Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus MNK-1411:n tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi Duchennen lihasdystrofiassa (BRAVE)

perjantai 19. helmikuuta 2021 päivittänyt: Mallinckrodt ARD LLC

Monikeskus, satunnaistettu, rinnakkaisryhmä, kaksoissokko, moniannos, lumelääkekontrolloitu tutkimus MNK-1411:n tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi 4–8-vuotiailla miehillä, joilla on Duchennen lihasdystrofia

Tämä on monikeskus, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, moniannostutkimus, jossa tutkitaan MNK-1411:n turvallisuutta ja tehoa 4–8-vuotiailla (mukaan lukien) miespuolisilla koehenkilöillä, joilla on Duchennen lihasdystrofia (DMD).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämän tutkimuksen päätarkoituksena on määrittää MNK-1411:n vaikutus motorisiin toimintoihin osallistujilla, joilla on Duchennen lihasdystrofia (DMD). Tietoja kerätään vain hoitajilta, jotka puhuvat sujuvasti englantia PODCI:n (Pediatric Outcomes Data Collection Instrument) avulla.

PODCI on validoitu 86 kysymyksestä koostuva väline, jonka 2–10-vuotiaiden lasten vanhempi tai laillinen huoltaja täyttää useiden terveysvaikutusten arvioimiseksi (Uzark et al, 2012). Tämä tutkimus kerää tietoja vain urheilun ja fyysisen toiminnan sekä siirto/perusliikkuvuuden PODCI-alueista.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

44

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1431
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment Aleksandrovska EAD
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08025
        • Hospital De La Santa Creu I Sant Pau
      • Esplugues De Llobregat, Espanja, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu - PIN
      • Valencia, Espanja, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe Valencia
  • Israel
      • H̱olon, Israel, 5810001
        • Edith Wolfson Medical Center
  • Italia
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italia, 20132
        • Ospedale San Raffaele S.r.l. - PPDS
  • Meksiko
      • Durango, Meksiko, 34000
        • Instituto de Investigaciones Aplicadas a la Neurociencia A.C.
    • Jalisco
      • Guadalajara, Jalisco, Meksiko, 44280
        • Hospital Civil Fray Antonio Alcalde
    • Sinaloa
      • Culiacán, Sinaloa, Meksiko, 80020
        • Neurociencias Estudios Clinicos S.C.
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Clinic of Neurology and Psychiatry for Children and Youth
  • Turkki
      • Mersin, Turkki, 33343
        • Mersin Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
  • Yhdysvallat
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Yhdysvallat, 32561
        • NW FL Clinical Research Group, LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Monroe Carell Jr Childrens Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75207
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
        • UT Health Science Center, San Antonio

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

4 vuotta - 8 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Osallistujilla on oltava dokumentoitu Duchennen lihasdystrofian (DMD) diagnoosi, joka on vahvistettu täydellisellä dystrofiinin puutteella (immunofluoresenssilla ja/tai immunoblotilla) tai tunnistettavissa olevalla mutaatiolla DMD-geenissä, jossa lukukehyksen voidaan olettaa olevan "kehyksen ulkopuolella" tai täydellinen dystrofiini. geenisekvensointi, joka on yhdenmukainen DMD:n kanssa; JA tutkijan mielestä tyypillinen kliininen profiili, joka on yhdenmukainen DMD:n kanssa.
  2. Osallistujat, jotka käyttävät hyväksyttyjä DMD-hoitoja (terveysviranomaisen toimesta), jotka kohdistuvat dystrofiinigeenimutaatioihin (esim. eteplirseeni tai atalureeni), voidaan ottaa mukaan tutkimukseen, jos he ovat olleet vakaalla annoksella 30 päivää ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta, ja aikoo jatkaa tällä annoksella koko tutkimuksen ajan.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Osallistuja on saanut aikaisempaa systeemistä kortikosteroidihoitoa 2 kuukauden sisällä ennen seulontakäyntiä. Poikkeus: Koehenkilöillä, jotka titrattiin fysiologiseen kortikosteroidiannokseen (eli 3 mg/m2 prednisonia tai deflatsakorttia) enintään 1 kuukauden ajan, joka ei ole suurempi kuin fysiologinen annos, jonka jälkeen 1 kuukausi kokonaan pois kortikosteroideista ennen seulontakäyntiä hyväksytään opiskeluun. Kortikosteroidien ohimenevä aikaisempi käyttö arvioidaan tapauskohtaisesti toimeksiantajan tai toimeksiantajan toimesta. Paikallisten tai nivelensisäisten kortikosteroidien käyttö on sallittu tutkimuksen aikana
  2. Osallistuja ei voi suorittaa 10 metrin kävely/juoksutestiä seulonta- ja/tai lähtötilanteessa.
  3. Osallistujalla on tyypin 1 tai tyypin 2 diabetes mellitus.
  4. Osallistujalla on ollut krooninen aktiivinen hepatiitti, mukaan lukien akuutti tai krooninen hepatiitti B, tai akuutti tai krooninen hepatiitti C.
  5. Osallistujalla on aiemmin ollut tuberkuloosi (TB) -infektio, tuberkuloosin merkkejä/oireita tai hän on ollut läheisessä kosketuksessa aktiiviseen tuberkuloosiinfektioon sairastavaan henkilöön.
  6. Osallistujalla on tiedossa immuunipuutostila (ei liity tutkittavaan sairauteen/tilaan), mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, henkilöt, joille on tehty elinsiirto tai joiden tiedetään olevan positiivisia ihmisen immuunikatovirukselle.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Jakso 1: MNK-1411
Osallistujat saavat MNK-1411:tä ruumiinpainoon sopivalla annostilavuudella periodin 1 aikana
Lääke: MNK-1411
MNK-1411 (1 mg/ml suspensio) ihonalaiseen injektioon
Muut nimet:
  • Kosyntropiiniasetaatti
  • Tetrakosaktidiheksasetaatti
Kokeellinen: Jakso 1: Placebo
Osallistujat saavat lumelääkettä ruumiinpainoon sopivana tilavuutena jakson 1 aikana
Muut: Plasebo
Plasebosuspensio ihonalaista injektiota varten
Muut nimet:
  • Vastaava Placebo
Kokeellinen: Jakso 2: MNK-1411
Kaikki osallistujat saavat MNK-1411:tä ruumiinpainoon sopivalla annostilavuudella periodin 2 aikana
Lääke: MNK-1411
MNK-1411 (1 mg/ml suspensio) ihonalaiseen injektioon
Muut nimet:
  • Kosyntropiiniasetaatti
  • Tetrakosaktidiheksasetaatti

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Aika 10 metrin kävelyyn/juoksuun[
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
10 Meter Walk/Run on motorisen toiminnan testi, jolla mitataan DMD-potilaiden toimintakykyä.
Perustaso, viikko 24

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
North Star Ambulatory Assessment (NSAA) -pisteet
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
NSAA koostuu 17 kohdasta, joista jokainen luokitellaan standardin tuloskortin avulla. Jokainen arviointi on 0 - ei pysty saavuttamaan itsenäisesti, 1 - muokattu menetelmä, mutta saavuttaa tavoitteen riippumatta toisen fyysisestä avusta tai 2 - normaali ilman ilmeisiä muutoksia aktiivisuudessa. Ala-asteikon pisteet lasketaan yhteen kokonaispistemääräksi, joka vaihtelee välillä 0–34. Mitä korkeampi kokonaispistemäärä, sitä parempi lopputulos.
Perustaso, viikko 24
Aika kiivetä 4 standardoitua portaita
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
Time to Climb 4 standardized Stairs on moottorin suorituskyvyn testi
Perustaso, viikko 24
Aika nousta makuuasennosta
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
Aika makuuasennosta seisomiseen on motorisen toiminnan testi, jolla mitataan DMD-potilaiden toimintakykyä.
Perustaso, viikko 24
Kvantitatiiviset lihastestauksen pisteet lähtötilanteessa
Aikaikkuna: Perustaso
Kvantitatiivinen lihastesti mittasi voima-polven taivutusta ja venytystä Newtoneina dynamometrillä
Perustaso
Kvantitatiiviset lihastestien tulokset viikolla 24
Aikaikkuna: Viikko 24
Kvantitatiivinen lihastesti mittasi voima-polven taivutusta ja venytystä Newtoneina dynamometrillä
Viikko 24
Yhteenveto haitallisista tapahtumista sokeutuneen hoitojakson aikana
Aikaikkuna: 28 viikon sisällä
Kliinisesti merkittävät muutokset elintoimintoissa, pituudessa, painossa, immunogeenisyydessä ja laboratorioarvosteluissa raportoitiin haittatapahtumina (AE)
28 viikon sisällä
Yhteenveto haitallisista tapahtumista avoimen Label-kauden aikana
Aikaikkuna: 28 viikon sisällä
Kliinisesti merkittävät muutokset elintoimintoissa, pituudessa, painossa, immunogeenisyydessä ja laboratorioarvosteluissa raportoitiin haittatapahtumina (AE)
28 viikon sisällä

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Mallinckrodt ARD LLC

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Clinical Study Lead, Mallinckrodt

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 27. heinäkuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 25. helmikuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 25. helmikuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 9. tammikuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 9. tammikuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 17. tammikuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 16. maaliskuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 19. helmikuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. helmikuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • MNK14112096
  • 2017-004139-35 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

IPD-suunnitelman kuvaus

Tilastollisten päätepisteiden käsittely ja analyysi sisältyvät käsikirjoituksiin. Yhteenveto (perus)tuloksista (mukaan lukien tiedot haittavaikutuksista) ja tutkimuspöytäkirja ovat saatavilla osoitteessa klinikan.gov (NCT03400852), kun asetus vaatii. Yksittäisiä potilastietoja, joiden tunniste on poistettu, ei luovuteta. Lisätietopyynnöt tulee lähettää yritykselle osoitteeseen medinfo@mnk.com.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Lihasdystrofia, Duchenne

Kliiniset tutkimukset MNK-1411

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Türkiye

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa