再発/難治性有毛細胞白血病における Moxetumomab Pasudotox の早期アクセス プログラム (MOXE)

包含基準:

1. -組織学的に確認されたHCLまたはHCLバリアントで、次の基準の少なくとも1つに基づく治療が必要：

   a 好中球 < 1.0x 109/L b 血小板 < 100 x 109/L c ヘモグロビン < 10 g/dL d 症候性脾腫

2. シュードモナス免疫毒素ナイーブ
3. -2コースのPNAを含む、少なくとも2つの以前の全身療法、または1コースのPNAに続くリツキシマブまたはBRAF阻害剤の1コース。
4. 年齢は18歳以上。
5. -ECOGパフォーマンスステータス≤2

6. 以下に定義する適切な臓器機能：

   1. 総ビリルビン ≤ 1.5 mg/dL, ギルバートと一致しない限り (総ビリルビンと直接ビリルビンの比率 > 5)
   2. AST および ALT ≤ 3x 通常の上限 (ULN)
   3. アルカリホスファターゼ < 2.5 ULN
   4. 血清クレアチニン≤1.5mg/dLまたはCockcroft-Gault方程式で推定されるクレアチニンクリアランス≥60mL/分
7. -プロトロンビン時間（PT）/国際正規化比（INR）または部分トロンボプラスチン時間（PTT）<2.5 ULN、フィブリノーゲン≥0.5の正常下限;ワルファリンを使用している場合、INR < 3.5、他の抗凝固療法を使用している場合、PT < 2.5 x ベースライン
8. -書面によるインフォームドコンセント文書を理解する能力と署名する意欲。
9. -平均余命は6ヶ月以上。
10. -滅菌されていない男性パートナーと性的に活発な妊娠の可能性のある女性は、研究への参加前および研究参加期間中、非常に効果的な避妊方法を使用する必要があり、モキセツモマブ パスドトックス投与の完了後 4 か月間、そのような予防策を引き続き使用することに同意する必要があります。 ;この時点以降の避妊の中止については、責任ある医師と話し合う必要があります。 定期的な禁欲、リズム法、離脱法は避妊法として認められていません。

除外基準:

1. 治療開始前4週間以内に化学療法、免疫療法または放射線療法を受けた。 2. 他の治験薬の受領。 3.既知の脳転移 4.眼科的評価のスクリーニング中に確認された網膜または脈絡膜剥離。 5. 妊娠中または授乳中の女性。 . 6. 患者がラミブジンまたはエンテカビルを服用していない場合、B 型肝炎コア抗体または表面抗原が陽性であり、B 型肝炎ウイルスのデオキシリボ核酸 (DNA) 負荷が 2000 IU/mL 未満である。 7. 基底細胞がんや扁平上皮がんなどの緩慢ながんの軽微な切除以外の治療を必要とする活動性の二次悪性腫瘍。 8.進行中または活動中の感染、症候性うっ血性心不全、不安定狭心症、制御されていない高血圧、心不整脈、マラリア感染、または研究要件への準拠を制限する精神疾患/社会的状況を含むがこれらに限定されない、制御されていない併発疾患。 9. CD4数が200を超える適切な抗HIV薬を服用していない限り、既知のヒト免疫不全ウイルス（HIV）陽性患者。 10.同種骨髄移植の既往。 11.血栓塞栓症と既知の先天性凝固亢進状態の両方の病歴。 12.制御不能な肺感染症、肺水腫 13.パルスオキシメトリーまたはPaO2で測定した安静時の酸素飽和度が88%未満

• 55 mm Hg 14.血清アルブミン < 2 g/dL 15.研究への登録前 2 年以内の放射免疫療法。 16. 絶対好中球数 (ANC) < 1.0 x 109/L、または血小板数 < 50 x 109/L, 治験責任医師が基礎疾患が原因であると判断した場合を除く グレード3以上の汎血球減少症のために患者は除外されない、または骨髄研究の結果に基づく、疾患によるエリスロポエチン依存症。 17.ヘモグロビン濃度および肺胞容積で補正した一酸化炭素の予測強制呼気量の50%未満または予測拡散容量の50%未満の患者 18.血栓性微小血管障害または血栓性微小血管障害/HUSの病歴。 19. 少なくとも 2 つの別々の 12 誘導心電図に基づいて、500 ミリ秒を超える補正 QT 間隔 (フレデリカ) 上昇 (医学的に資格のある人が手動で過読)。 20. 高用量エストロゲン（エストロゲン化合物 0.625 mg/日以上と定義）。 21.播種性血管内凝固症候群の臨床的証拠（グレード3〜4）。