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一项评估 MNK-1411 在杜氏肌营养不良症中的疗效和安全性的研究 (BRAVE)

2021年2月19日 更新者：Mallinckrodt ARD LLC

一项多中心、随机、平行组、双盲、多剂量、安慰剂对照研究，以评估 MNK-1411 在 4 至 8 岁患有杜氏肌营养不良症的男性参与者中的疗效和安全性

这是一项多中心、双盲、安慰剂对照、多剂量研究，旨在检查 MNK-1411 在 4 至 8 岁（含）患有杜氏肌营养不良症 (DMD) 的男性受试者中的安全性和有效性。

研究概览

地位

终止

条件

干预/治疗

详细说明

本研究的主要目的是确定 MNK-1411 对杜氏肌营养不良症 (DMD) 参与者运动功能的影响。 仅使用儿科结果数据收集工具 (PODCI) 从精通英语的看护人员处收集信息。

PODCI 是经过验证的 86 个问题工具，由 2 至 10 岁儿童的父母或法定监护人完成，用于评估各种健康结果措施（Uzark 等人，2012 年）。 本研究将仅收集有关运动和身体机能以及转移/基本机动性的 PODCI 领域的信息。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

44

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 以色列
      • H̱olon、以色列、5810001
        • Edith Wolfson Medical Center
  • 保加利亚
      • Sofia、保加利亚、1431
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment Aleksandrovska EAD
  • 塞尔维亚
      • Belgrade、塞尔维亚、11000
        • Clinic of Neurology and Psychiatry for Children and Youth
  • 墨西哥
      • Durango、墨西哥、34000
        • Instituto de Investigaciones Aplicadas a la Neurociencia A.C.
    • Jalisco
      • Guadalajara、Jalisco、墨西哥、44280
        • Hospital Civil Fray Antonio Alcalde
    • Sinaloa
      • Culiacán、Sinaloa、墨西哥、80020
        • Neurociencias Estudios Clinicos S.C.
  • 意大利
    • Lombardia
      • Milano、Lombardia、意大利、20132
        • Ospedale San Raffaele S.r.l. - PPDS
  • 火鸡
      • Mersin、火鸡、33343
        • Mersin Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
  • 美国
    • Florida
      • Gulf Breeze、Florida、美国、32561
        • NW FL Clinical Research Group, LLC
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30318
        • Rare Disease Research, LLC
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、美国、37232
        • Monroe Carell Jr Childrens Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75207
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • San Antonio、Texas、美国、78229
        • UT Health Science Center, San Antonio
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙、08025
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Esplugues De Llobregat、西班牙、08950
        • Hospital Sant Joan de Deu - PIN
      • Valencia、西班牙、46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe Valencia

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

4年 至 8年 (孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

男性

描述

纳入标准：

  1. 参与者必须有杜兴氏肌营养不良症 (DMD) 的书面诊断，并通过完全抗肌萎缩蛋白缺乏症（通过免疫荧光和/或免疫印迹）或 DMD 基因中的可识别突变（其中阅读框可预测为“框架外”或完全抗肌萎缩蛋白）确认与DMD一致的基因测序；并且在研究者看来，典型的临床特征与 DMD 一致。
  2. 如果参加者在首次服用研究药物前 30 天保持稳定剂量，则接受针对肌营养不良蛋白基因突变（例如 eteplirsen 或 ataluren）的经卫生当局批准的 DMD 治疗的参加者，并计划在整个研究期间保持该剂量。

排除标准：

  1. 参与者在筛选访问之前的 2 个月内曾接受过皮质类固醇的全身治疗。 例外：在皮质类固醇生理剂量（即 3mg/m2 泼尼松或地夫可特）的受试者中，最多 1 个月不大于生理剂量，然后在筛选访视前完全停用皮质类固醇 1 个月将被接受为研究条目。 申办者或指定人员将根据具体情况评估先前是否短暂使用过皮质类固醇。 研究期间允许使用局部或关节内皮质类固醇
  2. 参与者无法在筛选和/或基线访问时完成 10 米步行/跑步测试。
  3. 参与者患有 1 型或 2 型糖尿病。
  4. 参与者有慢性活动性肝炎病史，包括急性或慢性乙型肝炎，或急性或慢性丙型肝炎。
  5. 参与者有结核病 (TB) 感染史、任何结核病体征/症状或与活动性结核病感染者有任何密切接触。
  6. 参与者具有已知的免疫受损状态（与研究中的疾病/病症无关），包括但不限于接受过器官移植或已知对人类免疫缺陷病毒呈阳性的个体。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：双倍的

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：第一期：MNK-1411
参与者在第 1 阶段以适合体重的剂量接受 MNK-1411
药品：MNK-1411
MNK-1411（1 mg/mL 悬浮液）用于皮下注射
其他名称：
  • 醋酸促肾上腺素
  • 四糖六乙酸酯
实验性的：第一阶段：安慰剂
参与者在第 1 阶段接受剂量适合体重的安慰剂
其他：安慰剂
皮下注射用安慰剂混悬剂
其他名称：
  • 匹配安慰剂
实验性的：第 2 期：MNK-1411
在第 2 阶段，所有参与者都以适合体重的剂量接受 MNK-1411
药品：MNK-1411
MNK-1411（1 mg/mL 悬浮液）用于皮下注射
其他名称：
  • 醋酸促肾上腺素
  • 四糖六乙酸酯

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
完成 10 米步行/跑步的时间[
大体时间：基线，第 24 周
10 米步行/跑步是一种运动功能测试，用于测量 DMD 患者的功能能力。
基线，第 24 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
北极星动态评估 (NSAA) 分数
大体时间：基线，第 24 周
NSAA 由 17 个项目组成，每个项目都使用标准记分卡进行评分。 每项评估被评为 0 - 无法独立实现，1 - 修改方法但独立于其他身体协助实现目标，或 2 - 正常，没有明显的活动修改。 子量表分数相加得到 0 到 34 之间的总分。 总分越高，结果越好。
基线，第 24 周
是时候爬 4 个标准楼梯了
大体时间：基线，第 24 周
爬 4 个标准楼梯的时间是一项运动性能测试
基线，第 24 周
是时候从仰卧位站起来了
大体时间：基线，第 24 周
从仰卧位站立的时间是一项运动功能测试，用于测量 DMD 受试者的功能能力。
基线，第 24 周
基线时的定量肌肉测试分数
大体时间：基线
定量肌肉测试使用测力计测量以牛顿为单位的膝关节屈曲和伸展强度
基线
第 24 周时的定量肌肉测试分数
大体时间：第 24 周
定量肌肉测试使用测力计测量以牛顿为单位的膝关节屈曲和伸展强度
第 24 周
盲法治疗期间的不良事件总结
大体时间：28周内
生命体征、身高、体重、免疫原性和实验室评估的临床显着变化被报告为不良事件 (AE)
28周内
开放标签期间的不良事件总结
大体时间：28周内
生命体征、身高、体重、免疫原性和实验室评估的临床显着变化被报告为不良事件 (AE)
28周内

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Mallinckrodt ARD LLC

调查人员

  • 研究主任：Clinical Study Lead、Mallinckrodt

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2018年7月27日

初级完成 (实际的)

2020年2月25日

研究完成 (实际的)

2020年2月25日

研究注册日期

首次提交

2018年1月9日

首先提交符合 QC 标准的

2018年1月9日

首次发布 (实际的)

2018年1月17日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2021年3月16日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2021年2月19日

最后验证

2021年2月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • MNK14112096
  • 2017-004139-35 (EudraCT编号)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

IPD 计划说明

统计终点和分析的讨论包含在手稿中。 汇总（基本）结果（包括不良事件信息）和研究方案可在 clinicaltrials.gov 上获得 (NCT03400852) 当法规要求时。 个人去识别化的患者数据将不会被披露。 如需更多信息，请发送邮件至 medinfo@mnk.com 联系公司。

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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