Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Tanulmány az MNK-1411 hatékonyságának és biztonságosságának felmérésére Duchenne izomdisztrófiában (BRAVE)

2021. február 19. frissítette: Mallinckrodt ARD LLC

Multicentrikus, randomizált, párhuzamos csoportos, kettős vak, többszörös dózisú, placebo-kontrollos vizsgálat az MNK-1411 hatékonyságának és biztonságosságának felmérésére Duchenne-izomdystrophiában szenvedő 4-8 éves férfi résztvevőknél

Ez egy multicentrikus, kettős vak, placebo-kontrollos, többszörös dózisú vizsgálat az MNK-1411 biztonságosságának és hatékonyságának vizsgálatára Duchenne-izomdystrophiában (DMD) szenvedő 4-8 éves (beleértve) férfi alanyokon.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ennek a vizsgálatnak a fő célja az MNK-1411 hatásának meghatározása a Duchenne-izomdystrophiában (DMD) szenvedő résztvevők motoros működésére. Csak olyan gondozóktól gyűjtünk információkat, akik folyékonyan beszélnek angolul a Pediatric Outcomes Data Collection Instrument (PODCI) segítségével.

A PODCI egy validált, 86 kérdésből álló eszköz, amelyet a 2–10 éves gyermekek szülője vagy törvényes gyámja tölt ki, hogy értékelje a különféle egészségügyi kimeneteleket (Uzark et al, 2012). Ez a tanulmány csak a sport és a fizikai működés, valamint a transzfer/alapmobilitás PODCI területeire vonatkozó információkat gyűjt.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

44

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Bulgária
      • Sofia, Bulgária, 1431
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment Aleksandrovska EAD
  • Egyesült Államok
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Egyesült Államok, 32561
        • NW FL Clinical Research Group, LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
        • Monroe Carell Jr Childrens Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75207
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78229
        • UT Health Science Center, San Antonio
  • Izrael
      • H̱olon, Izrael, 5810001
        • Edith Wolfson Medical Center
  • Mexikó
      • Durango, Mexikó, 34000
        • Instituto de Investigaciones Aplicadas a la Neurociencia A.C.
    • Jalisco
      • Guadalajara, Jalisco, Mexikó, 44280
        • Hospital Civil Fray Antonio Alcalde
    • Sinaloa
      • Culiacán, Sinaloa, Mexikó, 80020
        • Neurociencias Estudios Clinicos S.C.
  • Olaszország
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Olaszország, 20132
        • Ospedale San Raffaele S.r.l. - PPDS
  • Pulyka
      • Mersin, Pulyka, 33343
        • Mersin Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország, 08025
        • Hospital De La Santa Creu I Sant Pau
      • Esplugues De Llobregat, Spanyolország, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu - PIN
      • Valencia, Spanyolország, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe Valencia
  • Szerbia
      • Belgrade, Szerbia, 11000
        • Clinic of Neurology and Psychiatry for Children and Youth

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

4 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Férfi

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. A résztvevőknek dokumentált Duchenne-izomdystrophia (DMD) diagnózissal kell rendelkezniük, amelyet teljes disztrofinhiány (immunfluoreszcenciával és/vagy immunoblottal) igazol, vagy a DMD gén azonosítható mutációja, ahol az olvasási keretet "kereten kívülinek" vagy teljes disztrofinnak kell tekinteni. a DMD-vel összhangban lévő génszekvenálás; ÉS a vizsgáló véleménye szerint egy tipikus klinikai profil, amely összhangban van a DMD-vel.
  2. Azok a résztvevők, akik jóváhagyott DMD-kezelést kapnak (egy egészségügyi hatóság által), amelyek disztrofin génmutációkat céloznak meg (például eteplirsen vagy ataluren), ha a vizsgálati gyógyszer első adagja előtt 30 napig stabil dózisban részesültek, és azt tervezi, hogy a vizsgálat során ezen az adagon marad.

Kizárási kritériumok:

  1. A résztvevő korábban szisztémás kortikoszteroid kezelésben részesült a szűrési látogatást megelőző 2 hónapon belül. Kivétel: Azoknál az alanyoknál, akiknél a kortikoszteroid fiziológiás dózisát (azaz 3 mg/m2 prednizont vagy deflazacortot) csökkentették, legfeljebb 1 hónapig, de legfeljebb egy fiziológiás dózis, majd 1 hónapig a kortikoszteroidok teljes elhagyása a szűrési látogatás előtt elfogadható lesz tanulmányozásra. A kortikoszteroidok átmeneti, korábbi alkalmazását a szponzor vagy a megbízott eseti alapon értékeli. A vizsgálat ideje alatt helyi vagy intraartikuláris kortikoszteroidok alkalmazása megengedett
  2. A résztvevő nem tudja teljesíteni a 10 méteres séta/futás tesztet a szűrővizsgálaton és/vagy az alaplátogatáson.
  3. A résztvevő 1-es vagy 2-es típusú diabetes mellitusban szenved.
  4. A résztvevőnek krónikus aktív hepatitisje van, beleértve az akut vagy krónikus hepatitis B-t, vagy akut vagy krónikus hepatitis C-t.
  5. A résztvevőnek kórtörténetében szerepel tuberkulózis (TB) fertőzés, a tbc-re utaló jelek/tünetek vannak, vagy bármilyen közeli kapcsolatban álltak aktív tbc-fertőzésben szenvedő személlyel.
  6. A résztvevő immunrendszere legyengült (nem kapcsolódik a vizsgált betegséghez/állapothoz), beleértve, de nem kizárólagosan, olyan személyeket, akik szervátültetésen estek át, vagy akikről ismert, hogy pozitívak a humán immunhiány vírusra.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Kettős

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: 1. időszak: MNK-1411
A résztvevők az MNK-1411-et testtömegüknek megfelelő mennyiségben kapják az 1. periódusban
Drog: MNK-1411
MNK-1411 (1 mg/ml szuszpenzió) szubkután injekcióhoz
Más nevek:
  • Kozintropin-acetát
  • Tetrakozaktid-hexaacetát
Kísérleti: 1. periódus: Placebo
A résztvevők a testtömegüknek megfelelő mennyiségben placebót kapnak az 1. periódus során
Egyéb: Placebo
Placebo szuszpenzió szubkután injekcióhoz
Más nevek:
  • Megfelelő placebo
Kísérleti: 2. időszak: MNK-1411
Minden résztvevő megkapja az MNK-1411-et a testtömegnek megfelelő adagolási mennyiségben a 2. periódus során
Drog: MNK-1411
MNK-1411 (1 mg/ml szuszpenzió) szubkután injekcióhoz
Más nevek:
  • Kozintropin-acetát
  • Tetrakozaktid-hexaacetát

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A 10 méteres gyaloglás/futás teljesítésének ideje[
Időkeret: Alapállapot, 24. hét
A 10 méteres séta/futás egy motoros funkcióteszt a DMD-ben szenvedő betegek funkcionális képességének mérésére.
Alapállapot, 24. hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
North Star Ambulatory Assessment (NSAA) pontszám
Időkeret: Alapállapot, 24. hét
Az NSAA 17 elemből áll, amelyek mindegyikét a szabványos pontozókártya segítségével osztályozzák. Minden értékelést 0-ra értékelnek – nem lehet önállóan megvalósítani, 1 – módosított módszer, de a célt a másiktól származó fizikai segítségtől függetlenül éri el, vagy 2 – normális, a tevékenység nyilvánvaló módosítása nélkül. Az alskálák pontszámait 0-tól 34-ig terjedő összpontszámra összegzik. Minél magasabb az összpontszám, annál jobb az eredmény.
Alapállapot, 24. hét
Ideje felmászni 4 szabványos lépcsőn
Időkeret: Alapállapot, 24. hét
Time to Climb 4 szabványos lépcsőn egy motorteljesítmény-teszt
Alapállapot, 24. hét
Ideje felállni fekvő helyzetből
Időkeret: Alapállapot, 24. hét
A fekvő helyzetből való felállás egy motorfunkciós teszt a DMD-ben szenvedő alanyok funkcionális képességének mérésére.
Alapállapot, 24. hét
Kvantitatív izomteszt-pontszámok az alapvonalon
Időkeret: Alapvonal
A kvantitatív izomteszt erő-térdhajlítást és nyújtást mért Newtonban, dinamométer segítségével
Alapvonal
Kvantitatív izomvizsgálati pontszámok a 24. héten
Időkeret: 24. hét
A kvantitatív izomteszt erő-térdhajlítást és nyújtást mért Newtonban, dinamométer segítségével
24. hét
Nemkívánatos események összefoglalása a vak kezelési időszakban
Időkeret: 28 héten belül
Az életjelek, a testmagasság, a testtömeg, az immunogenitás és a laboratóriumi vizsgálatok klinikailag jelentős változásait mellékhatásként (AE) jelentették.
28 héten belül
A nemkívánatos események összefoglalása a nyílt címkézési időszakban
Időkeret: 28 héten belül
Az életjelek, a testmagasság, a testtömeg, az immunogenitás és a laboratóriumi vizsgálatok klinikailag jelentős változásait mellékhatásként (AE) jelentették.
28 héten belül

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Mallinckrodt ARD LLC

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Clinical Study Lead, Mallinckrodt

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. július 27.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2020. február 25.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2020. február 25.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. január 9.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. január 9.

Első közzététel (Tényleges)

2018. január 17.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. március 16.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. február 19.

Utolsó ellenőrzés

2021. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • MNK14112096
  • 2017-004139-35 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

IPD terv leírása

A statisztikai végpontok megbeszélését és az elemzést a kéziratok tartalmazzák. Az összefoglaló összesített (alap) eredmények (beleértve a nemkívánatos eseményekkel kapcsolatos információkat is) és a vizsgálati protokoll elérhető a klinikai vizsgálatok.gov oldalon. (NCT03400852), ha a rendelet előírja. Az azonosítás nélküli betegek egyedi adatait nem hozzák nyilvánosságra. További információkért a céghez kell fordulni a medinfo@mnk.com címen.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Izomdisztrófia, Duchenne

Klinikai vizsgálatok a MNK-1411

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Tanzania

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel