Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om de werkzaamheid en veiligheid van MNK-1411 bij Duchenne spierdystrofie te beoordelen (BRAVE)

19 februari 2021 bijgewerkt door: Mallinckrodt ARD LLC

Een multicenter, gerandomiseerde, parallelle groep, dubbelblinde, meervoudige dosis, placebogecontroleerde studie om de werkzaamheid en veiligheid van MNK-1411 te beoordelen bij mannelijke deelnemers van 4 tot 8 jaar oud met Duchenne spierdystrofie

Dit is een multicenter, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek met meerdere doses om de veiligheid en werkzaamheid van MNK-1411 te onderzoeken bij mannelijke proefpersonen van 4 tot 8 jaar (inclusief) met Duchenne spierdystrofie (DMD).

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het belangrijkste doel van deze studie is het bepalen van het effect van MNK-1411 op de motorische functie bij deelnemers met Duchenne spierdystrofie (DMD). Er wordt alleen informatie verzameld van verzorgers die vloeiend Engels spreken, met behulp van het Pediatric Outcomes Data Collection Instrument (PODCI).

De PODCI is een gevalideerd instrument met 86 vragen dat wordt ingevuld door de ouder of wettelijke voogd van kinderen van 2 tot 10 jaar om verschillende gezondheidsuitkomstmaten te beoordelen (Uzark et al, 2012). Deze studie zal enkel informatie verzamelen voor de PODCI-domeinen sport en fysiek functioneren en transfer/basismobiliteit.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

44

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Bulgarije
      • Sofia, Bulgarije, 1431
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment Aleksandrovska EAD
  • Israël
      • H̱olon, Israël, 5810001
        • Edith Wolfson Medical Center
  • Italië
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italië, 20132
        • Ospedale San Raffaele S.r.l. - PPDS
  • Kalkoen
      • Mersin, Kalkoen, 33343
        • Mersin Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
  • Mexico
      • Durango, Mexico, 34000
        • Instituto de Investigaciones Aplicadas a la Neurociencia A.C.
    • Jalisco
      • Guadalajara, Jalisco, Mexico, 44280
        • Hospital Civil Fray Antonio Alcalde
    • Sinaloa
      • Culiacán, Sinaloa, Mexico, 80020
        • Neurociencias Estudios Clinicos S.C.
  • Servië
      • Belgrade, Servië, 11000
        • Clinic of Neurology and Psychiatry for Children and Youth
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08025
        • Hospital De La Santa Creu I Sant Pau
      • Esplugues De Llobregat, Spanje, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu - PIN
      • Valencia, Spanje, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe Valencia
  • Verenigde Staten
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Verenigde Staten, 32561
        • NW FL Clinical Research Group, LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Monroe Carell Jr Childrens Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75207
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78229
        • UT Health Science Center, San Antonio

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

4 jaar tot 8 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Deelnemers moeten een gedocumenteerde diagnose van Duchenne spierdystrofie (DMD) hebben, bevestigd door volledige dystrofine-deficiëntie (door immunofluorescentie en/of immunoblot), of een identificeerbare mutatie in het DMD-gen waarbij het leeskader kan worden voorspeld als "buiten beeld", of volledige dystrofine gensequentiebepaling consistent met DMD; EN naar de mening van de onderzoeker een typisch klinisch profiel dat consistent is met DMD.
  2. Deelnemers die goedgekeurde behandelingen voor DMD ondergaan (door een gezondheidsautoriteit) die gericht zijn op dystrofine-genmutaties (bijv. eteplirsen of ataluren) kunnen in het onderzoek worden opgenomen als ze gedurende 30 dagen voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel een stabiele dosis hebben gekregen, en ben van plan om gedurende de hele studie op die dosis te blijven.

Uitsluitingscriteria:

  1. Deelnemer heeft eerder een systemische behandeling met corticosteroïden gehad binnen 2 maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek. Uitzondering: bij proefpersonen die werden verlaagd naar een fysiologische dosis corticosteroïden (d.w.z. 3 mg/m2 prednison of deflazacort) maximaal 1 maand van niet meer dan een fysiologische dosis gevolgd door 1 maand volledig geen corticosteroïden voorafgaand aan het screeningsbezoek zal aanvaardbaar zijn voor deelname aan de studie. Voorbijgaand eerder gebruik van corticosteroïden zal van geval tot geval worden beoordeeld door de sponsor of aangewezen persoon. Het gebruik van topische of intra-articulaire corticosteroïden is toegestaan ​​tijdens het onderzoek
  2. Deelnemer is niet in staat om de 10 meter loopt/ren-test af te ronden bij de screening en/of het basislijnbezoek.
  3. Deelnemer heeft diabetes mellitus type 1 of type 2.
  4. Deelnemer heeft een voorgeschiedenis van chronische actieve hepatitis, waaronder acute of chronische hepatitis B, of acute of chronische hepatitis C.
  5. Deelnemer heeft een voorgeschiedenis van tuberculose (tbc)-infectie, tekenen/symptomen van tbc of nauw contact met een persoon met een actieve tbc-infectie.
  6. De deelnemer heeft een immuungecompromitteerde status (niet gerelateerd aan ziekte/aandoening die wordt onderzocht), inclusief maar niet beperkt tot personen die een orgaantransplantatie hebben ondergaan of waarvan bekend is dat ze positief zijn voor het humaan immunodeficiëntievirus.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Periode 1: MNK-1411
Deelnemers ontvangen MNK-1411 in een doseringsvolume dat geschikt is voor het lichaamsgewicht tijdens periode 1
Geneesmiddel: MNK-1411
MNK-1411 (1 mg/ml suspensie) voor subcutane injectie
Andere namen:
  • Cosyntropine-acetaat
  • Tetracosactide Hexaacetaat
Experimenteel: Periode 1: Placebo
Deelnemers krijgen tijdens periode 1 een placebo in een hoeveelheid die geschikt is voor het lichaamsgewicht
Ander: Placebo
Placebo-suspensie voor subcutane injectie
Andere namen:
  • Bijpassende Placebo
Experimenteel: Periode 2: MNK-1411
Alle deelnemers ontvangen MNK-1411 in een doseringsvolume dat geschikt is voor het lichaamsgewicht tijdens periode 2
Geneesmiddel: MNK-1411
MNK-1411 (1 mg/ml suspensie) voor subcutane injectie
Andere namen:
  • Cosyntropine-acetaat
  • Tetracosactide Hexaacetaat

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tijd om 10 meter lopen/rennen te voltooien[
Tijdsspanne: Basislijn, week 24
10 Meter Walk/Run is een motorische functietest om het functionele vermogen van patiënten met DMD te meten.
Basislijn, week 24

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
North Star Ambulante Beoordeling (NSAA) Score
Tijdsspanne: Basislijn, week 24
De NSAA bestaat uit 17 items, die elk worden beoordeeld met behulp van de standaard scorekaart. Elke beoordeling wordt beoordeeld als 0 - niet in staat om onafhankelijk te bereiken, 1 - aangepaste methode maar bereikt doel onafhankelijk van fysieke hulp van een ander, of 2 - normaal zonder duidelijke wijziging van activiteit. De subschaalscores worden opgeteld tot een totaalscore van 0 tot 34. Hoe hoger de totaalscore, hoe beter het resultaat.
Basislijn, week 24
Tijd om 4 gestandaardiseerde trappen te beklimmen
Tijdsspanne: Basislijn, week 24
Time to Climb 4 Standardized Stairs is een motorische prestatietest
Basislijn, week 24
Tijd om te gaan staan ​​vanuit een liggende positie
Tijdsspanne: Basislijn, week 24
Tijd om op te staan ​​vanuit rugligging is een motorische functietest om het functionele vermogen te meten bij proefpersonen met DMD.
Basislijn, week 24
Kwantitatieve spiertestscores bij baseline
Tijdsspanne: Basislijn
Kwantitatieve spiertesten gemeten kracht-knieflexie en -extensie gemeten in Newton, met behulp van een dynamometer
Basislijn
Kwantitatieve spiertestscores in week 24
Tijdsspanne: Week 24
Kwantitatieve spiertesten gemeten kracht-knieflexie en -extensie gemeten in Newton, met behulp van een dynamometer
Week 24
Samenvatting van bijwerkingen in de geblindeerde behandelingsperiode
Tijdsspanne: binnen 28 weken
Klinisch significante veranderingen in vitale functies, lengte, gewicht, immunogeniciteit en laboratoriumbeoordelingen werden gemeld als bijwerkingen (AE's)
binnen 28 weken
Samenvatting van bijwerkingen in de open-labelperiode
Tijdsspanne: binnen 28 weken
Klinisch significante veranderingen in vitale functies, lengte, gewicht, immunogeniciteit en laboratoriumbeoordelingen werden gemeld als bijwerkingen (AE's)
binnen 28 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Mallinckrodt ARD LLC

Onderzoekers

  • Studie directeur: Clinical Study Lead, Mallinckrodt

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

27 juli 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

25 februari 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

25 februari 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

9 januari 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

9 januari 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

17 januari 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

16 maart 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

19 februari 2021

Laatst geverifieerd

1 februari 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • MNK14112096
  • 2017-004139-35 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Beschrijving IPD-plan

Bespreking van statistische eindpunten en analyse zijn opgenomen in manuscripten. Samenvatting van de verzamelde (basis)resultaten (inclusief informatie over bijwerkingen) en het onderzoeksprotocol zijn beschikbaar op clinicaltrials.gov (NCT03400852) indien wettelijk vereist. Individuele geanonimiseerde patiëntgegevens worden niet openbaar gemaakt. Verzoeken om aanvullende informatie moeten worden gericht aan het bedrijf op medinfo@mnk.com.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op MNK-1411

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in United Kingdom

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren