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Un estudio para evaluar la eficacia y seguridad de MNK-1411 en la distrofia muscular de Duchenne (BRAVE)

19 de febrero de 2021 actualizado por: Mallinckrodt ARD LLC

Un estudio multicéntrico, aleatorizado, de grupos paralelos, doble ciego, de dosis múltiples, controlado con placebo para evaluar la eficacia y la seguridad de MNK-1411 en participantes masculinos de 4 a 8 años de edad con distrofia muscular de Duchenne

Este es un estudio multicéntrico, doble ciego, controlado con placebo y de dosis múltiples para examinar la seguridad y eficacia de MNK-1411 en sujetos masculinos de 4 a 8 años de edad (inclusive) con distrofia muscular de Duchenne (DMD).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El objetivo principal de este estudio es determinar el efecto de MNK-1411 sobre la función motora en participantes con distrofia muscular de Duchenne (DMD). La información se recopila solo de los cuidadores que hablan inglés con fluidez, utilizando el Instrumento de recopilación de datos de resultados pediátricos (PODCI).

El PODCI es un instrumento validado de 86 preguntas que completan los padres o tutores legales de niños de 2 a 10 años para evaluar una variedad de medidas de resultados de salud (Uzark et al, 2012). Este estudio solo recopilará información para los dominios PODCI de deportes y funcionamiento físico y transferencia/movilidad básica.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

44

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1431
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment Aleksandrovska EAD
  • España
      • Barcelona, España, 08025
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Esplugues De Llobregat, España, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu - PIN
      • Valencia, España, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe Valencia
  • Estados Unidos
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Estados Unidos, 32561
        • NW FL Clinical Research Group, LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Monroe Carell Jr Childrens Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75207
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • UT Health Science Center, San Antonio
  • Israel
      • H̱olon, Israel, 5810001
        • Edith Wolfson Medical Center
  • Italia
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italia, 20132
        • Ospedale San Raffaele S.r.l. - PPDS
  • México
      • Durango, México, 34000
        • Instituto de Investigaciones Aplicadas a la Neurociencia A.C.
    • Jalisco
      • Guadalajara, Jalisco, México, 44280
        • Hospital Civil Fray Antonio Alcalde
    • Sinaloa
      • Culiacán, Sinaloa, México, 80020
        • Neurociencias Estudios Clinicos S.C.
  • Pavo
      • Mersin, Pavo, 33343
        • Mersin Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Clinic of Neurology and Psychiatry for Children and Youth

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

4 años a 8 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Masculino

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Los participantes deben tener un diagnóstico documentado de distrofia muscular de Duchenne (DMD) confirmado por una deficiencia completa de distrofina (por inmunofluorescencia y/o inmunotransferencia) o una mutación identificable en el gen DMD donde el marco de lectura se puede predicar como "fuera de marco" o distrofina completa. secuenciación de genes compatible con DMD; Y en opinión del Investigador, un perfil clínico típico compatible con DMD.
  2. Los participantes que toman tratamientos aprobados para la DMD (por una autoridad sanitaria) que tienen como objetivo las mutaciones del gen de la distrofina (p. ej., eteplirsen o ataluren) pueden inscribirse en el estudio si han recibido una dosis estable durante 30 días antes de la primera dosis del fármaco del estudio. y planee permanecer en esa dosis durante todo el estudio.

Criterio de exclusión:

  1. El participante ha recibido tratamiento sistémico previo con corticosteroides dentro de los 2 meses anteriores a la visita de selección. Excepción: en sujetos a los que se les redujo la dosis a una dosis fisiológica de corticosteroides (es decir, 3 mg/m2 de prednisona o deflazacort) un máximo de 1 mes de no más de una dosis fisiológica seguido de 1 mes sin corticosteroides antes de la visita de selección serán aceptables para ingresar al estudio. El patrocinador o la persona designada evaluará caso por caso el uso previo transitorio de corticosteroides. Se permite el uso de corticoides tópicos o intraarticulares durante el estudio.
  2. El participante no puede completar la prueba de caminata/carrera de 10 metros en la visita de selección y/o inicial.
  3. El participante tiene diabetes mellitus tipo 1 o tipo 2.
  4. El participante tiene antecedentes de hepatitis crónica activa, incluida la hepatitis B aguda o crónica, o la hepatitis C aguda o crónica.
  5. El participante tiene antecedentes de infección de tuberculosis (TB), cualquier signo/síntoma de TB o cualquier contacto cercano con una persona con una infección de TB activa.
  6. El participante tiene un estado inmunocomprometido conocido (no relacionado con la enfermedad/afección en estudio), incluidos, entre otros, personas que se han sometido a un trasplante de órganos o que se sabe que son positivas para el virus de la inmunodeficiencia humana.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Período 1: MNK-1411
Los participantes reciben MNK-1411 en un volumen de dosificación apropiado para el peso corporal durante el Período 1
Droga: MNK-1411
MNK-1411 (suspensión de 1 mg/mL) para inyección subcutánea
Otros nombres:
  • Acetato de cosintropina
  • Hexaacetato de tetracosactida
Experimental: Período 1: Placebo
Los participantes reciben placebo en un volumen apropiado para el peso corporal durante el Período 1
Otro: Placebo
Suspensión de placebo para inyección subcutánea
Otros nombres:
  • Placebo coincidente
Experimental: Período 2: MNK-1411
Todos los participantes reciben MNK-1411 en un volumen de dosificación apropiado para el peso corporal durante el Período 2
Droga: MNK-1411
MNK-1411 (suspensión de 1 mg/mL) para inyección subcutánea
Otros nombres:
  • Acetato de cosintropina
  • Hexaacetato de tetracosactida

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tiempo para completar la caminata/carrera de 10 metros[
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
La caminata/carrera de 10 metros es una prueba de función motora para medir la capacidad funcional en pacientes con DMD.
Línea de base, semana 24

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Puntuación de la evaluación ambulatoria de North Star (NSAA)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
La NSAA se compone de 17 elementos, cada uno de los cuales se califica utilizando el cuadro de mando estándar. Cada evaluación se califica como 0: incapaz de lograrlo de forma independiente, 1: método modificado pero logra el objetivo independientemente de la ayuda física de otro, o 2: normal sin una modificación obvia de la actividad. Las puntuaciones de las subescalas se suman para obtener una puntuación total que oscila entre 0 y 34. Cuanto mayor sea la puntuación total, mejor será el resultado.
Línea de base, semana 24
Hora de subir 4 escaleras estandarizadas
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
Time to Climb 4 Standardized Stairs es una prueba de desempeño motor
Línea de base, semana 24
Hora de ponerse de pie desde una posición supina
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
El tiempo para pararse desde una posición supina es una prueba de función motora para medir la capacidad funcional en sujetos con DMD.
Línea de base, semana 24
Puntuaciones cuantitativas de las pruebas musculares al inicio
Periodo de tiempo: Base
Las pruebas musculares cuantitativas midieron la fuerza: flexión y extensión de la rodilla medidas en Newtons, usando un dinamómetro
Base
Puntuaciones cuantitativas de las pruebas musculares en la semana 24
Periodo de tiempo: Semana 24
Las pruebas musculares cuantitativas midieron la fuerza: flexión y extensión de la rodilla medidas en Newtons, usando un dinamómetro
Semana 24
Resumen de eventos adversos en el período de tratamiento ciego
Periodo de tiempo: dentro de 28 semanas
Los cambios clínicamente significativos en los signos vitales, la altura, el peso, la inmunogenicidad y las evaluaciones de laboratorio se informaron como eventos adversos (AE)
dentro de 28 semanas
Resumen de eventos adversos en el período de etiqueta abierta
Periodo de tiempo: dentro de 28 semanas
Los cambios clínicamente significativos en los signos vitales, la altura, el peso, la inmunogenicidad y las evaluaciones de laboratorio se informaron como eventos adversos (AE)
dentro de 28 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Mallinckrodt ARD LLC

Investigadores

  • Director de estudio: Clinical Study Lead, Mallinckrodt

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

27 de julio de 2018

Finalización primaria (Actual)

25 de febrero de 2020

Finalización del estudio (Actual)

25 de febrero de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

9 de enero de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de enero de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

17 de enero de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

16 de marzo de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de febrero de 2021

Última verificación

1 de febrero de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • MNK14112096
  • 2017-004139-35 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Descripción del plan IPD

La discusión de los puntos finales estadísticos y el análisis se incluyen en los manuscritos. Los resultados agregados (básicos) resumidos (incluida la información sobre eventos adversos) y el protocolo del estudio están disponibles enclinicaltrials.gov (NCT03400852) cuando lo exija la normativa. No se divulgarán datos individuales de pacientes no identificados. Las solicitudes de información adicional deben dirigirse a la empresa a medinfo@mnk.com.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Distrofia Muscular, Duchenne

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