Korai hozzáférési program a Moxetumomab Pasudotoxhoz relapszusos/refrakter szőrsejtes leukémiában (MOXE)

Bevételi kritériumok:

1. Szövettanilag igazolt HCL vagy HCL variáns, amely kezelést igényel az alábbi kritériumok legalább egyike alapján:

   a neutrofilek < 1,0 x 109/l b vérlemezkék < 100 x 109/l c hemoglobin < 10 g/dl d tüneti lépmegnagyobbodás

2. Pseudomonas-immunotoxin naiv
3. Legalább 2 korábbi szisztémás terápia, köztük 2 PNA-kúra, vagy 1 rituximab- vagy BRAF-inhibitor-kúra egyetlen korábbi PNA-kúrát követően.
4. Életkor ≥ 18 év.
5. ECOG teljesítmény állapota ≤ 2

6. Megfelelő szervműködés az alábbiak szerint:

   1. összbilirubin ≤ 1,5 mg/dl, hacsak nem felel meg a Gilbert-félenek (az össz- és a direkt bilirubin aránya >5)
   2. AST és ALT ≤ a normálérték felső határának 3-szorosa (ULN)
   3. alkalikus foszfatáz < 2,5 ULN
   4. szérum kreatinin ≤ 1,5 mg/dl vagy kreatinin clearance ≥ 60 ml/perc a Cockcroft-Gault egyenlet alapján becsülve
7. Protrombin idő (PT)/nemzetközi normalizált arány (INR) vagy parciális tromboplasztin idő (PTT) < 2,5 ULN, fibrinogén ≥ 0,5 a normál alsó határa; ha warfarint szed, INR < 3,5, ha bármilyen más véralvadásgátlót szed, PT < 2,5 x kiindulási érték
8. Képes megérteni és aláírni egy írásos, tájékozott beleegyező dokumentumot.
9. Várható élettartam ≥ 6 hónap.
10. A nem sterilizált férfi partnerrel szexuálisan aktív fogamzóképes nőknek rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszert kell alkalmazniuk a vizsgálatba való belépés előtt és a vizsgálatban való részvétel időtartama alatt, és bele kell egyezniük, hogy továbbra is alkalmazzák ezeket az óvintézkedéseket a moxetumomab pasudotox beadása után 4 hónapig. ; a fogamzásgátlás leállítását ezt követően meg kell beszélni egy felelős orvossal. Az időszakos absztinencia, a ritmusmódszer és a megvonási módszer nem elfogadható fogamzásgátlási módszerek.

Kizárási kritériumok:

1. A kezelés megkezdése előtt 4 héten belül kemoterápiában, immunterápiában vagy radioterápiában részesült. 2. Bármilyen más vizsgálati szer fogadása. 3. Ismert agyi metasztázisok 4. Szűrő szemészeti értékelés során azonosított retina vagy érhártya leválás. 5. Terhes vagy szoptató nőstények. . 6. Pozitív a Hepatitis B magantitestre vagy felszíni antigénre, kivéve, ha a beteg lamivudint vagy entekavirt kap, és a Hepatitis B vírus dezoxiribonukleinsav (DNS) terhelése < 2000 NE/ml. 7. Aktív második rosszindulatú daganat, amely az indolens rákok, például a bazálissejtes és laphámsejtes bőrrák kisebb reszekcióján kívül más kezelést igényel. 8. Kontrollálatlan interkurrens betegségek, ideértve, de nem kizárólagosan a folyamatban lévő vagy aktív fertőzést, a tünetekkel járó pangásos szívelégtelenséget, az instabil angina pectorist, az ellenőrizetlen magas vérnyomást, a szívritmuszavart, a maláriafertőzést vagy a pszichiátriai betegségeket/társadalmi helyzeteket, amelyek korlátozzák a tanulmányi követelményeknek való megfelelést. 9. Ismert humán immundeficiencia vírus (HIV)-pozitív betegek, kivéve, ha megfelelő HIV-ellenes gyógyszereket szednek 200-nál nagyobb CD4-számmal. 10. Allogén csontvelő-transzplantáció története. 11. Mind a thromboembolia, mind az ismert veleszületett hiperkoagulábilis állapotok története. 12. Nem kontrollált tüdőfertőzés, tüdőödéma 13. Nyugalmi oxigéntelítettség < 88% pulzoximetriával vagy PaO2-vel mérve

• 55 Hgmm 14.Szérumalbumin < 2 g/dl 15.Radioimmunterápia a vizsgálatba való felvételt megelőző 2 éven belül. 16.Abszolút neutrofilszám (ANC) < 1,0 x 109/l, vagy thrombocytaszám < 50 x 109/l, kivéve, ha a vizsgáló úgy ítéli meg, hogy alapbetegség miatt van. A beteg nem zárható ki pancytopenia miatt ≥ 3. eritropoetin-függőség, ha betegség miatt, a csontvelő-vizsgálatok eredményei alapján. 17. Azok a betegek, akiknél a becsült kényszerített kilégzési térfogat < 50%-a vagy a szén-monoxid előre jelzett diffúziós kapacitása < 50%, hemoglobinkoncentrációval és alveoláris térfogattal korrigálva. 19. Korrigált QT intervallum (Frederica) emelkedés > 500 ms (orvosi képesítéssel rendelkező személy manuálisan túlolvassa), legalább két különálló 12 elvezetéses EKG alapján. 20. Nagy dózisú ösztrogén (egy ösztrogénvegyület > 0,625 mg/nap definíciója). 21. A disszeminált intravaszkuláris koaguláció klinikai bizonyítékai (3-4. fokozat).