Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке эффективности и безопасности MNK-1411 при мышечной дистрофии Дюшенна (BRAVE)

19 февраля 2021 г. обновлено: Mallinckrodt ARD LLC

Многоцентровое, рандомизированное, параллельное групповое, двойное слепое, многодозовое, плацебо-контролируемое исследование для оценки эффективности и безопасности MNK-1411 у участников мужского пола в возрасте от 4 до 8 лет с мышечной дистрофией Дюшенна

Это многоцентровое двойное слепое плацебо-контролируемое исследование с несколькими дозами для изучения безопасности и эффективности MNK-1411 у мужчин в возрасте от 4 до 8 лет (включительно) с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД).

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Основная цель этого исследования - определить влияние MNK-1411 на двигательную функцию у участников с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД). Информация собирается только от опекунов, свободно владеющих английским языком, с использованием Инструмента сбора данных о педиатрических исходах (PODCI).

PODCI представляет собой утвержденный инструмент из 86 вопросов, заполняемый родителем или законным опекуном детей в возрасте от 2 до 10 лет для оценки различных показателей состояния здоровья (Uzark et al, 2012). В этом исследовании будет собираться информация только для областей PODCI, связанных со спортом и физическим функционированием, а также с трансфером/базовой мобильностью.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

44

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Болгария
      • Sofia, Болгария, 1431
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment Aleksandrovska EAD
  • Израиль
      • H̱olon, Израиль, 5810001
        • Edith Wolfson Medical Center
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08025
        • Hospital De La Santa Creu I Sant Pau
      • Esplugues De Llobregat, Испания, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu - PIN
      • Valencia, Испания, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe Valencia
  • Италия
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Италия, 20132
        • Ospedale San Raffaele S.r.l. - PPDS
  • Мексика
      • Durango, Мексика, 34000
        • Instituto de Investigaciones Aplicadas a la Neurociencia A.C.
    • Jalisco
      • Guadalajara, Jalisco, Мексика, 44280
        • Hospital Civil Fray Antonio Alcalde
    • Sinaloa
      • Culiacán, Sinaloa, Мексика, 80020
        • Neurociencias Estudios Clinicos S.C.
  • Сербия
      • Belgrade, Сербия, 11000
        • Clinic of Neurology and Psychiatry for Children and Youth
  • Соединенные Штаты
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Соединенные Штаты, 32561
        • NW FL Clinical Research Group, LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
        • Monroe Carell Jr Childrens Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75207
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78229
        • UT Health Science Center, San Antonio
  • Турция
      • Mersin, Турция, 33343
        • Mersin Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 4 года до 8 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Мужской

Описание

Критерии включения:

  1. Участники должны иметь документально подтвержденный диагноз мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), подтвержденный полным дефицитом дистрофина (с помощью иммунофлуоресценции и/или иммуноблота), или идентифицируемой мутацией в гене МДД, где рамка считывания может быть обозначена как «вне рамки», или полным дистрофином. секвенирование генов соответствует МДД; И, по мнению исследователя, типичный клинический профиль соответствует МДД.
  2. Участники, принимающие одобренные органами здравоохранения препараты для лечения МДД, нацеленные на мутации гена дистрофина (например, этеплирсен или аталурен), могут быть включены в исследование, если они получали стабильную дозу в течение 30 дней до первой дозы исследуемого препарата. и планируют оставаться на этой дозе на протяжении всего исследования.

Критерий исключения:

  1. Участник ранее проходил системное лечение кортикостероидами в течение 2 месяцев до визита для скрининга. Исключение: у субъектов, которые были снижены до физиологической дозы кортикостероидов (т. е. 3 мг/м2 преднизолона или дефлазакорта), максимум 1 месяц не выше физиологической дозы с последующим полным отказом от кортикостероидов в течение 1 месяца до визита для скрининга. будут приемлемы для поступления на учебу. Временное предшествующее использование кортикостероидов будет оцениваться в каждом конкретном случае спонсором или назначенным лицом. Использование местных или внутрисуставных кортикостероидов разрешено во время исследования.
  2. Участник не может выполнить тест ходьбы/бега на 10 метров во время скрининга и/или базового визита.
  3. У участника сахарный диабет 1 или 2 типа.
  4. У участника в анамнезе хронический активный гепатит, включая острый или хронический гепатит В, острый или хронический гепатит С.
  5. У участника в анамнезе была инфекция туберкулеза (ТБ), любые признаки/симптомы туберкулеза или любой тесный контакт с человеком с активной инфекцией туберкулеза.
  6. Участник имеет известный статус ослабленного иммунитета (не связанный с исследуемым заболеванием/состоянием), включая, помимо прочего, лиц, перенесших трансплантацию органов или имеющих положительный результат на вирус иммунодефицита человека.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Двойной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: 1 период: МНК-1411
Участники получают MNK-1411 в объеме дозировки, соответствующем массе тела, в течение периода 1.
Лекарство: МНК-1411
MNK-1411 (суспензия 1 мг/мл) для подкожного введения
Другие имена:
  • Косинтропина ацетат
  • Тетракозактид гексаацетат
Экспериментальный: Период 1: плацебо
Участники получают плацебо в объеме, соответствующем массе тела, в течение периода 1.
Другой: Плацебо
Суспензия плацебо для подкожных инъекций
Другие имена:
  • Соответствующее плацебо
Экспериментальный: 2 период: МНК-1411
Все участники получают MNK-1411 в объеме дозы, соответствующем массе тела, в течение периода 2.
Лекарство: МНК-1411
MNK-1411 (суспензия 1 мг/мл) для подкожного введения
Другие имена:
  • Косинтропина ацетат
  • Тетракозактид гексаацетат

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Время для прохождения 10-метровой ходьбы/бега[
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 24
10-метровая ходьба/бег — это тест двигательной функции для измерения функциональных возможностей у пациентов с МДД.
Исходный уровень, неделя 24

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценка амбулаторной оценки North Star (NSAA)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 24
NSAA состоит из 17 пунктов, каждый из которых оценивается с использованием стандартной системы показателей. Каждая оценка оценивается как 0 - невозможно достичь самостоятельно, 1 - модифицированный метод, но достижение цели независимо от физической помощи со стороны другого или 2 - нормально без явного изменения деятельности. Баллы по подшкалам суммируются для получения общего балла в диапазоне от 0 до 34. Чем выше общий балл, тем лучше результат.
Исходный уровень, неделя 24
Время подняться по 4 стандартным лестницам
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 24
Время подъема по 4 стандартным лестницам – это тест на двигательную способность.
Исходный уровень, неделя 24
Время встать из положения лежа
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 24
Время, необходимое для того, чтобы встать из положения лежа на спине, является тестом двигательной функции для измерения функциональных возможностей у субъектов с МДД.
Исходный уровень, неделя 24
Показатели количественного тестирования мышц на исходном уровне
Временное ограничение: Базовый уровень
Количественное тестирование мышц измеряло силу сгибания и разгибания колена, измеряемую в ньютонах, с использованием динамометра.
Базовый уровень
Показатели количественного тестирования мышц на 24-й неделе
Временное ограничение: Неделя 24
Количественное тестирование мышц измеряло силу сгибания и разгибания колена, измеряемую в ньютонах, с использованием динамометра.
Неделя 24
Резюме нежелательных явлений в период слепого лечения
Временное ограничение: в течение 28 недель
Клинически значимые изменения основных показателей жизнедеятельности, роста, веса, иммуногенности и лабораторных показателей были зарегистрированы как нежелательные явления (НЯ).
в течение 28 недель
Сводка нежелательных явлений в период открытой этикетки
Временное ограничение: в течение 28 недель
Клинически значимые изменения основных показателей жизнедеятельности, роста, веса, иммуногенности и лабораторных показателей были зарегистрированы как нежелательные явления (НЯ).
в течение 28 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Mallinckrodt ARD LLC

Следователи

  • Директор по исследованиям: Clinical Study Lead, Mallinckrodt

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

27 июля 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

25 февраля 2020 г.

Завершение исследования (Действительный)

25 февраля 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

9 января 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

9 января 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

17 января 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

16 марта 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

19 февраля 2021 г.

Последняя проверка

1 февраля 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • MNK14112096
  • 2017-004139-35 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Описание плана IPD

Обсуждение статистических конечных точек и анализ включены в рукописи. Сводные совокупные (основные) результаты (включая информацию о нежелательных явлениях) и протокол исследования доступны на сайте ClinicalTrials.gov. (NCT03400852), если это требуется по закону. Индивидуальные деидентифицированные данные пациента не будут разглашаться. Запросы на дополнительную информацию следует направлять в компанию по адресу medinfo@mnk.com.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования МНК-1411

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Uganda

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться