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Uno studio per valutare l'efficacia e la sicurezza di MNK-1411 nella distrofia muscolare di Duchenne (BRAVE)

19 febbraio 2021 aggiornato da: Mallinckrodt ARD LLC

Uno studio multicentrico, randomizzato, a gruppi paralleli, in doppio cieco, a dosi multiple, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza di MNK-1411 nei partecipanti maschi di età compresa tra 4 e 8 anni con distrofia muscolare di Duchenne

Questo è uno studio multicentrico, in doppio cieco, controllato con placebo, a dosi multiple per esaminare la sicurezza e l'efficacia di MNK-1411 in soggetti maschi di età compresa tra 4 e 8 anni (inclusi) con distrofia muscolare di Duchenne (DMD).

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo scopo principale di questo studio è determinare l'effetto di MNK-1411 sulla funzione motoria nei partecipanti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD). Le informazioni vengono raccolte solo da assistenti che parlano correntemente l'inglese, utilizzando il Pediatric Outcomes Data Collection Instrument (PODCI).

Il PODCI è uno strumento convalidato di 86 domande completato dal genitore o dal tutore legale dei bambini dai 2 ai 10 anni di età per valutare una varietà di misure di esito sulla salute (Uzark et al, 2012). Questo studio raccoglierà solo informazioni per i domini PODCI dello sport e del funzionamento fisico e del trasferimento/mobilità di base.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

44

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1431
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment Aleksandrovska EAD
  • Israele
      • H̱olon, Israele, 5810001
        • Edith Wolfson Medical Center
  • Italia
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italia, 20132
        • Ospedale San Raffaele S.r.l. - PPDS
  • Messico
      • Durango, Messico, 34000
        • Instituto de Investigaciones Aplicadas a la Neurociencia A.C.
    • Jalisco
      • Guadalajara, Jalisco, Messico, 44280
        • Hospital Civil Fray Antonio Alcalde
    • Sinaloa
      • Culiacán, Sinaloa, Messico, 80020
        • Neurociencias Estudios Clinicos S.C.
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Clinic of Neurology and Psychiatry for Children and Youth
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08025
        • Hospital De La Santa Creu I Sant Pau
      • Esplugues De Llobregat, Spagna, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu - PIN
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe Valencia
  • Stati Uniti
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Stati Uniti, 32561
        • NW FL Clinical Research Group, LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Monroe Carell Jr Childrens Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75207
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • UT Health Science Center, San Antonio
  • Tacchino
      • Mersin, Tacchino, 33343
        • Mersin Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 4 anni a 8 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. I partecipanti devono avere una diagnosi documentata di distrofia muscolare di Duchenne (DMD) confermata da deficit completo di distrofina (mediante immunofluorescenza e/o immunoblot) o mutazione identificabile nel gene DMD in cui il frame di lettura può essere indicato come "out of frame" o distrofina completa sequenziamento genico compatibile con DMD; E secondo il parere dell'investigatore, un tipico profilo clinico coerente con la DMD.
  2. I partecipanti che assumono trattamenti approvati per la DMD (da un'autorità sanitaria) che prendono di mira le mutazioni del gene della distrofina (ad esempio, eteplirsen o ataluren) possono essere arruolati nello studio se hanno assunto una dose stabile per 30 giorni prima della prima dose del farmaco in studio, e pianificare di rimanere su quella dose per tutto lo studio.

Criteri di esclusione:

  1. - Il partecipante ha avuto un precedente trattamento sistemico con corticosteroidi entro 2 mesi prima della visita di screening. Eccezione: nei soggetti che sono stati ridotti a una dose fisiologica di corticosteroidi (ovvero 3 mg/m2 di prednisone o deflazacort) per un massimo di 1 mese non superiore a una dose fisiologica seguita da 1 mese completamente senza corticosteroidi prima della visita di screening sarà accettabile per l'ingresso allo studio. L'uso precedente transitorio di corticosteroidi sarà valutato caso per caso dallo sponsor o dal designato. Durante lo studio è consentito l'uso di corticosteroidi topici o intrarticolari
  2. Il partecipante non è in grado di completare il test di camminata/corsa di 10 metri durante la visita di screening e/o di riferimento.
  3. Il partecipante ha il diabete mellito di tipo 1 o di tipo 2.
  4. - Il partecipante ha una storia di epatite cronica attiva inclusa l'epatite B acuta o cronica o l'epatite C acuta o cronica.
  5. - Il partecipante ha una storia di infezione da tubercolosi (TB), eventuali segni / sintomi di tubercolosi o qualsiasi stretto contatto con un individuo con un'infezione da tubercolosi attiva.
  6. - Il partecipante ha uno stato immunocompromesso noto (non correlato alla malattia/condizione oggetto di studio), inclusi, a titolo esemplificativo ma non esaustivo, individui che hanno subito un trapianto di organi o che sono noti per essere positivi al virus dell'immunodeficienza umana.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Periodo 1: MNK-1411
I partecipanti ricevono MNK-1411 a un volume di dosaggio adeguato al peso corporeo durante il Periodo 1
Droga: MNK-1411
MNK-1411 (sospensione da 1 mg/ml) per iniezione sottocutanea
Altri nomi:
  • Cosintropina acetato
  • Tetracosactide Esaacetato
Sperimentale: Periodo 1: Placebo
I partecipanti ricevono placebo a un volume adeguato al peso corporeo durante il Periodo 1
Altro: Placebo
Sospensione placebo per iniezione sottocutanea
Altri nomi:
  • Placebo abbinato
Sperimentale: Periodo 2: MNK-1411
Tutti i partecipanti ricevono MNK-1411 a un volume di dosaggio adeguato al peso corporeo durante il Periodo 2
Droga: MNK-1411
MNK-1411 (sospensione da 1 mg/ml) per iniezione sottocutanea
Altri nomi:
  • Cosintropina acetato
  • Tetracosactide Esaacetato

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo per completare 10 metri di camminata/corsa[
Lasso di tempo: Basale, settimana 24
10 metri di camminata/corsa è un test di funzionalità motoria per misurare la capacità funzionale nei pazienti con DMD.
Basale, settimana 24

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio di valutazione ambulatoriale North Star (NSAA).
Lasso di tempo: Basale, settimana 24
La NSAA è composta da 17 item, ognuno dei quali è classificato utilizzando la scorecard standard. Ogni valutazione è valutata come 0 - incapace di raggiungere in modo indipendente, 1 - metodo modificato ma raggiunge l'obiettivo indipendentemente dall'assistenza fisica di un altro, o 2 - normale senza evidenti modifiche dell'attività. I punteggi delle sottoscale vengono sommati per un punteggio totale compreso tra 0 e 34. Più alto è il punteggio totale, migliore è il risultato.
Basale, settimana 24
È ora di salire 4 scale standardizzate
Lasso di tempo: Basale, settimana 24
Time to Climb 4 Standardized Stairs è un test delle prestazioni motorie
Basale, settimana 24
È ora di alzarsi da una posizione supina
Lasso di tempo: Basale, settimana 24
Il tempo di alzarsi da una posizione supina è un test di funzionalità motoria per misurare la capacità funzionale nei soggetti con DMD.
Basale, settimana 24
Punteggi quantitativi dei test muscolari al basale
Lasso di tempo: Linea di base
Il test muscolare quantitativo ha misurato la forza-flessione del ginocchio e l'estensione misurata in Newton, utilizzando un dinamometro
Linea di base
Punteggi quantitativi dei test muscolari alla settimana 24
Lasso di tempo: Settimana 24
Il test muscolare quantitativo ha misurato la forza-flessione del ginocchio e l'estensione misurata in Newton, utilizzando un dinamometro
Settimana 24
Riepilogo degli eventi avversi nel periodo di trattamento in cieco
Lasso di tempo: entro 28 settimane
Cambiamenti clinicamente significativi nei segni vitali, altezza, peso, immunogenicità e valutazioni di laboratorio sono stati segnalati come eventi avversi (EA)
entro 28 settimane
Riepilogo degli eventi avversi nel periodo in aperto
Lasso di tempo: entro 28 settimane
Cambiamenti clinicamente significativi nei segni vitali, altezza, peso, immunogenicità e valutazioni di laboratorio sono stati segnalati come eventi avversi (EA)
entro 28 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Mallinckrodt ARD LLC

Investigatori

  • Direttore dello studio: Clinical Study Lead, Mallinckrodt

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

27 luglio 2018

Completamento primario (Effettivo)

25 febbraio 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

25 febbraio 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 gennaio 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 gennaio 2018

Primo Inserito (Effettivo)

17 gennaio 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

16 marzo 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 febbraio 2021

Ultimo verificato

1 febbraio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MNK14112096
  • 2017-004139-35 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Descrizione del piano IPD

La discussione degli endpoint statistici e l'analisi sono inclusi nei manoscritti. I risultati sommari aggregati (di base) (comprese le informazioni sugli eventi avversi) e il protocollo dello studio sono resi disponibili su clinicaltrials.gov (NCT03400852) quando previsto dalla normativa. I dati dei singoli pazienti anonimizzati non saranno divulgati. Le richieste di ulteriori informazioni devono essere indirizzate all'azienda all'indirizzo medinfo@mnk.com.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Distrofia muscolare, Duchenne

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