Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie för att bedöma effektiviteten och säkerheten av MNK-1411 vid Duchennes muskeldystrofi (BRAVE)

19 februari 2021 uppdaterad av: Mallinckrodt ARD LLC

En multicenter, randomiserad, parallell grupp, dubbelblind, multipla doser, placebokontrollerad studie för att bedöma effektiviteten och säkerheten av MNK-1411 hos manliga deltagare 4 till 8 år med Duchennes muskeldystrofi

Detta är en multicenter, dubbelblind, placebokontrollerad multipeldosstudie för att undersöka säkerheten och effekten av MNK-1411 hos manliga försökspersoner i åldern 4 till 8 år (inklusive) med Duchenne muskeldystrofi (DMD).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Huvudsyftet med denna studie är att fastställa effekten av MNK-1411 på motorisk funktion hos deltagare med Duchennes muskeldystrofi (DMD). Information samlas endast in från vaktmästare som behärskar engelska flytande med hjälp av Pediatric Outcomes Data Collection Instrument (PODCI).

PODCI är ett validerat instrument med 86 frågor som fylls i av förälder eller vårdnadshavare för barn 2 till 10 år för att bedöma en mängd olika hälsoresultatmått (Uzark et al, 2012). Denna studie kommer endast att samla in information för PODCI-domänerna sport och fysisk funktion och överföring/grundläggande rörlighet.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

44

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1431
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment Aleksandrovska EAD
  • Förenta staterna
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Förenta staterna, 32561
        • NW FL Clinical Research Group, LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
        • Monroe Carell Jr Childrens Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75207
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78229
        • UT Health Science Center, San Antonio
  • Israel
      • H̱olon, Israel, 5810001
        • Edith Wolfson Medical Center
  • Italien
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italien, 20132
        • Ospedale San Raffaele S.r.l. - PPDS
  • Kalkon
      • Mersin, Kalkon, 33343
        • Mersin Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
  • Mexiko
      • Durango, Mexiko, 34000
        • Instituto de Investigaciones Aplicadas a la Neurociencia A.C.
    • Jalisco
      • Guadalajara, Jalisco, Mexiko, 44280
        • Hospital Civil Fray Antonio Alcalde
    • Sinaloa
      • Culiacán, Sinaloa, Mexiko, 80020
        • Neurociencias Estudios Clinicos S.C.
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Clinic of Neurology and Psychiatry for Children and Youth
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08025
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Esplugues De Llobregat, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu - PIN
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe Valencia

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

4 år till 8 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Deltagare måste ha en dokumenterad diagnos av Duchennes muskeldystrofi (DMD) bekräftad av fullständig dystrofinbrist (genom immunfluorescens och/eller immunoblot), eller identifierbar mutation i DMD-genen där läsramen kan predikeras som "utanför ram" eller fullständig dystrofin gensekvensering förenlig med DMD; OCH enligt utredaren en typisk klinisk profil som överensstämmer med DMD.
  2. Deltagare som tar godkända behandlingar för DMD (av en hälsomyndighet) som riktar sig mot dystrofin-genmutationer (t.ex. eteplirsen eller ataluren) kan inkluderas i studien om de har haft en stabil dos i 30 dagar före den första dosen av studieläkemedlet, och planerar att förbli på den dosen under hela studien.

Exklusions kriterier:

  1. Deltagaren har haft tidigare systemisk behandling med kortikosteroider inom 2 månader före screeningbesöket. Undantag: Hos försökspersoner som nedtitrerades till en fysiologisk dos av kortikosteroider (dvs. 3 mg/m2 prednison eller deflazacort) högst 1 månad som inte överstiger en fysiologisk dos följt av 1 månad helt avstängd med kortikosteroider före screeningbesöket kommer att accepteras för studieinträde. Övergående tidigare användning av kortikosteroider kommer att utvärderas från fall till fall av sponsorn eller utsedda. Användning av topikala eller intraartikulära kortikosteroider är tillåten under studien
  2. Deltagaren kan inte genomföra 10-meters gång-/löptestet vid screeningen och/eller baslinjebesöket.
  3. Deltagaren har typ 1 eller typ 2 diabetes mellitus.
  4. Deltagaren har en historia av kronisk aktiv hepatit inklusive akut eller kronisk hepatit B, eller akut eller kronisk hepatit C.
  5. Deltagaren har en historia av tuberkulosinfektion (TB), några tecken/symtom på tuberkulos eller någon nära kontakt med en individ med en aktiv tuberkulosinfektion.
  6. Deltagaren har känd immunförsämrad status (ej relaterat till sjukdom/tillstånd som studeras), inklusive men inte begränsat till individer som har genomgått organtransplantation eller som är kända för att vara positiva för det humana immunbristviruset.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Period 1: MNK-1411
Deltagarna får MNK-1411 i en doseringsvolym som är lämplig för kroppsvikten under period 1
Läkemedel: MNK-1411
MNK-1411 (1 mg/ml suspension) för subkutan injektion
Andra namn:
  • Cosyntropinacetat
  • Tetracosactide Hexaacetat
Experimentell: Period 1: Placebo
Deltagarna får placebo i en volym som är lämplig för kroppsvikten under period 1
Övrig: Placebo
Placebo suspension för subkutan injektion
Andra namn:
  • Matchande placebo
Experimentell: Period 2: MNK-1411
Alla deltagare får MNK-1411 i en doseringsvolym som är lämplig för kroppsvikten under period 2
Läkemedel: MNK-1411
MNK-1411 (1 mg/ml suspension) för subkutan injektion
Andra namn:
  • Cosyntropinacetat
  • Tetracosactide Hexaacetat

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Dags att slutföra 10 meters promenad/löpning[
Tidsram: Baslinje, vecka 24
10 Meter Walk/Run är ett motoriskt funktionstest för att mäta funktionsförmågan hos patienter med DMD.
Baslinje, vecka 24

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Poäng för North Star Ambulatory Assessment (NSAA).
Tidsram: Baslinje, vecka 24
NSAA består av 17 objekt, som var och en betygsätts med standardscorecard. Varje bedömning bedöms som 0 - oförmögen att uppnå självständigt, 1 - modifierad metod men uppnår mål oberoende av fysisk assistans från en annan, eller 2 - normalt utan uppenbar modifiering av aktivitet. Underskalepoängen summeras för en totalpoäng som sträcker sig från 0 till 34. Ju högre totalpoäng, desto bättre resultat.
Baslinje, vecka 24
Dags att klättra 4 standardiserade trappor
Tidsram: Baslinje, vecka 24
Time to Climb 4 standardiserade trappor är ett motorprestandatest
Baslinje, vecka 24
Dags att stå från liggande ställning
Tidsram: Baslinje, vecka 24
Tid att stå från ryggläge är ett motoriskt funktionstest för att mäta funktionsförmågan hos personer med DMD.
Baslinje, vecka 24
Kvantitativa muskeltestresultat vid baslinjen
Tidsram: Baslinje
Kvantitativ muskeltestning mätte styrka-knäböjning och -extension mätt i Newton, med hjälp av en dynamometer
Baslinje
Kvantitativa muskeltestresultat vecka 24
Tidsram: Vecka 24
Kvantitativ muskeltestning mätte styrka-knäböjning och -extension mätt i Newton, med hjälp av en dynamometer
Vecka 24
Sammanfattning av biverkningar under den blinda behandlingsperioden
Tidsram: inom 28 veckor
Kliniskt signifikanta förändringar i vitala tecken, längd, vikt, immunogenicitet och laboratoriebedömningar rapporterades som biverkningar (AE)
inom 28 veckor
Sammanfattning av negativa händelser under den öppna etikettperioden
Tidsram: inom 28 veckor
Kliniskt signifikanta förändringar i vitala tecken, längd, vikt, immunogenicitet och laboratoriebedömningar rapporterades som biverkningar (AE)
inom 28 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Mallinckrodt ARD LLC

Utredare

  • Studierektor: Clinical Study Lead, Mallinckrodt

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

27 juli 2018

Primärt slutförande (Faktisk)

25 februari 2020

Avslutad studie (Faktisk)

25 februari 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

9 januari 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

9 januari 2018

Första postat (Faktisk)

17 januari 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

16 mars 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

19 februari 2021

Senast verifierad

1 februari 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • MNK14112096
  • 2017-004139-35 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

IPD-planbeskrivning

Diskussion av statistiska effektmått och analys ingår i manuskript. Sammanfattning av aggregerade (grundläggande) resultat (inklusive information om biverkningar) och studieprotokollet görs tillgängliga på clinicaltrials.gov (NCT03400852) när så krävs enligt förordning. Individuella avidentifierade patientdata kommer inte att lämnas ut. Begäran om ytterligare information ska riktas till företaget på medinfo@mnk.com.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Muskeldystrofi, Duchenne

Kliniska prövningar på MNK-1411

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Türkiye

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera