Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k posouzení účinnosti a bezpečnosti MNK-1411 u Duchenneovy svalové dystrofie (BRAVE)

19. února 2021 aktualizováno: Mallinckrodt ARD LLC

Multicentrická, randomizovaná, paralelní skupina, dvojitě zaslepená, vícedávková, placebem kontrolovaná studie k posouzení účinnosti a bezpečnosti MNK-1411 u mužských účastníků ve věku 4 až 8 let s Duchennovou svalovou dystrofií

Toto je multicentrická, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie s více dávkami ke zkoumání bezpečnosti a účinnosti MNK-1411 u mužů ve věku 4 až 8 let (včetně) s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD).

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Hlavním účelem této studie je určit účinek MNK-1411 na motorické funkce u účastníků s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD). Informace jsou shromažďovány pouze od pečovatelů, kteří mluví plynně anglicky, pomocí nástroje pro sběr dat Pediatric Outcomes Data Collection Instrument (PODCI).

PODCI je validovaný nástroj s 86 otázkami vyplněný rodičem nebo zákonným zástupcem dětí ve věku 2 až 10 let k posouzení různých ukazatelů zdravotních výsledků (Uzark et al, 2012). Tato studie bude shromažďovat informace pouze pro domény PODCI – sport a fyzické fungování a přenos/základní mobilitu.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

44

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Bulharsko
      • Sofia, Bulharsko, 1431
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment Aleksandrovska EAD
  • Itálie
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Itálie, 20132
        • Ospedale San Raffaele S.r.l. - PPDS
  • Izrael
      • H̱olon, Izrael, 5810001
        • Edith Wolfson Medical Center
  • Krocan
      • Mersin, Krocan, 33343
        • Mersin Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
  • Mexiko
      • Durango, Mexiko, 34000
        • Instituto de Investigaciones Aplicadas a la Neurociencia A.C.
    • Jalisco
      • Guadalajara, Jalisco, Mexiko, 44280
        • Hospital Civil Fray Antonio Alcalde
    • Sinaloa
      • Culiacán, Sinaloa, Mexiko, 80020
        • Neurociencias Estudios Clinicos S.C.
  • Spojené státy
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Spojené státy, 32561
        • NW FL Clinical Research Group, LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Monroe Carell Jr Childrens Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75207
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
        • UT Health Science Center, San Antonio
  • Srbsko
      • Belgrade, Srbsko, 11000
        • Clinic of Neurology and Psychiatry for Children and Youth
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08025
        • Hospital De La Santa Creu I Sant Pau
      • Esplugues De Llobregat, Španělsko, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu - PIN
      • Valencia, Španělsko, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe Valencia

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

4 roky až 8 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Účastníci musí mít zdokumentovanou diagnózu Duchennovy svalové dystrofie (DMD) potvrzenou úplným nedostatkem dystrofinu (imunofluorescencí a/nebo imunoblotem) nebo identifikovatelnou mutací v genu DMD, kde lze čtecí rámec považovat za „mimo rámec“ nebo úplný dystrofin sekvenování genů konzistentní s DMD; A podle názoru výzkumníka typický klinický profil konzistentní s DMD.
  2. Účastníci, kteří užívají schválenou léčbu DMD (zdravotnickým úřadem), která se zaměřuje na mutace genu dystrofinu (např. eteplirsen nebo ataluren), mohou být zařazeni do studie, pokud byli na stabilní dávce po dobu 30 dnů před první dávkou studovaného léku, a plánují zůstat na této dávce po celou dobu studie.

Kritéria vyloučení:

  1. Účastník měl předchozí systémovou léčbu kortikosteroidy během 2 měsíců před screeningovou návštěvou. Výjimka: U jedinců, kteří byli titrováni na fyziologickou dávku kortikosteroidů (tj. 3 mg/m2 prednisonu nebo deflazacortu), maximálně 1 měsíc, ne větší než fyziologická dávka, po níž následoval 1 měsíc úplné vysazení kortikosteroidů před screeningovou návštěvou budou přijatelné pro vstup do studia. Přechodné předchozí užívání kortikosteroidů bude posouzeno případ od případu sponzorem nebo pověřenou osobou. Během studie je povoleno použití topických nebo intraartikulárních kortikosteroidů
  2. Účastník není schopen dokončit test chůze/běh na 10 metrů při screeningu a/nebo základní návštěvě.
  3. Účastník má diabetes mellitus 1. nebo 2. typu.
  4. Účastník má v anamnéze chronickou aktivní hepatitidu včetně akutní nebo chronické hepatitidy B nebo akutní nebo chronické hepatitidy C.
  5. Účastník má v anamnéze infekci tuberkulózy (TBC), jakékoli známky/příznaky TBC nebo jakýkoli blízký kontakt s jedincem s aktivní infekcí TBC.
  6. Účastník má známý stav oslabené imunity (nesouvisející s nemocí/stavem, který je předmětem studie), včetně, ale bez omezení, jedinců, kteří podstoupili transplantaci orgánu nebo o kterých je známo, že jsou pozitivní na virus lidské imunodeficience.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Období 1: MNK-1411
Účastníci dostávají MNK-1411 v dávkovém objemu vhodném pro tělesnou hmotnost během období 1
Lék: MNK-1411
MNK-1411 (1 mg/ml suspenze) pro subkutánní injekci
Ostatní jména:
  • Cosyntropin acetát
  • Tetrakosaktid hexaacetát
Experimentální: Období 1: Placebo
Účastníci dostávají placebo v objemu odpovídajícím tělesné hmotnosti během období 1
Jiný: Placebo
Placebo suspenze pro subkutánní injekci
Ostatní jména:
  • Odpovídající placebo
Experimentální: Období 2: MNK-1411
Všichni účastníci dostávají MNK-1411 v dávkovém objemu vhodném pro tělesnou hmotnost během období 2
Lék: MNK-1411
MNK-1411 (1 mg/ml suspenze) pro subkutánní injekci
Ostatní jména:
  • Cosyntropin acetát
  • Tetrakosaktid hexaacetát

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Čas na dokončení 10metrové chůze/běhu[
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
10 metrová chůze/běh je test motorických funkcí k měření funkčních schopností u pacientů s DMD.
Výchozí stav, týden 24

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Skóre North Star Ambulatory Assessment (NSAA).
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
NSAA se skládá ze 17 položek, z nichž každá je hodnocena pomocí standardního skóre. Každé hodnocení je hodnoceno 0 – nelze dosáhnout samostatně, 1 – modifikovaná metoda, ale dosahuje cíle nezávisle na fyzické pomoci druhého, nebo 2 – normální bez zjevné změny aktivity. Skóre subškály se sečtou pro celkové skóre v rozsahu od 0 do 34. Čím vyšší je celkové skóre, tím lepší je výsledek.
Výchozí stav, týden 24
Čas vylézt 4 standardizované schody
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
Time to Climb 4 Standardized Stairs je test výkonu motoru
Výchozí stav, týden 24
Čas vstát z polohy na zádech
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
Doba stání z polohy na zádech je testem motorických funkcí k měření funkční schopnosti u subjektů s DMD.
Výchozí stav, týden 24
Kvantitativní skóre svalového testování na základní úrovni
Časové okno: Základní linie
Kvantitativní svalové testování měřilo sílu-ohyb a extenzi kolena měřené v Newtonech pomocí dynamometru
Základní linie
Kvantitativní skóre svalového testování ve 24. týdnu
Časové okno: 24. týden
Kvantitativní svalové testování měřilo sílu-ohyb a extenzi kolena měřené v Newtonech pomocí dynamometru
24. týden
Souhrn nežádoucích účinků v období zaslepené léčby
Časové okno: do 28 týdnů
Klinicky významné změny vitálních funkcí, výšky, hmotnosti, imunogenicity a laboratorního hodnocení byly hlášeny jako nežádoucí účinky (AE)
do 28 týdnů
Shrnutí nežádoucích příhod v období Open Label
Časové okno: do 28 týdnů
Klinicky významné změny vitálních funkcí, výšky, hmotnosti, imunogenicity a laboratorního hodnocení byly hlášeny jako nežádoucí účinky (AE)
do 28 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Mallinckrodt ARD LLC

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Clinical Study Lead, Mallinckrodt

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

27. července 2018

Primární dokončení (Aktuální)

25. února 2020

Dokončení studie (Aktuální)

25. února 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. ledna 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. ledna 2018

První zveřejněno (Aktuální)

17. ledna 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

16. března 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. února 2021

Naposledy ověřeno

1. února 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MNK14112096
  • 2017-004139-35 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Popis plánu IPD

Diskuse o statistických koncových bodech a analýza jsou zahrnuty v rukopisech. Souhrnné souhrnné (základní) výsledky (včetně informací o nežádoucích účincích) a protokol studie jsou k dispozici na webu clinictrials.gov (NCT03400852), pokud to vyžaduje nařízení. Jednotlivá deidentifikovaná data pacientů nebudou zveřejněna. Žádosti o další informace by měly být směrovány na společnost na adresu medinfo@mnk.com.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na MNK-1411

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Australia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit