Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Une étude pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du MNK-1411 dans la dystrophie musculaire de Duchenne (BRAVE)

19 février 2021 mis à jour par: Mallinckrodt ARD LLC

Une étude multicentrique, randomisée, en groupes parallèles, en double aveugle, à doses multiples et contrôlée par placebo pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du MNK-1411 chez des participants masculins âgés de 4 à 8 ans atteints de dystrophie musculaire de Duchenne

Il s'agit d'une étude multicentrique, en double aveugle, contrôlée par placebo et à doses multiples visant à examiner l'innocuité et l'efficacité du MNK-1411 chez des sujets masculins âgés de 4 à 8 ans (inclus) atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'objectif principal de cette étude est de déterminer l'effet du MNK-1411 sur la fonction motrice chez les participants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Les informations sont collectées uniquement auprès des soignants qui parlent couramment l'anglais, à l'aide de l'instrument de collecte de données sur les résultats pédiatriques (PODCI).

Le PODCI est un instrument validé de 86 questions rempli par le parent ou le tuteur légal des enfants de 2 à 10 ans pour évaluer une variété de mesures de résultats de santé (Uzark et al, 2012). Cette étude ne collectera que des informations pour les domaines PODCI du fonctionnement sportif et physique et du transfert/mobilité de base.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

44

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Bulgarie
      • Sofia, Bulgarie, 1431
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment Aleksandrovska EAD
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08025
        • Hospital De La Santa Creu I Sant Pau
      • Esplugues De Llobregat, Espagne, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu - PIN
      • Valencia, Espagne, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe Valencia
  • Israël
      • H̱olon, Israël, 5810001
        • Edith Wolfson Medical Center
  • Italie
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italie, 20132
        • Ospedale San Raffaele S.r.l. - PPDS
  • Mexique
      • Durango, Mexique, 34000
        • Instituto de Investigaciones Aplicadas a la Neurociencia A.C.
    • Jalisco
      • Guadalajara, Jalisco, Mexique, 44280
        • Hospital Civil Fray Antonio Alcalde
    • Sinaloa
      • Culiacán, Sinaloa, Mexique, 80020
        • Neurociencias Estudios Clinicos S.C.
  • Serbie
      • Belgrade, Serbie, 11000
        • Clinic of Neurology and Psychiatry for Children and Youth
  • Turquie
      • Mersin, Turquie, 33343
        • Mersin Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
  • États-Unis
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, États-Unis, 32561
        • NW FL Clinical Research Group, LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
        • Monroe Carell Jr Childrens Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75207
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • San Antonio, Texas, États-Unis, 78229
        • UT Health Science Center, San Antonio

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

4 ans à 8 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

La description

Critère d'intégration:

  1. Les participants doivent avoir un diagnostic documenté de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) confirmé par un déficit complet en dystrophine (par immunofluorescence et/ou immunotransfert), ou une mutation identifiable du gène DMD où le cadre de lecture peut être considéré comme "hors cadre" ou dystrophine complète séquençage des gènes compatible avec la DMD ; ET de l'avis de l'investigateur, un profil clinique typique compatible avec la DMD.
  2. Les participants prenant des traitements approuvés pour la DMD (par une autorité sanitaire) qui ciblent les mutations du gène de la dystrophine (par exemple, eteplirsen ou ataluren) peuvent être inscrits à l'étude s'ils ont reçu une dose stable pendant 30 jours avant la première dose du médicament à l'étude, et prévoyez de continuer à prendre cette dose tout au long de l'étude.

Critère d'exclusion:

  1. Le participant a déjà reçu un traitement systémique avec des corticostéroïdes dans les 2 mois précédant la visite de dépistage. Exception : chez les sujets qui ont été réduits à une dose physiologique de corticostéroïdes (c'est-à-dire 3 mg/m2 de prednisone ou de déflazacort), un maximum de 1 mois ne dépassant pas une dose physiologique, suivi d'un mois sans corticostéroïdes avant la visite de dépistage sera acceptable pour l'entrée à l'étude. L'utilisation antérieure transitoire de corticostéroïdes sera évaluée au cas par cas par le promoteur ou la personne désignée. L'utilisation de corticostéroïdes topiques ou intra-articulaires est autorisée pendant l'étude
  2. Le participant n'est pas en mesure de terminer le test de marche/course de 10 mètres lors de la sélection et/ou de la visite de référence.
  3. Le participant a un diabète sucré de type 1 ou de type 2.
  4. Le participant a des antécédents d'hépatite chronique active, y compris l'hépatite B aiguë ou chronique, ou l'hépatite C aiguë ou chronique.
  5. Le participant a des antécédents d'infection tuberculeuse (TB), tout signe/symptôme de TB ou tout contact étroit avec une personne atteinte d'une infection tuberculeuse active.
  6. Le participant a un statut immunodéprimé connu (non lié à la maladie/condition à l'étude), y compris, mais sans s'y limiter, les personnes qui ont subi une transplantation d'organe ou qui sont connues pour être positives pour le virus de l'immunodéficience humaine.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Période 1 : MNK-1411
Les participants reçoivent du MNK-1411 à un volume de dosage approprié au poids corporel pendant la période 1
Médicament: MNK-1411
MNK-1411 (suspension à 1 mg/mL) pour injection sous-cutanée
Autres noms:
  • Acétate de cosyntropine
  • Hexaacétate de tétracosactide
Expérimental: Période 1 : Placebo
Les participants reçoivent un placebo à un volume approprié au poids corporel pendant la période 1
Autre: Placebo
Suspension placebo pour injection sous-cutanée
Autres noms:
  • Placebo correspondant
Expérimental: Période 2 : MNK-1411
Tous les participants reçoivent du MNK-1411 à un volume de dosage approprié au poids corporel pendant la période 2
Médicament: MNK-1411
MNK-1411 (suspension à 1 mg/mL) pour injection sous-cutanée
Autres noms:
  • Acétate de cosyntropine
  • Hexaacétate de tétracosactide

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Temps nécessaire pour effectuer une marche/course de 10 mètres[
Délai: Base de référence, semaine 24
10 Meter Walk/Run est un test de la fonction motrice pour mesurer la capacité fonctionnelle des patients atteints de DMD.
Base de référence, semaine 24

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Score d'évaluation ambulatoire North Star (NSAA)
Délai: Base de référence, semaine 24
Le NSAA est composé de 17 éléments, chacun étant noté à l'aide du tableau de bord standard. Chaque évaluation est notée 0 - impossible à réaliser de manière indépendante, 1 - méthode modifiée mais atteint l'objectif indépendamment de l'aide physique d'un autre, ou 2 - normal sans modification évidente de l'activité. Les scores des sous-échelles sont additionnés pour un score total allant de 0 à 34. Plus le score total est élevé, meilleur est le résultat.
Base de référence, semaine 24
Il est temps de monter 4 escaliers normalisés
Délai: Base de référence, semaine 24
Time to Climb 4 Standardized Stairs est un test de performance moteur
Base de référence, semaine 24
Temps pour se lever d'une position couchée
Délai: Base de référence, semaine 24
Le temps de se lever à partir d'une position couchée est un test de la fonction motrice pour mesurer la capacité fonctionnelle chez les sujets atteints de DMD.
Base de référence, semaine 24
Scores quantitatifs des tests musculaires au départ
Délai: Ligne de base
Les tests musculaires quantitatifs ont mesuré la force, la flexion et l'extension du genou mesurées en Newtons, à l'aide d'un dynamomètre
Ligne de base
Scores quantitatifs des tests musculaires à la semaine 24
Délai: Semaine 24
Les tests musculaires quantitatifs ont mesuré la force, la flexion et l'extension du genou mesurées en Newtons, à l'aide d'un dynamomètre
Semaine 24
Résumé des événements indésirables au cours de la période de traitement en aveugle
Délai: dans les 28 semaines
Des modifications cliniquement significatives des signes vitaux, de la taille, du poids, de l'immunogénicité et des évaluations de laboratoire ont été signalées comme des événements indésirables (EI)
dans les 28 semaines
Résumé des événements indésirables au cours de la période en ouvert
Délai: dans les 28 semaines
Des modifications cliniquement significatives des signes vitaux, de la taille, du poids, de l'immunogénicité et des évaluations de laboratoire ont été signalées comme des événements indésirables (EI)
dans les 28 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Mallinckrodt ARD LLC

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Clinical Study Lead, Mallinckrodt

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

27 juillet 2018

Achèvement primaire (Réel)

25 février 2020

Achèvement de l'étude (Réel)

25 février 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

9 janvier 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

9 janvier 2018

Première publication (Réel)

17 janvier 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

16 mars 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

19 février 2021

Dernière vérification

1 février 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • MNK14112096
  • 2017-004139-35 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Description du régime IPD

La discussion des paramètres statistiques et l'analyse sont incluses dans les manuscrits. Les résultats agrégés récapitulatifs (de base) (y compris les informations sur les événements indésirables) et le protocole de l'étude sont disponibles sur clinicaltrials.gov (NCT03400852) lorsque la réglementation l'exige. Les données personnelles anonymisées des patients ne seront pas divulguées. Les demandes d'informations supplémentaires doivent être adressées à la société à medinfo@mnk.com.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur Dystrophie Musculaire, Duchenne

  • University Hospital of North Norway
    University of Tromso; Norwegian Muscle Disease Association (FFM); Norwegian... et autres collaborateurs
    Actif, ne recrute pas
    Dystrophie musculaire des ceintures des membres de type 2I en Norvège
    Dystrophies musculaires | Dystrophie musculaire des ceintures des membres | Dystrophie musculaire des ceintures des membres, type 2I | Limb Girdle Muscular Dystrophy R9 Liée à la FKRP
    Norvège

Essais cliniques sur MNK-1411

Rechercher des essais similaires

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in Azerbaijan

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements

S'abonner