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Duchenne 근이영양증에서 MNK-1411의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 연구 (BRAVE)

2021년 2월 19일 업데이트: Mallinckrodt ARD LLC

Duchenne 근이영양증이 있는 4~8세 남성 참가자에서 MNK-1411의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 다기관, 무작위, 병렬 그룹, 이중 맹검, 다중 투여, 위약 대조 연구

이것은 Duchenne 근이영양증(DMD)이 있는 4~8세(포함) 남성 피험자에서 MNK-1411의 안전성과 효능을 조사하기 위한 다기관, 이중 맹검, 위약 대조, 다중 용량 연구입니다.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구의 주요 목적은 Duchenne 근이영양증(DMD) 참가자의 운동 기능에 대한 MNK-1411의 효과를 확인하는 것입니다. 정보는 PODCI(Pediatric Outcomes Data Collection Instrument)를 사용하여 영어에 능통한 보호자에게서만 수집됩니다.

PODCI는 다양한 건강 결과 측정을 평가하기 위해 2~10세 아동의 부모 또는 법적 보호자가 작성하는 검증된 86개 질문 도구입니다(Uzark et al, 2012). 이 연구는 스포츠 및 신체 기능과 이동/기본 이동성의 PODCI 도메인에 대한 정보만 수집합니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

44

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 멕시코
      • Durango, 멕시코, 34000
        • Instituto de Investigaciones Aplicadas a la Neurociencia A.C.
    • Jalisco
      • Guadalajara, Jalisco, 멕시코, 44280
        • Hospital Civil Fray Antonio Alcalde
    • Sinaloa
      • Culiacán, Sinaloa, 멕시코, 80020
        • Neurociencias Estudios Clinicos S.C.
  • 미국
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, 미국, 32561
        • NW FL Clinical Research Group, LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37232
        • Monroe Carell Jr Childrens Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75207
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • San Antonio, Texas, 미국, 78229
        • UT Health Science Center, San Antonio
  • 불가리아
      • Sofia, 불가리아, 1431
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment Aleksandrovska EAD
  • 세르비아
      • Belgrade, 세르비아, 11000
        • Clinic of Neurology and Psychiatry for Children and Youth
  • 스페인
      • Barcelona, 스페인, 08025
        • Hospital De La Santa Creu I Sant Pau
      • Esplugues De Llobregat, 스페인, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu - PIN
      • Valencia, 스페인, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe Valencia
  • 이스라엘
      • H̱olon, 이스라엘, 5810001
        • Edith Wolfson Medical Center
  • 이탈리아
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, 이탈리아, 20132
        • Ospedale San Raffaele S.r.l. - PPDS
  • 칠면조
      • Mersin, 칠면조, 33343
        • Mersin Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

4년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

남성

설명

포함 기준:

  1. 참가자는 완전한 디스트로핀 결핍(면역형광 및/또는 면역블롯에 의해) 또는 리딩 프레임이 "프레임을 벗어남" 또는 완전한 디스트로핀으로 예측될 수 있는 DMD 유전자의 식별 가능한 돌연변이로 확인된 뒤쉔 근이영양증(DMD)의 문서화된 진단을 받아야 합니다. DMD와 일치하는 유전자 시퀀싱; 그리고 연구자의 의견으로는 DMD와 일치하는 전형적인 임상 프로파일.
  2. 디스트로핀 유전자 돌연변이(예: 에테플러센 또는 아탈루렌)를 표적으로 하는 DMD(보건 당국에 의해)에 대해 승인된 치료를 받는 참가자는 연구 약물의 첫 번째 투여 전 30일 동안 안정적인 용량을 복용한 경우 연구에 등록할 수 있습니다. 연구 내내 그 용량을 유지할 계획입니다.

제외 기준:

  1. 참가자는 스크리닝 방문 전 2개월 이내에 이전에 코르티코스테로이드로 전신 치료를 받았습니다. 예외: 코르티코스테로이드의 생리학적 용량(즉, 3mg/m2의 프레드니손 또는 데플라자코르트)으로 하향 적정된 피험자에서 생리학적 용량 이하의 최대 1개월 후 스크리닝 방문 전에 1개월 동안 코르티코스테로이드를 완전히 끊음 연구 항목에 허용됩니다. 코르티코스테로이드의 일시적인 이전 사용은 후원자 또는 피지명인에 의해 사례별로 평가됩니다. 국소 또는 관절내 코르티코스테로이드의 사용은 연구 동안 허용됩니다.
  2. 참가자는 스크리닝 및/또는 기준선 방문 시 10미터 걷기/달리기 테스트를 완료할 수 없습니다.
  3. 참가자는 1형 또는 2형 진성 당뇨병이 있습니다.
  4. 참가자는 급성 또는 만성 B형 간염 또는 급성 또는 만성 C형 간염을 포함한 만성 활동성 간염의 병력이 있습니다.
  5. 참가자는 결핵(TB) 감염 병력, 결핵 징후/증상 또는 활동성 결핵 감염자와의 긴밀한 접촉이 있습니다.
  6. 참가자는 장기 이식을 받았거나 인간 면역 결핍 바이러스에 대해 양성인 것으로 알려진 개인을 포함하되 이에 국한되지 않는 알려진 면역 저하 상태(연구 중인 질병/상태와 관련 없음)를 가지고 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 더블

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 기간 1: MNK-1411
참가자는 기간 1 동안 체중에 적절한 투여량으로 MNK-1411을 투여받습니다.
의약품: MNK-1411
피하 주사용 MNK-1411(1 mg/mL 현탁액)
다른 이름들:
  • 코신트로핀 아세테이트
  • 테트라코삭타이드 헥사아세테이트
실험적: 기간 1: 위약
참가자는 기간 1 동안 체중에 적절한 양의 위약을 받습니다.
다른: 위약
피하 주사를 위한 위약 현탁액
다른 이름들:
  • 일치하는 위약
실험적: 기간 2: MNK-1411
모든 참가자는 기간 2 동안 체중에 적절한 투여량으로 MNK-1411을 투여받습니다.
의약품: MNK-1411
피하 주사용 MNK-1411(1 mg/mL 현탁액)
다른 이름들:
  • 코신트로핀 아세테이트
  • 테트라코삭타이드 헥사아세테이트

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
10미터 걷기/달리기 완료 시간[
기간: 기준선, 24주차
10미터 걷기/달리기는 DMD 환자의 기능적 능력을 측정하기 위한 운동 기능 검사입니다.
기준선, 24주차

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
NSAA(North Star Ambulatory Assessment) 점수
기간: 기준선, 24주차
NSAA는 17개 항목으로 구성되어 있으며 각 항목은 표준 스코어카드를 사용하여 등급이 매겨집니다. 각 평가는 0 - 독립적으로 달성할 수 없음, 1 - 수정된 방법이지만 다른 사람의 신체적 도움 없이 목표 달성, 또는 2 - 명백한 활동 수정 없이 정상으로 평가됩니다. 하위 척도 점수는 0에서 34까지의 총 점수에 대해 합산됩니다. 총 점수가 높을수록 결과가 좋습니다.
기준선, 24주차
4개의 표준화된 계단을 오를 시간
기간: 기준선, 24주차
Time to Climb 4 Standardized Stairs는 모터 성능 테스트입니다.
기준선, 24주차
누운 자세에서 일어서는 시간
기간: 기준선, 24주차
누운 자세에서 일어서는 시간은 DMD를 가진 피험자의 기능적 능력을 측정하기 위한 운동 기능 테스트입니다.
기준선, 24주차
베이스라인에서 정량적 근육 테스트 점수
기간: 기준선
동력계를 사용하여 뉴턴 단위로 측정된 근력-무릎 굴곡 및 신전을 측정한 정량적 근육 검사
기준선
24주차의 정량적 근육 테스트 점수
기간: 24주차
동력계를 사용하여 뉴턴 단위로 측정된 근력-무릎 굴곡 및 신전을 측정한 정량적 근육 검사
24주차
맹검 치료 기간의 부작용 요약
기간: 28주 이내
활력 징후, 신장, 체중, 면역원성 및 실험실 평가에서 임상적으로 유의미한 변화가 부작용(AE)으로 보고되었습니다.
28주 이내
오픈 라벨 기간의 부작용 요약
기간: 28주 이내
활력 징후, 신장, 체중, 면역원성 및 실험실 평가에서 임상적으로 유의미한 변화가 부작용(AE)으로 보고되었습니다.
28주 이내

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Mallinckrodt ARD LLC

수사관

  • 연구 책임자: Clinical Study Lead, Mallinckrodt

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2018년 7월 27일

기본 완료 (실제)

2020년 2월 25일

연구 완료 (실제)

2020년 2월 25일

연구 등록 날짜

최초 제출

2018년 1월 9일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2018년 1월 9일

처음 게시됨 (실제)

2018년 1월 17일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 3월 16일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 2월 19일

마지막으로 확인됨

2021년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • MNK14112096
  • 2017-004139-35 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니

IPD 계획 설명

통계적 종점 및 분석에 대한 논의는 원고에 포함됩니다. 요약 집계(기본) 결과(부작용 정보 포함) 및 연구 프로토콜은 clinicaltrials.gov에서 제공됩니다. (NCT03400852) 규정에 의해 요구되는 경우. 식별되지 않은 개별 환자 데이터는 공개되지 않습니다. 추가 정보 요청은 medinfo@mnk.com으로 회사에 전달해야 합니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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