala-scorerne summeres for en samlet score fra 0 til 34. Jo højere den samlede score, jo bedre er resultatet.
Baseline, uge ​​24
Tid til at bestige 4 standardiserede trapper
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
Time to Climb 4 Standardized Stairs er en motorisk præstationstest
Baseline, uge ​​24
Tid til at stå fra liggende stilling
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
Tid til at stå fra liggende stilling er en motorisk funktionstest for at måle funktionsevnen hos personer med DMD.
Baseline, uge ​​24
Kvantitative muskeltestresultater ved baseline
Tidsramme: Baseline
Kvantitativ muskeltestning målte styrke-knæfleksion og ekstension målt i Newton ved hjælp af et dynamometer
Baseline
Kvantitative muskeltestresultater i uge 24
Tidsramme: Uge 24
Kvantitativ muskeltestning målte styrke-knæfleksion og ekstension målt i Newton ved hjælp af et dynamometer
Uge 24
Oversigt over uønskede hændelser i den blindede behandlingsperiode
Tidsramme: inden for 28 uger
Klinisk signifikante ændringer i vitale tegn, højde, vægt, immunogenicitet og laboratorievurderinger blev rapporteret som bivirkninger (AE'er)
inden for 28 uger
Oversigt over uønskede hændelser i Open Label-perioden
Tidsramme: inden for 28 uger
Klinisk signifikante ændringer i vitale tegn, højde, vægt, immunogenicitet og laboratorievurderinger blev rapporteret som bivirkninger (AE'er)
inden for 28 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Mallinckrodt ARD LLC

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Study Lead, Mallinckrodt

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

27. juli 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

25. februar 2020

Studieafslutning (Faktiske)

25. februar 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. januar 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. januar 2018

Først opslået (Faktiske)

17. januar 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

16. marts 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. februar 2021

Sidst verificeret

1. februar 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MNK14112096
  • 2017-004139-35 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

IPD-planbeskrivelse

Diskussion af statistiske endepunkter og analyse indgår i manuskripter. Sammenfattende aggregerede (grundlæggende) resultater (inklusive oplysninger om bivirkninger) og undersøgelsesprotokollen er gjort tilgængelige på clinicaltrials.gov (NCT03400852), når det kræves af regulering. Individuelle afidentificerede patientdata vil ikke blive videregivet. Anmodninger om yderligere information skal rettes til virksomheden på medinfo@mnk.com.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Muskeldystrofi, Duchenne

Kliniske forsøg med MNK-1411

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Algeria

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner